CRISPR Therapeutics公司宣布将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上进行口头报告，展示其下一代CRISPR/Cas9基因编辑技术的预临床数据。该技术被用于开发针对淋巴瘤和实体瘤的CAR T细胞疗法，名为CTX112和CTX131。这些疗法通过引入新型编辑提高治疗功效。报告将于4月16日下午1:25至1:40在会议中心Tangerine Ballroom 2举行，数据将在该时段前保密。CRISPR Therapeutics是一家专注于严重疾病基因治疗的公司，总部位于瑞士苏黎世，在美国设有子公司，并在波士顿、旧金山和伦敦设有研发和业务办公室。

Adagene公司在即将于2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的AACR年度会议上展示了两项关于ADG126 SAFEbody的壁报，报告了该药物在1b/2期临床试验中与两种不同的抗PD-1治疗联合使用的结果，包括6mg/kg和10mg/kg的多种剂量方案。此外，还将展示ADG126与pembrolizumab联合使用后的详细结果，以及ADG126单药治疗在多线治疗患者中的更新数据。第三项壁报将回顾ADG153的差异化临床前特征，这是一种新型的抗CD47 IgG1 SAFEbody，在实体瘤模型中表现出强大的体内抗肿瘤活性，并在肿瘤微环境中优先结合CD47靶点。这些壁报将在Adagene公司网站上发布。Adagene是一家致力于发现和开发新型抗体癌症免疫疗法的临床阶段生物技术公司，其产品管线包括多个新型免疫疗法项目。

Nuvalent公司宣布将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其新型脑部穿透性ALK选择性抑制剂NVL-655的临床前数据。这些数据来自与延世大学医学院的合作，展示了NVL-655在携带EML4-ALK v3 G1202R突变的肺癌患者脑部异种移植模型中的抗肿瘤活性。NVL-655在细胞系衍生的异种移植模型中已显示出脑部疗效，并在多种ALK耐药突变和肿瘤类型中展现出广泛的临床前活性，同时保持对ALK的高选择性。NVL-655目前正被用于ALKOVE-1研究，这是一项针对晚期ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和其他实体瘤患者的1/2期临床试验。

Mablink Bioscience将在2023年AACR年会上展示其领先ADC候选药物MBK-103的令人鼓舞的初步临床数据。MBK-103在多种不同FOLR1表达水平的肿瘤模型中显示出显著的抗肿瘤效果和肿瘤生长抑制。在非人灵长类动物中，MBK-103表现出高度的安全结果，实现了较宽的治疗窗口。该药物的高结合率、100%的DAR8同质性和稳定性是成功进行中的制造过程的主要驱动因素。Mablink计划在2023年第四季度提交IND申请。MBK-103是PSARLink™平台的第一种开发候选药物，证实了先前概念验证实验中观察到的药理学改进。该药物在人类血浆中表现出优异的体外稳定性，应降低脱靶毒性。在多种小鼠肿瘤模型中，MBK-103在低剂量下（1-3 mg/kg）实现了显著的肿瘤生长抑制。这些数据在ADC领域具有显著的区别。Mablink计划在2023年第四季度提交临床试验申请。

Frontier Medicines Corporation宣布将在美国癌症研究协会（AACR）年度会议上展示其新型双重KRAS G12C抑制剂FMC-376的预临床数据，以及Frontier™平台的研究进展。这些数据将在4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的会议上呈现，包括4月16日的口头迷你研讨会和4月18日的海报展示。公司创始人兼首席执行官Chris Varma表示，他们兴奋地分享FMC-376如何设计来快速直接关闭活性与不活性KRAS G12C，这些发现进一步验证了Frontier™平台解锁蛋白质组以发现治疗癌症和其他严重疾病的能力。Frontier Medicines致力于开发针对先前被认为是不可成药的疾病蛋白的精准药物，其领先候选药物FMC-376是一种双重抑制剂，旨在克服单作用KRAS G12C抑制剂的非响应和耐药性。

Deciphera Pharmaceuticals宣布其药物QINLOCK（ripretinib）被纳入最新NCCN临床实践指南，作为对sunitinib不耐受的GIST患者的二线治疗方案。此外，FDA已授予QINLOCK突破性疗法认定，用于治疗既往接受过imatinib治疗的KIT 11突变携带者，并伴有KIT 17/18突变的患者。QINLOCK在全球12个地区获得批准，包括美国、欧洲和中国，用于治疗四线GIST。NCCN指南的更新基于INTRIGUE III期研究的分析，该研究显示QINLOCK在KIT 11和17/18突变患者中表现出积极疗效。Deciphera计划在2023年下半年启动一项名为INSIGHT的III期临床试验，以进一步评估QINLOCK在二线GIST患者中的疗效和安全性。

Karyopharm Therapeutics公司宣布，其针对治疗初诊骨髓纤维化的药物selinexor与标准剂量ruxolitinib的联合疗法在Phase 1研究中的安全性及有效性结果被选为美国癌症研究协会（AACR）2023年年会壁报展示内容。研究显示，该联合疗法在治疗初诊骨髓纤维症患者中表现出良好的耐受性和疗效，包括脾脏体积和症状评分的改善以及血红蛋白稳定。Karyopharm计划在AACR年会上展示更新的疗效和安全性数据，并计划举行投资者网络研讨会讨论研究结果。XPOVIO（selinexor）作为Karyopharm的领先SINE化合物，已在美国获得批准用于多种癌症治疗。

Kura Oncology公司宣布，将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示两项关于将Farnesyl转移酶抑制剂（FTIs）与KRAS G12C抑制剂和酪氨酸激酶抑制剂联合使用的临床前数据。这些数据支持FTIs作为联合用药的潜力，以预防或延缓对某些靶向疗法的耐药性产生。公司近期获得FDA批准的下一代FTI药物KO-2806的IND申请，并计划在今年晚些时候启动其FIT-001 Phase 1试验。两项摘要将分别展示tipifarnib与KRAS G12C抑制剂联合使用以预防适应性耐药性，以及tipifarnib在肾细胞癌模型中与酪氨酸激酶抑制剂协同作用的研究结果。

ImCheck Therapeutics将在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其EVICTION-2临床试验数据，该试验评估了其领先项目ICT01（一种靶向BTN3A的γ9δ2 T细胞激活型单克隆抗体）与低剂量IL-2的联合使用，以在复发/难治性实体瘤患者中选择性扩增γ9δ2 T细胞数量。EVICTION-2是一项首次在人类中进行的研究，旨在通过剂量递增和队列扩展来评估ICT01与低剂量皮下IL-2的联合使用。该试验的目标是证明这种组合能够安全且选择性地扩增实体瘤（如前列腺、胰腺、卵巢或结直肠癌）患者的γ9δ2 T细胞数量，从而产生更强大的抗肿瘤免疫反应和改善患者预后。ICT01是一种针对BTN3A（也称为CD277）的人源化单克隆抗体，可选择性激活γ9δ2 T细胞，这些细胞是负责免疫监视恶性肿瘤和感染的先天免疫系统的一部分。该研究将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的AACR年会上进行展示。

Replicate Bioscience在即将于佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上宣布了两项海报展示。公司展示了其领先免疫肿瘤候选药物RBI-1000在针对获得性耐药突变方面的数据，以及一项关于其新型srRNA技术在蛋白质药物替换中潜力的概念验证研究。RBI-1000通过使用一种新型自复制RNA（srRNA）来生成针对雌激素受体阳性乳腺癌（ER+ BC）中因内分泌治疗而发展的获得性耐药突变的强大免疫反应。在展示中，RBI-1000在表达靶向获得性耐药突变的鼠模型中引发了多功能的CD4和CD8 T细胞，导致肿瘤抑制和生存率提高。此外，RBI-2000作为一种srRNA封装在脂质纳米粒子中，在同一RNA链上编码两种不同蛋白质的新型srRNA，在植入的MC38小鼠肿瘤模型中实现了肿瘤控制，且在最低的单剂量测试中达到效果。

Immune-Onc Therapeutics公司宣布，其新型生物制剂IO-108的Phase 1剂量递增数据被选为美国癌症研究协会（AACR）2023年会议的口头报告。IO-108是一种针对髓系检查点LILRB2（ILT4）的新型抗体，具有在多种实体瘤中作为单药和与抗PD-1联合治疗的应用潜力。此外，公司还将在会议上展示针对LILRB4（ILT3）和CD3的双特异性抗体IO-312的预临床数据。Immune-Onc致力于开发针对髓系检查点的创新疗法，其产品管线包括IO-108、IO-202等多种针对不同癌症类型的候选药物。

Cellectis公司宣布，将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其针对三阴性乳腺癌（TNBC）的MUC1 CAR T细胞疗法的预临床数据。这些数据展示了Cellectis如何通过基因编辑技术增强CAR T细胞在肿瘤微环境中的抗肿瘤活性和增殖能力，以提高治疗效果。Cellectis将介绍其创新的CAR T细胞强化策略，包括使用高精度TALEN®技术进行的多重基因编辑，以及通过释放免疫炎症细胞因子和保护免受TGFB1和PD1通路抑制的效果来提升疗效。研究还包括了不同递送途径和分子强化对MUC1-CAR T细胞靶向TNBC效果的影响。

Repare Therapeutics公司宣布，其研发的camonsertib（RP-3500/RG6526）与三种PARPi联合使用治疗携带DDR突变的实体瘤患者的临床试验数据被选入2023年AACR年会临床全体会议。此外，公司还将介绍其新型口服PKMYT1抑制剂RP-6306的两个海报展示。Repare Therapeutics利用其SNIPRx®平台，通过CRISPR技术筛选出可能从其疗法中获益的肿瘤患者，开发针对基因组不稳定的精准治疗药物。公司管线包括RP-6306、camonsertib等在研药物。

Cantargia公司宣布，其领先资产抗体nadunolimab（CAN04）的两个摘要被选为AACR 2023年会壁报展示。研究发现，胰腺癌（PDAC）患者中，高肿瘤IL1RAP水平者从nadunolimab联合化疗中获益最大，这进一步证实了nadunolimab在PDAC中的临床疗效。此外，还公布了关于nadunolimab抗转移作用的摘要。临床研究结果和生物标志物分析显示，nadunolimab联合化疗在PDAC患者中表现出比单独化疗更强的疗效。新临床试验结果将在AACR 2023会议上展示，并计划在会议后举办研发日活动。

Sana Biotechnology宣布，其四个摘要，包括一个突破性摘要，突出了来自 hypoimmune 和 fusogen 平台的预临床数据，已被接受在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上进行海报展示。这些摘要涉及CD8靶向的 fusosome 增强CAR基因递送至静止的原始T细胞，以及通过CD8靶向的 fusosome进行体内递送的新型全人源抗CD19嵌合抗原受体等研究。Sana Biotechnology致力于创建和交付工程细胞作为药物，其研究涉及基因修复、细胞替代和广泛推广治疗。公司将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多的AACR年会上展示其研究成果。

Nurix Therapeutics宣布，其针对B细胞恶性肿瘤的靶向蛋白降解药物NX-2127和NX-5948的预临床数据将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示。NX-2127和NX-5948是口服的BTK靶向蛋白降解剂，正在进行的1期临床试验中评估其在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的疗效。NX-2127是一种新型双功能分子，可降解BTK和IKZF1/3，而NX-5948则专门设计为缺乏cereblon免疫调节活性。Nurix Therapeutics是一家专注于开发基于调节细胞蛋白水平的新型治疗方法的临床阶段生物制药公司，其药物发现方法是通过利用或抑制E3连接酶在泛素-蛋白酶体系统中的自然功能，以选择性地降低或增加细胞蛋白水平。

Araris Biotech AG将在2023年4月14日至19日在佛罗里达州奥兰多橙县会议中心举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示两项突破性研究成果。公司宣布将展示两种新型抗体-药物偶联物（ADC）-连接器技术的应用，其中一项研究展示了一种基于新型肽连接器的Nectin-4靶向ADC，在低剂量下表现出改善的耐受性和持久抗肿瘤疗效；另一项研究则展示了使用新型肽连接器进行药物负载偶联的低药物负载拓扑异构酶1抑制剂ADC，与曲妥珠单抗衍生物相比，能够引起显著和有效的肿瘤生长抑制。Araris Biotech AG是一家从瑞士保罗谢勒研究所（PSI）和苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）衍生出来的公司，专注于ADC连接器技术的创新开发，旨在实现ADC的高效和精确生产。