FibroGen公司宣布了2021年第四季度和全年的财务报告，并更新了公司近期的发展情况。公司完成了pamrevlumab在晚期不可切除胰腺癌和杜氏肌营养不良症中的III期临床试验的入组工作，并预计将在几周内完成pamrevlumab在特发性肺纤维化中的III期临床试验的入组。在中国，roxadustat在2021年表现强劲，并在纳入更新后的国家医保药品目录后，2022年开局良好。公司还宣布了减少未来三年预计开支约1亿美元的计划。财务方面，2021年总收入为2.353亿美元，同比增长34.2%；净亏损为2.9亿美元，同比减少52.8%。截至2021年12月31日，FibroGen拥有5.904亿美元的现金。

Affinivax公司从Astellas公司手中重新获得了ASP3772疫苗的全球独家权利，该疫苗是针对肺炎链球菌的一种新型疫苗候选产品，来源于Affinivax的MAPS平台。此次交易预计将在2022年3月或4月完成，Astellas将获得6500万美元的预付款，并可能获得与ASP3772的临床开发和商业化以及Affinivax下一代肺炎球菌疫苗产品的商业化相关的里程碑付款和版税。ASP3772将更名为AFX3772。该疫苗是基于Affinivax专有的MAPS技术平台开发的，旨在激发针对肺炎链球菌的B细胞和T细胞免疫保护。FDA已授予AFX3772突破性疗法指定，用于预防50岁及以上成人由肺炎链球菌血清型引起的肺炎和侵袭性疾病。

五年的临床试验数据显示，Humacyte公司研发的人源化血管（HAV）在长期血液透析血管通路方面具有耐用性和安全性。这项研究发表在《欧洲血管和腔内外科学杂志》的附属期刊《EJVES血管论坛》上。HAV作为一种生物工程血管，旨在替代传统的血管通路方法，如人工血管，以减少感染和并发症的风险。在为期五年的研究中，HAV在患者中表现出良好的长期使用和临床功能，其中58.2%的患者在60个月时仍保持血管通路通畅。HAV具有良好的耐受性和非免疫原性，在长期使用中未出现感染。这项研究的结果表明HAV作为血液透析血管通路的一种有希望的替代方案。Humacyte公司正在开展一项针对240名透析患者的三期临床试验，以进一步评估HAV在血管通路中的应用。

法国OPTI-STEM项目由CDMO Cell-Easy领导，旨在优化间充质干细胞（MSCs）的生产，以降低成本，促进细胞疗法在法国和欧洲的普及。项目获得法国政府和Bpifrance以及奥克西塔尼地区的资助，总额超过7百万欧元。该项目将系统生物学方法应用于MSCs生产，并引入非动物来源的新成分。通过微传感器实现生产参数的智能监控，旨在实现大规模MSCs生产与实时分析监测的结合，目标是降低成本，提高产量。此外，奥克西塔尼地区的资助将支持项目的前期研究，包括细胞培养的2D和/或3D阶段，以及MSCs的精确分析表征。Cell-Easy公司致力于干细胞工业化生产，希望通过该项目为更多患者提供新的治疗方案。

Taro制药公司宣布已完成对Alchemee（原名为The Proactiv Company）的收购，该交易由Galderma完成。此次收购涵盖了Alchemee在全球的业务和资产，包括Proactiv品牌。Taro制药公司CEO Uday Baldota表示，此次收购体现了公司加强在非处方皮肤科领域的承诺，并增加了Proactiv品牌到其产品组合中。Alchemee的旗舰品牌Proactiv是美国排名第一的痤疮护理产品，自25年前以来，已被全球数百万消费者使用和信赖。Alchemee全球负责人Shannon Pappas表示，这次战略收购使Alchemee在护肤领域的增长前景更加光明。Taro制药公司是一家跨国、基于科学的制药公司，致力于通过发现、开发、制造和营销最高质量的健康产品来满足客户需求。

Tonix公司正在开发TNX-2900（鼻内强化的催产素）用于治疗青少年和成年人的普拉德-威利综合症，该病导致过度进食。公司已与法国国家健康与医学研究机构Inserm及其子公司Inserm Transfert和Aix-Marseille Universit达成研究协议，研究催产素在普拉德-威利小鼠模型中的作用。普拉德-威利综合症是一种罕见的遗传疾病，导致成人和新生儿出现不同的病理进食障碍。在成人中，普拉德-威利综合症引起过度进食，导致肥胖和其他并发症。在新生儿中，普拉德-威利综合症导致吮吸不足，已被证明可以通过催产素治疗得到改善。目前，普拉德-威利综合症没有批准的治疗方法。Tonix公司希望这项新研究能够扩大对催产素治疗普拉德-威利综合症潜力的理解。

Praxis Precision Medicines公司宣布，预计2022年6月将公布PRAX-114 Aria研究的顶线结果，该研究是一项针对重度抑郁症（MDD）的2/3期单药治疗临床试验。此外，公司还计划在2022年5月公布PRAX-944 Phase 2a研究的顶线结果，该研究评估了PRAX-944在治疗震颤麻痹（ET）中的安全性和有效性。Praxis还计划在2022年第二季度启动PRAX-222在SCN2A-DEE治疗中的无缝研究。公司拥有2.759亿美元的现金和投资，预计将支持其运营至2023年第二季度。Praxis还报告了2021年第四季度和全年的财务结果，包括研发和一般行政费用增加，以及净亏损扩大。

JW Therapeutics宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其针对复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）患者的抗CD19自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫疗法产品Carteyva®（relmacabtagene autoleucel注射剂）的补充新药申请（sNDA）。这是JW Therapeutics第二次提交Carteyva®的市场申请，预计将成为中国首个获批用于治疗r/r FL患者的细胞疗法产品。Carteyva®于2020年9月获得NMPA的突破性疗法认定。该sNDA基于中国复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者（RELIANCE研究）的临床结果。研究结果显示，Carteyva®在r/r FL患者中表现出极高的疾病缓解率和可控的CAR-T相关毒性。JW Therapeutics致力于成为细胞免疫疗法的创新领导者，并已建立全球领先的技术和产品开发平台。

药明巨诺宣布中国国家药品监督管理局受理其CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达针对治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤的新适应症上市许可申请，这是倍诺达递交的第二项上市许可申请，有望成为中国首个批准用于治疗该疾病的产品。倍诺达在2020年已获得治疗r/r FL的突破性治疗药物认定，新适应症基于RELIANCE研究B队列的结果，该研究显示倍诺达在治疗r/r FL患者中展现出高缓解率和可控毒性。倍诺达是药明巨诺首款产品，已获得多项殊荣，包括重大新药创制专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定。药明巨诺致力于细胞免疫治疗领域，旨在为全球患者带来治愈希望。

Regeneron制药公司和Sanofi宣布，Dupixent 300 mg每周一次的生物制剂在第二项III期临床试验中显示出积极、具有临床意义的疗效，显著改善了12岁及以上成人和青少年嗜酸性食管炎（EoE）患者的症状。该研究结果表明，Dupixent不仅改善了患者的吞咽能力，还降低了食管中的2型炎症标志物，显示出其治疗EoE的潜力。试验数据将在2022年美国过敏、哮喘和免疫学年会（AAAAI）上公布。此外，Dupixent的全球监管提交计划于2022年进行。EoE是一种慢性、进展性的2型炎症性疾病，会损害食管并阻止其正常工作。目前，没有FDA批准的治疗EoE的药物。

Regeneron制药公司和Sanofi宣布，Dupixent（dupilumab）在治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）方面取得积极成果。在为期24周的3期临床试验中，Dupixent与标准抗组胺药联合使用，与单独使用标准抗组胺药相比，显著降低了瘙痒和荨麻疹活动评分。这些结果将在2022年美国变态反应、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布。Dupixent是一种完全人源化单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）途径的信号传导，是治疗多种慢性疾病的关键。

Amgen宣布，TEZSPIRE（tezepelumab-ekko）在汇总的NAVIGATOR Phase 3和PATHWAY Phase 2b试验中显示出降低严重哮喘患者年化哮喘加重率（AAER）的效果，无论生物标志物水平如何，均支持TEZSPIRE作为首个针对广泛严重哮喘人群的治疗药物。在汇总分析中，TEZSPIRE与标准治疗方案（SoC）联合使用，无论基线血嗜酸性粒细胞计数如何，均降低了哮喘加重，与安慰剂联合SoC相比，在52周内AAER降低了71%（≥300细胞/微升）、48%（

Heidelberg Pharma and Huadong Announce Strategic Partnership, Including Equity Investment

武田中国宣布旗下用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗药物维葡瑞在中国正式上市，为戈谢病患者带来新的治疗选择。会议探讨了中国戈谢病诊疗现状及最新诊疗经验，强调早诊早治的重要性。维葡瑞作为戈谢病酶替代疗法，通过补充缺乏的酶，改善患者症状。武田中国计划推出“维爱新生”患者援助项目，减轻患者经济负担，为罕见病患者提供更多支持。

美国食品药品监督管理局（FDA）对Reata制药公司（Nasdaq: RETA）提交的关于bardoxolone甲基（bardoxolone）治疗由Alport综合征引起的慢性肾脏病（CKD）的新药申请（NDA）发出了一份完整回复信（CRL），表示无法批准该NDA。FDA认为提交的数据未能证明bardoxolone在减缓Alport综合征患者肾功能丧失和降低进展为肾衰竭风险方面的有效性，并要求提供更多数据以支持bardoxolone的有效性和安全性。FDA要求提供足够和良好的对照研究证据，以证明bardoxolone对Alport综合征患者肾功能丧失速率有临床相关的影响，或对临床结果有影响。此外，FDA还要求评估bardoxolone对QT间期的影响，并证明其临床益处超过风险。Reata制药公司表示将密切与FDA合作，推动该药物在美国上市。Alport综合征是一种罕见的遗传性CKD，目前尚无针对该病的批准治疗方法。Bardoxolone是一种实验性药物，旨在通过激活Nrf2转录因子来促进炎症的解决。

DiscGenics公司宣布，其针对退行性椎间盘疾病（DDD）的异体注射式椎间盘细胞疗法IDCT（rebonuputemcel）的1/2期临床试验中期数据在Spine Summit 2022会议上呈现，结果显示高剂量IDCT组在主要疗效终点上取得了显著改善，患者背痛得分在12周、26周和52周时均显著降低，同时功能和生活质量也得到显著提升，且未出现严重不良事件。DiscGenics正在分析78周和104周的患者随访数据，并计划在2022年下半年提交给美国食品药品监督管理局（FDA）进行审评。

新数据进一步证实了TEZSPIRE（tezepelumab-ekko）在广泛严重哮喘患者群体中的疗效。Amgen公司宣布，对NAVIGATOR和PATHWAY临床试验的汇总分析结果显示，TEZSPIRE在标准治疗（SoC）的基础上，降低了哮喘恶化率，无论患者的生物标志物水平如何。这些发现支持了TEZSPIRE作为首个针对广泛严重哮喘患者群体的治疗药物的角色。在汇总分析中，TEZSPIRE降低了哮喘恶化，无论患者的基线血嗜酸性粒细胞计数如何，与安慰剂相比，在52周内AAER分别降低了71%、48%和48%。此外，TEZSPIRE在52周内也改善了哮喘恶化率，无论患者的呼出气一氧化氮（FeNO）水平和过敏状态如何。在NAVIGATOR试验的预先指定的探索性分析中，TEZSPIRE在全年中均表现出持续的疗效，无论季节如何。数据表明，与安慰剂相比，TEZSPIRE降低了63%（冬季）、46%（春季）、62%（夏季）和54%（秋季）的AAER。这些结果在2022年美国过敏、哮喘与免疫学（AAAAI）年度会议上公布。TEZSPIRE在美国已被批准用于治疗严重哮喘，并在欧盟、日本和其他国家接受监管审查。