Zogenix公司在2021年12月3日至7日在芝加哥举行的美国癫痫学会（AES）年会上，将展示关于芬氟拉明的八篇新数据摘要，并赞助一个关于多样性海报的会议。这些数据涉及芬氟拉明在治疗Dravet综合症和Lenox-Gastaut综合症方面的安全性和有效性，包括对儿童执行功能的影响。Zogenix还计划在日本开发芬氟拉明治疗Dravet综合症，并在欧洲和日本进行临床试验。此外，Zogenix还计划开展一项关于CDKL5缺陷综合症的研究，并与Tevard Biosciences合作开发下一代基因疗法。

Ultimovacs公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其通用癌症疫苗UV1孤儿药资格，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。UV1作为免疫检查点抑制剂伊匹单抗和纳武单抗的辅助疗法，正在一项名为INITIUM的II期临床试验中作为转移性黑色素瘤的一线治疗进行研究。FDA的孤儿药资格提供了包括监管批准后七年市场独占权在内的某些好处。Ultimovacs的CEO Carlos de Sousa表示，公司将继续在II期临床试验中进一步研究UV1，并与监管机构保持建设性对话，尽快将UV1带给患者。UV1正在与检查点抑制剂联合用于治疗晚期恶性黑色素瘤、卵巢癌、头颈鳞状细胞癌、恶性胸膜间皮瘤和非小细胞肺癌的II期临床试验中，涉及全球15个国家的近100个临床中心，总计超过650名患者。

Tevogen Bio宣布其领先的研究性免疫疗法TVGN-489，一种针对COVID-19高风险患者的SARS-CoV-2特异性Cytotoxic CD8+ T淋巴细胞（CTL），预计对Omicron变异株仍具有活性。该研究团队对Omicron变异株的所有突变进行了全面审查，确认TVGN-489的目标不受已知Omicron突变的影响。目前，TVGN-489正在费城的托马斯·杰斐逊大学进行概念验证临床试验。Tevogen Bio首席执行官Ryan Saadi表示，希望为抗击COVID-19提供有意义的工具，特别是对于可能对Omicron、Delta和其他当前变异株的疫苗诱导和单克隆抗体传递的免疫应答减少的高风险患者。TVGN-489是一种高度纯化的SARS-CoV-2特异性细胞毒性CD8+ T淋巴细胞产品，能够检测整个病毒基因组的多个目标。这些靶向CTL预计将识别并杀死病毒感染的细胞，使身体能够用健康未感染的细胞替换它们。Tevogen Bio是一家由杰出的科学家和经验丰富的生物制药领导者组成的团队，致力于开发创新的感染性疾病和肿瘤学产品。

法国圣赫雷兰，2021年12月2日——专业疫苗公司Valneva SE宣布，欧洲药品管理局（EMA）已开始对VLA2001进行滚动审查，这是其全病毒灭活佐剂COVID-19疫苗候选产品。Valneva公司专注于实现VLA2001的监管批准，并已在英国（MHRA）进行滚动提交，包括验证第三阶段临床试验数据的完整性。预计2022年第一季度可能会有潜在监管批准。Valneva还更新了VLA2001在Omicron变种出现背景下的情况，认为VLA2001对全球抗击COVID-19大流行具有重要意义，并可能在保护新出现的Omicron变种中发挥作用。与仅针对SARS-CoV-2病毒刺突蛋白的其他疫苗不同，VLA2001使用整个SARS-CoV-2病毒包膜进行开发，预计将引发广泛的免疫反应。Valneva将测试VLA2001对Omicron变种的交叉中和能力。Valneva还确认其技术平台可适应新变种，已在法国和奥地利的研究地点进行实验室开发和新变种测试，包括生产Delta等三个早期变种的关注病毒种子库存。Valneva已开始为欧洲委员会供应合同进行生产，并有一些库存待监管批准后进行标签和部署。Valneva预计每年能够

ViaCyte公司宣布其干细胞疗法在治疗严重1型糖尿病（T1D）患者中取得初步积极成果，该疗法能够产生胰岛素。这一发现发表在《Cell Stem Cell》和《Cell Reports Medicine》杂志上。研究显示，接受治疗的17名患者中，有部分患者在植入后六个月内出现C肽水平升高（胰岛素生物标志物）。此外，另一项研究报道了15名患者在植入后六个月细胞已成熟为产生胰岛素的胰岛细胞，且在餐后观察到C肽水平上升，表明胰岛素产生功能。研究负责人表示，这些数据代表了重要的科学进步，为治疗T1D提供了希望。该临床试验旨在评估PEC-Direct（VC-02）在T1D患者中的安全性、耐受性和有效性。

瑞士生物技术公司Molecular Partners与伯尔尼大学合作，共同开发用于治疗急性髓系白血病（AML）的多特异性DARPin药物MP0533。MP0533旨在同时靶向三种肿瘤相关抗原，以提高特异性和广泛覆盖癌细胞。该新型免疫疗法候选药物通过CD3激活T细胞，旨在治疗AML。合作旨在利用Molecular Partners的专有DARPin技术和伯尔尼大学在AML，特别是白血病干细胞（LSC）方面的专业知识。AML是一种进展迅速且死亡率高的癌症，现有治疗方法存在高风险，对老年和虚弱患者尤为如此。MP0533在临床前研究中显示出高度特异性、快速作用和广泛的疗效窗口，有望为患者提供新的治疗方案。

Marizyme公司宣布，其产品DuraGraft血管移植物储存溶液在GOAL研究中表现出显著降低心肌梗死风险的效果。该研究由德国心脏中心和柏林夏里特大学医学中心的Dr. Maximillian Y. Emmert在纽约国际冠状动脉大会上展示。GOAL研究是一项独立观察性临床试验，旨在评估血管移植物/储存溶液在冠状动脉旁路移植术（CABG）中对心肌保护的积极作用。研究结果显示，使用DuraGraft溶液的患者在CABG手术后，术后1天至6天的高敏肌钙蛋白I（hs-cTnI）水平显著降低，且在CABG手术后12-24小时内达到最大差异。这表明DuraGraft溶液可能通过预防缺血性损伤来保护心肌。Dr. Winkler表示，DuraGraft已成为其医院的标准治疗方案，并相信它将改变CABG患者的治疗方式。Dr. Emmert表示，DuraGraft在多项临床研究中显示出保护血管移植物的潜力，GOAL研究的成果可能为DuraGraft在CABG手术中增强心肌保护的应用提供进一步研究的依据。

最新三期临床试验数据显示，TREM FYA（guselkumab）在治疗对肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）反应不足的活跃银屑病关节炎（PsA）患者中，显著且持久地改善了症状，同时保持了其安全性。COSMOS研究达到了其主要终点，TREM FYA治疗组的患者（44.4%）在24周时达到ACR20反应的比例显著高于安慰剂组（19.8%）。TREM FYA治疗在TNFi-IR患者中从第四周开始显现效果，一年后（第48周）继续改善，57.7%的患者达到ACR20，安全性与安慰剂组相似。TREM FYA是美国首个也是唯一一个选择性IL-23抑制剂疗法，无论患者是否接受过TNFi治疗，均被批准用于治疗中度至重度斑块型银屑病和活跃的PsA。

Aclaris Therapeutics公司宣布，其研究论文《MK2/Hsp27轴是胰腺导管腺癌在基因毒性应激下的主要生存机制》在《科学转化医学》期刊上发表，该研究探讨了MK2在胰腺癌中的作用以及Aclaris研发的MK2抑制剂zunsemetinib在胰腺癌治疗中的潜力。研究显示，zunsemetinib与FIRINOX（FOLFIRINOX的鼠类版本）联合使用可显著延长胰腺癌小鼠的生存期。Aclaris计划将这一治疗方法推进至临床试验阶段，并考虑使用其他MK2抑制剂药物候选者治疗胰腺癌。

Revive Therapeutics Ltd. 正在扩展对Bucillamine的研究，将其作为治疗Omicron变异株（B.1.1.529）的潜在药物。Bucillamine已被证明在体外抑制Delta变异株（B.1.617.2）的SARS-CoV-2感染。公司计划在当前的3期临床试验中添加炎症标志物和病毒载量测试，以加强Bucillamine作为抗病毒和抗炎剂在治疗传染病中的地位。研究支持了Bucillamine作为COVID-19治疗药物的可能性，特别是在抑制炎症细胞死亡和降低炎症标志物方面。公司正在将炎症标志物纳入正在进行中的3期临床试验，以评估Bucillamine在治疗轻至中度COVID-19患者中的安全性和有效性。

ORION公司与拜耳公司共同进行的ARASENS临床试验显示，darolutamide与多西他赛和雄激素剥夺疗法（ADT）联合使用，在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中显著提高了总生存期（OS）。该试验达到了其主要终点，结果显示与安慰剂、多西他赛和ADT相比，darolutamide联合治疗显著提高了总生存期。ARASENS试验是唯一一项针对mHSPC患者的III期随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估ARi与多西他赛和ADT联合使用的疗效和安全性。Darolutamide已在多个市场获得批准，用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者，该产品由Orion和Bayer共同开发。Bayer计划在即将举行的科学会议上展示这些关键数据，并与全球卫生当局讨论darolutamide在该适应症下的上市许可申请。

GreenLight Biosciences（ENVI）和非营利科研机构IAVI宣布开始研发针对Omicron变异株的COVID-19疫苗候选品。由于Omicron变异株高度突变，可能部分逃避现有疫苗，因此快速适应成为紧急任务。GreenLight CEO Andrey Zarur表示，他们已经开始实验室工作，并将在预临床模型中测试新的候选疫苗。IAVI总裁兼CEO Mark Feinberg强调，感谢南非科学家们识别并分享了变异株的序列，使得能够迅速应对这一威胁。GreenLight和IAVI计划在非洲进行一期临床试验，IAVI将负责临床试验管理，并与其在撒哈拉以南非洲的临床研究中心合作伙伴合作。

Stoke Therapeutics在2021年美国癫痫学会年会上公布了关于STK-001在Dravet综合症儿童和青少年患者中的1/2a期MONARCH研究的初步数据。结果显示，STK-001在高达30mg的单剂量和每四周三次的20mg多剂量下均表现出良好的耐受性，没有与研究药物相关的安全性问题。70.6%的患者在服用STK-001后，从第29天到第84天，癫痫发作频率有所减少。所有2至12岁的患者都经历了癫痫发作频率的减少。此外，还将展示STK-001的药代动力学（PK）建模数据、SWALLOWTAIL开放标签扩展研究的初始安全性数据和BUTTERFLY观察研究的三个月数据。STK-001是一种针对Dravet综合症潜在原因的潜在疾病修饰疗法，旨在治疗这种严重且进展性的遗传性癫痫。

Xenon Pharmaceuticals Inc.在AES 2021年会上公布其神经学项目进展，包括XEN1101、XEN496等新药研究。公司展示了XEN1101在成人局灶性癫痫治疗中的疗效和安全性，以及XEN496在KCNQ2发育性和癫痫性脑病中的临床试验设计。此外，Xenon还探讨了Nav1.1选择性增强剂在Dravet综合症小鼠模型中的抗癫痫作用。公司还计划在AES 2021年会上举办关于XEN1101和X-TOLE临床试验结果的研讨会，并与患者倡导团体和意见领袖会面。Xenon将举办电话会议和直播，讨论X-TOLE结果。

CBD品牌cbdmD宣布与南卡罗来纳大学合作开展一项针对健康受试者的人体临床研究，旨在探索其专利全谱系大麻素混合物对睡眠、情绪和疼痛的影响，以支持其产品功效。研究还将测量健康人类的关键安全指标，以增强公司提交监管文件的安全档案。cbdmD预计这些积极结果将成为其治疗部门未来药物研究和应用的基础。这一合作重申了cbdmD致力于提供对消费者日常生活产生实际影响的产品。公司希望这项研究不仅将重申其产品安全有效，支持并维持健康的生活方式，还将为探索其全谱系大麻素混合物对客户最关心的领域的临床影响奠定基础。

Encoded Therapeutics在2021年美国癫痫学会年会上公布了ENVISION自然史研究的初步数据，显示患有Dravet综合症的儿童在两年大时就会经历神经发育的早期和显著延迟，包括适应功能、沟通和社会化能力的下降，并且随着年龄的增长而恶化。这些数据表明，尽管使用了多种和较新的抗癫痫药物，但癫痫发作的频率仍然随着年龄的增长而增加。ENVISION研究旨在阐明Dravet综合症在儿童发展关键时期的进展，并帮助了解疾病对儿童及其家庭的影响。Encoded Therapeutics正在开发ETX101，这是一种潜在的单一剂量、疾病修饰性基因调节疗法，旨在针对SCN1A+Dravet综合症的潜在原因，以期解决疾病的全部表现。

Enochian BioSciences公司宣布，其创始人兼发明人Dr. Serhat Gumruku在Seraph Research Institute（SRI）的创始人兼董事Anahid Jewett带领下，展示了针对胰腺癌和胶质母细胞瘤的新数据和合作计划。Gumruku博士首次揭示了基于异体树突状细胞的独家遗传修饰，这是Enochian肿瘤管线的基础，并展示了实验室研究中免疫系统关键部分的强烈反应。此外，他还更新了一篇关于胶质母细胞瘤患者的案例报告，该患者在接受治疗后肿瘤消失，目前无复发迹象。Jewett博士表示，与Enochian的合作和实验室数据令人鼓舞，期待在人类化小鼠模型中进行实验。Enochian BioSciences首席执行官Mark Dybul表示，公司对数据和研究合作感到兴奋，并希望尽快将实验室数据转化为动物模型，最终应用于人类。