Hepion Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对CRV431的新药研究申请，该药物是一种针对肝脏的新型环状肽酶抑制剂，用于治疗肝细胞癌（HCC）。CRV431此前已获得FDA授权用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。Hepion已完成CRV431在健康志愿者中的I期研究，并宣布了IIa期“AMBITION”试验的积极数据，该试验在疑似F2和F3期患者中表现出良好的耐受性，所有主要终点均得到满足。预计2022年将启动一项名为“ASCEND-NASH”的更大规模的IIb期NASH研究，该研究将评估CRV431在12个月剂量下对肝脏脂肪变性及纤维化等组织学终点的影响。Hepion首席执行官Robert Foster表示，CRV431具有抑制多种环状肽酶的能力，这些酶与NASH和HCC等多种疾病过程有关。CRV431在动物研究中显示出抗肿瘤活性，并且公司的研究团队正在深入研究其产生这些结果的具体机制。

UroGen Pharma宣布，其针对低级别、中风险非肌肉浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者的新药UGN-102的居家给药研究已开始进行，首名患者已接受首次剂量。该研究旨在证明UGN-102能否由合格的居家健康专业人员在家中进行给药，以避免患者反复前往医疗机构进行给药。研究的主要目标是评估UGN-102在家治疗中的安全性，包括治疗相关不良事件的发生率。UGN-102是一种由丝裂霉素和无菌水凝胶组成的药物，用于膀胱内给药，其热响应特性允许在膀胱内给药后转化为半固体凝胶剂型。该研究将有助于评估UGN-102作为非手术治疗方法在LG-IR-NMIBC患者中的潜力。

Zogenix公司向日本厚生劳动省提交了FINTEPLA（芬氟拉明）的新药申请，用于治疗Dravet综合症相关的癫痫发作。该药物已获得孤儿药资格认定。基于多国进行的3期临床试验结果，FINTEPLA显示出对癫痫发作的显著减少，且耐受性良好。Zogenix将负责完成全球临床试验并寻求在日本获得FINTEPLA的监管批准，如果获得批准，将通过与Nippon Shinyaku的合作在日本进行商业化。Dravet综合症是一种罕见、严重且终身的癫痫形式，影响患者的生活质量。Zogenix致力于开发治疗罕见病的疗法，并计划进一步研究FINTEPLA在治疗其他罕见癫痫疾病中的应用。

CytRx公司专注于肿瘤和神经退行性疾病的研究与开发，其旗下药物aldoxorubicin已授权给ImmunityBio公司进行全球研发、生产和商业化。ImmunityBio正在进行aldoxorubicin治疗多种癌症的临床研究，包括胰腺癌、三阴性乳腺癌、头颈癌和胶质母细胞瘤。在胰腺癌的QUILT 88研究中，aldoxorubicin联合PD-L1 t-haNK和Anktiva显示出优于传统化疗的疗效和安全性，且患者生存率显著提高。此外，ImmunityBio还计划在2022年提交N-803和aldoxorubicin治疗胶质母细胞瘤的1/2期临床试验。CytRx公司通过授权aldoxorubicin获得了潜在高达3.43亿美元的里程碑付款和销售提成。

Hoth Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了HT-KIT孤儿药指定申请，用于治疗肥大细胞增多症。HT-KIT是一种针对cKIT原癌基因的antisense寡核苷酸，通过诱导mRNA移位，导致肿瘤性肥大细胞的凋亡。KIT信号通路与多种疾病有关，包括所有类型的肥大细胞增多症、急性髓系白血病、胃肠道间质瘤和过敏性休克。孤儿药指定（ODD）为罕见病药物的开发和审批提供了多项优惠，Hoth Therapeutics计划利用这些优惠来推进HT-KIT的研发。Hoth Therapeutics是一家专注于开发新一代疗法的临床阶段生物制药公司，其产品管线旨在改善患有特应性皮炎、皮肤毒性、慢性伤口、银屑病、哮喘、痤疮和肺炎等疾病患者的生命质量。

Repare Therapeutics公司宣布，其新型小分子药物RP-6306的Phase 1临床试验已开始，该药物针对PKMYT1，与吉西他滨联合用于治疗分子分选的晚期实体瘤。这是公司推进其独特精准肿瘤学药物管线的重要里程碑。MAGNETIC试验将评估RP-6306与吉西他滨联合使用的安全性和耐受性，预计将招募约104名携带基因组改变的肿瘤患者。RP-6306是一种首次开发的、选择性、口服的PKMYT1抑制剂，由Repare公司内部发现和开发。该药物在单独使用和与某些抗癌药物联合使用时均显示出令人信服的抗癌活性。Repare Therapeutics公司专注于基因组不稳定性，利用其基因组范围的CRISPR技术SNIPRx平台，发现和开发高度针对性的癌症疗法。

LianBio公司宣布，其药物infigratinib已获得海南省政府卫生健康委员会和药品监督管理局批准，在特别命名患者计划（NPP）下，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者具有FGFR2融合或其他重排。这是在中国首次为胆管癌患者开具并使用infigratinib，标志着该药物在北美以外的首次处方。LianBio致力于将创新药物带给中国及其他亚洲市场的患者，并在约六个月后使infigratinib在海南实现早期商业可用。此外，LianBio正在中国进行一项2a期临床试验，以评估infigratinib在具有FGFR2基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或食道胃结合部腺癌以及具有FGFR突变的其他晚期实体瘤患者中的安全性和有效性。胆管癌是一种严重且常致命的疾病，每年在中国约有约72000名患者被诊断出患有这种疾病，FGFR2基因异常存在于约14%至17%的患者中。

FDA计划于2022年2月14日当周对Sol-Gel公司生产药物EPSOLAY的工厂进行预先审批检查。EPSOLAY是一种含有5%苯甲酰过氧化物的专用外用配方，正在FDA审查中，用于治疗成人玫瑰痤疮的炎症性皮损。Sol-Gel公司表示，他们很高兴FDA通知了检查时间，并相信EPSOLAY有潜力改变成人玫瑰痤疮患者的治疗格局。EPSOLAY利用专有技术将苯甲酰过氧化物封装在基于二氧化硅的微胶囊中，以在药物和皮肤之间形成屏障，并设计成在一段时间内缓慢释放苯甲酰过氧化物，以提供良好的疗效和安全性。Sol-Gel公司专注于开发治疗皮肤疾病的品牌和通用外用药物产品，其产品线还包括其他在研药物。

南京举办国家“十三五”科技创新成就展，艾尔普再生医学的两个项目入选，展示其在心衰治疗和全自动化细胞产线方面的突破。公司研发的基于iPSC的再生心脏细胞和3D心脏组织，为心衰患者提供新的治疗方案，且其iPSC再生人源心脏细胞注射液是全球首创细胞药品。此外，艾尔普再生医学开发的智能化iPS细胞生产平台，实现了细胞生产行业的突破，使生物制药生产模式进入工业4.0时代，提高产量并降低成本，推动我国细胞制药行业达到国际领先水平。公司致力于结合生物医学技术与智能制造，提升产品质量，降低制药成本，响应国家创新驱动发展战略，以重塑健康为己任，让更多患者用上先进好药。

欧洲委员会批准了吉利德科学公司（Gilead Sciences, Inc.）的Veklury（瑞德西韦）药物，用于治疗不需要额外氧气支持且存在进展为严重COVID-19风险的成年人。这一决定是在欧洲药品管理局（EMA）的科学委员会CHMP于12月16日积极推荐扩大Veklury适应症之后做出的。Veklury的批准基于一项3期随机、双盲、安慰剂对照试验的结果，该试验评估了Veklury在非住院的高风险COVID-19患者中的疗效和安全性。试验结果显示，与安慰剂相比，Veklury将COVID-19相关住院或全因死亡的风险降低了87%。吉利德表示，这一最新批准将有助于缓解因COVID-19疫情而承受巨大压力的医疗系统。Veklury在欧盟的扩大适应症增加了之前对Veklury的临时市场授权，使其能够治疗需要补充氧气的肺炎的成年人和青少年。

三生制药与东丽株式会社宣布，其研发的盐酸纳呋拉啡口腔崩解片新药上市申请获中国国家药品监督管理局受理，用于治疗血液透析患者的瘙痒症。该药针对现有治疗方法无效的瘙痒症，通过独特作用机制发挥止痒效果。临床试验显示，该药对难治性瘙痒症有显著疗效，且安全性良好。此药在日本已获批用于多种瘙痒症治疗，并已获得三生制药在中国大陆的独家开发及商业化权利。新药上市申请基于中国多中心临床试验结果，与日本数据桥接成功，三生制药董事长娄竞博士表示期待产品早日上市，为中国血液透析患者提供新的治疗选择。

辉瑞公司和基石药业宣布其PD-L1抗体药物择捷美获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗非鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者。择捷美具有双重作用机制，可联合化疗用于多种肺癌患者的一线治疗，为国内肺癌患者带来新的治疗选择。该药物是基于OmniRat转基因动物平台开发的，具有独特的双重机制优势，在临床试验中表现出良好的疗效和安全性。辉瑞和基石药业将继续合作，加速将择捷美带给更多中国患者，助力实现“健康中国2030”目标。

Basilea制药公司宣布，其合作伙伴辉瑞公司在中国获得了国家药品监督管理局（NMPA）颁发的抗真菌药物Cresemba（伊曲康唑）口服制剂的药品批准许可。这一许可使得Cresemba在中国获得批准，用于治疗侵袭性毛霉菌病成人患者。辉瑞因此向Basilea支付了1000万美元的里程碑付款。Cresemba的静脉制剂正在根据单独的市场授权申请进行审查。Basilea与辉瑞的许可协议覆盖欧洲（不包括北欧国家）、俄罗斯、土耳其、以色列、中国（包括香港和澳门）以及亚太地区16个国家。Basilea除了从销售中获得中高个位数的版税外，根据与辉瑞的协议，还有资格获得高达约6亿美元的进一步里程碑付款。Cresemba已在60多个国家获得批准，并在55个国家销售，包括美国、大多数欧盟成员国以及欧洲以外的其他国家。在2020年7月至2021年6月的一年里，Cresemba的总市场销售额达到2.85亿美元，同比增长24%。

Vifor Pharma宣布，其药物Veltassa®在已完成的三期临床试验DIAMOND中显示出积极结果，该试验针对患有高钾血症或既往有高钾血症病史的心力衰竭患者。结果显示，Veltassa®在降低血清钾水平方面与安慰剂相比具有统计学意义，85%的患者在研究启动阶段通过Veltassa®优化了RAASi治疗。这一发现表明，Veltassa®有助于解决指南推荐与实际临床实践之间的差距。Veltassa®总体耐受性良好，未发现意外安全性问题。Vifor Pharma预计将在2022年上半年举行的主要心脏病学会议上公布关键试验结果。该研究旨在评估Veltassa®在使患有或处于高钾血症风险的患者能够继续使用RAASi治疗方面的潜在作用。Vifor Pharma继续支持使用Veltassa®在慢性肾病和心力衰竭患者中推动基于证据的护理，包括正在进行的研究和全球登记。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生公司旗下杨森制药公司生产的XARELTO®（利伐沙班）的两个儿科适应症：治疗静脉血栓栓塞症（VTE）和降低18岁以下儿童在至少五天初始静脉抗凝治疗后再次发生VTE的风险；以及预防2岁及以上患有先天性心脏病并接受Fontan手术的儿童发生血栓和血栓相关事件。XARELTO®是唯一获得FDA批准用于预防Fontan手术后儿童发生血栓的直接口服抗凝剂（DOAC），也是美国唯一提供口服悬浮剂型以灵活调整儿童体重剂量选择的DOAC。该口服悬浮剂型将通过颜色编码的剂量装置进行给药，预计2022年1月中旬在美国对儿科患者上市。

一项发表在《Nature Aging》杂志上的研究揭示了PDE5抑制剂在治疗阿尔茨海默病（AD）中的潜力。该研究由克利夫兰诊所基因组医学研究所（GMI）的研究团队领导，发现西地那非等PDE5抑制剂可能降低AD风险。韩国生物技术公司AriBio的专利药物AR1001在II期临床试验中显示出积极效果，有望成为治疗AD的口服疾病修饰剂。AriBio的CEO Matthew Choung表示，AR1001具有比西地那非更高的PDE5抑制能力和独特的多药理作用机制，公司计划在2022年完成III期临床试验，并寻求全球合作推广该药物。AR1001在临床前研究中表现出神经保护作用，对淀粉样斑块和tau蛋白有显著效果，有望在2022年进入多国III期临床试验。

辐联医药（Full-Life Technologies）于12月21日宣布完成1000万美元种子轮融资，投资将用于产品管线开发和核技术平台建设，以解决核医学供应链问题。本轮融资由成为资本和革锭创投联合领投。Full-Life旨在成为唯一一家为核治疗提供端到端解决方案的公司，其愿景是将生产物流技术与药物发现方法结合。核医学领域近年来复兴，但投资不足，Full-Life致力于解决放射性同位素供应链生产和物流挑战。公司由经验丰富的团队建立，旨在为全球患者带来临床获益。成为资本和革锭创投均具有丰富的投资经验和行业布局。