Mabwell公司宣布其创新生物制药公司布局全产业链，旗下铁稳态调节性大分子药物9MW3011首次进入人体临床试验。该研究旨在评估9MW3011在健康成人参与者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和免疫原性。9MW3011是一种创新靶点的单克隆抗体，由Mabwell美国圣地亚哥创新研发中心独立开发，属于一类治疗生物制品。该药物通过特异性结合，上调肝细胞表达的铁调素水平，抑制铁的吸收和释放，降低血清铁水平，从而调节体内铁稳态。9MW3011在中国和美国均获得临床试验批准，拟用于治疗地中海贫血和真性红细胞增多症等疾病。Mabwell是一家以创新为驱动的生物制药公司，拥有研发、制造和商业化全产业链，致力于提供更有效、更易获取的治疗方案和创新药物，满足全球医疗需求。

Horizon Therapeutics公司在北美神经眼科协会年会上展示了UPLIZNA新MRI成像数据，显示该药物能减少NMOSD患者亚临床视神经损伤的形成。UPLIZNA是美国食品药品监督管理局、欧盟委员会和巴西卫生监管局批准的唯一一种用于治疗AQP4-IgG+成人NMOSD患者的B细胞耗竭单药疗法。N-MOmentum关键性试验是唯一收集MRI数据并将MRI纳入攻击判断标准的NMOSD Phase 3临床试验。研究结果显示，UPLIZNA显著降低了NMOSD相关攻击的风险。MRI成像显示，在随机对照期结束时，高比例的参与者经历了亚临床视神经发现，这些发现比视神经攻击中的发现短，且与未来攻击无关。重要的是，虽然随机对照期内视神经中的总亚临床发现没有减少，但在开放标签期（OLP）期间，临床视神经炎攻击的数量显著减少。这些数据有助于加深对这种药物对无症状活动的真实生物学影响的了解，进一步巩固了UPLIZNA在控制这种疾病影响和支持长期患者护理方面的强大临床特征。

BetterLife Pharma Inc.发布更正公告，纠正了关于其私人配售的公告中的错误信息。公司宣布完成了一项由Bloom Burton Securities Inc.和Research Capital Corp.领导的私人配售，发行了1500万股单位，每单位价格为0.10加元，总筹集资金为150万加元。每个单位包括一股普通股和一股购买权证，购买权证持有人有权在配售完成后60个月内以每股0.15加元的行权价格购买一股普通股。净收益将用于公司的发展。公司还宣布，公司首席执行官购买了两百万股单位，价格为20万加元。同时，公司还完成了一项非经纪私人配售，发行了357万股单位，每单位价格为0.07美元，总筹集资金为35.7万美元。

TrueBinding公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的B型二期临床试验结束会议（EOP2），会议将于2023年4月举行，旨在讨论其新型抗体TB006（用于治疗阿尔茨海默病）的快速开发路径，并获取FDA的指导。TB006是一种针对阿尔茨海默病的抗体，旨在通过阻断Galectin-3来改善患者的认知功能和神经炎症。TrueBinding公司已获得FDA批准进行人体临床试验，并已完成2a期临床试验，即将开始2b期临床试验。在即将到来的EOP2会议上，TrueBinding将讨论临床试验和非临床试验的结果，以及药物准备生物制品许可申请（BLA）审批过程的情况。

Cingulate Inc.与数字优先的生命科学商业化公司Indegene达成联合商业化协议，为Cingulate的主要候选产品CTx-1301（右哌甲酯）提供商业支持。CTx-1301是一种新颖的研究性疗法，每天只需服用一次，用于治疗ADHD，正等待美国FDA批准。该协议旨在在CTx-1301获得FDA批准后，通过全渠道营销方法在全国范围内实现其商业化。Cingulate计划在2023年第三季度完成CTx-1301的3期临床试验，并计划在年中启动针对儿童和青少年ADHD患者的3期试验。Indegene将提供由专业销售人员和现场医疗人员组成的全面解决方案，以及人工智能驱动的全渠道营销套件，以帮助Cingulate实现CTx-1301的商业化。

AcelRx Pharmaceuticals与Alora Pharmaceuticals达成协议，将FDA批准的药物DSUVIA®出售给Alora。该协议为AcelRx提供了DSUVIA商业销售的15%版税、对国防部（DoD）销售的75%版税，以及高达1.165亿美元的基于销售的里程碑付款。AcelRx将专注于其后期开发资产，包括Niyad™，一种具有突破性设备指定地位的nafamostat领先项目。近期，AcelRx预计将在2023年第二季度末前提交Niyad紧急使用授权申请和第一个预填充注射剂产品候选人的新药申请。Alora将利用AcelRx的销售代表和自身的销售团队，扩大DSUVIA在医疗监督环境下的销售。

Eureka Therapeutics与国家癌症研究所（NCI）签订许可协议，共同开发针对间皮素（MSLN）的新型抗体，并将其与Eureka的ARTEMIS® T细胞受体平台结合，用于治疗多种实体瘤。MSLN在多种癌症中过度表达，是癌症治疗的潜在靶点。NCI的抗体在临床前研究中显示出选择性杀死表达MSLN的癌细胞的能力。Eureka的ARTEMIS T细胞受体平台在肿瘤浸润、安全性和T细胞持久性方面优于传统CARs。Eureka计划继续进行抗体临床前开发，以支持向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的IND申请。

Immutep公司宣布启动AIPAC-003临床试验，旨在评估其新型LAG-3免疫疗法eftilagimod alpha（efti）与紫杉醇联合治疗转移性HER2阴性/低表达乳腺癌（MBC）的效果。该试验已获得美国和西班牙的监管批准，预计首名患者将在2023年第二季度早期入组。efti作为首个针对MHC II类配体的可溶性LAG-3蛋白，能够激活抗原呈递细胞，从而增强标准化疗的效果。AIPAC-003试验设计结合了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的反馈，将HR+/HER2阴性/低表达MBC患者人群扩展到包括三阴性乳腺癌（TNBC），这两者共同占乳腺癌病例的约78%。试验设计还包括一个开放标签的先导部分，以测试90mg efti剂量与紫杉醇联合使用的安全性。

Sapience Therapeutics公司宣布，其新型β-连环蛋白肽拮抗剂ST316获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准进入1/2期临床试验，用于治疗实体瘤。ST316是首个进入临床试验的β-连环蛋白肽拮抗剂，能够分离β-连环蛋白的生理和致癌活性，治疗Wnt驱动的肿瘤。该研究计划在2023年上半年开始患者给药，旨在评估ST316的安全性、临床活性、药代动力学和药效学。ST316针对Wnt/β-连环蛋白信号通路异常的肿瘤，有望为癌症患者提供新的治疗选择。

南京，2023年3月14日——创新全球生物制药公司Simcere Pharmaceutical Group Limited（2096.HK）宣布，其创新肿瘤学制药公司Simcere Zaiming与默克公司（MSD）达成临床合作协议，评估SIM0235（一种潜在的一类人源化抗肿瘤坏死因子受体2（TNFR2）单克隆抗体）与MSD的PD-1疗法KEYTRUDA®（派姆单抗）在晚期实体瘤和皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者中的联合应用。这是一项旨在评估SIM0235单药治疗和SIM0235与KEYTRUDA联合治疗在晚期实体瘤和CTCL患者中的安全性、疗效、药代动力学/药效学特征和免疫原性的I期临床试验（SIM1811-03-TNFR2-102）。Simcere Zaiming保留SIM0235在全球范围内的所有商业权利。SIM0235是一种靶向TNFR2并阻断其由内源性肿瘤坏死因子（TNF）激活的人源化免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体，通过抑制TNFR2介导的免疫抑制功能和肿瘤增殖，增强抗肿瘤免疫反应。Simcere Zaiming是一家专注于研发、生产和商业化创新癌症治疗药物的肿瘤学生物制药公司，致力于解决中

RAPT Therapeutics在2022年取得重要进展，推进了其两个主要项目RPT193和FLX475的研发，分别针对炎症性疾病和癌症。公司预计在2023年实现多个里程碑，包括RPT193哮喘二期临床试验的启动和FLX475多癌种适应症的临床数据更新。尽管研发和行政费用有所增加，但公司财务状况稳健，现金储备充足，预计将持续至2025年中，支持其研发计划。

Gradalis公司宣布，其在Ewing肉瘤患者中进行的Vigil联合疗法临床试验结果显示，Vigil与替莫唑胺/伊立替康（TEM/IRI）的联合治疗在经治患者中显示出疗效，且安全性良好。研究通过监测循环肿瘤DNA（ctDNA）水平的变化来评估治疗效果，发现ctDNA水平的变化与疾病负担的变化相对应。此外，Vigil/TEM/IRI组合疗法在安全性方面表现良好。这些结果进一步支持了Vigil在多种实体瘤类型中的治疗潜力，并有助于未来评估Vigil在更多实体瘤类型中的应用。

Direct Biologics公司宣布，其再生医学产品ExoFlo在治疗住院成年COVID-19患者中度至重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的II期临床试验中显示出良好的安全性、剂量和疗效结果。ExoFlo利用骨髓间充质干细胞（MSCs）衍生的细胞外囊泡（EVs）的抗炎、免疫调节和再生特性。2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予ExoFlo再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗严重或危重COVID-19。该试验结果显示，ExoFlo在治疗COVID-19导致的呼吸衰竭和ARDS患者中表现出显著的生存益处，且耐受性良好。Direct Biologics正在进行EXTINGUISH COVID-19的关键III期临床试验，并获得了FDA授权扩大ExoFlo的访问权限，用于治疗更严重的肺部并发症和危重COVID-19患者。

Servier集团宣布，其针对IDH突变低级别胶质瘤患者的vorasidenib单药治疗在3期INDIGO临床试验中达到了主要终点——无进展生存期（PFS）和关键次要终点——下一次干预时间（TTNI）。该试验的预指定中期分析结果显示出统计学和临床意义的改善。这一成果有望改变IDH突变低级别胶质瘤患者的治疗模式，为该疾病患者带来首个靶向治疗的机会。INDIGO试验结果显示，与安慰剂组相比，接受vorasidenib单药治疗的患者在无进展生存期和下一次干预时间方面均有显著改善。Servier表示，这一突破性进展是公司肿瘤战略成功的又一证明，该战略旨在专注于治疗难以治疗和难以治疗的癌症，如存在IDH突变的癌症。INDIGO试验结果将在即将举行的医学会议上公布。

Reno Pharmaceuticals宣布其针对罕见遗传性线粒体疾病的治疗药物mavodelpar（REN001）在原发性线粒体肌病（PMM）的关键性STRIDE研究中达到目标入组。预计2023年第四季度将公布STRIDE研究的初步数据。公司总裁兼首席执行官Gregory J. Flesher表示，已完成了200名患者的给药，并预计总入组人数将超过200人。此外，约85%的合格患者已选择参与mavodelpar的两年期安全性研究STRIDE AHEAD。STRIDE研究是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，旨在评估mavodelpar在PMM患者中的疗效和安全性。Reno计划在2024年向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交STRIDE和STRIDE AHEAD研究的数据，以申请上市批准。

Biohaven Ltd.在2023年美国实验神经治疗学会年度会议上展示了其新型Kv7.2/7.3钾通道激活剂BHV-7000的预临床疗效和初步1期安全性和耐受性。该研究显示BHV-7000能够有效减少癫痫发作，且在临床试验中表现出良好的耐受性，为癫痫患者提供了新的治疗选择。

XORTX Therapeutics Inc.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于加速批准其XORLO TM治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的请求，并设定了2023年5月1日举行虚拟会议。此次提交包括修订后的临床试验方案、XRX-OXY-301临床试验的数据更新以及XORLO TM未来临床开发计划。XRX-OXY-301临床试验旨在评估XORLO TM对总肾体积扩张速率的影响，并支持未来向FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交的“加速批准”新药申请。XORTX致力于开发针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的药物，以降低或抑制尿酸的产生，提高患者的生活质量和未来健康。