巴西批准了COVI-MSC肺长期患者临床试验的进行，该试验将比较使用间充质干细胞疗法与安慰剂（及标准治疗）在60名COVID-19患者中的疗效，这些患者恢复后持续存在呼吸功能受损。间充质干细胞在动物模型中已被证明能有效调节肺炎症和抑制长期纤维化。预计多达30%的COVID感染恢复者可能遭受长期患者综合症，出现呼吸功能受损、疲劳、抑郁和日常活动困难等问题。这项临床试验旨在确定COVI-MSC在解决持续COVID相关健康问题方面的潜力。Sorrento Therapeutics公司宣布，巴西监管机构（ANVISA）已批准其进行一项PHASE 2A随机、安慰剂对照研究，以评估静脉注射同种异体脂肪来源的间充质干细胞的疗效和安全性。该研究预计将在六个月内招募60名患者，主要结局指标为治疗后第60天6分钟步行距离（6MWD）的改善。Sorrento公司期望通过其与Synova Health的合作以及与巴西国内多家高质量医疗中心的现有关系，实现这一招募速度。Sorrento公司董事长兼首席执行官亨利·吉博士表示，他们期待这项下一阶段的2期研究能够证实长期患者患者的临床益处。长期患者综合症可能是后COVID时代医疗系统面临的

NeuroMetrix公司宣布，其Quell技术获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设计认定，用于减轻化疗引起的周围神经病变（CIPN）的持续症状。CIPN是一种常见于化疗患者的并发症，症状包括手脚的疼痛、刺痛、抽筋和麻木，并可能导致平衡障碍、睡眠质量下降和生活质量降低。Quell是一种非侵入性的神经调节技术，通过专有微芯片提供精确的高功率神经刺激，并支持蓝牙通信，以帮助患者个性化治疗。FDA的突破性设备计划旨在加速患者对突破性技术的访问。NeuroMetrix提交的数据显示，Quell在治疗CIPN方面的安全性和有效性得到证实。目前，一项由美国国家癌症研究所（NCI）资助的多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验正在进行中，预计将在2022年底完成。NeuroMetrix首席执行官Shai N. Gozani表示，这一突破性设备认定是向患者提供Quell技术的重要一步，他们期待着试验结果的发布，并计划在2023年向FDA提交申请。

LAVA Therapeutics公司宣布，其Gammabody™平台通过招募γδT细胞在治疗癌症方面展现出强大的抗肿瘤活性，同时避免了肿瘤外毒性和细胞因子释放综合征（CRS），与基于CD3的T细胞连接剂相比，可能具有更高的治疗指数。公司领先实体瘤Gammabody™项目LAVA-1207的非人灵长类动物数据支持了其安全性和耐受性。目前正在进行LAVA-1207的1/2a期临床试验，用于治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。公司将在PepTalk会议上展示其Gammabody™平台和LAVA-1207的临床前数据，包括新的非人灵长类动物数据，这些数据展示了其最先进的实体瘤项目LAVA-1207和LAVA-1223的安全性。LAVA-1207在体外、体内实验中显示出对PSMA表达肿瘤细胞的强效杀伤作用，且对正常前列腺组织无害。此外，非人灵长类动物研究数据表明，针对EGFR的替代Gammabody™在非人灵长类动物中表现出良好的安全性和耐受性。

SciSparc公司宣布与德国汉诺威医学院和以色列特拉维夫Sourasky医学院达成协议，共同进行SCI-110药物候选人的IIb期临床试验，针对患有抽动秽语综合症的患者。该研究由知名专家Kirsten Müller-Vahl和Tanya Gurevich领导，旨在评估SCI-110的疗效、安全性和耐受性。SCI-110是一种结合了合成大麻素和内源大麻素的新型药物，旨在提高大麻素的治疗效果，减少剂量和副作用。试验旨在为抽动秽语综合症提供一种新的治疗方法，该疾病目前尚无有效治疗手段。

天境生物宣布其创新CD47单克隆抗体来佐利单抗与PD-1抗体特瑞普利单抗联用治疗晚期实体瘤的中国2期“篮式”临床研究已完成首例患者给药，有望加速来佐利单抗在中国注册临床试验的进程。该研究旨在提高来佐利单抗临床开发的成功率，为癌症患者提供新的治疗选择。此外，天境生物正在美国开展来佐利单抗与帕博利珠单抗联合治疗晚期实体瘤的临床研究，并在中美两地开展多项治疗非霍奇金淋巴瘤、急性骨髓性白血病及骨髓增生异常综合征的临床研究。天境生物与艾伯维建立全球战略合作关系，共同推进来佐利单抗的开发和商业化。

Dyne Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的新型药物DYNE-251的临床试验申请实施临床暂停，要求提供更多临床和非临床信息。公司计划在2022年第二季度向FDA提交回应，并有望在2022年中开始进行DYNE-251的1/2期多剂量递增临床试验。同时，公司还计划在2022年第一季度提交针对肌强直性肌营养不良症1型（DM1）的IND申请，并计划在2022年中开始临床试验。Dyne Therapeutics致力于开发针对遗传性疾病的创新疗法，其FORCE™平台旨在克服其他方法在肌肉组织递送中的局限性。

Evaxion Biotech宣布获得澳大利亚治疗药品管理局批准，开始进行EVX-01癌症免疫疗法的Phase 2b临床试验，该疗法与默克公司的KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用。试验旨在评估EVX-01与KEYTRUDA®在约100名未接受过检查点抑制剂治疗的晚期黑色素瘤患者中的疗效和安全性。Evaxion将负责试验的执行，默克公司将提供所有必要的KEYTRUDA®并继续在数据成熟时进行合作。CEO Lars Wegner表示，这是Evaxion的重要一步，他们期待继续推进EVX-01的临床进展。该试验旨在解决重大医疗需求，并可能开辟超过1000亿美元的市场。

Amagma Therapeutics与Innovent Biologics达成许可选择协议，将三种酶特异性抑制剂授权给Innovent，这些抑制剂源自Amagma的SEIZMIC™平台。SEIZMIC™平台利用结构基础方法识别高度选择性的抗体，以抑制失调的蛋白酶和其他相关酶。合作将使Innovent获得针对炎症疾病的新型、首创级分子，这些疾病目前缺乏有效治疗。Amagma将负责其领先项目的临床制造，并获得在蛋白质工程和制造方面具有丰富经验的区域合作伙伴。根据协议，Innovent将负责通过II期研究制造三个项目，并在行使选择权的情况下，在更大中国地区进行每个项目的研究、开发和商业化。Amagma将在选择权行使之前负责全球研发，选择权行使后负责中国以外的研究、开发和商业化。如果Innovent行使选择权，Amagma有资格获得开发、批准和商业化里程碑。此外，Amagma还有权获得该地区任何商业化产品的净销售额提成。Amagma Therapeutics致力于开发针对炎症疾病的精准抗体疗法，其SEIZMIC™发现平台能够筛选和开发能够抑制功能障碍酶活性的高度选择性抗体。

Vera Therapeutics宣布计划启动一项针对狼疮性肾炎（LN）的atacicept Phase 3临床试验，该试验得到了美国食品药品监督管理局（FDA）对拟议的Phase 3试验的积极反馈。atacicept是一种用于治疗严重免疫疾病的治疗性药物，在临床研究中已对超过1400名患者进行了治疗。该Phase 3试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估atacicept在LN患者中的疗效和安全性。此外，Vera Therapeutics还在进行atacicept治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）的Phase 2b ORIGIN试验，并计划在2023年启动MAU868的Phase 2b或Phase 3试验，MAU868是一种针对BK病毒（BKV）感染的潜在首创单克隆抗体。Vera Therapeutics致力于开发针对免疫疾病的治疗方法，以改变患者的标准治疗方案。

Antares Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其ATRS-1902药物针对肾上腺危机救援的快速通道资格。ATRS-1902是一种用于治疗急性肾上腺功能不全（肾上腺危机）的药物，采用Vai™新型专利自动注射器平台，以液体稳定剂型提供氢化可的松。FDA的快速通道资格旨在加速严重和危及生命的疾病治疗药物的开发和审查。Antares Pharma表示，他们期待与FDA紧密合作，推进ATRS-1902的开发，并计划在年底前提交505(b)(2)新药申请。此外，Antares Pharma还宣布了ATRS-1902 Phase I交叉研究的结果，该研究达到了其主要目标，即在32名健康成年人中，ATRS-1902（100毫克）与参考药物Solu-Cortef®（100毫克）具有可比的药代动力学特征。

BioLineRx Ltd.与FDA完成了关于Motixafortide新药申请前的会议，确认其Phase 3研究足以支持NDA提交，预计NDA将在2022年上半年提交。Motixafortide是一种针对多发性骨髓瘤患者的干细胞动员剂，Phase 3研究显示其效果显著优于现有标准治疗，且90%的患者在仅接受一次Motixafortide治疗后直接进入移植阶段。BioLineRx专注于肿瘤学领域，其业务模式为许可、开发和商业化新型化合物。

HOOKIPA Pharma公司宣布，在正在进行的一期/二期临床试验的二期部分中，已对首名患者使用HB-200与派姆单抗联合治疗一线晚期/转移性人乳头瘤病毒16阳性（HPV16+）鳞状细胞头颈癌（HNSCC）。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予HB-200与派姆单抗联合治疗一线头颈癌的快速通道资格。该公司计划在2022年中提供HB-200单药治疗的一期数据，在2022年下半年提供一线和二线以上治疗数据，并在2023年上半年启动随机一线二期研究。FDA的快速通道资格旨在加速严重或危及生命条件的未满足医疗需求的产品的审批过程。

bluebird bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已延长其两款基因治疗药物beti-cel和eli-cel的生物制品许可申请（BLA）的审查期。延长审查期是为了审查公司提交的额外临床信息。这两款药物分别用于治疗β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良。FDA已接受这两款药物的优先审查申请。如果获得批准，这两款药物将成为美国首个针对严重遗传疾病的慢病毒载体基因治疗药物。此外，bluebird bio还更新了lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）基因治疗药物的进展，该药物用于治疗儿童镰状细胞性贫血。FDA对lovo-cel的临床试验实施了部分临床暂停，公司正在评估其对提交BLA的影响。

Sierra Oncology公司宣布，其针对骨髓纤维化的关键性3期临床试验MOMENTUM的顶线数据公布时间将提前至2022年1月底。该公司计划在2022年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。Momelotinib是一种针对骨髓纤维化的口服JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2抑制剂，目前正在进行MOMENTUM临床试验。该试验在全球范围内招募了195名患者，预计将在2022年1月底公布顶线数据。如果结果积极，公司将尽快提交NDA。

NRx Pharmaceuticals宣布对其扩大访问和权利尝试计划进行升级，使COVID-19呼吸衰竭患者，尽管已尝试所有批准的药物，包括瑞德西韦，但无法参与临床试验，可在医生处方下获得ZYESAMI（aviptadil）。这一举措得益于NRx与Nephron Pharmaceuticals的合作，后者正在商业规模上生产ZYESAMI。ZYESAMI是一种血管活性肠肽的长效稳定形式，在临床试验中显示出与60天生存率两倍增加的相关性。NRx制药公司正在扩大生产以满足需求，为已经尝试所有目前批准疗法的患者提供最后一个选择。

Azafaros B.V.在2022年2月7日至11日于美国圣地亚哥举办的第18届WORLDSymposium™会议上展示了其领先候选药物AZ-3102的临床前和人体试验数据。AZ-3102是一种新型口服azasugar分子，具有独特的双重作用机制。会议中，Azafaros团队分享了关于AZ-3102在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学评估的首次人体数据，以及GM1和GM2神经节苷脂病的自然史研究设计和Niemann-Pick和Sandhoff病小鼠模型中的体内数据。此外，公司还介绍了其关于GM1和GM2神经节苷脂病儿童神经疾病轨迹的纵向研究，以及AZ-3102在Niemann-Pick病C型小鼠模型中的表征和改善Sandhoff病小鼠生存率的发现。Azafaros成立于2018年，专注于罕见遗传疾病的治疗，致力于开发改变疾病进程的疗法，以提供新的治疗选择。

ADC Therapeutics与日本制药巨头三菱田边制药公司达成独家许可协议，共同开发及商业化ZYNLONTA（loncastuximab tesirine-lpyl）在日本的所有血液肿瘤和实体瘤适应症。ADC Therapeutics将获得3000万美元的预付款，以及若达到特定开发和商业化里程碑，最高可达2.05亿美元的里程碑付款。此外，ADC Therapeutics还将根据日本净销售额获得高个位数到低二十位数的版税。三菱田边制药将在日本进行ZYNLONTA的临床研究，并有权参与全球临床研究。ZYNLONTA在美国获得加速批准，用于治疗经过至少两线系统治疗后复发的或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。ADC Therapeutics正致力于将ZYNLONTA推广至全球市场，以改善癌症患者的生命质量。