Scholar Rock公司于2022年1月10日发布了公司更新，重点介绍了2022年的优先事项。公司启动了Apitegromab的Phase 3 SAPPHIRE临床试验，评估其在非行走型2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效。同时，公司推进了SRK-181的DRAGON Phase 1研究B部分，以评估其克服癌症患者对检查点抑制剂抵抗的潜力。此外，公司与Gilead的合作伙伴关系结束，恢复了多个具有不同药理特性的高级临床前资产的权利。2021年，Scholar Rock结束了约2.53亿美元的现金、现金等价物和可交易证券的年度。公司2022年的重点包括推进Apitegromab和SRK-181的临床试验，以及从Gilead合作中获得的新资产的开发。

Cara Therapeutics公司宣布，其合作伙伴Maruishi Pharmaceutical和Kissei Pharmaceutical在日本进行的一项关于difelikefalin注射剂治疗血液透析患者瘙痒症的3期临床试验达到主要终点。该研究显示，与安慰剂组相比，difelikefalin注射剂显著改善了瘙痒评分。此外，Cara Therapeutics的KORSUVA（difelikefalin）注射剂已在美国获批用于治疗血液透析成人患者的慢性肾脏病相关瘙痒症，并计划在2022年第二季度在美国上市。同时，difelikefalin注射剂在欧洲药品管理局的审查中。

Starton Therapeutics宣布在荷兰获得临床试验授权，开始一项评估STAR-LLD生物利用度的1期临床试验。该公司旨在通过其专有的皮肤技术改进标准治疗，STAR-LLD是一种用于治疗多发性骨髓瘤的连续给药来那度胺。该1期研究将评估STAR-LLD在健康人体内的24小时生物利用度、安全性、耐受性和药代动力学，并与口服来那度胺进行比较。STAR-LLD使用便携式连续皮下输注泵来输送Starton的专有溶解来那度胺。Starton计划在多个国家提交STAR-LLD的额外监管申请。

Editas Medicine公司宣布了2022年的研发里程碑，包括EDIT-301在镰状细胞性贫血的初步临床试验数据、EDIT-101在LCA10的儿童高剂量队列启动以及EDIT-101的临床数据更新。公司还宣布了新的研发候选药物EDIT-103用于RHO-adRP和EDIT-202多靶点iNK细胞疗法用于实体瘤。公司董事长兼首席执行官James C. Mullen将在J.P. Morgan Healthcare Conference上讨论公司近期进展和未来展望。公司完成了EDIT-101在LCA10的BRILLIANCE研究的所有成人队列的给药，并计划在2022年上半年完成儿童中剂量队列的给药。此外，公司正在推进其他体内眼科编辑项目，并宣布了新的研发候选药物EDIT-103，用于治疗RHO-adRP。公司还在开发EDIT-301，用于治疗镰状细胞性贫血和输血依赖性β地中海贫血。此外，公司宣布了EDIT-202，这是一种高度差异化的iPSC衍生的自然杀伤细胞（iNK）实验性药物，具有双重敲入和双重敲除编辑。Editas Medicine与Bristol Myers Squibb的合作继续推进针对实体瘤和液体

Sana Biotechnology、IASO Biotherapeutics和Innovent Biologics共同宣布，Sana获得了IASO Bio和Innovent的非独家商业权利，用于某些体内基因治疗和体外低免疫细胞治疗应用的全人源BCMA CAR结构。该BCMA CAR结构已在中国临床试验中得到验证，具有临床安全性和有效性数据。CT103A（IASO Bio）和IBI326（Innovent）是一种针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的CAR T细胞疗法，显示出94.9%的总缓解率和58.2%的完全缓解率。Sana将支付预付款，并有权获得高达2.04亿美元的潜在开发和研究里程碑付款以及版税。

DiNAQOR公司与澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）合作，共同研发新型心脏特异性生物工程化腺相关病毒（AAV）衣壳，用于基因治疗。DiNAQOR拥有获得合作开发的衣壳的独家许可权，用于心血管和肾脏疾病领域。CMRI将提供其广泛的AAV衣壳库，而DiNAQOR将提供其专有的工程化心脏组织（EHT）技术和动物组织，以筛选出新型心脏特异性衣壳变种。DiNAQOR的LRP系统允许基因治疗直接输送到心脏肌肉，提高生物分布和转导效率。这一合作旨在开发更高效、更低剂量靶向心脏的新衣壳，以降低系统基因治疗的不良反应并降低成本。

Arcus Biosciences在2022年1月10日更新了其临床项目进展，包括针对TIGIT、腺苷轴（CD73和双A2a/A2b）、HIF-2a和PD-1的六种临床阶段分子正在推进。预计2022年将有多项数据集公布，包括domvanalimab和etrumadenant在1L PD-L1高非小细胞肺癌（NSCLC；ARC-7）中的数据，quemliclustat在胰腺癌（ARC-8）中的数据，以及AB521的药代动力学/药效学数据。ARC-4研究的数据未显示etrumadenant组合具有区分性的临床活性，该设置已被降级。Arcus和BMS计划在2022年启动多项新的2期和3期研究，以评估针对高未满足需求领域的跨组合。Arcus的现金储备预计将在收到Gilead的期权付款后翻倍至14亿美元。Arcus的2022年重点包括执行全球临床项目的扩展，包括超过10项随机2期和3期研究。

NervGen Pharma宣布与Shirley Ryan AbilityLab合作，开展一项开创性的脊髓损伤临床试验。该试验将评估NervGen的领先化合物NVG-291在治疗急性/亚急性（受伤后3个月）和慢性（受伤后1年）脊髓损伤患者中的安全性和有效性。NVG-291在动物模型中显示出显著的恢复，包括运动功能、感觉功能和膀胱控制。如果这些结果在患者中得到证实，NVG-291可能重新定义脊髓损伤的治疗方法。该临床试验预计将在2022年下半年开始，由Shirley Ryan AbilityLab进行，这是一家在物理医学与康复方面排名第一的医院。

LianBio公司宣布，其Phase 3 EXPLORER-CN临床试验中，首名中国患者接受了mavacamten治疗，该药物用于治疗症状性肥厚型心肌病（oHCM）。中国是全球oHCM患者数量最多的国家，拥有超过一百万患者。mavacamten在全球临床试验中显示出对oHCM患者的显著和临床意义的益处。LianBio致力于加速mavacamten这一创新药物在亚洲市场的可及性，并已设计EXPLORER-CN试验以支持在中国提交新药申请（NDA）。mavacamten是一种潜在的首个口服心脏肌球蛋白变构调节剂，用于治疗心脏过度收缩和舒张功能障碍的疾病。该试验旨在评估mavacamten在中国oHCM患者中的安全性和有效性，预计将招募约81名患者。LianBio还正在进行一项关于mavacamten在健康中国志愿者中的药代动力学（PK）研究。

Fusion Pharmaceuticals与AstraZeneca合作，宣布提名首个靶向α疗法候选药物，将进入IND-使能研究以推进1期临床试验。该候选药物结合了Fusion的靶向α疗法（TAT）技术与AstraZeneca拥有的双特异性抗体，并利用Fusion的Fast-Clear连接器技术对AstraZeneca的双特异性抗体进行放射性标记。Fusion将负责从临床前开发到首次人体研究，而AstraZeneca将负责后续的临床开发，两家公司将共同承担临床开发成本。Fusion专注于开发下一代放射性药物作为精准药物，其领先项目FPI-1434目前正在进行1期临床试验。此外，Fusion与AstraZeneca合作开发多达三种新型靶向α疗法（TATs），并探索多达五种结合方案。

Caris Life Sciences与HotSpot Therapeutics宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进针对HotSpot新兴产品组合的精准医疗发展。合作将重点放在两个治疗项目上，包括HotSpot针对癌症免疫疗法重要靶点CBL-B的新型变构抑制剂。HotSpot的智能变构药物发现平台基于AI技术，针对癌症和自身免疫疾病中难以药物治疗的靶点开发小分子。Caris提供全面的组织液体分子分析，结合人工智能挖掘大数据和临床转化创新，以加速药物开发。双方将共同推动新型治疗方案的研发，以最大程度地造福患者。

Myovant Sciences公布了2021财年第三季度的初步财务结果，预计总营收在5.4亿至5.5亿美元之间，净产品收入预计在2.88亿至2.98亿美元。ORGOVYX净产品收入预计在2.42亿至2.46亿美元，同比增长40%，但受净价下降影响。MYFEMBREE净产品收入预计在2300万至2600万美元。公司现金、现金等价物和可交易证券总额约为5.278亿美元。Myovant Sciences计划在2022年继续推动收入增长，并推进产品管线。公司CEO David Marek表示，ORGOVYX和MYFEMBREE有望成为治疗晚期前列腺癌和子宫肌瘤的标准疗法。

Verity Pharmaceuticals将于2022年第一季度开始在波多黎各推广NATESTO，与Acerus Pharmaceuticals达成独家推广协议，标志着NATESTO市场拓展的新里程碑。Acerus是一家专注于男性健康领域的加拿大特种制药公司，Verity Pharma则是一家在加拿大、美国和爱尔兰拥有办公室的创新药物产品提供商。根据协议，Verity Pharma将在波多黎各全岛推广NATESTO，而Acerus将保留对该岛分销、市场准入和监管活动的控制权。双方均对合作充满信心，期待扩大NATESTO的市场渗透率，提高患者可及性。

Iksuda Therapeutics与韩国生物制药公司LegoChem Biosciences达成许可和商业化协议，获得Her2抗体偶联药物项目LCB14的全球独家权利（不包括中国和韩国）。该协议包括根据某些里程碑的成功实现开发、监管和商业里程碑付款以及商业销售提成。LCB14预计将在2022年第三季度在美国开始进行1期临床试验。此外，Iksuda的CD19靶向ADC项目IKS03也预计将在2022年上半年进入1期临床试验。Iksuda通过其PermaLink平台等专有技术，致力于开发具有更高治疗指数的ADC，以改善癌症患者的治疗效果。

Nyxoah公司发布2021年整体企业更新，宣布在2021年取得了多项重要进展。包括在DREAM IDE关键性研究中植入首位美国患者，获得CE Mark MR条件标签，成功完成纳斯达克IPO，获得美国FDA突破性设备指定，扩大CE Mark适应症以治疗软腭完全同心性塌陷（CCC）患者，与范德堡大学签订独家许可协议开发下一代神经刺激技术，任命Loic Moreau为首席财务官，以及任命Rita Johnson-Mills加入董事会。公司在2021年取得了临床、监管、商业和财务方面的重大成就，为2022年及以后的持续进步奠定了基础。公司正在积极进行DREAM美国IDE关键性研究，并在德国、瑞士、西班牙等关键市场取得商业进展。

EsoCap与Upadia达成全球独家抗体许可协议，共同开发针对Barretts食管（BE）的靶向治疗药物。EsoCap将利用其独特、专有的靶向应用技术，将Upadia的多种高度特异性单克隆抗体应用于BE治疗。EsoCap技术具有灵活性，可容纳多种药物物质，包括生物制剂，适用于多种上消化道疾病。Barretts食管是一种常见的疾病，如果不治疗，可能会危及生命。EsoCap与Upadia的合作有望为BE患者带来革命性的治疗选择。

卡隆心血管技术和利未卡迪奥公司宣布共同研发和测试了一种无线、完全植入式、长期血液泵。这一突破性技术将使患者全天无需电缆或连接任何外部设备。该系统仅需在夜间佩戴一个轻便的胸带进行充电。这一成功消除了电力电缆，为严重心脏衰竭患者带来了近乎正常的生活质量。这一研究在比利时鲁汶天主教大学国际知名的研究中心进行，标志着两家公司致力于将这一改变生命的创新带给全球患者的又一重要步骤。