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Innocan Pharma 在 IND 前会议成功后推进脂质体 CBD，并得到 FDA 的积极回应

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Innocan Pharma 在 IND 前会议成功后推进脂质体 CBD，并得到 FDA 的积极回应

Innocan Pharma Corporation宣布，其领先药物产品Liposomal Technology-CBD（LPT-CBD）在美国食品药品监督管理局（FDA）的预IND Type B会议后获得积极回应。FDA同意LPT-CBD通过建立与参照药物的科学研究桥梁，按照505(b)(2)新药申请（NDA）提交。这一途径可能为LPT-CBD的FDA审批过程提供加速，同时允许Innocan推进其专利保护的创新。此外，Innocan与FDA就LPT-CBD的非临床开发计划和临床研究设计达成一致。Innocan致力于为慢性疼痛管理带来新的机会，认为LPT-CBD有望为慢性疼痛患者提供急需的缓解。

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2024-09-03

Innocan Pharma Corp
Athira Pharma 宣布 Fosgonimeton 治疗轻度至中度阿尔茨海默病的 2/3 期 LIFT-AD 临床试验的顶线结果

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Athira Pharma 宣布 Fosgonimeton 治疗轻度至中度阿尔茨海默病的 2/3 期 LIFT-AD 临床试验的顶线结果

Athira Pharma宣布了其LIFT-AD临床试验的初步结果，该试验评估了肝细胞生长因子（HGF）正向调节剂fosgonimeton在轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者中的疗效和安全性。结果显示，主要终点和关键次要终点均未达到统计学意义，但在预先指定的患者亚组中，fosgonimeton显示出治疗效应。此外，与安慰剂相比，fosgonimeton治疗在生物标志物方面显示出方向性改善，与HGF调节的广泛神经保护机制一致。Athira将继续评估其下一代口服HGF调节剂，并计划在神经退行性疾病中进行临床试验。

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2024-09-03

适应障碍 HGF Athira Pharma Inc
Vivacelle Bio 在基于磷脂纳米颗粒的 VBI-S 感染性休克导致低血容量的 3 期试验中招募了首例患者

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Vivacelle Bio 在基于磷脂纳米颗粒的 VBI-S 感染性休克导致低血容量的 3 期试验中招募了首例患者

Vivacelle Bio公司宣布，其主导治疗候选药物VBI-S的III期临床试验已开始招募首位患者，该药物基于磷脂纳米颗粒技术，旨在治疗由脓毒性休克引起的绝对和相对低血容量。VBI-S是首个成功治疗一氧化氮过度产生并解决绝对和相对低血容量的药物。该试验将在六个具有重症监护专业知识的试验点进行，旨在提高脓毒性休克患者的平均动脉血压，并逆转多器官功能衰竭。脓毒性休克是美国每年约35万人死亡的主要原因，也是医疗系统的主要经济负担。VBI-S在II期临床试验中显示出100%的有效性，并成功提高了对血管加压药反应不佳的脓毒性休克患者的血压。

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2024-09-03

内毒素性休克
IgGenix 在 2024 年 ASCIA 年会上展示了支持花生过敏IGNX001临床开发的数据

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IgGenix 在 2024 年 ASCIA 年会上展示了支持花生过敏IGNX001临床开发的数据

IgGenix公司在其主导候选药物IGNX001上展示了令人兴奋的数据，该药物是一种基于IgG4单克隆抗体的治疗性药物，用于治疗花生过敏。这些数据在2024年9月3日至6日在澳大利亚阿德莱德举行的澳大利亚和新西兰临床免疫学及过敏学会（ASCIA）年会上公布。IGNX001通过将有害的IgE抗体重新工程化为IgG4阻断抗体，这些抗体可以结合过敏原而不引起反应，有望成为治疗花生过敏的一种更快、更有效的替代疗法。这一创新方法可能改变花生过敏的管理方式，降低严重反应的风险，并改善全球数百万患者的生命质量。该研究由Fiona Stanley医院和珀斯儿童医院的临床免疫学家Michael O'Sullivan和Derek Croote博士进行。IgGenix是一家专注于直接解决过敏和特应性疾病的抗体发现和开发公司，其研究基于斯坦福大学共同创始人Stephen Quake、Kari Nadeau和Derek Croote的基础研究。

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2024-09-03

IgG4 花生过敏
Valneva 和辉瑞报告莱姆病候选疫苗的 2 期加强针结果进一步积极

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Valneva 和辉瑞报告莱姆病候选疫苗的 2 期加强针结果进一步积极

VLA15-221 Phase 2研究显示，在儿童和成人群体中，VLA15疫苗在第二次加强剂（第31个月）后一个月显示出强烈的免疫反应，包括对六种血清型的显著回忆性抗体反应，与之前的结果一致。VLA15的安全性在所有年龄段和所有疫苗接种中均表现良好。VLA15是迄今为止在临床开发时间表上进展最快的莱姆病疫苗候选者，目前正在进行两项III期临床试验。美国疾病控制与预防中心（CDC）估计，每年约有476,000人在美国被诊断并治疗莱姆病，每年在欧洲有129,000例病例报告。这些最新的VLA15-221 Phase 2研究结果再次证明了在所有年龄组中，包括儿童（5至11岁）、青少年（12至17岁）和成人（18至65岁），在接种第二次加强剂（第31个月）后一个月，疫苗候选者覆盖的所有六种血清型都显示出显著的回忆性抗体反应。高比例的参与者在第二次加强剂后产生了血清转换，所有年龄组的OspA血清型的血清转换率（SCR）均超过90%，与第一次加强剂后的SCR一致。几何平均滴度在第一次和第二次加强剂后一个月（即第19个月与第31个月）是可比的高。VLA15的安全性和耐受性在第二次加强剂后与第一次加强剂后的表现相当。到目前为

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2024-09-03

Pfizer Inc 莱姆病 Valneva SE DMC Biotechnologies Inc
TLX101 在研胶质母细胞瘤治疗的 IPAX-1 研究发表在 Neuro-Oncology Advances 上

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TLX101 在研胶质母细胞瘤治疗的 IPAX-1 研究发表在 Neuro-Oncology Advances 上

Telix公司宣布，其IPAX-1 Phase I研究在《神经肿瘤学进展》杂志上发表，证实TLX101疗法在复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者中与外部束放射治疗（EBRT）联合使用时的安全性和耐受性，以及早期疗效。TLX101是一种针对L型氨基酸转运蛋白1（LAT1）的系统性靶向放射疗法，通常在GBM中过度表达。研究显示，TLX101与EBRT联合使用在复发性GBM患者中表现出良好的耐受性和肿瘤靶向性，初步疗效数据显示中位总生存期（OS）为13个月，从治疗开始或从初始诊断开始为23个月。研究结果表明，TLX101与EBRT联合使用有望成为GBM治疗的新选择。

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2024-09-03

胶质母细胞瘤多形性胶质母细胞瘤
ProKidney 宣布对其 3 期计划进行战略更新，以加快 Rilparencel 在美国获得潜在批准的注册途径

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ProKidney 宣布对其 3 期计划进行战略更新，以加快 Rilparencel 在美国获得潜在批准的注册途径

ProKidney公司针对其针对2型糖尿病和晚期慢性肾病（CKD）的细胞疗法rilparencel的Phase 3临床试验进行了战略调整。公司决定优先推进PROACT 1试验，以加速rilparencel在美国的潜在注册和商业上市。为此，公司取消了在美以外的PROACT 2试验，并将资源集中于PROACT 1，预计将在2027年第三季度获得主要数据。这一决策基于公司对rilparencel在RMAT指定下的初步临床证据，认为其有资格通过加速审批途径获得初始FDA批准。公司预计，这一调整将减少约1.5亿至1.75亿美元的开支。此外，公司还完成了质量管理体系改进，确保符合全球商业制造标准，并发布了Phase 2试验的最终数据和中期数据，显示rilparencel在晚期CKD患者中具有最大的治疗潜力。

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2024-09-03

ProKidney LLC
Moderna 获得药品和保健产品监管局（MHRA）的授权，更新针对 SARS-COV-2 变体 JN.1 的 COVID-19 疫苗

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Moderna 获得药品和保健产品监管局（MHRA）的授权，更新针对 SARS-COV-2 变体 JN.1 的 COVID-19 疫苗

Moderna公司宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准其针对SARS-CoV-2病毒JN.1变异株的更新版COVID-19疫苗。该疫苗作为NHS秋季疫苗接种计划的一部分，将为高风险人群提供，同时这也是在英国首次允许个人购买。这一批准是基于世界卫生组织（WHO）技术顾问小组的建议，该小组建议更新疫苗以针对Omicron亚变种的JN.1家族。目前，JN.1亚变体在英国占主导地位。Moderna的mRNA平台已使该公司能够以前所未有的速度和效率开发治疗药物和疫苗，包括早期和有效的COVID-19疫苗。

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2024-09-03

Moderna Inc COVID-19
Aura Biosciences 将于 2024 年 10 月 17 日星期四举办泌尿肿瘤学投资者活动，展示其正在进行的 1 期试验的早期非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）数据

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Aura Biosciences 将于 2024 年 10 月 17 日星期四举办泌尿肿瘤学投资者活动，展示其正在进行的 1 期试验的早期非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）数据

Aura Biosciences将于2024年10月17日举办虚拟泌尿外科肿瘤投资者活动，届时将展示其正在进行的一期临床试验的早期非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）数据。公司宣布，Dr. Sabine Brookman-May将加入Aura担任泌尿外科肿瘤临床开发高级副总裁。活动将邀请多位知名专家讨论NMIBC的未满足医疗需求和当前治疗格局。Aura的bel-sar（AU-011）作为一种新型病毒样药物偶联物，在一项多中心、开放标签的临床试验中作为单药疗法进行评估，旨在优化局部给药的可行性。Dr. Brookman-May拥有超过20年的泌尿科多学科经验，曾在Janssen Research and Development担任全球研发副总裁，负责膀胱癌项目的战略和临床监督。

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2024-09-03

膀胱癌 Aura Biosciences Inc
许多独立团体在 2024 年欧洲心脏病学会大会上展示了支持 Apabetalone 潜在心脏保护作用的数据

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许多独立团体在 2024 年欧洲心脏病学会大会上展示了支持 Apabetalone 潜在心脏保护作用的数据

Resverlogix公司首席科学官Ewelina Kulikowski在欧洲心脏病学会（ESC）2024年大会上介绍了其药物apabetalone在治疗心血管疾病等代谢性疾病方面的潜力。apabetalone是一种新型小分子药物，具有表观遗传机制，能够调节疾病相关基因的表达。在ESC大会上，Resverlogix展示了apabetalone在治疗心脏病、糖尿病、慢性肾病等疾病中的积极效果，尤其是在降低心血管事件风险方面。此外，会议还介绍了apabetalone在治疗血管功能障碍、心力衰竭、细胞衰老和肺动脉高压等方面的潜在益处。Resverlogix公司表示，其研发的apabetalone有望为慢性病患者带来新的治疗选择。

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2024-09-03

心力衰竭心脏病心血管疾病糖尿病肺动脉高压
GC Biopharma 和 Hanmi Pharmaceutical 获得美国 FDA 的 1/2 期临床试验 IND 批准

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GC Biopharma 和 Hanmi Pharmaceutical 获得美国 FDA 的 1/2 期临床试验 IND 批准

GC Biopharma与韩美制药合作开发的针对法布里病的创新药物LA-GLA（GC1134A/HM15421）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将进入1/2期临床试验。LA-GLA是全球首个每月一次的皮下注射治疗药物，旨在评估其在法布里病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。法布里病是一种罕见的X染色体连锁遗传疾病，由α-半乳糖苷酶A酶缺乏引起，导致细胞毒性炎症反应，损害多个器官。目前治疗法布里病的方法是酶替代疗法（ERT），但需要患者每两周到医院进行一次静脉注射，存在不便和局限性。LA-GLA作为一种创新的酶替代疗法，每月一次的皮下注射显著提高了便利性，并在临床试验中显示出改善肾脏功能、管理血管疾病和周围神经疾病的效果。基于这些结果，LA-GLA被美国FDA指定为孤儿药。GC Biopharma和韩美制药表示，他们将利用双方的专业技术，尽快将LA-GLA推进临床阶段，为法布里病患者提供新的治疗选择。

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2024-09-03

周围神经疾病血管疾病
Spectral Medical 提供 8 月 Tigris 试验更新

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Spectral Medical 提供 8 月 Tigris 试验更新

Spectral Medical Inc.宣布其Tigris试验进展顺利，该试验是一项评估Polymyxin B Hemoperfusion（PMX）在治疗成人细菌性休克中的疗效的随机对照试验。截至2024年8月底，已有129名患者入组，其中8月份入组4名，显示出强劲的入组速度。根据目前的入组速度，Tigris试验可能最早于2024年12月完成。此外，Spectral还宣布了与Baxter International和The Carlyle Group的交易，其PMX产品分销协议将转让给Vantive，预计交易将在2024年底或2025年初完成。Spectral是一家专注于治疗败血症和败血症休克的后期阶段治疗诊断公司，其产品Toraymyxin™（PMX）已在日本和欧洲获得批准，并已在全球超过340,000名患者中使用。

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2024-09-03

Baxter International Inc
Caribou Biosciences 宣布 FDA 已授予 CB-010 治疗难治性 SLE 和 CB-012 治疗复发或难治性 AML 的快速通道资格

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Caribou Biosciences 宣布 FDA 已授予 CB-010 治疗难治性 SLE 和 CB-012 治疗复发或难治性 AML 的快速通道资格

Caribou Biosciences宣布，美国FDA授予其CB-010和CB-012两种CAR-T细胞疗法快速通道资格，分别用于治疗难治性系统性红斑狼疮和复发或难治性急性髓系白血病。CB-010是一种针对CD19的异基因CAR-T细胞疗法，将在GALLOP Phase 1临床试验中评估，该试验旨在治疗狼疮性肾炎和肾外狼疮。CB-012是一种针对CLL-1的异基因CAR-T细胞疗法，正在AMpLify Phase 1临床试验中评估，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。这些快速通道资格有助于加速这些疗法的开发与审查过程。

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2024-09-03

CD19 Caribou Biosciences Inc CLEC12A
Dyne Therapeutics 宣布 DYNE-251 在杜氏肌营养不良症中开展的 1/2 期 DELIVER 试验的新临床数据，在多个队列中显示出前所未有的抗肌萎缩蛋白表达和功能改善

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Dyne Therapeutics 宣布 DYNE-251 在杜氏肌营养不良症中开展的 1/2 期 DELIVER 试验的新临床数据，在多个队列中显示出前所未有的抗肌萎缩蛋白表达和功能改善

Dyne Therapeutics宣布，其DELIVER临床试验中DYNE-251治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）患者的数据表现出前所未有的 dystrophin 表达和功能改善。公司计划在2024年底前启动注册队列，并继续追求加速审批途径。此外，公司还将提供关于DYNE-101治疗肌强直性营养不良症1型的注册路径更新。Dyne Therapeutics将举办虚拟投资者会议，讨论DELIVER试验数据。

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2024-09-03

杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) DMD UTRN Dyne Therapeutics
Remedy Pharmaceuticals 宣布 3 期研究的进一步分析显示 CIRARA 可显著改善大面积半球梗死患者的独立行走

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Remedy Pharmaceuticals 宣布 3 期研究的进一步分析显示 CIRARA 可显著改善大面积半球梗死患者的独立行走

Remedy Pharmaceuticals宣布，其CIRARA（静脉注射格列本脲）在大型半球性梗死（LHI）治疗中的Phase 3 CHARM临床试验取得积极成果。该试验针对最严重的缺血性卒中形式，即由大体积病变引起的恶性脑肿胀、严重残疾和死亡。分析显示，CIRARA在患者独立行走能力方面有显著和临床意义的改善，尤其是在与血管内血栓切除术（EVT）联合使用时。CHARM临床试验是一项多中心、多国、双盲、随机、安慰剂对照的Phase 3研究，涉及年龄在18至85岁之间的LHI患者。研究提前终止，随后Remedy进行了预定的亚组分析和事后分析，发现CIRARA在90天时在改良Rankin量表（mRS）上的功能结果有显著改善。CEO Sven Jacobson表示，这些新发现令人鼓舞，为CIRARA可能成为大型半球性梗死治疗领域的突破性药物提供了强有力的证据。

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2024-09-03

Biogen Inc Remedy Pharmaceutica
Praxis Precision Medicines 宣布 EMBOLD 在 SCN2A 和 8A 发育性癫痫中的研究取得积极顶线结果，突出了 relutrigine 的疾病缓解潜力

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Praxis Precision Medicines 宣布 EMBOLD 在 SCN2A 和 8A 发育性癫痫中的研究取得积极顶线结果，突出了 relutrigine 的疾病缓解潜力

Praxis Precision Medicines公司在SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEE）患者中进行的Phase 2研究显示，relutrigine治疗显著降低了癫痫发作频率，其中46%的降幅在双盲期观察到，超过30%的患者达到无发作状态。研究还发现，在长期扩展研究中，中位发作率减少了75%。此外，relutrigine在提高警觉性、沟通能力和减少发作严重性方面也显示出积极效果。EMBOLD研究的注册阶段已经启动，该研究旨在评估relutrigine在治疗SCN2A和SCN8A DEE患者中的疗效。

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2024-09-03

Praxis Precision Medicines Inc 癫痫性脑病
Longeveron® 宣布与美国 FDA 就 Lomecel-B™ 在左心发育不良综合征（HLHS）中的 BLA 途径举行积极的 C 型会议

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Longeveron® 宣布与美国 FDA 就 Lomecel-B™ 在左心发育不良综合征（HLHS）中的 BLA 途径举行积极的 C 型会议

Longeveron公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就其Lomecel-B™细胞疗法在治疗心脏发育不良综合征（HLHS）的临床试验（ELPIS II）达成重要共识。ELPIS II若结果积极，将被视为关键性试验，并可作为生物制品许可申请（BLA）提交的依据。双方就试验的主要和次要终点、CMC和效力检测计划等方面达成一致。ELPIS II试验基于ELPIS I的积极结果，显示接受Lomecel-B™治疗的儿童在五岁前无需移植存活率高达100%，而历史对照数据中死亡率约为20%。该试验由美国国立卫生研究院（NIH）资助，并获得了FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。Lomecel-B™是一种来自年轻健康成人骨髓的异基因细胞疗法，具有抗炎、促血管生成、促再生和修复组织等潜在机制，有望应用于多种罕见和与衰老相关的疾病。

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2024-09-03

Longeveron LLC
7 Hills Pharma 在 1b/2a 期临床试验中为首位患者安全给药，测试 Alintegimod 对抗 aPD-1 耐药实体瘤

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7 Hills Pharma 在 1b/2a 期临床试验中为首位患者安全给药，测试 Alintegimod 对抗 aPD-1 耐药实体瘤

7 Hills Pharma公司宣布，其创新药物alintegimod已在一项多中心临床试验中成功对首位癌症患者进行了安全剂量给药。alintegimod是一种针对整合素的小分子激动剂，旨在增强对免疫检查点抑制剂抵抗的患者的T细胞活化和迁移。该研究获得癌症预防和研究机构（CPRIT）和国家癌症研究所（NCI）的资助。alintegimod通过一种新颖的作用机制，旨在提高免疫细胞迁移、抗原呈递和T细胞激活的关键步骤，以增强免疫反应。7 Hills Pharma致力于开发新型小分子治疗癌症和增强干细胞疗法，其药物在临床试验中表现出良好的安全性和有效性。

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2024-09-03

NCI Inc 恶性肿瘤 Integrin
InflaRx 在第 19 届欧洲人类疾病补体会议上展示了 INF904 的新临床前研究结果

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InflaRx 在第 19 届欧洲人类疾病补体会议上展示了 INF904 的新临床前研究结果

InflaRx N.V.在2024年欧洲补体人类疾病会议上展示了其新型口服C5aR抑制剂INF904的预临床数据，INF904表现出强大的抗炎特性和良好的药代动力学特性。INF904在多个体内和体外模型中显示出显著的抗炎效果，并在汉斯顿中性粒细胞减少症模型中抑制C5a诱导的中性粒细胞减少率高达96.5%。此外，INF904对CYP3A4/5的抑制能力远低于现有药物，具有更佳的药代动力学特性。INF904在炎症疾病模型中表现出良好的治疗效果，通过减少中性粒细胞激活发挥抗炎作用。InflaRx公司致力于开发针对C5a和C5aR的抑制剂，以治疗多种炎症性疾病。

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2024-09-03

自身炎症性疾病 C5a C5AR InflaRx GmbH
血癌（弥漫性大 B 细胞淋巴瘤）的 Azer-cel 同种异体 CD19 CAR T 1b 期试验的 3 个完全缓解

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血癌（弥漫性大 B 细胞淋巴瘤）的 Azer-cel 同种异体 CD19 CAR T 1b 期试验的 3 个完全缓解

在Imugene Limited进行的Phase 1b临床试验中，Azer-Cel疗法在治疗复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中显示出积极结果。该试验分为两个队列，其中队列B的患者在接受Azer-Cel和淋巴清除（化疗）治疗的基础上，额外加入了IL-2治疗，结果显示出更高的完全缓解率。队列B中的两名患者已经达到完全缓解，持续超过120天和90天，其他两名患者也在持续治疗中。所有患者均曾接受过多种先前治疗，包括自体CAR T疗法。Azer-Cel疗法目前显示出良好的安全性和耐受性，预计将纳入潜在注册FDA的Phase 2/3试验方案。Imugene计划继续招募患者，并密切跟踪所有患者的疗效和持续时间。

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2024-09-03

CD19 白血病 IL-2 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤