加拿大卡尔加里大学独立学术机构加拿大神经肌肉疾病登记处（CNDR）与艾米利克斯制药公司（Amylyx）宣布合作开展一项针对艾米利克斯新型研究性疗法AMX0035（苯丁酸钠和乌索多醇）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的真实世界证据生成计划。CNDR将与加拿大各神经肌肉中心合作，包括加拿大ALS研究网络（CALS）的跨省ALS诊所，收集与接受AMX0035治疗的ALS患者相关的关键人口统计学、临床、功能和生存数据。此次合作有望为AMX0035生成全球首个真实世界证据，为科学传播提供重要信息。

Timber Pharmaceuticals宣布，其针对罕见皮肤病TMB-001的IIb期临床试验成功，并在2022年冬季临床皮肤病学会议上展示了完整数据。TMB-001是一种使用公司专利IEG™递送系统的局部异维A酸。该药针对中重度先天性鱼鳞病（CI）患者，数据显示具有临床意义的疗效和良好的安全性。基于美国食品药品监督管理局（FDA）的反馈，Timber计划在2022年第二季度启动TMB-001的III期关键性研究。CI是一种罕见的遗传性角化病，患者皮肤干燥、增厚和鳞屑。目前，美国约有8万人、全球超过150万人患有中重度CI，但尚无FDA批准的治疗方法。

Kintor Pharma宣布其创新药物GT20029（凝胶）在美国的I期临床试验已开始给药，该药物通过其专有的PROTAC平台开发，是全球首个进入临床阶段的局部PROTAC化合物。该试验旨在评估GT20029在健康受试者和患有雄激素性脱发或痤疮的受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。GT20029能够有效阻断雄激素受体通路及其生理功能，通过降解AR蛋白实现，且具有良好安全性。Kintor Pharma是全球首家开发局部AR-PROTAC药物的公司，希望GT20029能成为治疗全球数亿雄激素性脱发和痤疮患者的有效新选择，并为PROTAC技术在局部表面药物靶点应用提供成功案例。

Biohaven公司宣布，其长期安全性研究显示，使用rimegepant 75 mg治疗偏头痛可减少患者每月偏头痛天数。该研究发表在《Cephalalgia Reports》杂志上，是一项针对1044名患者的开放标签安全性研究。研究结果表明，长期使用rimegepant 75 mg治疗偏头痛可以显著降低每月的偏头痛天数，且不同频率的偏头痛患者均观察到临床意义的减少。NURTEC ODT（rimegepant）是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗偏头痛的药物，2020年2月获得急性治疗批准，2021年5月获得预防治疗批准。

Intellia Therapeutics宣布收购生物技术公司Rewrite Therapeutics，以扩展其基因组编辑工具箱。Rewrite开发了包括CRISPR/Cas9引导的聚合酶在内的创新DNA编辑工具，有望实现精确的基因编辑策略，如靶向校正、插入、删除和单核苷酸变化。这项技术可能通过Intellia的脂质纳米颗粒（LNP）技术和腺相关病毒（AAV）载体进行交付。交易中，Intellia将支付Rewrite股东4500万美元的前期付款和1.55亿美元的预定的研究和监管批准里程碑，包括Intellia的普通股和现金。

LinKinVax与Inserm Transfert签署了一项全球独家许可协议，共同开发一种针对树突状细胞（DC）的新型疫苗策略。该技术由Mondor生物医学研究所（IMRB）在巴黎东部大学和ANRS/Inserm疫苗研究所的研究成果转化而来，并与贝勒圣卢克医疗研究中心合作研发。该疫苗平台旨在通过靶向DC细胞来刺激免疫系统，并已成功应用于包括SARS-CoV-2在内的多种传染病的疫苗研发。LinKinVax计划利用这一平台开发针对HIV、SARS-CoV-2、人乳头瘤病毒相关癌症和沙眼衣原体感染的预防性和治疗性疫苗。目前，已有三个产品进入或即将进入临床试验阶段。LinKinVax由医学、工业和商业领域的知名人士领导，致力于将疫苗研究所的研究成果转化为创新疫苗平台。Inserm Transfert作为Inserm的私营子公司，负责将Inserm及其学术伙伴的创新成果转化为价值，并推动长期技术转移。

PBI-0451作为一款新型口服抗病毒药物，在治疗和预防SARS-CoV-2感染及其相关疾病（如COVID-19）方面展现出良好的前景。根据Pardes Biosciences公司在第29届逆转录病毒和机会性感染会议（CROI）上发布的初步临床数据，PBI-0451在健康成人志愿者中表现出良好的耐受性和药代动力学特性。公司计划于2022年2月15日举办电话会议和网络直播，进一步讨论这些结果。PBI-0451在第一阶段临床试验中显示出良好的安全性、耐受性和药代动力学特性，有望在未来临床试验中发挥重要作用。

Novavax公司宣布，其Nuvaxovid™ COVID-19疫苗（重组，佐剂）在英国获得药品和健康产品监管局（MHRA）的临时市场授权，用于预防18岁及以上人群由SARS-CoV-2引起的COVID-19。这是英国首个获授权使用的蛋白基疫苗。该疫苗的授权基于包括两个关键III期临床试验在内的数据，结果显示疫苗具有效性和良好的安全性。Novavax将与英国疫苗特遣部队签订协议，供应至多6000万剂疫苗。

开拓药业有限公司宣布其自主研发的PROTAC化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的美国I期临床试验已完成首例受试者入组及给药，GT20029是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。该试验旨在评估GT20029在健康受试者和雄激素性脱发或痤疮受试者中的安全性、耐受性和药代动力学等特征。开拓药业创始人童友之博士表示，GT20029的临床试验标志着公司第四个创新药物国际化发展的尝试，并希望为全球雄激素性脱发和痤疮患者提供更多创新有效的治疗选择。GT20029通过降解AR蛋白阻断AR信号通路和生理功能，在局部产生疗效的同时减少全身药物暴露，避免口服治疗药物的副作用。开拓药业专注于创新药物研发及产业化，拥有多款在研产品，包括两款AR拮抗剂、ALK-1单抗、AR-PROTAC化合物等，并在全球拥有多项专利。

Kodiak Sciences公司完成了其KSI-301抗体生物聚合物共轭药物在糖尿病黄斑水肿（DME）患者中的GLEAM和GLIMMER Phase 3临床试验的招募。KSI-301旨在提供更长的治疗间隔，如每六个月一次。同时，GLOW Phase 3临床试验的招募也在顺利进行中。这些试验旨在评估KSI-301在多种视网膜疾病中的疗效和安全性，包括湿性年龄相关性黄斑变性、DME、视网膜静脉阻塞和非增殖性糖尿病视网膜病变。Kodiak Sciences正在推进其管线中的多个研究，并计划在2022年第一季度公布DAZZLE试验的顶线结果，在年中公布BEACON试验的结果。

ImCheck Therapeutics宣布在EVICTION临床试验的IIa期中，首次对ICT01进行了患者给药。ICT01是一种靶向BTN3A的γ9δ2 T细胞激活型单克隆抗体，用于治疗晚期卵巢癌和头颈鳞状细胞癌。该药物在I期临床试验中表现出良好的安全性和药效学活性，已在多个医学会议上展示。ImCheck Therapeutics计划在血液恶性肿瘤和与pembrolizumab联合使用治疗实体瘤中进一步扩展试验。ICT01通过选择性激活γ9δ2 T细胞，导致其迁移到肿瘤组织并直接杀死癌细胞，同时分泌IFNg和TNFa等炎症细胞因子，从而增强抗肿瘤免疫反应。ImCheck Therapeutics致力于开发新一代免疫治疗抗体，以应对癌症等疾病。

Avacta Group plc宣布，其AVA6000 Pro-doxorubicin在人体首次 Phase I 期临床试验中，经过对首剂量组的安全性数据审查，安全数据监测委员会（SDMC）建议继续按计划进行临床试验，并提升至下一剂量组。AVA6000是一种经过Avacta的pre|CISION™平台改造的新型多柔比星，旨在提高其安全性和治疗效果。该药物旨在限制药物进入细胞，直到被纤维母细胞激活蛋白α（FAP）特异性激活，而FAP在许多实体瘤中的浓度高于健康组织。这种减少健康组织对活性多柔比星的暴露，有望显著提高其治疗效果，减少不良反应的发生，包括心脏毒性和骨髓抑制。Avacta首席执行官Alastair Smith表示，他们对SDMC建议继续进行AVA6000剂量递增研究感到高兴，并非常兴奋AVA6000和pre|CISION平台在提供突破性和负担得起的治疗方案方面的潜力，这些方案有可能显著改善患者的生活。

Sensorion，一家专注于开发新型疗法以恢复、治疗和预防听力丧失疾病的临床阶段生物技术公司，宣布将在2022年耳鼻喉科研究协会（ARO）冬季会议中展示关于其口服小分子药物候选物SENS-401在顺铂耳毒性模型中的三项海报。SENS-401正在研究用于突发性感音神经性听力丧失（SSNHL）和顺铂诱导的耳毒性（CIO）。Sensorion拥有独特的研发技术平台，专注于内耳相关疾病的病理生理学和病因学，以选择最佳的药物候选物靶点和模式。其产品组合包括小分子项目以及内耳基因疗法的临床前项目。Sensorion的临床阶段产品组合包括一个正在进行中的2期产品：SENS-401（Arazasetron），该产品正在进行的2期概念验证研究用于顺铂诱导的耳毒性（CIO），并与Cochlear Limited合作进行SENS-401在计划进行耳蜗植入的患者中的研究。Sensorion与巴斯德研究所建立了广泛的战略合作伙伴关系，专注于听力遗传学。它有三个基因治疗项目，旨在纠正由Otoferlin基因突变、Usher综合征1型相关聋和GJB2基因突变引起的听力丧失，以解决成人及儿童的重要听力丧失部分。公司还在寻找改善这些未得到充

Tarsus Pharmaceuticals将于2022年2月8日举办一场关于治疗Demodex睑缘炎的在线研讨会，邀请专家Eric Donnenfeld、Paul Karpecki和Elizabeth Yeu分享临床观点。研讨会将讨论Demodex睑缘炎的流行和影响、诊断和未满足的需求、真实世界案例研究以及TP-03的临床数据。TP-03是一种新型治疗药物，旨在通过针对和根除引起疾病的根源——Demodex螨虫感染，来治疗Demodex睑缘炎。该药物在关键性Saturn-1试验中表现出色，目前正在进行Saturn-2关键性试验。

Galapagos NV在ECCO年会上将展示九项关于炎症和溃疡性结肠炎（UC）的研究成果，包括四个来自Jyseleca®（filgotinib）的3期SELECTION和SELECTION长期扩展（LTE）研究的分析，以及一项欧洲真实世界调查的初步结果。这些研究旨在评估filgotinib在治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或无法耐受的轻至重度活动性UC患者中的疗效和安全性。新分析提供了filgotinib 200mg在治疗UC患者中的疗效和安全性证据，包括疾病和主观指标的综合评估，以及长期治疗和重新治疗的效果。此外，还将展示关于UC疾病负担的真实世界调查的初步结果，包括残留疾病症状和生活质量。

Syros Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物tamibarotene孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。Tamibarotene是一种口服的首次上市选择性视黄酸受体α（RARα）激动剂，目前正在SELECT-MDS-1 III期临床试验中与阿扎胞苷联合评估，针对新诊断的高风险MDS（HR-MDS）患者。Syros公司首席医疗官David A. Roth表示，FDA的孤儿药资格认定是tamibarotene作为MDS治疗药物的又一重要里程碑。Syros致力于开发针对HR-MDS中RARA阳性患者的首个潜在疗法，并继续推进SELECT-MDS-1关键试验。SELECT-MDS-1临床试验预计将在2023年第四季度或2024年第一季度提供关键数据，并有望在2024年提交新药申请。Syros还正在评估tamibarotene与阿扎胞苷和维奈克拉联合治疗新诊断的不适合急性髓系白血病（AML）患者的安全性，此前tamibarotene已获得孤儿药资格。SELECT-AML-1 II期临床试验的安全领先数据预计将在今年下半年公布。

AB Science获得瑞典医药产品管理局批准，启动一项名为“96周前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，比较Masitinib剂量调整至4.5 mg/kg/天与安慰剂在治疗无复发原发性或继发性多发性硬化症患者的疗效和安全性”的3期临床试验。这是继法国医药管理局批准后，瑞典成为第二个授权该研究的欧洲国家。该研究旨在评估Masitinib对进展性多发性硬化症患者的疗效，此前Masitinib在三种神经退行性疾病（阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症和进展性多发性硬化症）的2B/3期临床试验中均显示出积极结果。AB Science致力于继续在神经退行性疾病领域推进Masitinib的临床开发，以改善患者的生活质量。