美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Idorsia制药公司研发的Quviviq（达里多雷坦）用于治疗成年人失眠。该药物以25毫克和50毫克两种剂量获得批准，基于在18个国家超过160个临床站点进行的1,854名失眠成人参与的广泛临床试验数据。在III期临床试验中，该药物在睡眠起始和维持的客观指标以及患者报告的总睡眠时间上与安慰剂相比显示出显著改善，50毫克剂量在降低患者报告的白天嗜睡方面表现突出。最常见的不良反应为头痛、嗜睡或疲劳，至少5%的患者出现这些症状。Quviviq是一种双 orexin 受体拮抗剂，通过阻断促进清醒的神经肽orexin的绑定，与通常使大脑镇静的治疗方法相比，被认为可以减少过度活跃的清醒状态。Idorsia公司首席科学官Martine Clozel博士表示，经过20多年的研究和对orexin在睡眠-觉醒平衡中作用的理解，以及orexin受体拮抗的潜力，设计达里多雷坦旨在帮助解决失眠患者面临的问题。该药物具有高效抑制两种orexin受体、快速吸收以促进睡眠起始以及药代动力学特性，使得大约80%的达里多雷坦在睡眠后一夜内被消除，以帮助最小化残留效应。由于Quviviq可能成瘾，FDA建议

Travere Therapeutics宣布，根据初步未经审计的财务数据，预计2021年第四季度净产品销售额约为5500万美元，全年总营收预计为2.27亿美元，包括约2.11亿美元的净产品销售额和约1600万美元的许可和合作收入。公司更新了其研发项目，包括2022年的预期里程碑。公司对旗下研发的Dual Endothelin Angiotensin Receptor Antagonist（DEARA）sparsentan治疗IgA肾病（IgAN）和局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）充满信心，预计2022年第一季度将提交针对IgAN的加速批准新药申请（NDA），并计划在2022年中提交针对FSGS的NDA。此外，公司还计划与合作伙伴Vifor Pharma在2022年中提交针对IgAN和FSGS的联合营销授权申请（MAA）。在pegtibatinase的Phase 1/2 COMPOSE研究中，公司报告了积极的首选结果，预计将在2022年与监管机构合作，推进pegtibatinase在HCU治疗中的关键性开发计划。

Blueprint Medicines公司公布了2022年的产品组合目标，旨在扩大其在精准治疗领域的领导地位。公司2021年全年AYVAKIT产品全球净销售额约为5.29亿美元，同比增长约150%，主要得益于美国对晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的强劲需求。公司计划在2022年上半年获得欧洲药品管理局对AYVAKYT在欧洲晚期SM的上市批准，并在年中报告PIONEER试验中AYVAKIT在非晚期SM中的注册性数据。此外，公司还计划在2022年第一季度启动BLU-451和BLU-222的临床试验，并在下半年报告BLU-701的初步数据。同时，公司还计划在2022年提交GAVRETO在多个全球地理区域的额外营销申请。财务方面，公司预计2021年总营收将在1.7亿至1.8亿美元之间，截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资约为10亿美元。

加拿大卫生部门批准了Alvotech和JAMP Pharma合作开发的高浓度生物类似物SIMLANDI，这是一种Humira的生物类似物，可在加拿大市场提供之前未可获得的版本。SIMLANDI的高浓度配方，在美国市场使用率超过80%，将作为JAMP Pharma独家商业化协议的一部分在加拿大市场推出。这一批准使得SIMLANDI的40 mg/0.4 mL和80 mg/0.8 mL剂型无需遵守24个月的法定暂停期，因为Humira的制造商AbbVie选择不向加拿大患者销售等效的高浓度版本。SIMLANDI将为加拿大患者提供一种高浓度、无柠檬酸盐的adalimumab形式，这种形式在欧洲和美国广泛使用。JAMP Pharma表示，SIMLANDI将使加拿大患者能够以比Humira低得多的成本获得这种价值增加的选项，同时减少需要它的患者的起始注射次数50%。

STRATA Skin Sciences宣布收购Theravant Corporation的TheraClear系统相关资产，旨在拓展至价值55亿美元的痤疮护理市场。此次收购将利用STRATA的创新营销平台、商业团队和全球分销网络推动额外收入增长，并建立针对皮肤科疾病的新机会管道，目标超越痤疮，采用独特的治疗方法。此举巩固了STRATA在全球临床皮肤科设备领域的领导者地位。TheraClear系统是一种FDA批准的、用于办公室治疗多种常见痤疮的新型系统，有助于补充或替代处方药和局部乳膏。STRATA预计将通过其强大的商业团队加速该技术的增长潜力，并在年中前以STRATA品牌推出。

Frontier Medicines Corporation宣布，与AbbVie的全球合作项目下，首个小分子抑制剂的开发目标已进入领先生成阶段。这一合作始于2020年12月，旨在发现、开发和商业化针对某些高关注、难以药物治疗的蛋白质靶点的小分子疗法。AbbVie的Jonathon Sedgwick博士表示，这一技术有望验证和药物化之前无法触及的生物，旨在开发新药治疗患有致残或危及生命的疾病。Frontier Medicines的Chris Varma博士强调，首个合作项目针对一个非常重要但历史上难以治疗的目标的快速推进，证明了其平台技术的独特性，包括化学蛋白质组学、共价化学和机器学习，以及科学团队的专长。合作项目包括针对新型E3连接酶、免疫学和肿瘤学靶点的研发和临床前开发。AbbVie将承担全球开发和商业化活动的全部责任和成本。Frontier Medicines将保留某些肿瘤学项目在完成2期临床试验的开发活动和费用选择权。此外，AbbVie有权在未来通过行使选项权来扩展合作，涵盖更多目标。

2022年1月10日，医疗设备公司Akura Medical, Inc.宣布完成2500万美元A1轮融资，本轮融资由Cormorant Asset Management领投，The Capital Partnership (TCP)、PA MedTech VC Fund和Shifamed angel投资人跟投。融资所得资金将用于支持新一代血栓切除设备的开发。

Cognition Therapeutics公司2021年取得了一系列重要成就，包括完成IPO融资约5200万美元，获得来自国家老龄研究所的4500万美元资助，并推进了CT1812在阿尔茨海默病、干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）和路易体痴呆症（DLB）等疾病的研究。公司任命了新的管理团队，包括首席医疗官和研发负责人，并扩大了董事会。在2021年，公司完成了SNAP和SPARC临床试验，并计划在2022年推进阿尔茨海默病临床试验，扩大干性AMD和DLB的研究，并评估两种帕金森病治疗药物。

Codex DNA公司与辉瑞达成战略合作与许可协议，共同开发新型基因合成技术，用于mRNA疫苗和其他生物制药产品。该协议包括辉瑞向Codex DNA的前期付款和基于成功的里程碑支付。Codex DNA的SOLA EDS技术可加速合成DNA、RNA和蛋白质，有助于提高疫苗和生物疗法的研发效率。此次合作将加速疫苗和生物疗法研究，对人类健康产生积极影响。

Pfizer与专注于开发脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的Acuitas Therapeutics达成合作协议，旨在利用LNP技术用于mRNA疫苗和治疗产品的开发。根据协议，Pfizer将获得非独家许可Acuitas LNP技术的权利，用于最多10个疫苗或治疗目标。Acuitas的LNP技术已在COMIRNATY（辉瑞-BioNTech COVID-19疫苗）中得到临床验证。此次合作将扩大Pfizer的LNP技术能力，并允许其在现有疫苗领域和新治疗领域探索更多项目。

TrialSpark从德国默克集团获得了治疗骨关节炎的创新药物sprifermin的全球授权，并宣布成立专注于治疗骨关节炎的High Line Bio公司。Sprifermin是一种潜在的首次在类疾病修饰治疗，通过促进软骨生长来治疗骨关节炎。目前，全球有超过2.3亿患者患有骨关节炎，而该疾病目前尚无已批准的疾病修饰疗法。TrialSpark将负责Sprifermin的未来开发和商业化。High Line Bio将利用TrialSpark的专有技术平台，以数据驱动的方式开发Sprifermin，并计划通过授权更多互补产品来构建专注于骨关节炎和再生医学的差异化产品管线。此外，TrialSpark将继续其快速推进的战略，通过收购、许可和投资处于临床阶段的资产，以开发和合作开发药物。

Neoleukin Therapeutics与Merck & Co.达成临床试验合作与供应协议，旨在评估Neoleukin的NL-201蛋白（一种模仿自然细胞因子IL-2和IL-15的治疗活性）与Merck的KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用的安全性和有效性。NL-201旨在扩大抗癌CD8 T细胞和自然杀伤（NK）细胞，而不会偏向于表达α受体亚单位的细胞。该研究将在132名患有晚期、复发或难治性实体瘤的患者中进行，旨在评估安全性、药代动力学、药效学、免疫原性和抗肿瘤活性。Neoleukin表示，NL-201与抗PD-1抗体联合使用显示出良好的耐受性和有前景的抗肿瘤活性，有望为复发性或难治性实体瘤患者带来益处。

IDEAYA Biosciences在J.P. Morgan 40th Annual Healthcare Conference上发布了公司及产品组合更新。公司展示了约3.86亿美元的现金、现金等价物和可交易证券的稳健财务状况，预计将支持到2025年的运营计划。IDEAYA宣布完成了IDE397（一种潜在最佳类MAT2A抑制剂）在MTAP缺失肿瘤患者中的I期临床试验剂量递增队列5的入组，并计划在2022年第一季度向FDA提交IDE397单药队列扩展和2022年上半年开始联合用药的方案修订。此外，IDEAYA还计划在2022年上半年提交PARG抑制剂的新药申请，并在2022年上半年开始Pol Theta Helicase项目的IND enabling研究。公司还正在入组评估darovasertib和crizotinib在转移性脉络膜黑色素瘤中的临床组合试验，并计划在2022年上半年更新临床数据和监管指导。同时，IDEAYA正在评估将darovasertib的潜在适应症扩展到其他MET驱动肿瘤，如肝细胞癌和非小细胞肺癌。

Singular Genomics Systems与Dovetail Genomics宣布合作，以验证其邻近连接试剂盒组合，用于3-D基因组架构的解析，并与G4测序平台结合。这一合作旨在通过Dovetail的NGS技术捕获3-D基因组架构，从而在Singular Genomics平台上实现更全面的变异检测和染色体规模相干性分析。Dovetail的解决方案将丰富G4平台的应用，使用户能够从每次测序中获得更丰富的基因组视图。双方均致力于推动精准医学和生命科学研究的进步。Singular Genomics致力于通过其独特的测序平台和产品，加速基因组学在科学和医学领域的应用。

Passage Bio公司在2022年展望中，重点介绍了其针对中枢神经系统（CNS）疾病的基因治疗药物研发进展。公司在2021年成功推进了多个临床项目和研发阶段候选药物，并在全球GM1神经节苷脂病临床试验Imagine-1中取得了积极的中期数据。2022年，公司计划在Imagine-1试验中为额外两个队列的患者进行给药，并启动额叶痴呆和克拉伯病的给药。此外，公司计划提交针对代谢性白质营养不良的1/2期临床试验的IND申请，并投资于新的试点制造套件以支持其临床项目和未来发展计划。Passage Bio还与宾夕法尼亚大学的基因治疗项目合作，推进多个研究项目，并计划在2022年实现17个项目许可选项中的9个。

Seer Inc.、SCIEX和Discovery Life Sciences共同宣布成立Proteogenomics Consortium，旨在通过合作推动基因组学客户更便捷地整合深度、无偏见的蛋白质组学数据。合作将利用Seer的Proteograph产品套件和SCIEX的ZenoTOF 7600平台，每年分析并编目超过十亿个肽段，发现新的蛋白质变体和新型生物标志物，可能引领治疗突破。Seer和SCIEX将提供领先的专有蛋白质组学技术和仪器，Discovery将提供其在基因组学服务和生物样本方面的规模和专业知识，以支持大规模血浆蛋白质组学项目。此次合作将促进多组学研究的扩展和加速，推动人类健康和疾病理解的新进展。

Regnum Corp.与CytoDyn和SevenScore Pharmaceuticals签署了关于在美国商业化Leronlimab（PRO 140）用于治疗HIV的协议。根据协议，SevenScore将获得Regnum Corp.的4,094,023股股份。该协议涉及将商业化和许可协议以及相关供应协议从SevenScore转让给Regnum。Regnum获得了在美国市场独家销售和分销Leronlimab的权利，而CytoDyn则负责Leronlimab的开发和FDA批准。CytoDyn预计将在2022年第一季度向FDA提交Leronlimab治疗HIV的BLA。Leronlimab是一种针对CCR5受体的单克隆抗体，在HIV感染、肿瘤转移和其他疾病中发挥作用。CytoDyn正在开展多项临床试验，包括针对HIV、癌症和NASH的研究。Regnum致力于将创新疗法带给需要新治疗选择或改进护理计划的病人群体。