BioMarin公司宣布，其针对严重血友病A成年人的基因疗法valoctocogene roxaparvovec在最大的全球3期临床试验中取得了积极结果。该研究有134名参与者，结果显示，与基线相比，年化出血率（ABR）降低了85%，平均FVIII活性达到23 IU/dL，公司计划在即将到来的医学会议上展示更多数据，并预计将在2022年第二季度向FDA提交监管提交。

HUTCHMED（中国）有限公司在中国启动了针对BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）的新型抑制剂HMPL-760的I期临床试验，该药物对野生型和C481S突变的BTK具有高度选择性、可逆性和长效作用。试验旨在评估HMPL-760的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。该研究针对既往接受治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）或其他类型非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者，包括先前接受过BTK抑制剂治疗的患者。研究包括剂量递增阶段和剂量扩展阶段，预计将招募约100名患者。HMPL-760是HUTCHMED第五个针对血液恶性肿瘤的临床开发药物候选者，同时公司还在进行其他多个临床试验。

Pharmaron于2022年1月10日宣布收购英国Recipharm集团旗下的Aesica Pharmaceuticals Limited（Cramlington工厂），该工厂位于英国纽卡斯尔，拥有丰富的cGMP生产服务历史，具备从试点规模到商业吨级规模的多种活性药物成分（API）生产能力。此次收购扩大了Pharmaron在全球的化学和制造服务能力，加强其一体化平台的关键组成部分。Cramlington工厂与Pharmaron在Hoddesdon的发现、工艺开发和早期cGMP API制造服务能力相结合，将在英国提供完整的端到端化学和制造服务。此举进一步巩固了Pharmaron的全球服务网络，以满足合作伙伴的地理和战略需求。Pharmaron董事长兼首席执行官楼博亮表示，Cramlington工厂的加入对Pharmaron来说是件喜事，这将进一步增强其在英国和中国的CMC能力。Pharmaron致力于扩大Cramlington工厂以满足不断增长的需求，并与中国API制造工厂的扩建一起，是实现成为全球领先的整合小分子药物研发和制造服务提供商愿景的重要一步。Recipharm首席执行官马克·芬克表示，此次剥离有助

CanSino Biologics Inc.宣布，中国国家药品监督管理局批准其ACYW135脑膜炎球菌结合疫苗（CRM197），成为国内首个获批准的同类型疫苗。该疫苗利用CanSinoBIO的领先合成生物技术和配方技术平台，将常见的致病性脑膜炎球菌血清群A、C、W135和Y共价结合到载体蛋白CRM197上。Menhycia™疫苗是中国首个包含这四种血清群的疫苗产品。2019年12月，NMPA已授予Menhycia™优先审评资格，成为国内首个纳入优先审评名单的MCV4。该批准标志着加速中国脑膜炎疫苗免疫策略发展的重要一步。Menhycia™通过诱导强T细胞免疫反应和免疫记忆，为包括3个月至3岁（47个月）儿童在内的广泛年龄组提供保护。CanSinoBIO董事长兼首席执行官薛峰博士表示，公司致力于通过创新为中国疾病预防和控制做出贡献。Menhycia™为脑膜炎的预防提供了前沿解决方案，并为中国脑膜炎的预防和控制能力的提升做出贡献。目前，脑膜炎仍然是全球公共卫生管理的一个严重挑战。世界卫生组织的“到2030年战胜脑膜炎”计划旨在消除细菌性脑膜炎大流行，将可预防的细菌性脑膜炎病例减少50%，死亡人数减少70%。疫苗接

Mustang Bio公司宣布，其针对B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的CD20靶向自体CAR T细胞疗法MB-106的初步1/2期临床试验数据被选为2022年Tandem会议的壁报展示。MB-106由Mustang与弗雷德·哈钦森癌症研究中心合作开发。公司总裁兼首席执行官Manuel Litchman表示，MB-106在临床试验中展现出的显著疗效和良好安全性，使其有望成为治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的门诊疗法。MB-106的详细展示将于2月3日和5日在盐湖城举行的2022年Tandem会议期间进行。此外，Mustang Bio计划在当前季度内推进MB-106的CD20靶向CAR T细胞疗法项目，进行多中心临床试验。

Nordic Nanovector公司更新了其Betalutin®（177Lu lilotomab satetraxetan）在3线复发rituximab/anti-CD20难治性滤泡性淋巴瘤（3L R/R FL）的IIb期关键性临床试验PARADIGME的时间表。截至2022年1月6日，已有106名患者被纳入该试验。由于SARS-CoV-2奥密克戎变种的持续影响，公司预计PARADIGME试验的初步三个月数据将在2022年下半年发布，原计划在上半年。尽管COVID-19大流行和奥密克戎变种的快速传播继续影响公司筛选、招募和治疗新患者的能力，但Nordic Nanovector仍在努力完成PARADIGME试验，这是公司2022年的关键战略优先事项。公司首席执行官Erik Skullerud表示，尽管新SARS-CoV-2奥密克戎变种对临床试验的招募率产生了意外重大影响，但公司现在看到了终点，并对在2022年下半年提供该研究的重要初步数据充满信心。

Gamida Cell Ltd.在2022年ASTCT和CIBMTR Tandem会议（TCT）上宣布了八项关于其细胞疗法产品omidubicel的研究成果。这些研究包括关于omidubicel对癌症和其他严重疾病治疗的长期随访数据、健康相关生活质量数据、种族和民族差异分析以及免疫重建数据的更新分析。其中，Duke癌症研究所的Mitchell Horwitz博士将详细介绍一项III期临床试验的一年后随访结果，Jefferson大学的Usama Gergis博士将展示omidubicel对种族和民族差异的影响分析，以及Pittsburgh儿童医院的Paul Szabolcs博士将提供关于omidubicel移植患者的免疫重建数据的更新分析。此外，Gamida Cell还介绍了其另一项细胞疗法GDA-201的研究进展，该疗法是一种针对血液和实体肿瘤的NK细胞免疫疗法。

Ocugen公司宣布，其合作伙伴Bharat Biotech发布了一项关于COVAXIN疫苗的积极结果。该疫苗在12-64岁参与者中接受第二次剂量六个月后进行加强剂量的分析显示，加强剂量的参与者中和抗体滴度显著增加，比六个月基线提高了10倍。研究还发现，加强剂量的参与者中，超过75%的人在第二次COVAXIN剂量后六个月有可检测的中和抗体反应。此外，加强剂量的参与者抗体滴度（在第28天）高于两剂基础系列后达到的水平。研究还发现，加强剂量的参与者没有报告严重不良事件，包括住院或死亡。COVAXIN（BBV152）是一种高度纯化的灭活疫苗，使用vero细胞制造平台生产。目前，COVAXIN在全球17个国家获得紧急使用授权，并正在60多个其他国家申请紧急使用授权。

美国洛杉矶，2022年8月1日——美国最大的癌症研究和治疗机构之一City of Hope宣布，经患者中心结局研究研究所（PCORI）批准，获得近700万美元资金，用于研究运动如何影响老年肺癌手术患者的康复。这项为期五年的多地点研究将由City of Hope的胸外科副教授Dan Raz博士和流行病学与外科副教授Virginia Sun博士共同领导。研究将测试一个个性化的电话指导的步行和下肢强化计划，旨在帮助老年患者在手术前后更快康复。该研究旨在通过比较临床试验效果，为老年肺癌患者提供更有效的康复策略。

BioCryst Pharmaceuticals宣布，其口服Factor D抑制剂BCX9930在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的REDEEM-1关键试验中已开始招募首位患者。该试验是一项随机、开放标签、活性对照试验，旨在比较BCX9930（500毫克每日两次）单药治疗的疗效和安全性。试验分为两部分，第一部分将患者随机分配为停止使用C5抑制剂并接受BCX9930单药治疗或继续使用C5抑制剂治疗24周，第二部分所有患者都将接受BCX9930治疗以评估其长期安全性、耐受性和有效性。BCX9930在剂量范围为400毫克或500毫克每日两次的剂量下，在C5抑制剂反应不足的患者中表现出良好的安全性和耐受性。此外，BioCryst还宣布开始招募REDEEM-2关键试验的患者，这是一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估BCX9930作为单药治疗在未接受补体抑制剂治疗的PNH患者中的疗效和安全性。

Dermavant Sciences公司宣布，其研发的tapinarof乳膏1%在治疗成人斑块型银屑病方面的长期开放标签3期PSOARING 3扩展研究结果显示，患者满意度调查表明，患者在治疗疗效、配方优雅、使用便捷、对日常生活的影响以及与先前银屑病疗法的偏好等方面对tapinarof的满意度保持一致且很高。这些结果在2022年冬季临床皮肤病学会议上公布，表明tapinarof有望成为治疗银屑病的新选择。FDA已接受tapinarof的新药申请，并设定了2022年第二季度的处方药用户费用法案目标行动日期。Dermavant Sciences致力于开发针对免疫皮肤病的创新疗法，其产品管线包括针对银屑病、特应性皮炎、白化病、原发性局限性多汗症和痤疮等重要免疫皮肤病的候选药物。

PaxMedica公司宣布获得南非卫生产品监管局（SAHPRA）批准，开展一项名为PAX-LCS-101的1B期临床试验，研究PAX-101（静脉注射suramin）对长COVID-19综合征（LCS）患者的影响。LCS是一种多系统疾病，在COVID-19急性感染后导致许多个体功能严重受损。该研究预计将在今年第一季度开始招募患者，研究将评估两种剂量的suramin（5mg/kg和10mg/kg）在18岁及以上LCS成年患者中的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。PaxMedica计划将PAX-101作为LCS和慢性疲劳综合症（ME/CFS）的治疗方法。PAX-101目前也在进行自闭症谱系障碍（ASD）的2期临床试验，同时公司还在开发PAX-102，一种suramin的鼻内给药制剂，用于ASD和其他神经疾病。

Regeneron Pharmaceuticals与Ultragenyx Pharmaceutical达成一项许可和合作协议，Ultragenyx将负责在除美国外的国家开发和商业化Evkeeza（依维鲁单抗），这是一种用于治疗同型家族性高胆固醇血症（HoFH）的创新疗法。Evkeeza已在2021年6月获得欧盟批准，用于与饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法联合使用。Regeneron将获得3000万美元的预付款和高达6300万美元的额外潜在监管和销售里程碑奖金。Ultragenyx将负责Evkeeza在除美国外的国家的开发和商业化，并基于净销售额向Regeneron支付费用。此外，Regeneron还授予Ultragenyx在美国以外地区开发和商业化其针对罕见疾病纤维性骨炎进展性（FOP）的实验性抗体（处于2/3期开发阶段）的独家谈判权。

Nuvalent公司宣布，其Phase 1/2临床试验ARROS-1已开始给药，该试验旨在评估其ROS1选择性抑制剂NVL-520在ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和其他晚期实体瘤患者中的疗效。NVL-520旨在解决现有ROS1激酶抑制剂的临床挑战，如治疗耐药性、中枢神经系统不良事件和脑转移。ARROS-1是一项多中心、开放标签、剂量递增和扩展试验，旨在评估NVL-520作为口服单药治疗的安全性和耐受性，并确定推荐剂量。Nuvalent还计划推进NVL-655的开发，作为治疗ALK阳性NSCLC的平行主要项目。

台湾领先的生物制药公司Golden Biotechnology Corp.（GBC）宣布，其针对COVID-19的口服新药Antroquinonol（HOCENA®）的二期临床试验取得了100%的康复结果，主要指标显示，在住院的轻至重度COVID-19患者中，包括需要氧气的重症监护室（ICU）患者。GoldenBiotech计划向美国FDA提交最终的临床试验分析报告和相关研发文件，申请Antroquinonol（HOCENA®）的紧急使用授权（EUA）。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的二期研究，旨在评估Antroquinonol在COVID-19轻至中度肺炎住院患者中的安全性和有效性。试验在美国、秘鲁和阿根廷进行，这些地区的新冠疫情严重，SARS-CoV-2变种病毒传播迅速。临床试验数据显示，Antroquinonol表现出良好的耐受性和安全性。Antroquinonol®（HOCENA®）是一种新型小分子，由Golden Biotechnology Corp.于2006年发现，其化合物结构、制备方法和适用范围已在全球范围内获得专利保护。Golden Biotechnology Corp.（GBC）是一家成立

Absci公司与默克（美国及加拿大外称为MSD）达成研究合作，利用Absci的AI驱动集成药物创造平台，将部署其Bionic Protein非标准氨基酸技术生产针对默克生物制造应用的酶，并获得前期及里程碑付款。默克有权提名最多三个目标并进入药物发现合作，Absci则可能获得高达6.1亿美元的预付款和里程碑付款，以及研究资金和销售分成。Absci创始人兼CEO Sean McClain表示，与默克的合作令人兴奋，期待应用AI平台创造新的生物候选药物。默克研发部门高级副总裁Fiona Marshall表示，Absci的平台为设计新的生物候选药物和探索复杂蛋白质的表达提供了诱人机会。

NOXXON Pharma公司宣布，其GLORIA临床试验的扩展阶段中，针对首个接受NOX-A12联合放疗和贝伐珠单抗治疗的患者的前四周安全性数据得到了数据安全监测委员会（DSMB）的积极评估。DSMB认为，根据研究方案，继续招募剩余的五名患者是安全且合适的。此外，德国联邦药品和医疗设备研究所（BfArM）批准了GLORIA临床试验的第三个扩展阶段，患者将接受PD-1免疫检查点抑制剂派姆单抗与NOX-A12和放疗的联合治疗。NOXXON公司首席执行官Aram Mangasarian表示，这些扩展阶段的目的是探索NOX-A12在脑肿瘤患者中的潜在益处，特别是与PD-1抑制剂派姆单抗的联合治疗，预期将引发更强的免疫反应。GLORIA临床试验旨在评估NOX-A12与放疗联合治疗新诊断的脑癌（胶质母细胞瘤）患者的安全性和有效性。NOXXON的肿瘤微环境（TME）靶向疗法旨在与其它治疗形式结合，以削弱肿瘤对免疫系统的防御，并增强治疗效果。