NeoImmuneTech宣布在针对高风险皮肤癌，包括黑色素瘤、梅克尔细胞癌和皮肤鳞状细胞癌的II期临床试验中，首次对NT-I7（efineptakin alfa）与PD-L1抑制剂atezolizumab（Tecentriq）的联合疗法进行给药。这项研究旨在评估该联合疗法的安全性、耐受性和抗肿瘤效果。NT-I7是一种新型长效人源IL-7，旨在增强T细胞的功能。该研究由Roche提供atezolizumab，NeoImmuneTech正在快速扩展其人员、运营并寻求与行业和学术领导者合作，以研究NT-I7作为单药治疗和与其他免疫疗法的联合应用。

NLS Pharma Ltd.将在2022年3月11日至16日在意大利罗马举行的第16届世界睡眠大会上展示其领先产品候选药物Quilience（Mazindol ER）治疗嗜睡症的第二阶段2a期临床试验的初步数据。这些数据将在由NLS赞助的研讨会上进行展示和讨论，包括对主要终点——平均Epworth嗜睡量表（ESS）评分的初步分析，以及与安慰剂组相比的Quilience治疗组的分析。此外，还将提供已完成随机部分的患者的初步安全性和耐受性数据。讨论还将包括开放标签扩展（OLE）研究，患者完成随机双盲部分后可以选择接受Quilience治疗长达6个月。该公司正在应用严格的标准和筛选方法，以确保试验中患有1型（伴有猝倒）和2型（不伴有猝倒）嗜睡症的高质量患者群体。截至目前，已有36名患者被纳入第二阶段2a期试验，NLS预计将在2022年第二季度完成60名患者的试验。NLS首席执行官Alex Zwyer表示，医生和患者对Quilience的兴趣很高，公司正在按计划在3月份的世界睡眠大会上发布计划中的初步结果。

歌礼制药自主研发的口服PD-L1小分子抑制剂ASC61获得美国FDA批准，开展治疗晚期实体瘤的临床试验。该试验旨在确定推荐剂量并收集初步疗效数据，首例美国患者预计2022年上半年完成给药。ASC61在多种动物模型中显示出显著的抗肿瘤疗效，临床前研究显示其在动物模型中具有良好的安全性和药代动力学特征。与注射剂相比，ASC61具有给药方便、可与其他口服抗肿瘤药物联用、可及时调整剂量等优势。歌礼制药在肿瘤领域的研究实力得到认可，并正在推进其他抗肿瘤药物的研发。

Ascletis药业宣布其自主研发的口服PD-L1小分子抑制剂ASC61获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，用于治疗晚期实体瘤。这是Ascletis在2022年获得的第二个美国IND批准，之前ASC22（Envafolimab）获得批准用于治疗慢性乙型肝炎。ASC61的I期临床试验在美国进行，旨在寻找推荐剂量和初步评估疗效。ASC61作为一种口服PD-L1抑制剂，具有易于给药、无需注射、与口服抗肿瘤药物组合以及快速调整剂量等优势。Ascletis药业致力于开发针对病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝病/原发性胆汁性胆管炎以及癌症的创新药物，以解决国内外未满足的医疗需求。

Celltrion公司提交了关于吸入式COVID-19抗体鸡尾酒疗法的全球III期临床试验的IND申请，该疗法包括CT-P59和CT-P63两种单克隆抗体，旨在针对包括Omicron变异株在内的SARS-CoV-2新出现的突变。该试验预计将招募2200名患有轻至中度COVID-19症状的患者。吸入式COVID-19抗体鸡尾酒疗法通过其粘液捕获抗体平台，直接在气道粘液中捕获病毒，防止感染在局部传播，并通过身体清除粘液的能力快速从肺部消除病毒。Celltrion Healthcare的医学和市场营销部门负责人Houng Kim博士表示，公司利用其抗体平台加速了吸入式COVID-19抗体鸡尾酒疗法的发展，以应对大流行带来的持续挑战。吸入式给药方式与静脉注射相比，大幅降低了达到治疗效果所需的剂量，从而降低了治疗成本。此外，吸入式治疗可以在家庭环境中自行给药，且其规模是传统住院静脉输注治疗无法实现的。

新兴医疗科技公司健适医疗宣布收购中国心脏介入瓣膜领军企业杰成医疗，杰成医疗的J-Valve瓣膜拥有全球领先技术和自主知识产权，打破国际垄断，成为TAVR技术创新的领跑者。J-Valve瓣膜在国内外市场表现优异，年植入量近1000例，国内市场份额前三，并成功输出至加拿大、美国等发达国家。健适医疗的收购将有助于杰成在国内外市场的拓展，并推动国内创新产品走向更广阔的市场。

BioMarin公司宣布，其在欧洲血友病和联合疾病协会第15届年度虚拟大会上展示了关于基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗严重血友病A的积极结果。这是迄今为止在血友病领域最大的全球性3期研究，共有134名参与者。研究显示，接受治疗的参与者每年出血率显著降低，从基线平均的4.8次减少到2.8次，并且没有新的安全信号出现。该疗法在减少患者注射次数、提高生活质量方面显示出巨大潜力。

全球生物制药领导者CSL Behring宣布，其针对血友病B的基因疗法etranacogene dezaparvovec（EtranaDez）在Phase 3 HOPE-B临床试验中取得积极长期结果。该疗法基于腺相关病毒五型（AAV5），用于治疗血友病B，一种危及生命的出血性疾病。接受单次注射后，患者在18个月时表现出稳定的FIX活性提升和止血保护。这项数据来自迄今为止最大的血友病B基因疗法研究，在EAHAD 2022年度会议上公布。结果显示，接受etranacogene dezaparvovec治疗的患者，FIX活性在六个月和18个月后分别为39.0 IU/dL和36.9 IU/dL，与接受预防性FIX替代疗法相比，所有出血的年化出血率（ABR）降低了64%，所有FIX治疗的出血率降低了77%。此外，98%的患者在接受了etranacogene dezaparvovec的全剂量治疗后停止使用预防性治疗，平均年化FIX消耗量从257338.8 IU/yr/participant降至8486.6 IU/yr/participant。

Revolo Biotherapeutics宣布获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准，开始两项针对其免疫重置药物候选物‘1805’的Phase 2临床试验，分别针对患有中重度活动性类风湿性关节炎（RA）和非感染性、活动性、中间期或后部葡萄膜炎或全葡萄膜炎的患者。同时，Revolo正在美国进行两项针对‘1104’药物的Phase 2临床试验，以评估其在嗜酸性食管炎（EoE）患者中的疗效。‘1805’通过重置免疫系统上游来调节免疫反应，有望改变多种自身免疫疾病的治疗格局。Revolo计划尽快开始对患者的治疗。在之前针对24名严重RA患者的Phase 2a试验中，‘1805’表现出安全有效的治疗潜力。Revolo的Phase 2临床试验旨在评估‘1805’在RA和葡萄膜炎患者中的疗效和安全性。

Tiziana Life Sciences Ltd宣布提交了一份修订后的新药研究申请，用于评估口服foralumab胶囊在轻度至中度活动性克罗恩病患者中的安全性。这是首个“带回家”的免疫疗法，预计将加速患者入组和完成foralumab Phase 1b研究。该研究是一项安慰剂对照、随机和剂量递增试验，患者每天服用5mg，连续五天，并监测治疗期间的安全性。主要目标是确定安全性，次要目标是评估对免疫生物标志物（如粪便中的钙卫蛋白）的影响。这一修订将允许对更广泛的受试者群体进行研究和缩短给药期。该研究的结果可能支持将foralumab推进到轻度至中度克罗恩病患者的Phase 2临床试验。

Regenerative Patch Technologies LLC（RPT）宣布其CPCB-RPE1植入物用于治疗晚期干性年龄相关性黄斑变性的1/2a期临床试验结果已发表。该研究在《干细胞报告》杂志在线发表，描述了RPT临床试验的免疫学和病理学结果，该试验得到了加州再生医学研究所和Santen制药公司的资助。CPCB-RPE1植入物是一种生物工程支架，支持一层由干细胞衍生的视网膜色素上皮（RPE）细胞层，其中一种主要成分是不匹配的“同种异体”RPE细胞。试验中，受试者仅接受了短期免疫抑制，未观察到植入细胞的排斥迹象。研究显示，即使植入的供体细胞与患者的HLA高度不匹配，也未观察到视网膜炎、玻璃体炎、血管炎或脉络膜视网膜炎的临床症状。此外，在受试者的外周血液中未检测到针对植入物不匹配RPE细胞的抗体。在一名受试者去世两年后，对其眼睛进行了组织学检查，发现植入物稳定地位于给药部位，RPE细胞沿其全长存在。在平均34个月的植入后，27%的患者视力提高了7个字母以上，33%的患者视力保持稳定。与未治疗的眼睛相比，80%的受试者的视力下降了8个字母以上。这些观察结果对于使用该植入物治疗地理萎缩具有重要意义。

德国图宾根，2022年2月4日——Acousia Therapeutics GmbH及其合作伙伴——图宾根听觉研究中心（图宾根大学耳鼻喉科、头颈外科）的转化听觉研究小组和Synovo GmbH（图宾根）——将在2022年2月5日至9日举行的第45届耳鼻喉研究协会年度MidWinter会议上展示公司临床阶段领先候选药物ACOU085的数据。ACOU085是一种专有的小分子，具有保护听力的药物候选物。2021年12月，德国BfArM批准了其进行首次人体1b期临床试验的CTA。2022年ARO MidWinter会议上的ACOU085海报将涵盖使用专有的、持续释放的耳蜗给药配方获得的临床前药理学、药代动力学和局部暴露数据。一项概念验证研究使用衰老加速小鼠模型（SAMP8）来证明重复ACOU085给药可以显著减少与年龄相关的ABR阈值变化，并通过使用新的KCNQ4激动剂ACOU085在ARHL模型中减少OHC损失进行组织学证明。另一项研究比较了在SAMP8小鼠和豚鼠中通过耳蜗给药专有的持续释放ACOU085配方与固定药物负荷和给药体积相对于物种特异性内耳体积的关系，两种物种都实现了显著的耳内暴露，较大物种接受最大绝对

Tevogen Bio公司完成第二组患者的TVGN-489临床试验给药，该试验旨在评估其针对COVID-19的SARS-CoV-2特异性细胞毒性CD8+ T淋巴细胞（CTL）免疫疗法的安全性和最佳剂量。试验在费城的杰斐逊大学医院进行，针对高风险患者，包括年龄较大或有其他潜在健康问题的成年患者。第二组患者接受了比第一组更高的剂量（3 x 105细胞/kg），至今未观察到剂量限制性毒性或治疗相关不良事件。研究主要研究者Dr. Dolores Grosso表示，观察到的安全性数据令人鼓舞，并为进一步优化剂量提供了基础。Tevogen Bio首席执行官Ryan Saadi表示，公司的现货型同种异体T细胞技术克服了个性化T细胞疗法应用的主要障碍，有望快速将T细胞治疗的好处带给大量患者。

UCB公司宣布其研发的zilucoplan在治疗重症肌无力（gMG）的3期临床试验中取得积极结果，该药物是一种皮下注射的C5抑制剂。试验结果显示，zilucoplan在改善患者日常生活活动能力方面达到了主要和所有关键次要终点，具有良好的安全性和耐受性。UCB计划在今年晚些时候提交zilucoplan的监管申请。这一结果是在近期关于rozanolixizumab（另一款针对gMG的单克隆抗体）的3期临床试验取得积极结果之后发布的，UCB正在积极推动其在罕见疾病领域的研发进程。

Hemab Therapeutics公司宣布其首个药物候选物HMB-001，这是一种新型双特异性抗体，具有治疗罕见出血性疾病如Glanzmann血栓性血小板减少症（GT）的潜力。公司在2022年欧洲血友病和相关疾病协会虚拟大会上展示了HMB-001的初步临床前数据，显示该药物在治疗GT和其他罕见出血性疾病方面具有希望。HMB-001通过结合患者血液中的FVIIa和血小板表面的TLT-1，有效地将FVIIa招募到血管损伤部位，从而帮助形成健康的止血块。Hemab计划在2022年底开始对GT患者进行HMB-001的1/2期临床试验，以评估其安全性和有效性。

Anavex Life Sciences Corp.宣布，其针对治疗雷特综合症的ANAVEX®2-73（blarcamesine）AVATAR Phase 3临床试验已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）和澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）的批准，并从Phase 2升级为Phase 3。该药在先前的美国Phase 2临床试验中表现出成功，Anavex计划与FDA讨论审批途径。ANAVEX®2-73获得了FDA的快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格。Anavex致力于开发针对神经退行性和神经发育性疾病的差异化疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合症和其他中枢神经系统疾病。

Seagen公布其ADCETRIS（布伦妥昔单抗偶联物）三期临床试验显示，对于晚期经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者，该药物显著提高了总生存率（OS）。ECHELON-1临床试验中，1334名成年参与者接受了ADCETRIS联合化疗治疗，结果显示在六个28天周期中，OS均有显著改善。ADCETRIS是一种抗体-药物偶联物，已获批准用于某些类型的复发或难治性霍奇金淋巴瘤，以及未经治疗的III/IV期cHL和周围T细胞淋巴瘤（PTCL）。Seagen与Takeda共同开发此药，在全球范围内共同承担研发成本。ADCETRIS在75多个国家获得市场授权，并正在至少70项临床试验中用于淋巴瘤和其他疾病的治疗。