Remedium Bio, Inc.与马萨诸塞大学波士顿分校达成研究协议，评估其平台技术在糖尿病治疗中的应用。该合作旨在进行I型和II型糖尿病候选药物的预临床疗效研究，并有望将研究成果应用于Remedium的更广泛单次注射、可能改变疾病进程的基因治疗产品线。研究由马萨诸塞大学波士顿分校运动与健康科学系助理教授Kai Zou博士领导，其团队在糖尿病相关的代谢功能障碍、内分泌失调、胰岛素抵抗和葡萄糖代谢障碍等领域具有丰富经验。Remedium Bio首席执行官Frank Luppino表示，这一研究项目的启动是Remedium的一个转型性里程碑，通过此次合作，Remedium将扩大其开发组合并验证其基因治疗剂量调整平台，该平台具有广泛的临床应用潜力。

Recipharm宣布将位于法国Fontaine-ls-Dijon的固体剂量制造工厂出售给专注于小分子口服固体和无菌剂型的CDMO新公司Astrea Pharma。该工厂在Recipharm的运营下积累了丰富的制造和包装片剂和胶囊的经验。Astrea Pharma的投资者是CDMO行业的资深人士，并得到法国长期投资公司Groupe Chevrillon的支持。Recipharm首席执行官Marc Funk表示，此次出售将加强公司的财务状况，并有助于优化运营和巩固其作为全球前五大CDMO的地位。Astrea Pharma董事长Elie Vannier表示，他们很高兴能收购一个以质量和服务著称的工厂，并计划将其打造成一流的设施。Astrea Pharma旨在建立一个世界级的CDMO，专注于提高药企供应链的效率和价值。Recipharm是一家领先的CDMO，在全球拥有近9000名员工，年营业额约为110亿瑞典克朗，在多个国家设有研发和制造设施。

拜耳公司与Mammoth Biosciences达成战略合作，共同开发基于CRISPR系统的体内基因编辑疗法。拜耳将获得Mammoth的CRISPR技术，以加强其新细胞和基因治疗平台，并聚焦于肝脏靶向疾病的研究。Mammoth将获得4000万美元的前期付款，以及超过10亿美元的潜在里程碑付款。此次合作旨在通过结合Mammoth的创新CRISPR系统和拜耳的基因增强及诱导多能干细胞平台，加速开发转化性疗法，改善难以治疗的疾病患者的生命质量。

Selecta Biosciences和Ginkgo Bioworks宣布合作开发新一代基因治疗病毒衣壳，旨在提高转导效率、增强组织特异性和降低免疫原性。Selecta将利用其ImmTOR平台进行临床前和临床研究，而Ginkgo将设计并工程化衣壳。合作可能为基因治疗领域带来突破，Ginkgo有资格获得前期研发费用和里程碑付款，总额最高可达11亿美元。

Biohaven Therapeutics与比利时鲁汶大学（KU Leuven）的CD3和LICR部门达成独家许可和研究合作协议，共同推进新型TRPM3拮抗剂的开发和商业化，用于治疗慢性疼痛。该平台由KU Leuven的CD3和LICR发现，其中的主要候选药物BHV-2100预计将在2023年上半年进入临床试验阶段。BHV-2100是一种口服生物利用度高的TRPM3拮抗剂，能够减少动物模型中的疼痛行为，且没有其他疼痛管理方法常见的副作用。Biohaven将获得KU Leuven的小分子TRPM3拮抗剂的全球开发和商业化权利，包括BHV-2100。KU Leuven将获得前期付款，以及额外的开发、监管和商业化里程碑奖励。

Merck公司宣布，其KEYTRUDA（pembrolizumab）在治疗非小细胞肺癌（NSCLC）方面取得了显著成果。在KEYNOTE-091临床试验中，KEYTRUDA作为辅助治疗，在手术切除后对IB-IIIA期NSCLC患者的无病生存期（DFS）方面，与安慰剂相比显示出统计学上的显著改善，无论PD-L1表达如何。这是KEYTRUDA在辅助治疗IB-IIIA期NSCLC方面的首次阳性研究。试验结果显示，KEYTRUDA能够降低疾病复发或死亡的风险，有助于早期诊断和治疗肺癌。Merck将继续分析PD-L1高表达肿瘤患者的DFS，并评估总生存期（OS）这一关键次要终点。KEYTRUDA的安全性特征与之前报道的研究一致。结果将在即将举行的医学会议上公布，并将提交给监管机构。

SIGA Technologies公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）批准了其口服特科维马特（Tecovirimat）的市场授权申请（MAA），该药物与2018年美国食品药品监督管理局（FDA）批准的TPOXX品牌相同。EMA的批准包括针对天花、猴痘、牛痘和疫苗接种后天花并发症的治疗标签。MAA是在集中申请程序下提交的，一旦获得批准，将允许在所有欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登销售口服特科维马特。SIGA公司首席执行官Phil Gomez表示，EMA的批准将使产品在整个欧洲范围内获得更广泛的使用。SIGA与Meridian Medical Technologies签订了国际推广协议，Meridian将在美国以外的所有国际市场上推广口服特科维马特用于治疗天花。SIGA将继续拥有产品及其相关知识产权的所有权。SIGA在2021年底宣布，TPOXX还获得了加拿大卫生部的批准。SIGA是一家专注于健康安全市场的商业阶段制药公司，其领先产品TPOXX是一种口服和静脉注射的用于治疗由天花病毒引起的人类天花疾病的抗病毒药物。

Levitee Labs与Canntab Therapeutics签订服务协议，旨在共同应对加拿大鸦片危机。Levitee Labs将在其诊所和药房中推广Canntab的药物产品，以替代鸦片类药物，减轻疼痛、成瘾和其他疾病。Levitee Labs拥有五家成瘾诊所和三家药房，过去12个月接待了超过35,000名患者。该合作预计将提高患者护理水平并带来额外收入。双方希望利用Canntab的硬胶囊配方和Levitee的复合能力，提供多样化的治疗产品，包括在法规允许的情况下提供迷幻药物。

Anavex Life Sciences Corp.宣布其 Phase 1 期临床试验中ANAVEX® 3-71口服小分子激动剂对SIGMAR1和CHRM1（毒蕈碱受体M1）的治疗效果，该药物用于治疗神经退行性疾病，包括额颞叶痴呆（FTD），已获得FDA的孤儿药指定。该试验是一项双盲、随机、安慰剂对照的试验，旨在评估ANAVEX® 3-71的安全性和耐受性，以及药代动力学（PK）。结果显示，ANAVEX® 3-71在所有接受治疗的受试者中均表现出良好的耐受性，没有严重不良事件（SAEs）和任何显著的实验室异常。研究还满足了次要目标，即描述ANAVEX® 3-71对心电图（ECG）参数的影响，结果显示没有临床显著的心电图参数。Anavex Life Sciences计划将ANAVEX® 3-71推进到针对FTD、精神分裂症和阿尔茨海默病的生物标志物驱动的临床开发计划中，预计2022年开始。

以色列一项新研究表明，Cannabobreast产品与标准化疗结合使用，在杀伤癌细胞方面比现有治疗方法提高六倍效果，将癌细胞死亡率从10%降至60%，该产品基于大麻植物中的大麻素和萜类物质以及功能性蘑菇提取物，由Cannabotech公司生产。研究显示，Cannabobreast在提高现有治疗效果的同时，可能减少化疗剂量，显著降低副作用，使更多因副作用无法接受传统治疗的癌症患者受益。该研究由哈达萨医疗中心的资深肿瘤学家Tami Peretz教授和药物开发专家Dr. Isaac Angel博士指导，预计2022年下半年商业化。Cannabotech致力于开发结合Cannabobreast产品和营养补充剂的癌症治疗计划，旨在提高治疗效果并减少副作用。

Scholar Rock公司于2022年1月10日发布了公司更新，重点介绍了2022年的优先事项。公司启动了Apitegromab的Phase 3 SAPPHIRE临床试验，评估其在非行走型2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效。同时，公司推进了SRK-181的DRAGON Phase 1研究B部分，以评估其克服癌症患者对检查点抑制剂抵抗的潜力。此外，公司与Gilead的合作伙伴关系结束，恢复了多个具有不同药理特性的高级临床前资产的权利。2021年，Scholar Rock结束了约2.53亿美元的现金、现金等价物和可交易证券的年度。公司2022年的重点包括推进Apitegromab和SRK-181的临床试验，以及从Gilead合作中获得的新资产的开发。

Cara Therapeutics公司宣布，其合作伙伴Maruishi Pharmaceutical和Kissei Pharmaceutical在日本进行的一项关于difelikefalin注射剂治疗血液透析患者瘙痒症的3期临床试验达到主要终点。该研究显示，与安慰剂组相比，difelikefalin注射剂显著改善了瘙痒评分。此外，Cara Therapeutics的KORSUVA（difelikefalin）注射剂已在美国获批用于治疗血液透析成人患者的慢性肾脏病相关瘙痒症，并计划在2022年第二季度在美国上市。同时，difelikefalin注射剂在欧洲药品管理局的审查中。

Starton Therapeutics宣布在荷兰获得临床试验授权，开始一项评估STAR-LLD生物利用度的1期临床试验。该公司旨在通过其专有的皮肤技术改进标准治疗，STAR-LLD是一种用于治疗多发性骨髓瘤的连续给药来那度胺。该1期研究将评估STAR-LLD在健康人体内的24小时生物利用度、安全性、耐受性和药代动力学，并与口服来那度胺进行比较。STAR-LLD使用便携式连续皮下输注泵来输送Starton的专有溶解来那度胺。Starton计划在多个国家提交STAR-LLD的额外监管申请。

Editas Medicine公司宣布了2022年的研发里程碑，包括EDIT-301在镰状细胞性贫血的初步临床试验数据、EDIT-101在LCA10的儿童高剂量队列启动以及EDIT-101的临床数据更新。公司还宣布了新的研发候选药物EDIT-103用于RHO-adRP和EDIT-202多靶点iNK细胞疗法用于实体瘤。公司董事长兼首席执行官James C. Mullen将在J.P. Morgan Healthcare Conference上讨论公司近期进展和未来展望。公司完成了EDIT-101在LCA10的BRILLIANCE研究的所有成人队列的给药，并计划在2022年上半年完成儿童中剂量队列的给药。此外，公司正在推进其他体内眼科编辑项目，并宣布了新的研发候选药物EDIT-103，用于治疗RHO-adRP。公司还在开发EDIT-301，用于治疗镰状细胞性贫血和输血依赖性β地中海贫血。此外，公司宣布了EDIT-202，这是一种高度差异化的iPSC衍生的自然杀伤细胞（iNK）实验性药物，具有双重敲入和双重敲除编辑。Editas Medicine与Bristol Myers Squibb的合作继续推进针对实体瘤和液体

Sana Biotechnology、IASO Biotherapeutics和Innovent Biologics共同宣布，Sana获得了IASO Bio和Innovent的非独家商业权利，用于某些体内基因治疗和体外低免疫细胞治疗应用的全人源BCMA CAR结构。该BCMA CAR结构已在中国临床试验中得到验证，具有临床安全性和有效性数据。CT103A（IASO Bio）和IBI326（Innovent）是一种针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的CAR T细胞疗法，显示出94.9%的总缓解率和58.2%的完全缓解率。Sana将支付预付款，并有权获得高达2.04亿美元的潜在开发和研究里程碑付款以及版税。

DiNAQOR公司与澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）合作，共同研发新型心脏特异性生物工程化腺相关病毒（AAV）衣壳，用于基因治疗。DiNAQOR拥有获得合作开发的衣壳的独家许可权，用于心血管和肾脏疾病领域。CMRI将提供其广泛的AAV衣壳库，而DiNAQOR将提供其专有的工程化心脏组织（EHT）技术和动物组织，以筛选出新型心脏特异性衣壳变种。DiNAQOR的LRP系统允许基因治疗直接输送到心脏肌肉，提高生物分布和转导效率。这一合作旨在开发更高效、更低剂量靶向心脏的新衣壳，以降低系统基因治疗的不良反应并降低成本。

Arcus Biosciences在2022年1月10日更新了其临床项目进展，包括针对TIGIT、腺苷轴（CD73和双A2a/A2b）、HIF-2a和PD-1的六种临床阶段分子正在推进。预计2022年将有多项数据集公布，包括domvanalimab和etrumadenant在1L PD-L1高非小细胞肺癌（NSCLC；ARC-7）中的数据，quemliclustat在胰腺癌（ARC-8）中的数据，以及AB521的药代动力学/药效学数据。ARC-4研究的数据未显示etrumadenant组合具有区分性的临床活性，该设置已被降级。Arcus和BMS计划在2022年启动多项新的2期和3期研究，以评估针对高未满足需求领域的跨组合。Arcus的现金储备预计将在收到Gilead的期权付款后翻倍至14亿美元。Arcus的2022年重点包括执行全球临床项目的扩展，包括超过10项随机2期和3期研究。