Cognition Therapeutics公司获得来自迈克尔·J·福克斯基金会的一项治疗药物研发项目资助，用于资助其在动物模型中针对帕金森病进行的两项sigma-2受体调节剂的预临床研究。该公司首席医疗官安东尼·卡加尼奥博士指出，针对帕金森病的治疗药物研发需求迫切，目前尚无疾病修饰疗法。该研究旨在探究sigma-2受体调节剂对疾病进展生物标志物的影响，若成功，将为帕金森病治疗药物的后续临床开发提供概念验证。该研究基于公司先前的研究发现，即sigma-2受体拮抗剂可抑制α-突触核蛋白寡聚体的结合和内化。Cognition Therapeutics致力于开发针对与年龄相关的退行性疾病和神经系统疾病的治疗方法，通过利用sigma-2受体的专业知识，旨在开发针对这些退行性疾病的疾病修饰治疗方法。

Assembly Biosciences公司计划在2022年推进其针对乙型肝炎病毒（HBV）和其他病毒疾病的治疗药物研发。公司预计将在新的一年里分享其核心抑制剂候选药物vebicorvir（VBR）的初步治疗数据，推进ABI-H3733的临床开发，并启动新型核心抑制剂ABI-4334的首次人体临床试验。此外，公司还将宣布探索和推进针对HBV和其他病毒的新型抗病毒机制的新项目。Assembly Biosciences致力于为全球2.7亿HBV患者提供有限和治愈性疗法，其研发策略包括下一代核心抑制剂、HBV治愈概念验证组合研究和针对HBV及其他病毒疾病的额外新型抗病毒机制发现研究。

美国田纳西州纳什维尔的专业制药公司Cumberland Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：CPIX）宣布，已与日本Kyowa Kirin Co., Ltd.的美国子公司Kyowa Kirin North America达成最终协议，收购其旗下FDA批准的抗癌支持性治疗药物SANCUSO（格拉尼生酮透皮贴剂）。SANCUSO是首个也是唯一一个获FDA批准的用于预防接受特定类型化疗治疗的患者恶心和呕吐的处方贴片。Cumberland将获得SANCUSO在美国的权利，并承担产品的全部商业责任，包括市场营销、推广、分销、生产和医疗支持活动。根据协议，Cumberland将支付Kyowa Kirin 1350万美元，并可能获得最高3500万美元的里程碑式付款和最高10%的美国净产品销售收入分成。Kyowa Kirin将保留国际权利，继续在全球范围内为癌症患者提供产品。

Wheeler Bio宣布完成1400万美元的种子轮融资，由Echo Investment Capital和Alloy Therapeutics共同领投，Floating Point和Presbyterian Health Foundation参与。这笔资金将用于扩大团队，使Portable CMC™解决方案更广泛地应用于临床，并与更多临床前CRO和抗体药物开发者合作。Portable CMC™通过并行整合临床前药物发现团队，为药物开发者提供更快、更简单、更可预测的发现至IND路径。Wheeler Bio与Alloy Therapeutics等合作伙伴合作，旨在缩短药物从发现到IND临床制造的时间，降低风险，使更多药物更快地惠及患者。Wheeler Bio总部位于俄克拉荷马城，在波士顿设有试点实验室。

BioLife Solutions与西雅图儿童治疗研究所合作，旨在提升病毒载体和细胞及基因治疗制造业。双方将共同推进生物保存和封闭系统制造的最佳实践，引入并整合Sexton的AF-500封闭系统处理工具和CryoStor cGMP冻存介质，用于西雅图儿童治疗研究所的新型慢病毒载体制造设施VectorWorks。此举旨在通过自动化填充和密封系统，提高病毒载体中间体的生产效率，并实现封闭系统自动化。合作将涵盖从包装到转导和患者给药的整个流程，旨在简化细胞治疗制造业的关键环节。

Biogen与Ionis达成合作，共同开发针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的实验性ASO（反义寡核苷酸）药物BIIB115。该药物有望实现延长给药间隔，Biogen为此支付Ionis6000万美元的一次性前期费用。双方将共同推进BIIB115的临床试验，以研究其安全性、耐受性、药代动力学和疗效。此合作基于Biogen在神经学领域的专长和Ionis在反义技术方面的领导地位。SMA是一种由SMN1基因缺陷导致的罕见遗传性神经肌肉疾病，患者缺乏生存运动神经元（SMN）蛋白，导致脊髓和脑干中运动神经元的丧失，进而引起严重的进行性肌肉萎缩。

Oryzon Genomics宣布获得塞尔维亚药品和医疗器械管理局批准，在塞尔维亚进行vafidemstat治疗边缘性人格障碍（BPD）的IIb期临床试验。该试验已在西班牙、保加利亚、德国和美国的多个中心启动并招募患者。PORTICO试验旨在评估vafidemstat在成人BPD患者中的疗效和安全性，包括减少激动和攻击性行为以及整体改善BPD。试验采用多中心、双盲、随机、安慰剂对照设计，预计将包括约160名患者。Oryzon首席医疗官表示，vafidemstat有望在BPD患者的治疗和生活中发挥变革性作用。vafidemstat是一种口服的CNS优化型LSD1抑制剂，在多个临床前模型中显示出减少认知障碍、神经炎症和神经保护作用。Oryzon还在进行vafidemstat针对其他中枢神经系统疾病的临床试验。

Genmab与Synaffix达成许可协议，Genmab获得Synaffix的ADC技术使用权，包括GlycoConnect抗体偶联技术、HydraSpace极性间隔技术和toxSYN连接体-有效载荷，用于开发针对多种药物靶点的ADC疗法。Synaffix将获得4500万美元的预付款，以及高达4.15亿美元的潜在交易价值，包括按销售额分级的单位数位提成。Genmab负责ADC疗法的研发、生产和商业化，而Synaffix将支持Genmab的研究活动，包括其专有ADC技术的相关组件制造。

Oncternal Therapeutics与FDA就zilovertamab（一种针对ROR1的抗体）用于治疗复发性或难治性MCL的3期临床试验ZILO-301的设计和主要细节达成一致。该研究预计将在2022年第二季度启动，旨在评估zilovertamab与ibrutinib联合治疗的效果。FDA还同意了该临床试验的关键临床和监管要求。公司将于当天下午4:30举行电话会议，提供更多详细信息。此外，公司计划进行ZILO-302研究，针对ZILO-301中ibrutinib单药治疗失败的MCL患者。

PRISM BioLab与罗氏和基因泰克达成多项目药物发现合作，提供专有的肽模拟小分子库PepMetics Library，用于筛选罗氏和基因泰克选定的靶点。若发现有效化合物，罗氏和基因泰克有权进一步开发并商业化这些化合物。PRISM BioLab将获得前期付款、基于成功的里程碑付款和未来净销售额的版税。PRISM BioLab是一家日本生物技术公司，拥有专有的PepMetics技术小分子药物发现平台，其分子设计模仿α-螺旋或β-转角肽，用于细胞内蛋白质-蛋白质相互作用，尤其是与转录和翻译相关。

Intra-Cellular Therapies公司宣布以每股42美元的价格，公开发行9523.81万股普通股，预计募集资金4亿美元。此次发行包括30天内购买额外142.86万股的期权。发行预计于2022年1月7日完成。J.P. Morgan等机构担任联合簿记管理人，Cantor和Canaccord Genuity担任联合主承销商，Needham & Company担任联合经理。发行依据S-3表格的存托注册声明，已向美国证券交易委员会（SEC）提交并生效。

Advicenne与瑞典制药公司FrostPharma AB达成独家分销协议，将在北欧地区商业化Sibnayal。Sibnayal是首个且唯一获批准用于治疗成人、青少年及一岁以上儿童远端肾小管酸中毒（dRTA）的药物。Advicenne将从FrostPharma获得高于50%的未来销售提成和版税。Sibnayal将通过FrostPharma、TwinPharma和ExCEEd Orphan三家公司的独家合作网络，覆盖25个欧洲国家的约三分之一患者。FrostPharma还将负责Sibnayal在瑞典的早期访问计划。

2022年1月4日获悉，国内神经调控领域创新型公司——杭州神络医疗科技有限公司完成数千万元的A轮融资，由博远资本领投。本轮融资将用于公司神经调控产品的研发、临床试验及注册、市场拓展及团队扩充等，从而加速公司在神经调控领域赛道的发展。神络医疗致力于植入式神经刺激和脑机接口领域医疗器械的自主研发和生产，持续为医生和患者提供更先进、有效的治疗手段，为更多神经病变患者改善生活质量。

BioRestorative Therapies公司获得了一项价值25.6万美元的小型企业技术转移（STTR）第一阶段资助，用于评估其BRTX-100细胞疗法与PEG肽水凝胶结合后的治疗效果。这项研究由华盛顿大学圣路易斯分校的Lori Setton教授领导，旨在定义新型水凝胶在支持缺氧培养的骨髓间充质干细胞治疗递送中的潜在治疗机制。该资助标志着BioRestorative Therapies在开发产品管线方面的又一重要里程碑，且公司有望进一步申请第二阶段资助。

ProQR Therapeutics宣布，其针对LCA10（Leber先天性黑蒙症10）的RNA疗法sepofarsen的Phase 2/3 Illuminate临床试验的最后一位患者已完成12个月随访，标志着该试验的重要里程碑。公司预计将在2022年第一季度公布试验的顶线结果。该试验旨在评估sepofarsen对由CEP290基因中的p.Cys998X突变引起的LCA10的治疗效果。sepofarsen是一种创新的RNA疗法，旨在纠正基因突变导致的CEP290蛋白异常剪接，从而恢复其功能。LCA10是导致儿童遗传性失明的最常见原因之一，目前尚无针对该病根本原因的治疗方法。

Claritas Pharmaceuticals计划加速其新型一氧化氮释放化合物R-107的研发，针对多种疾病、失调和伤害。公司计划在COVID相关败血症、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）、肺动脉高压（PAH）和肺静脉高压（PPHN）的基础上，进一步评估R-107在治疗新生儿呼吸窘迫综合征（RDS）中的应用。此外，公司正谈判获得全球独家开发权，以治疗皮肤溃疡和伤口愈合，包括严重烧伤。R-107有望成为治疗严重烧伤的革命性新疗法，如果成功获得这些权利，公司将申请孤儿药资格。R-107可通过多种途径给药，如口服、鼻喷、雾化吸入、注射、栓剂或外用，针对多种疾病。公司计划在完成初步的II期研究后，将R-107的开发扩展到其他疾病，包括RDS、伤口愈合、糖尿病足、压力性溃疡、女性性功能障碍、痛经、肛裂和痤疮。R-107在全球拥有约40个国家的专利，包括美国、澳大利亚、巴西、中国、欧洲、印度、日本、俄罗斯和韩国。

以色列生物技术公司Vaxil宣布其新型抗癌药物P-Esbp-DOX在体内疗效研究中取得显著成果。该药物结合了安全的HPMA聚合物、高亲和力E-selectin靶向肽和常用的化疗药物多柔比星。研究显示，P-Esbp-DOX在治疗小鼠模型中的肝转移性结直肠癌方面，能够延长小鼠的生存时间。Vaxil与贝鲁尔内格夫大学的研究人员合作，通过实验证明P-Esbp-DOX在降低肿瘤生长率和延长小鼠生存时间方面的有效性。公司计划尽快启动人体临床试验，并与BGN Technologies签订了独家全球许可协议，以开发靶向癌症疗法。Vaxil致力于开发针对癌症和传染病的创新疗法，其产品ImMucin已成功完成多发性骨髓瘤的1/2期临床试验，并获得孤儿药地位。