Hepagene Therapeutics公司在美国启动了针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的HPG1860 Phase IIa临床试验，这是该公司的创新疗法。HPG1860是一种非胆汁酸、强效、选择性和全芳樟醇X受体（FXR）激动剂，旨在治疗NASH和胆汁淤积性肝炎。该试验是一项12周的随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，评估了接受安慰剂或3mg、5mg和8mg剂量HPG1860的NASH患者的安全性、耐受性和疗效。Hepagene Therapeutics公司首席执行官Michael X. Xu表示，启动RISE Phase IIa试验是公司的重要里程碑，公司专注于肝脏疾病，预计未来将有多款新型机制化合物进入临床试验。

印度全球化资本公司（IGC）宣布其针对阿尔茨海默病患者的专利大麻素基础新药IGC-AD1的1期临床试验主要终点数据积极。试验中未报告严重不良事件，IGC-AD1耐受性良好，独立数据安全监测委员会未发现安全性问题。公司已于2021年12月1日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了临床试验数据。IGC计划在获得FDA批准后，进行更大规模和多样化的临床试验，以测试IGC-AD1在治疗阿尔茨海默病相关症状方面的疗效。1期临床试验的主要目标是测试和证明IGC-AD1的安全性和耐受性，试验中未出现严重或危及生命的不良事件，所有不良事件均被认为与IGC-AD1或安慰剂无关。IGC对1期临床试验的数据表示鼓舞，并期待在FDA批准后继续进行IGC-AD1的临床试验。

Vivos Inc.与FDA会面，寻求改进临床试验申请的草案，以推进Radiogel™治疗甲状腺癌的临床测试。Mayo Clinic的两位医生在会上展示了Radiogel™的必要性，并回答了FDA审查团队的问题。FDA提供了关于标签、剂量和临床测试方案等多方面的建议，并建议进行Q-Sub审查和电话会议。Vivos Inc.表示，这次会议对获得FDA批准至关重要，并已有足够资金完成所有必要的步骤。Vivos Inc.开发了基于Yttrium-90的注射式近距离放射治疗设备，用于治疗动物和人类肿瘤。Radiogel™是一种含有Yttrium-90磷酸颗粒的凝胶液体，可在室温下注入肿瘤，释放短程β辐射，对正常器官和组织影响较小。Isopet™是用于动物治疗的类似产品，已在多个大学兽医医院进行测试，并获得FDA兽医药品中心的分类确认。

MingMed生物技术公司宣布，其HPK1小分子抑制剂PRJ1-3024的IND申请已获得美国FDA批准，用于癌症免疫疗法。公司科学家在HPK1分子机制研究方面取得进展，PRJ1-3024作为候选药物表现出良好的选择性。同时，公司干性年龄相关性黄斑变性药物QA102在美国完成了一期临床试验。MingMed致力于开发创新药物，目前研发管线中有多款针对未满足医疗需求的一类新药。

Dyne Therapeutics宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了DYNE-251的IND申请，用于治疗Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者，这些患者适用于跳过外显子51的治疗。公司预计将在2022年第一季度提交DM1的IND申请，并在年中开始进行DYNE-251和DYNE-101的多剂量递增临床试验。DYNE-251是一种针对DMD患者的治疗候选药物，通过其FORCE™平台，旨在通过肌肉组织递送和促进外显子跳跃，使肌肉细胞产生截断的、功能性的肌营养不良蛋白，以停止或逆转疾病进展。Dyne Therapeutics致力于开发针对遗传性肌肉疾病的创新疗法，其产品线包括DM1、DMD和FSHD。

SafelyYou，一家专注于为老年人及阿尔茨海默病、相关痴呆或认知障碍患者提供AI辅助的跌倒管理技术的公司，近日宣布完成3000万美元的B轮融资，由长期医疗行业投资信托Omega Healthcare Investors领投。Omega Healthcare Investors还预付了1000万美元，用于在旗下944家设施中安装SafelyYou的技术。SCAN Group，一个致力于让老年人保持健康和独立的使命型组织，也参与了此次融资。SafelyYou的创始人兼CEO George Netscher表示，他们的目标是创建一个他的母亲将会需要的公司，通过预防跌倒来减轻患者和家属的痛苦。SafelyYou的技术结合了人工智能和专业的护理干预，不仅能够检测潜在的跌倒，还能通过AI增强的模式识别和分析来预防未来的跌倒。Omega Healthcare Investors的高级副总裁Vikas Gupta表示，他们对SafelyYou的使命和行业领导地位印象深刻，并希望改善老年护理设施。SafelyYou的技术在Belmont Village Senior Living的25个记忆护理社区中得到验证，这些社区为阿

Onconova Therapeutics宣布，其在奥地利皮肤病学和性病学年会2021上展示的初步数据显示，针对RDEB相关鳞状细胞癌（RDEB-associated SCC）的rigosertib单药治疗表现出良好的安全性，并在一名24岁RDEB患者身上实现了所有目标病变的持续临床和病理学缓解，患者目前仍在接受治疗，试验仍在进行中。该研究旨在评估rigosertib在RDEB相关鳞状细胞癌患者中的疗效和安全性。

FSD Pharma公司宣布其主打药物候选Lucid-MS在动物模型中展现出对多发性硬化症（MS）的潜在疾病调节效果。Lucid-MS是一种专利神经保护性新化学实体，影响蛋白瓜氨酸化和髓鞘结构，与MS病变的严重程度相关。公司发布了一段视频，解释了其临床前研究结果，包括临床前受试者的功能恢复证据。在实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）小鼠模型中，接受Lucid-MS治疗的动物显示出比接受安慰剂治疗的动物更好的临床评分和功能恢复。公司CEO表示，Lucid-MS的生化机制在治疗MS方面具有潜在的行业首创性，并期待尽快推进其进入临床试验。此外，FSD Pharma还在推进其他药物候选人的研发，包括针对重度抑郁症的Lucid-PSYCH和抗炎化合物FSD-PEA。

Immutep Limited宣布，其新型LAG-3相关免疫疗法研究项目INSIGHT-003已开始治疗首五位患者，目前未观察到额外的安全信号。该研究首次采用由eftilagimod alpha（efti）和现有的化疗（卡铂）与抗PD-1疗法组成的组合疗法。项目负责人Salah-Eddin Al-Batran教授表示，该研究进展顺利，患者对三联疗法的安全性反应良好，所有患者均继续参与研究。INSIGHT-003旨在评估efti与化疗和抗PD-1疗法的三联组合疗法，预计将在2022年取得更多结果。Immutep是一家专注于癌症和自身免疫疾病LAG-3相关免疫疗法的全球生物技术公司，其领先产品eftilagimod alpha（efti）正在探索用于癌症和传染病治疗。

IMV公司宣布，其在卵巢癌患者中进行的MVP-S治疗的新转化数据表明B细胞在MVP-S治疗带来的临床益处中发挥了作用。这些数据将在2021年12月8日至10日举行的欧洲医学肿瘤学会免疫肿瘤学（ESMO-IO）大会上展示。IMV公司首席科学官Jeremy Graff博士表示，这些数据进一步加深了对MVP-S治疗机制的理解，并强烈暗示B细胞在MVP-S治疗中起到关键作用。在DeCidE1研究中，22名晚期、复发性卵巢癌女性患者接受了MVP-S治疗，结果显示客观缓解率（ORR）为26.3%，中位总生存期（OS）为19.9个月，近2年的总生存率（OS）为45%。IMV公司正在开发基于DPX™平台的免疫治疗疗法，其领先候选药物maveropepimut-S（MVP-S）能够激活针对肿瘤的免疫反应，并已在多个癌症类型中开展临床试验。

Tryp Therapeutics宣布，其针对纤维肌痛的IND申请已获得FDA批准，可进行临床试验。该公司将与密歇根大学的Kevin Boehnke博士合作，评估其合成裸盖菇素口服制剂TRP-8802与心理治疗的联合效果。预计2022年启动的2a期研究将招募20名纤维肌痛患者，并包括多种次要和探索性终点。这项临床试验将是首个评估合成裸盖菇素用于纤维肌痛的2期研究之一。

Karyopharm Therapeutics公司宣布已完成III期SIENDO研究的患者招募，该研究评估了selinexor作为一线维持治疗在晚期或复发性子宫内膜癌患者中的疗效和安全性。子宫内膜癌是美国最常见的女性生殖器官癌症，2021年新发病例超过66,000例。目前，晚期或复发性子宫内膜癌的维持治疗尚无批准的疗法。Karyopharm首席科学官Sharon Shacham博士表示，完成III期SIENDO研究的患者招募是实现为患者提供新型一线维持治疗目标的重要一步。SIENDO研究是一项多中心、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估selinexor在晚期或复发性子宫内膜癌患者中的维持治疗效果和安全性。XPOVIO（selinexor）是一种首创的口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，通过选择性结合并抑制核输出蛋白XPO1（也称为CRM1）来发挥作用。Karyopharm的XPOVIO已在美国获得批准，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤。

Surface Oncology公司宣布，将在2021年12月8日至11日举行的欧洲医学肿瘤学会免疫肿瘤学大会（ESMO-IO）上展示其正在进行中的SRF617 Phase 1临床试验的新数据。该研究涉及一种针对CD39的抗体SRF617，作为单药或联合治疗用于晚期实体瘤患者。海报将在Surface Oncology网站上发布，详细介绍了SRF617作为CD39强效抑制剂在人体首次临床试验中的数据，包括作为单药或联合治疗在晚期实体瘤患者中的应用情况。Surface Oncology是一家专注于肿瘤微环境的下一代抗体疗法免疫肿瘤公司，其产品管线包括针对CD39（SRF617）和IL-27（SRF388）的两种临床阶段项目，以及针对CCR8（SRF114）的肿瘤调节性T细胞耗竭的预临床项目。此外，Surface与Novartis和GlaxoSmithKline两家大型制药公司有合作，分别针对CD73（NZV930）和PVRIG（GSK4381562）进行研发。

BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，其NurOwn®生物标志物数据将在2021年12月7日至10日举行的第32届国际ALS/MND研讨会上展示。该研讨会的主题是“NurOwn在ALS三期临床试验中针对多种疾病途径”，由罗伯特·布朗博士主讲，他是马萨诸塞大学医学院神经治疗项目主任和NurOwn三期临床试验的主要研究员。这项新分析评估了NurOwn对脑脊液（CSF）生物标志物的影响，以及这些生物标志物与临床结果之间的关系。分析结果显示，接受NurOwn治疗的患者CSF生物标志物发生了显著变化，与临床反应相关，表明NurOwn对多种重要的ALS疾病途径有重要影响。此外，公司还表示，通过扩大访问计划，他们期待从长期治疗NurOwn中获取初步见解。

Acasti Pharma公司宣布，其GTX-104药物在关键性药代动力学研究中取得积极结果。该研究初步分析显示，GTX-104在50名健康受试者中的前20名中达到了主要终点，包括第一天最大浓度（Cmax）和第三天浓度-时间曲线下面积（AUC 0-24小时）。GTX-104是一种新型水溶性尼莫地平制剂，用于治疗脑出血患者。公司相信，这些初步数据表明GTX-104可能实现与口服尼莫地平相当的生物利用度。目前，该研究未观察到严重不良事件，仅报告了轻微不良事件，如头痛。如果最终研究结果与这些初步结果一致，Acasti计划在2022年下半年迅速完成研究设计并启动FDA的第三期安全性研究。GTX-104有望成为更便捷、有效和可控的尼莫地平给药方式，有助于降低血管痉挛的发生率。

Epizyme公司将在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示其肿瘤产品组合的新数据。这些数据包括评估tazemetostat在滤泡性淋巴瘤中的组合研究的试验设计和数据，以及公司新型、首创的口服SETD2抑制剂EZM0414的新临床前数据，该抑制剂正在评估用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤或弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。Epizyme公司执行副总裁兼首席医疗和开发官Shefali Agarwal博士表示，他们期待与血液学社区分享其不断增长的肿瘤产品组合的最新数据，包括SYMPHONY-1研究1b阶段的更新数据，该研究正在评估tazemetostat加Revlimid和Rituximab（R2）的安全性和最佳剂量。此外，他们还将展示关于EZM0414的预临床数据，这是一种新型、首创的口服SETD2抑制剂开发候选药物，这些数据为EZM0414的1/1b期研究提供了依据。这些数据将增加对表观遗传学在B细胞恶性肿瘤中重要作用的了解，并期待针对表观遗传调节剂可能为患有血液癌的患者带来的潜力。

X4 Pharmaceuticals在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示了mavorixafor这一CXCR4拮抗剂在多种疾病中提升白细胞计数的临床和科学数据，包括慢性中性粒细胞减少症等。mavorixafor在WHIM综合征的开放标签扩展试验中表现出持续改善感染和良好的耐受性。公司将于2021年12月16日举办虚拟研讨会，讨论mavorixafor在治疗领域的潜在作用。研究显示，mavorixafor能够增加血液中的中性粒细胞、淋巴细胞和单核细胞，且在短期和长期治疗中均有效，包括与axitinib、ibrutinib和G-CSF等药物的联合治疗。此外，mavorixafor在WHIM综合征患者中的长期治疗显示出良好的耐受性和治疗效果，包括减少感染频率、严重程度和持续时间，以及减少医院和医生就诊次数。X4 Pharmaceuticals致力于发现和开发针对免疫系统功能障碍的新型疗法，mavorixafor作为其领先候选药物，有望在多种疾病中提供治疗益处。