Kite公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准更新Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的处方信息，包括在所有批准的适应症中使用预防性皮质类固醇。Yescarta成为首个和唯一一个在其标签中包含帮助医生管理并可能预防治疗副作用的CAR T细胞疗法。这一标签更新基于ZUMA-1研究的新安全管理系统队列（队列6）的结果，该研究旨在评估预防性使用皮质类固醇以及早期使用皮质类固醇和/或托珠单抗和预防性左乙拉西坦对细胞因子释放综合征（CRS）和神经事件发生率及严重程度的影响。队列6显示，没有发生≥3级CRS事件，神经学事件在数据截止时发生在13%的患者中，一名患者在数据截止后出现了晚期发生的≥5级事件。这些新数据将使医生能够更容易、更有信心地管理患者的治疗。

Viracta Therapeutics宣布，其针对病毒相关恶性肿瘤的精准医疗公司，已开始进行一项多国1b/2期临床试验，评估其口服组合产品Nana-val（纳米替诺斯塔特和更昔洛韦）在EB病毒阳性（EBV+）复发或转移性鼻咽癌（R/M NPC）和其他晚期EBV+实体瘤患者中的安全性和初步疗效。该试验旨在评估Nana-val单独使用以及与PD-1抑制剂派姆单抗联合使用的安全性。Nana-val是一种口服的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，与抗病毒药物更昔洛韦联合使用，作为口服组合疗法，在多种EBV相关恶性肿瘤的亚型中进行了研究。EBV感染与多种人类淋巴和上皮癌的发展直接相关，导致全球约2%的新癌症病例。由于缺乏针对EBV+癌症的批准疗法，这些恶性肿瘤具有较差的预后，每年导致约18万人死亡。

NovelMed Therapeutics宣布其生物药NM8074的新药临床试验申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。NM8074是该公司三种先进的人源化单克隆抗体之一，旨在控制过度活跃的炎症和细胞损伤，这些损伤与多种补体介导的罕见疾病相关。NM8074通过针对补体替代途径（AP）的特异性，有望改善目前的治疗方法，如Soliris™、Ultomiris™和Empaveli™，这些治疗方法仅被批准用于治疗少数罕见疾病。NM8074的净销售额预计将在2022年达到约1.3亿美元。NM8074的第一阶段临床试验已接近完成，初步结果表明该生物药在所有测试剂量下都是安全的，这为在患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的患者中进行第一阶段II期临床试验提供了依据。此外，还计划进行其他针对补体介导的罕见疾病的II期临床试验。NM8074有望在治疗多种罕见和常见补体介导的疾病中发挥疗效，包括溶血性疾病、肾脏疾病、眼科疾病、神经性疾病和炎症性疾病。

强生旗下杨森制药公司向欧洲药品管理局提交了针对复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）治疗药物teclistamab的市场授权申请。teclistamab是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体，旨在激活T细胞攻击肿瘤细胞。该申请基于MajesTEC-1临床试验的数据，该试验评估了teclistamab在RRMM患者中的安全性和有效性。此外，teclistamab在美国食品药品监督管理局和瑞士药品监督管理局也提交了申请，旨在加速审批流程，以加快患者获得创新癌症疗法。

Usher综合征联盟与ProQR合作，为Usher综合征和视网膜色素变性患者开展两项名为Sirius和Celeste的最终阶段临床试验，旨在评估实验性RNA疗法QR-421a对视力丧失的阻止效果及安全性。该研究基于前期Stellar临床试验的积极结果。Usher综合征联盟致力于连接全球Usher社区，提供信息、资源，并与研究人员和公司合作。ProQR Therapeutics计划招募200多名参与者，联盟通过USH Trust注册处协助识别和招募参与者。双方将共同推进针对USH2A介导的视网膜色素变性的ultevursen项目。

Braxia Scientific Corp.是一家专注于提供创新性ketamine治疗的医疗研究公司，其研究团队在精神类药物领域扮演着领先角色。公司通过其诊所网络，已为超过5,200名患者提供了ketamine治疗，并发表了43篇ketamine相关论文。此外，公司下属的加拿大快速治疗卓越中心（CRTCE）建立了针对psilocybin辅助疗法的临床数据数据库。Braxia Scientific的CEO Dr. Roger McIntyre表示，公司拥有一支包括世界顶级抑郁症、情绪障碍和ketamine研究专家在内的研究团队，并拥有强大的临床基础设施和庞大的健康数据库。公司致力于开发新的精神类药物，包括ketamine衍生物，并已在多学科社区诊所提供ketamine、psilocybin和其他潜在的精神类药物的创新治疗方案。公司的领导地位体现在其制定的治疗方案和最佳实践指南上，包括psilocybin等创新潜在疗法。

Maze Therapeutics公司宣布将在2022年2月7日至11日举行的第18届WORLD会议上展示支持MZE001（一种口服、选择性且强效的肌肉糖原合成酶GYS1抑制剂）临床前数据，旨在治疗庞贝病。MZE001旨在解决庞贝病的根本原因，为患者提供口服治疗选择。Maze Therapeutics公司将在会议上进行两场口头报告和两场海报展示，展示其在人类遗传学、生物学、药理学和小分子药物发现方面的能力。Maze Therapeutics公司致力于通过其Maze Compass平台，结合人类遗传数据、功能基因组工具和数据科学技术，开发针对遗传性疾病的创新药物。

IPA公司宣布其PolyTope® TATX-03抗体鸡尾酒在体外假病毒实验中显示出对SARS-CoV-2 Omicron变种的强大中和效力。该鸡尾酒是针对SARS-CoV-2的第一代四抗体混合物，旨在对所有SARS-CoV-2菌株和变种保持疗效。该公司的抗体鸡尾酒在针对新兴变种的研究中表现出令人鼓舞的疗效，包括对Omicron变种的测试。PolyTope TATX-03抗体鸡尾酒通过同时靶向刺突三聚体的多个非重叠表位，具有独特的多机制作用能力。IPA预计将在其内部计划的基础上，完成正在进行的研究后，提交IND申请。此外，IPA已向FDA提交了关于PolyTope TATX-03针对Omicron和其他变种的表现的全面更新，并正在准备数据包，以寻求EMA的快速科学建议。

Taysha Gene Therapies宣布了其在治疗巨轴索神经病（GAN）的基因疗法TSHA-120的临床试验结果，显示高剂量组疗效和安全性数据积极，长期疗效数据表明TSHA-120在不同剂量下均能持续减缓疾病进展。公司计划与主要监管机构讨论注册途径，并期待今年晚些时候提供监管更新。TSHA-120是一种AAV9基因替换疗法，旨在治疗GAN，目前正在进行临床试验。此外，Taysha与GeneDx合作，支持GAN遗传标记的免费检测，并与Hereditary Neuropathy Foundation和Charcot-Marie-Tooth Association Centers of Excellence合作，提高GAN疾病意识和检测可及性。GAN是一种影响中枢和周围神经系统的进行性神经退行性疾病，目前尚无批准的治疗方法。

Passage Bio公司将在2022年2月7日至11日举行的第18届WORLD会议上展示其针对GM1神经节苷脂病和克拉伯病的临床试验Imagine-1和GALax-C的设计。2月8日，公司将参加Global Genes组织的罕见中枢神经系统疾病患者识别和参与倡议的展板展示。2月9日，公司将进行两个平台演讲，介绍Imagine-1和GALax-C的临床试验设计。2月11日，公司将展示Imagine-1临床试验1期数据，并计划在当天下午1点举行虚拟投资者网络研讨会，讨论新数据。Passage Bio致力于开发针对中枢神经系统疾病的基因疗法，并与宾夕法尼亚大学基因治疗项目合作。

Madrigal Pharmaceuticals宣布，其Phase 3 MAESTRO-NAFLD-1临床试验中，resmetirom在80和100mg剂量下表现出良好的安全性和耐受性，并显著降低了肝脏脂肪和致动脉粥样硬化脂质。该研究包括972名患者，结果显示resmetirom在治疗52周后，在肝脏脂肪和血脂方面均有显著改善。此外，公司计划在2022年晚些时候公布MAESTRO-NASH试验的数据，该试验旨在评估resmetirom在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的安全性和有效性。

Altimmune公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于肥胖症治疗的pemvidutide药物的II期临床试验的IND申请。pemvidutide是一种GLP-1和胰高血糖素双重受体激动剂，正在开发用于治疗肥胖症和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。Altimmune计划在2022年第一季度开始这项II期临床试验。此前，该公司已获得pemvidutide在NASH治疗方面的IND批准，并正在招募非酒精性脂肪肝病（NAFLD）患者进行Ib期临床试验。该II期临床试验预计将招募约320名肥胖或超重且至少有一种肥胖相关并发症的个体，他们将被随机分配接受1.2mg、1.8mg、2.4mg pemvidutide或安慰剂每周一次，持续48周。主要终点是48周与基线相比的体重相对（百分比）变化，其他终点包括代谢和血脂谱、心血管指标和葡萄糖稳态。计划在24周治疗后进行中期分析，预计在2022年第四季度公布结果。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布已开始一项针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期临床试验，该试验使用其候选药物Namodenoson。试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Namodenoson与安慰剂相比在治疗NASH患者中的疗效。目前，美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准NASH的治疗方法，预计到2025年，该药物市场将达到350亿至400亿美元。Can-Fite还与东欧、中国和韩国就Namodenoson治疗NASH达成了许可协议，包括里程碑付款和上市后的双位数版税。

Decibel Therapeutics在2022年1月31日宣布，将在2月5日至9日举行的第45届美国耳鼻喉科研究协会（ARO）年度冬季会议上展示其药物发现和开发项目成果。公司将进行两场口头报告和两场虚拟海报展示，主要涉及其领先的基因疗法DB-OTO和AAV.104。DB-OTO旨在治疗因otoferlin基因突变导致的先天性听力损失，而AAV.104则针对因stereocilin基因突变导致的听力损失。Decibel Therapeutics是一家致力于发现和开发恢复和改善听力和平衡的变革性疗法的临床阶段生物技术公司，拥有集单细胞基因组学、生物信息学分析、精确基因疗法技术和内耳生物学专业知识于一体的专有平台。

Viridian Therapeutics公司宣布其新型IGF-1R抗体VRDN-002获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准，该抗体结合了半衰期延长技术，旨在通过低体积皮下注射方式方便地治疗甲状腺眼病（TED）。公司计划在2022年中报告VRDN-002的1期临床试验数据，以评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。VRDN-002的推出有望为TED患者提供更便捷的治疗方式，并可能成为公司2022年多个监管、临床和运营里程碑中的第一个。

Reata Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia）的新药申请（NDA），药物为omaveloxolone。该公司采用滚动提交方式，允许分阶段提交申请。Reata预计将在2022年第一季度末完成NDA的提交。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，目前尚无批准的治疗方法。omaveloxolone是一种Nrf2激活剂，旨在通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号传导来促进炎症的解决。FDA已授予omaveloxolone孤儿药和快速通道指定，欧洲委员会也授予了孤儿药指定。Reata是一家专注于开发治疗严重或危及生命疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司。

Ocuphire Pharma举办投资者研发日活动，介绍了其两款主要产品Nyxo和APX3330的研发进展。Nyxo眼药水作为治疗调节性视力的单剂量眼药水，在临床试验中表现出良好的疗效和安全性。APX3330作为口服Ref-1抑制剂，在治疗糖尿病视网膜病变方面展现出双重抗VEGF和抗炎机制。公司计划在2022年完成Nyxo治疗调节性视力和APX3330治疗糖尿病视网膜病变的III期临床试验，并提交新药申请。此外，公司还计划在2023年商业化Nyxo治疗调节性视力。