Sio Gene Therapies宣布将重点推进其临床阶段的AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2项目，分别针对GM1和GM2型神经节苷脂病，这两项均为潜在疾病修饰疗法。公司决定终止与牛津生物医学公司关于帕金森病基因治疗项目AXO-Lenti-PD的许可协议。此举将使公司资源集中于关键项目，并将现金储备期延长至2023年下半年。公司同时宣布，任命现任首席财务官兼总法律顾问David Nassif为临时首席执行官，以接替辞职的CEO和董事会成员Dr. Pavan Cheruvu。Nassif表示，他将致力于推动公司专注于罕见遗传病，并确保公司运营的连续性。董事会主席Frank Torti对Nassif的任命表示信心，并感谢Cheruvu对公司做出的贡献。公司财务状况良好，截至2021年12月31日，拥有约8200万美元的现金及现金等价物，预计可支持当前运营至2023年下半年。

IDEAYA生物科学公司宣布，其创新药物IDE161，一种潜在的PARG抑制剂，已进入IND-Enabling研究阶段，并行使了与英国癌症研究机构和曼彻斯特大学独家全球许可权。IDE161是一种新型小分子抑制剂，针对PARG，与PARP同属一个临床验证的通路。IDEAYA计划在具有同源重组缺陷（HRD）的肿瘤患者中评估IDE161，包括BRCA1和BRCA2突变患者。IDEAYA预计将在2022年第四季度提交IDE161的IND申请。

Roche公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vabysmo（faricimab-svoa）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。Vabysmo是首个同时获FDA批准用于治疗nAMD和DME的注射型眼科药物，可根据患者需求灵活调整剂量。该药物通过中和血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A）来抑制两种疾病通路，这些通路与多种威胁视力的视网膜疾病有关。Vabysmo在一年内的治疗间隔可达1至4个月，与标准治疗每月一次或两次的注射相比，可减少治疗负担。该批准基于四个III期研究的积极结果，这些研究一致表明，接受Vabysmo治疗的患者在第一年内的视力改善与每两个月接受一次aflibercept治疗的患者相当。Vabysmo在所有四个研究中均表现出良好的耐受性，具有有利的风险效益特征。

Eagle Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH已与美国食品药品监督管理局（FDA）就Landiolol新药申请（NDA）所需的前临床和临床数据内容与格式达成一致。Landiolol是一种新型治疗药物，用于短期降低室性心动过速患者的室率，包括房颤和房扑。Eagle Pharmaceuticals于2021年8月与AOP Health签订了许可协议，获得Landiolol在美国的商业权利。Landiolol是一种短效、超选择性β1肾上腺素能受体阻滞剂，在欧洲多个国家注册用于治疗非补偿性窦性心动过速和室上性心动过速。Eagle Pharmaceuticals预计将在2022年第二季度支持Landiolol的NDA提交，并期待Landiolol成为该类药物的市场领导者。

巴巴拉·安·卡拉诺斯癌症研究所获得U CAN-CER VIVE基金会35.2万美元的资助，用于胰腺癌研究。该研究旨在通过分析化疗过程中患者的血液样本，寻找预测化疗反应或耐药性的生物标志物，以改善胰腺癌的治疗标准。此项研究由卡拉诺斯癌症研究所和韦恩州立大学医学院的Azmi博士和Al Hallak博士领导，他们正在进行的试点研究名为“胰腺导管腺癌患者中Gemcitabine/Nab-Paclitaxel的连续血液分析以确定微RNA表达特征”。U CAN-CER VIVE基金会希望这笔资助能够支持医生和研究人员完成他们的使命，并最终提高胰腺癌患者的生存质量和预期。

Artivion公司宣布，其On-X机械二尖瓣的PROACT临床试验结果已发表在《胸外科年鉴》上，并同步在2022年胸外科医师学会年会上展示。该研究评估了在On-X机械二尖瓣置换术后，患者是否可以安全地使用低强度华法林加阿司匹林进行管理。结果显示，低剂量华法林与标准剂量华法林在出血、瓣膜血栓形成或血栓栓塞率方面没有差异，表明低目标INR对On-X机械二尖瓣患者是安全可行的。这一发现有望对机械二尖瓣的临床管理产生重要影响，并可能改变临床实践和指南。

法国克莱蒙费朗，欧洲领先的独立眼科药品研发和商业化公司Théa宣布，将从Akorn Operating Company LLC收购七款眼科品牌产品。此举将使Théa成为美国眼科专业人士首选的产品提供商。收购将使Théa的产品线增加七个成熟品牌，包括Akorn的领先青光眼治疗药物Zioptan®。Théa还将迎来Akorn近50人的销售团队，预计将扩大团队以支持美国市场预期增长和新产品的推出。Théa总裁Jean-Frédéric Chibret表示，此次收购对整个组织意义重大，Théa致力于通过提供创新产品改善患者生活质量。Théa计划在2022年第一季度向FDA提交青光眼治疗药物latanoprost的新药申请，并在第一季度末通过与其合作伙伴Similasan Corporation合作推出新的OTC干眼药水和眼睑卫生产品。交易需满足Hart-Scott-Rodino反垄断改进法案下的等待期终止或终止条件，预计将在2022年第一季度完成。

辉瑞公司宣布，欧洲委员会批准了LORVIQUA（lorlatinib，在美国以LORBRENA品牌销售）作为单一疗法，用于治疗未经ALK抑制剂治疗的成年ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这一批准基于CROWN III期临床试验的结果，该试验中LORVIQUA将疾病进展或死亡风险降低了72%，与XALKORI（crizotinib）相比，客观缓解率（ORR）为76%，而XALKORI为58%。在具有可测量脑转移的患者中，82%的LORVIQUA组患者在颅内出现反应（71%为颅内完全反应），而XALKORI组为23%。这一批准是基于欧洲委员会在2021年12月对药物委员会的积极意见。LORVIQUA在美国由食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗检测到ALK阳性的转移性NSCLC成年患者。

Sorrento Therapeutics公司宣布其新型口服Mpro抑制剂STI-1558在细胞实验中有效抑制了Omicron变异株的病毒进入和复制。STI-1558具有口服生物利用度高和人体肝微粒体稳定性改善的特点，无需使用Ritonavir作为药代动力学增强剂。该药物在针对原始SARS-CoV-2菌株和所有先前主要变异株的测试中显示出广泛的抗SARS-CoV-2活性。STI-1558对Omicron变异株的病毒中和活性在细胞实验中也得到了验证，其抗病毒活性与Delta变异株相当。此外，STI-1558在人体肝脏代谢稳定性方面优于nirmatrelvir，且口服生物利用度不依赖于ritonavir的联合使用，从而避免了潜在的药物相互作用。Sorrento Therapeutics致力于开发针对Omicron变异株和未来变异株的有效治疗策略，以预防或克服耐药性，并最终结束疫情。

南京生物恒生物科技有限公司宣布，其针对Claudin18.2的第四代自体CAR-T细胞疗法产品CTB001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD），用于治疗胃癌。CTB001是一种针对Claudin18.2的CAR-T细胞疗法，通过Bioheng研发的CAR-T平台技术增强了产品的抗肿瘤效果。CTB001在探索性临床试验中表现出优异的疗效和安全性，为即将到来的国内申报提供了强有力的数据支持。FDA对CTB001的孤儿药资格将进一步加速细胞和基因治疗的发展与商业化，推动Bioheng进入全球创新药物市场。Bioheng致力于为患者提供治愈的机会，其产品有望解决传统CAR-T疗法中“高成本、长等待时间、难以制造和个性化”的困境，最终实现免疫疗法的可负担性和可及性。

欧洲药品管理局人类用药委员会（CHMP）对AYVAKYT（avapritinib）的积极意见，建议将其适应症扩大到包括治疗成人患者侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液学肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL），至少接受过一种系统性治疗。这一决定基于EXPLORER试验和PATHFINDER试验的结果，这些试验显示AYVAKYT在晚期SM患者中表现出持久的临床疗效和良好的耐受性。Blueprint Medicines致力于改善全球系统性肥大细胞增多症患者的预后，并期待在2022年4月初获得最终批准。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Boehringer Ingelheim和Eli Lilly and Company宣布，已授予Jardiance®（恩格列净）针对治疗患有症状性慢性心力衰竭成人的积极意见，并建议批准其使用。此前，恩格列净已被批准用于治疗患有症状性慢性心力衰竭并伴有射血分数降低（HFrEF）的成人。如果获得批准，这一积极意见将扩大这一适应症，使其适用于射血分数全谱的成人，包括射血分数保留（HFpEF）。这一决定基于EMPEROR-Preserved III期临床试验的结果，该试验调查了恩格列净10毫克与安慰剂每日一次相比，在5,988名射血分数超过40%的心力衰竭成人中的效果。在试验中，恩格列净在心血管死亡或因心力衰竭住院的复合主要终点上显示出21%的相对风险降低。这一益处不受射血分数或糖尿病状态的影响。Boehringer Ingelheim和Lilly表示，这一积极意见解决了心血管医学中最大的未满足需求，证实了恩格列净在全射血分数谱中的潜力。

Amryt公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）计划寻求外部独立的EB（表皮松解症）专家和意见，以评估Oleogel-S10治疗junctional和dystrophic EB（一种罕见的遗传性皮肤疾病）的效果。Amryt已对EMA提出的问题作出回应，并期待3月份的CHMP意见。Amryt的CEO Joe Wiley表示，公司欢迎独立EB医生和患者通过临时专家小组为EMA的Oleogel-S10监管评估提供帮助。Amryt的Oleogel-S10（Filsuvez®）是一种潜在的治疗Junctional和Dystrophic EB的药物，目前尚未获得监管批准。Amryt还专注于基因治疗候选药物AP103和口服药物的开发。

Regeneron制药公司和Sanofi宣布自愿撤回Libtayo（cemiplimab-rwlc）作为晚期宫颈癌二线治疗的补充生物制品许可申请（sBLA），原因是公司与美国食品药品监督管理局（FDA）在某些上市后研究中未能达成一致。全球范围内每年约有57万人被诊断出患有宫颈癌，死亡人数超过25万人。在美国，每年有14,500例新病例诊断，约4,000人死亡。自提交sBLA以来，另一种PD-1抑制剂已被批准作为表达PD-L1的持续性、复发或转移性宫颈癌患者的首选一线治疗。Libtayo在晚期宫颈癌的使用尚未获得FDA批准。Libtayo是一种针对T细胞上的免疫检查点受体PD-1的人源化单克隆抗体。通过结合PD-1，Libtayo已被证明可以阻断癌细胞使用PD-1通路来抑制T细胞活化。Libtayo在治疗某些晚期基底细胞癌（BCC）、晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）和晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的患者中有所指示。

贝灵哲公司宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已受理其BTK抑制剂布鲁宁萨（zanubrutinib）的新药补充申请，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者，并授予其突破性疗法认定。该申请基于全球III期SEQUOIA试验的积极结果，该试验表明布鲁宁萨在治疗初治CLL患者中显著延长了无进展生存期，且总体耐受性良好。贝灵哲公司希望将布鲁宁萨从复发或难治性治疗环境扩展到中国血液癌患者的一线治疗。布鲁宁萨已在全球43个国家和地区获得20项批准。

普瑞纯证医疗科技（广州）有限公司宣布完成数千万元人民币的A轮融资，由康君资本领投，探针新医疗基金跟投。该轮融资将用于全球法规智能平台的研发，拓展海外临床试验室资源，扩充专业团队。普瑞纯证是国内首家互联网+全球医疗器械合规资质一站式服务商，致力于助力医疗器械、体外诊断、医疗软件AI等企业实现全流程合规出海。公司拥有独家自研的SaaS平台和大数据支持，服务网络遍布全球9个国家和地区。普瑞纯证CEO孟竹女士拥有丰富的医疗和信息技术背景，曾在美国谷歌公司和Citadel Securities担任重要岗位。普瑞纯证已与超过100家国内外医疗和生物科技企业开展业务合作，并得到业内广泛认可。本次融资将助力普瑞纯证进一步发展，为中国医疗器械产品出海提供优质服务。

杭州璞睿生命科技有限公司完成1亿元Pre-A轮融资，由启明创投领投，恩然创投跟投。本轮融资将用于扩大临床研究数字化技术创新、与医院/GCP机构系统对接、数字化商业运营团队搭建和互联网医院建设。璞睿致力于构建健康全生命周期大数据联邦合作网络，利用数字化技术创新和人工智能深度应用，引领生物医药临床研究运营、医药商业运营与数字健康服务模式的变革。公司核心业务场景围绕数字化智能全生命周期展开，包括研发端和商业端的“4+4”解决方案，旨在提升药物器械开发与健康管理相关商业活动的决策与运营效率。璞睿创始人王铮表示，公司拥有国际化视野和本土化的人才团队，采用国际行业最高标准的技术构架、质量体系以及安全合规体系，并具有服务国际CRO和药械厂商的资质与能力。