Enable Injections公司宣布完成2.15亿美元的C轮融资，由Magnetar Capital领投，GCM Grosvenor、Squarepoint Capital、Woody Creek Capital Partners等机构参与投资。该公司致力于开发enFuse®可穿戴式药物递释系统，旨在提供大容量皮下注射给药方案，旨在提高患者和医护人员的便利性和安全性。此轮融资将用于扩展开发和商业化工作，帮助更多依赖静脉用药的患者，并改善患者生活质量。Magnetar Capital的加入将为Enable Injections带来行业专业知识和金融资源，加速与制药合作伙伴的合作。瑞银证券担任独家配售代理。

迪哲医药宣布其研发产品DZD9008获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者，这是继2020年12月获得中国国家药品监督管理局“突破性治疗药物品种”认定后的又一重要里程碑。DZD9008是一种针对EGFR/HER2 20号外显子插入突变设计的全球首创小分子化合物，具有高靶点选择性，对已知EGFR突变类型均有效且对野生型EGFR抑制作用较弱。临床前及临床研究显示DZD9008具备更佳的临床安全性，并在多个国家和地区开展临床试验。此次美国FDA突破性疗法认定标志着DZD9008临床项目的全球化进程迈出坚实一步，有利于公司提高与FDA沟通效率，获得FDA在药物开发过程中的指导，并有望通过优先审评大幅缩短产品上市审评时间。

OS Therapies公司宣布，其针对复发、切除的骨肉瘤（OS）患者的开放标签IIb期临床试验AOST-2121获得数据安全与监测委员会（DSMC）批准。该试验使用的是基于Listeria monocytogenes的免疫疗法OST-HER2，旨在预防转移、延缓复发并提高总生存率。美国食品药品监督管理局（FDA）要求分阶段进行安全性评估，目前已有11个临床试验站点开放，包括西雅图儿童医院、康涅狄格儿童医院等。OS Therapies专注于儿童和成人骨肉瘤（OS）及其他致命癌症的治疗研究，其平台技术OST-HER2已在多个临床试验中应用于450多名癌症患者。该技术已获得FDA和EMA的罕见病指定、快速通道和孤儿药指定，OS Therapies希望根据IIb期临床试验数据申请突破性指定。

AcelRx Pharmaceuticals公司宣布，其研发的 sufentanil sublingual tablet（SST；DSUVIA®）在治疗疼痛医学程序中的应用被发表在《Current Pain and Headache Reports》上。文章由南加州大学克拉克医学院麻醉学临床助理教授Sarang Koushik博士撰写，讨论了慢性疼痛患者在疼痛医学程序中面临的挑战，如困难的外周静脉（IV）通路和过度镇静等问题。文章强调，美国介入疼痛医师协会最近表示，由于深镇静和副作用风险，不应使用IV丙泊酚作为疼痛程序的镇静剂。SST具有非侵入性给药途径，文章还列举了SST的其他特性，如高生物利用度、快速药物平衡、无活性代谢物和高治疗指数。文章详细讨论了23项关于SST在多种医学监督临床环境中安全性和有效性的已发表研究。最后，讨论了SST作为无需IV通路或IV镇痛剂的镇痛选项，在COVID-19相关社交距离要求和药物短缺的背景下，许多IV镇静剂和镇痛剂被列入FDA药物短缺名单。

Acer Therapeutics Inc.与合作伙伴Relief Therapeutics Holding SA宣布，其药物ACER-001的四个摘要被接受在即将于2022年4月和5月举行的SIMD和GMDI会议上进行海报展示。ACER-001的新药申请（NDA）目前正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计PDUFA目标行动日期为2022年6月5日。Acer首席执行官Chris Schelling表示，ACER-001如果获得批准，可能为尿素循环障碍（UCDs）患者提供一种替代现有疗法的方案。Relief Therapeutics董事长Raghuram Selvaraju表示，ACER-001在知名行业会议上的数据接受是治疗UCDs患者的重要里程碑。Acer还将在SIMD和GMDI会议上赞助午餐和早餐研讨会。

Lipocine公司宣布其固定剂量口服睾酮十一酸酯TLANDO在治疗男性性腺功能减退症（低睾酮）的3期临床试验中取得积极结果，该研究达到了主要终点，TLANDO将睾酮水平恢复到正常范围。该研究结果已发表在《Andrology》杂志上。美国食品药品监督管理局（FDA）已对TLANDO给予临时批准，用于治疗与内源性睾酮缺乏或缺失相关的成人男性疾病，包括原发性性腺功能减退症和性腺激素缺乏性性腺功能减退症。Lipocine公司专注于代谢和内分泌疾病，其临床开发管线包括TLANDO、TLANDO XR、LPCN 1144、LPCN 1148、LPCN 1107和口服神经甾体等产品。

Mitotech公司宣布将于2022年2月4日举办关于Visomitin治疗干眼症的KOL网络研讨会，届时将邀请眼科领域的知名专家John D. Sheppard、Paul M. Karpecki和George W. Ousler III进行演讲，讨论干眼症的治疗现状和未满足的医疗需求。Mitotech首席执行官Natalia Perekhvatova将介绍公司管线和Visomitin的临床计划。Visomitin是一种针对多种眼科疾病的创新小分子药物，具有抑制线粒体过氧化作用，有望改善干眼症患者的症状。

Biogen公司和Eisai公司宣布了关于ADUHELM（aducanumab-avwa）100 mg/mL注射剂用于治疗早期阿尔茨海默病的第4期上市后确认研究ENVISION的更多细节，包括研究目标、主要终点和多样化招募计划。Biogen旨在将ENVISION研究中18%的美国参与者来自黑人/非裔美国人和拉丁裔群体，以反映美国早期阿尔茨海默病患者中的多样性。研究的主要终点是在治疗开始后18个月使用ADUHELM测量的临床痴呆评定量表-总分（CDR-SB）。Biogen计划从2022年5月开始患者筛选，预计主要完成日期将在研究开始后约四年。此外，Biogen和Eisai还致力于解决阿尔茨海默病临床试验中患者招募的障碍，并致力于与CMS合作，避免不必要的临床试验重复，并努力为患者提供2003年以来首个FDA批准的阿尔茨海默病治疗药物。

Taysha Gene Therapies公司宣布，其基因疗法TSHA-101在治疗罕见疾病GM2神经节苷脂病（包括桑德霍夫病和泰-萨克斯病）的初步血清β-己糖胺酶A（Hex A）酶活性数据积极。TSHA-101是首个在临床试验中的双顺反子载体，能够以内源性比例同时表达HEXA和HEXB基因，有望恢复和正常化GM2神经节苷脂病患者的酶活性。初步数据显示，TSHA-101在患者中表现出良好的耐受性，且没有显著的药物相关事件。TSHA-101目前正在进行一项单臂、开放标签的1/2期临床试验，预计将在2022年底提供更多临床安全性和有效性数据。

AVROBIO公司宣布，其正在进行中的、由合作方资助的1/2期临床试验的更新临床数据将于2022年2月9日在圣地亚哥举行的第18届WORLDSymposium上展示。此外，还将展示其庞贝病和亨特综合征项目的临床前数据，以及关于其监测基因治疗细胞产品性质和动态及其对溶酶体疾病中血细胞组成影响的持续工作的数据。公司计划的活动包括分析师和投资者会议、平台演示和海报展示，涉及基因治疗在罕见病中的应用和研究进展。

Galecto公司公布了其吸入式galectin-3抑制剂GB0139在COVID-19感染住院患者中的临床试验结果，该试验旨在评估GB0139在需要吸氧但无需机械通气的患者中的安全性、耐受性和疗效。结果显示，GB0139在治疗COVID-19相关急性肺损伤、细胞因子风暴、T细胞耗竭和器官微血栓形成等方面具有潜力。研究达到了其主要终点——安全性，没有观察到治疗相关的副作用。GB0139在标准治疗基础上可能迅速降低与细胞因子风暴、炎症相关微血栓和短期或长期纤维化相关的炎症标志物。接受GB0139治疗的患者与仅接受标准治疗的患者相比，氧需求量下降速度显著更快，并显示出其他器官损伤减轻的迹象。在临床风险较高的中度至重度疾病患者亚组中，观察到21%的死亡率降低。Galecto计划探索GB0139在治疗COVID-19和其他严重病毒性肺部疾病方面的联合开发机会。

Oncolytics Biotech Inc.宣布，其合作伙伴Adlai Nortye已将临床试验推进至第二阶段，评估pelareorep-paclitaxel联合疗法在中国晚期或转移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性和初步疗效。第一阶段剂量递增已完成，未报告任何安全问题。该试验旨在满足中国监管要求，加速pelareorep在包括中国在内的亚洲地区的开发。Oncolytics计划继续与Adlai Nortye合作，推进pelareorep在这些地区的注册，并最大化其治疗潜力。

NRx Pharmaceuticals公司从以色列生物研究学院获得科学证据，表明BriLife疫苗可能对Omicron变种的SARS-CoV-2病毒产生有效的中和抗体。该疫苗的刺突蛋白中已识别出导致Omicron变种与原始SARS-CoV-2病毒刺突蛋白差异的许多突变，表明疫苗可能继续进化以应对未来的变异。BriLife疫苗是一种活病毒载体疫苗，其SARS-CoV-2病毒刺突蛋白已被添加到一种良性病毒VSV中。以色列进行的BriLife疫苗2期试验的血液样本显示，对Omicron的中和抗体滴度平均为53，对原始野生型病毒为152，对Delta变种为131。NRx公司表示，BriLife疫苗有潜力继续进化，以保护尚未知的变种，并计划在包括以色列和其他合作伙伴国家的2期试验中作为加强剂进行测试。

欧洲委员会批准了默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）的PD-1疗法KEYTRUDA作为单药疗法，用于治疗肾细胞癌（RCC）术后有复发风险增高的成年患者。这一批准基于KEYNOTE-564三期临床试验的结果，KEYTRUDA在该试验中显示出疾病无进展生存期（DFS）的显著改善，与安慰剂相比，疾病复发或死亡风险降低了32%。KEYTRUDA是欧洲首个获批用于某些肾细胞癌患者的辅助疗法，为患者提供了免疫疗法的早期治疗选择。默克公司正在开展一项广泛的临床试验，探索KEYTRUDA作为单药或联合用药，以及多种其他研究性和批准的药物，在RCC的多个设置和阶段中的应用。

百奥赛图与荣昌生物宣布深化合作，共同推进多个靶点药物开发。百奥赛图已授权荣昌生物Claudin 18.2抗体YH005的使用许可，并双方于2020年达成全人抗体新药开发战略合作。此次合作将拓展合作范围，深化合作模式，共同推进肿瘤、自免、眼科等疾病领域多个靶点全人抗体候选药物的开发。双方将发挥各自在技术平台、药物研发及产业化全链条上的优势，携手促进中国在全球创新生物制药领域的发展。荣昌生物CEO房建民博士和百奥赛图CEO沈月雷博士均表示，此次合作将加快创新药物的产业化进程，为临床病人早日受益赋能加速。百奥赛图致力于成为全球新药发源地，拥有全人抗体RenMice平台，正在对1000多个潜在可成药的靶点进行规模化药物开发。荣昌生物则专注于创新生物新药的研发创制及产业化，已开发20余款候选生物药产品。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，英国药品和健康产品监管机构（MHRA）已授予其口服药物voxelotor（一种每日一次的片剂）在早期药物获取方案（EAMS）下的积极科学意见，用于治疗由镰状细胞性贫血（SCD）引起的溶血性贫血，适用于12岁及以上的成人及儿童患者，作为单药或与羟基脲联合使用。这一积极意见意味着符合条件的SCD患者可以提前获得voxelotor，同时MHRA完成其市场授权申请（MAA）的审查。EAMS旨在在市场授权之前，为英国患有危及生命或严重致残疾病的患者提供已获得“有希望的创新药物”（PIM）指定的药物。如果获得批准，voxelotor将成为英国和欧洲首个直接抑制镰状血红蛋白聚合的药物，这是SCD中红细胞镰变和破坏的分子原因。SCD是一种罕见遗传性疾病，影响英国约1.5万人。GBT英国医疗总监Arvind Agrawal表示，这一决定是英国镰状细胞社区的一个重要里程碑，EAMS的积极科学意见是实现为英国患者提供第一种抑制红细胞镰变并有可能减少镰状细胞病急性及慢性并发症的口服治疗目标的关键一步。Voxelotor目前在美国以Oxbryta品牌获得批准，用于治疗12岁及以上的成人及儿童SCD。

法国初创公司Resilience获得4500万美元A轮融资，由Cathay Innovation领投，旨在改善癌症患者治疗过程，提供数据驱动的癌症治疗解决方案。公司由连续创业家席琳·莱佐赫特和乔纳森·本哈姆创立，旨在帮助患者和护理者。Resilience应用程序允许用户跟踪数据，提供疾病信息和副作用处理建议，同时为医院提供个性化治疗方案。与Gustave Roussy合作，Resilience旨在通过数据收集和智能分析，帮助医生更好地了解患者，提高护理效率，改善癌症护理过程。