Denovo Biopharma发现了一种新型遗传生物标志物DGM7，该标志物与使用基因治疗组合药物DB107治疗复发性高级别胶质瘤（HGG）的疗效相关。DB107是一种由Toca 511和Toca FC组成的实验性组合产品，属于从Tocagen收购的RRV平台。这一发现不仅可能有助于选择对DB107疗法有反应的患者，还可能扩展到更广泛的RRV平台。Denovo的CEO兼CSO Wen Luo表示，这一发现为复发性高级别胶质瘤患者带来了急需的治疗选择，并展示了Denovo在生物标志物平台上的重复成功。Denovo目前有三个使用其生物标志物平台发现的生物标志物指导的项目正在积极开发中。

再鼎医药宣布国家药监局批准其新型抗生素纽再乐上市，用于治疗社区获得性细菌性肺炎和急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。纽再乐具有口服和静脉输注两种剂型，是再鼎医药近24个月来获批的第四款产品。该药针对严重感染相关病原体具有广谱抗菌活性，为患者提供灵活的给药方式，有助于减少院感风险和住院费用。再鼎医药与Paratek合作开发纽再乐，并已获得在中国内地生产、销售和经销的权利。

Kura Oncology公司宣布，其正在进行一项名为KURRENT的1/2期临床试验，旨在评估tipifarnib与alpelisib联合治疗HRAS和/或PIK3CA依赖性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的安全性、推荐剂量和早期抗肿瘤活性。该试验基于前期临床数据，提示HRAS和PI3Kα在HNSCC中是共依赖性癌基因，联合用药有望针对约50%的HNSCC患者。tipifarnib是Kura公司的farnesyl转移酶抑制剂候选药物，alpelisib是Novartis公司开发的PI3K抑制剂，主要针对PI3Kα异构体。Kura与Novartis合作，评估tipifarnib和alpelisib在HNSCC患者中的联合应用，这些患者肿瘤具有HRAS过表达或PIK3CA突变和/或扩增。该试验的首个队列由PIK3CA依赖性HNSCC患者组成。

Diffusion Pharmaceuticals Inc.近日宣布，其ILD-DLCO临床试验已开始给药，该试验旨在评估其领先产品候选药物trans sodium crocetinate（TSC）对间质性肺疾病（ILD）患者氧摄取的影响。这是该公司第三项氧气输送试验，旨在评估TSC在氧气从摄取到输送再到最终器官利用的整个过程中的作用。试验将评估TSC对DLCO（肺中一氧化碳扩散）的影响，DLCO将作为氧转移效率的替代指标。Diffusion计划在2022年第一季度完成试验，并在两个月内报告主要结果。同时，公司还宣布，其近期重点将是为TSC作为缺氧性实体瘤的辅助治疗设计并执行一项临床试验，并计划在2022年初获得美国食品药品监督管理局对该计划设计的反馈。

Albireo Pharma公司宣布其研发的A3907口服系统性ASBT抑制剂在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性、耐受性和药代动力学特性。该研究在健康成人受试者中评估了A3907的安全性和耐受性，结果显示A3907在全身暴露下表现出治疗性益处，且未出现严重不良事件。A3907有望在多种肝脏疾病中提供疗效和耐受性的最佳平衡。Albireo Pharma计划在2022年启动针对成人肝病的A3907 Phase 2研究。

Apnimed公司宣布，其针对阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的首个口服药物AD109的Phase 2b MARIPOSA研究已开始给药，该研究旨在为即将到来的AD109 Phase 3程序提供信息。MARIPOSA研究还包括AD504的亚研究，AD504是Apnimed开发的第二个口服药物，作为OSA潜在治疗药物。目前，美国有超过2500万人患有OSA，但大多数患者被处方正压通气设备（如CPAP），但长期依从性不足。MARIPOSA研究旨在为患者提供潜在的新口服治疗选择。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行臂、剂量寻找的为期一个月的研究，旨在为AD109的Phase 3剂量提供信息，并推进AD504的剂量寻找。AD109是一种每日一次在睡前服用的潜在首创口服药物，旨在治疗OSA患者。AD504是一种每日一次在睡前服用的口服药物，可能对同时经历入睡困难或保持睡眠困难的患者有益。Apnimed致力于开发治疗睡眠呼吸暂停和相关疾病的创新药物。

Nkarta公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型NK细胞疗法NKX101孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。NKX101是一种新型研究性NK细胞疗法，旨在增强NKG2D的天然抗肿瘤生物学。AML是一种破坏骨髓中正常血细胞生产的血液癌症，患者五年生存率为26%。目前，对于复发/难治性（r/r）AML患者，尚无标准治疗方案。这些患者可能接受各种化疗方法，但效果不佳。NKX101目前正在进行针对复发/难治性AML或骨髓增生异常综合征（MDS）成年人的首次人体1期临床试验。FDA授予孤儿药资格的药物是指那些旨在治疗、诊断或预防在美国影响不到20万人的罕见病的药物。孤儿药资格可能使开发该药物的公司获得某些发展激励措施，包括合格临床测试的税收抵免、处方药用户费豁免和FDA批准后的七年市场独占权。Nkarta公司致力于推进其NK细胞疗法平台，为癌症患者开发突破性的治疗方案，并期待与白血病社区和FDA合作，将现成细胞疗法的独特益处带给AML患者。

Rubius Therapeutics公司宣布其在RED PLATFORM平台和红细胞治疗（RCTs）管线方面的重大进展。该平台具有高度可编程性和多功能性，能够针对多种免疫通路治疗多种疾病。公司展示了在1型糖尿病预临床研究中诱导耐受性和旁观者抑制的结果，这些发现可能适用于多种T细胞介导的自身免疫疾病。Rubius正在推进下一代人工抗原呈递细胞（aAPCs）的研发，该细胞具有可加载MHC I类平台，能够在单个红细胞治疗中呈现多种抗原。此外，RTX-240单药1期临床试验在晚期实体瘤中继续剂量递增，至今未观察到剂量限制性毒性。Rubius还在扩大其制造规模，以支持潜在的支柱试验和最终的商业化。公司将于今日上午11点（东部时间）举行网络直播，Rubius管理团队和自身免疫和1型糖尿病专家Gerald T. Nepom博士将参与讨论。

Arcturus Therapeutics宣布了其下一代自扩增mRNA疫苗候选产品ARCT-154和ARCT-165的最新临床研究数据。这些候选疫苗在美国和新加坡进行1/2期临床试验，旨在评估其作为主要疫苗接种系列和Comirnaty®疫苗接种后的加强剂的效果。初步结果显示，加强剂疫苗接种后中和抗体滴度有所增加，显示出对多种变异株的潜在广泛覆盖。Arcturus预计将在越南启动ARCT-154的紧急使用授权（EUA）申请，并计划在2022年第一季度完成申请。同时，公司还计划评估疫苗对omicron变异株的活性，并预计将在2022年第一季度获得初步数据。

Aptinyx公司宣布启动一项针对300名创伤后应激障碍（PTSD）患者的Phase 2b研究，评估NYX-783每日50mg的疗效。该研究基于前期NYX-783在PTSD患者中观察到的临床意义症状改善。公司预计将在2023年下半年报告该研究的数据。Aptinyx首席执行官Norbert Riedel表示，这是将NYX-783作为PTSD新型治疗方案的重要一步。NYX-783是一种新型口服NMDA受体正向别构调节剂，目前正处于Phase 2开发阶段，用于治疗PTSD。Aptinyx公司专注于发现、开发和商业化用于治疗脑和神经系统疾病的专有合成小分子。

Forma Therapeutics公司宣布，其针对急性髓系白血病（AML）的口服选择性mIDH1抑制剂与阿扎胞苷联合使用，在mIDH1型AML患者中产生了持久的完全缓解（CR）或CR与部分血液学恢复（CRh）反应，且耐受性良好。这些积极的结果是olutasidenib用于化疗联合治疗的首个2期研究结果，于2021年12月13日在美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布。这些发现支持了olutasidenib作为未从先前治疗中获得持久反应的AML患者的联合治疗基础的潜力。此外，12月12日在ASH上展示的海报报告了接受olutasidenib单药治疗的mIDH1患者试验的分子特征。Olutasidenib与阿扎胞苷联合治疗耐受性良好，治疗期间不良事件（TEAEs）包括恶心、便秘、呕吐、血小板减少、腹泻和中性粒细胞减少等。研究还分析了IDH1m变异等位基因频率、其他遗传共突变以及突变与反应之间的关系。

Seres Therapeutics公司宣布，其SER-287药物在治疗轻度至中度溃疡性结肠炎的Phase 2b ECO-RESET研究中未能达到主要终点。然而，对微生物组数据的分析显示，SER-287细菌物种成功植入患者体内。SER-287细菌植入在服用SER-287的患者中与安慰剂组相比具有统计学意义。虽然SER-287在Phase 2b研究中未观察到预期的疾病相关代谢物变化，但分析基线及给药后微生物组基因组学和代谢组数据，可能为未来开发提供潜在生物标志物。Seres Therapeutics将继续评估SER-287研究数据，并考察SER-301 Phase 1b研究的临床和微生物组数据，包括疾病相关代谢物变化的分析。

Biogen和Eisai公司更新了ADUHELM（aducanumab-avwa）100 mg/mL注射剂用于治疗阿尔茨海默病的第四期上市后确认研究的进展。预计2022年3月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交最终方案，5月启动患者筛选。这是一项全球性安慰剂对照试验，旨在招募超过1300名早期阿尔茨海默病患者，主要终点为治疗开始后18个月。基于ADUHELM之前三期临床试验的入组率，预计主要完成日期将在研究开始后约四年。试验还将包括长达48个月的长期扩展，以收集更长时间的治疗数据。Biogen全球安全和监管科学负责人兼研发部临时负责人Priya Singhal表示，公司致力于加速时间表，目标是提前完成确认研究。Biogen神经病学教授Marwan Sabbagh对这一更新表示鼓舞，认为这是公司的重要承诺。两家公司将继续与FDA、外部利益相关者和其他地区的监管机构合作，进行试验设计。ADUHELM是一种针对淀粉样β蛋白的单克隆抗体，其在美国的适应症为治疗阿尔茨海默病。

uniQure公司宣布了其针对亨廷顿病治疗的AMT-130基因疗法在Phase I/II临床试验中的初步观察结果。在首例四名患者中，两名接受了AMT-130治疗，两名接受了模拟手术。结果显示，AMT-130在低剂量下表现出良好的耐受性，没有出现严重不良事件。神经纤维蛋白轻链（NfL）在治疗后立即上升，并在治疗患者中恢复到基线水平。美国临床试验已进行19例手术，预计到2022年中完成高剂量队列的招募。同时，欧洲开放标签的Phase I/II研究也已开始筛选患者。uniQure计划在2022年下半年开始第三队列的研究，并计划在2023年上半年公布第一阶段和第二阶段临床试验的完整安全性和有效性数据。

台湾生华生物科技公司宣布，其主导药物候选品Silmitasertib（CX-4945）在晚期基底细胞癌（BCC）患者中的初步临床试验数据摘要已被美国皮肤病学年会（AAD）接受，将在波士顿举行的大会上进行电子海报展示和口头报告。该药物是一种针对CK2通路的创新小分子药物，目前正开发用于治疗多种癌症，包括胆管癌、髓母细胞瘤和COVID-19。生华生物是一家专注于开发针对肿瘤、罕见病和新型冠状病毒的一类新疗法的药物研发公司，总部位于台湾，运营基地位于美国圣地亚哥。

全球生物制药公司Mallinckrodt宣布，其旗下产品StrataGraft已开始用于治疗三度全层烧伤的成人患者的临床试验StrataSOMA。该试验旨在评估StrataGraft在治疗全层烧伤方面的疗效、安全性和耐受性。StrataGraft是一种由角质细胞和真皮成纤维细胞构成的生物工程细胞支架产品，旨在支持身体自身的愈合能力。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准StrataGraft用于治疗需要手术干预的深部分层烧伤的成人患者。Mallinckrodt公司计划继续进行临床试验，以寻求扩大StrataGraft的批准适应症，使其能够治疗更多严重烧伤的患者。

Cullinan Oncology公司宣布，其研发的抗癌药物CLN-081在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的临床试验取得积极进展。在推荐剂量100mg每日两次（BID）下，CLN-081在经过多线治疗的晚期NSCLC患者中显示出高响应率和良好的安全性。该药物对EGFR exon 20插入突变肿瘤具有选择性抑制作用，且对野生型EGFR细胞无影响。在73名接受CLN-081治疗的NSCLC患者中，100mg BID剂量组的患者中，有14人达到部分缓解（PR），确认响应率为39%。中位缓解持续时间超过15个月，中位无进展生存期（PFS）为12个月。此外，该剂量组的治疗相关不良事件（AE）主要为1级和2级，如皮疹和腹泻，且大多数事件可通过常规支持性治疗管理。Cullinan计划与FDA讨论这些结果，并尽快推进CLN-081的后期开发。