AbbVie公司更新了RINVOQ（upadacitinib）在美国的处方信息和药物指南，用于治疗患有中度至重度类风湿性关节炎的成人。这一更新是在美国食品药品监督管理局（FDA）于2021年9月1日发布药物安全通信（DSC）之后进行的，该通信是在对上市后研究ORAL Surveillance进行最终审查后发布的，该研究评估了XELJANZ（tofacitinib）在类风湿性关节炎患者中的使用情况。结果显示，与TNF阻断剂相比，XELJANZ（一种Janus激酶抑制剂）在重大不良心血管事件（MACE）、恶性肿瘤、死亡和血栓形成方面发生率更高。基于这一类别的更新，RINVOQ的美国标签现在将包括关于恶性肿瘤和血栓形成风险的额外信息，并在方框警告和警告与预防措施部分添加了死亡和MACE（定义为心血管死亡、心肌梗死和中风）风险的信息。RINVOQ的适应症也进行了更新，现在表示RINVOQ适用于对一种或多种TNF阻断剂反应不足或不耐受的患有中度至重度活动性类风湿性关节炎的成人。AbbVie公司表示，RINVOQ是类风湿性关节炎患者的重要治疗选择，特别是那些未能达到缓解或低疾病活动度的患者。AbbVie还补充说，他们致力

美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了对巴兰尼维单抗和艾特西维单抗联合使用的紧急使用授权（EUA），使其包括12岁以下儿童，包括新生儿。这一决定基于BLAZE-1 II/III期临床试验的数据，该试验研究了巴兰尼维单抗和艾特西维单抗联合治疗轻至中度COVID-19儿童和婴儿患者，并处于高风险疾病进展状态。数据显示，接受巴兰尼维单抗700毫克和艾特西维单抗1400毫克治疗的受试者症状缓解的中位时间为7天，而接受按体重剂量治疗的受试者症状缓解的中位时间为5天。AbCellera的合作伙伴礼来公司（Lilly）的研究表明，巴兰尼维单抗和艾特西维单抗联合使用对Delta变异株仍具有中和活性，目前Delta变异株是美国的主要关注变异株。AbCellera自2020年3月起动员其大流行响应平台应对COVID-19，发现了巴兰尼维单抗，这是第一种达到人体测试并获得FDA紧急使用授权的针对COVID-19的单克隆抗体疗法。巴兰尼维单抗单独或与其它抗体联合治疗已治疗数十万患者，预防了COVID-19相关住院和死亡。

Precision BioSciences公司将在墨西哥Cabo San Lucas举办的HEP DART 2021会议上展示其针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）的ARCUS基因编辑平台的研究成果。研究显示，该技术能有效编辑和降解cccDNA，从而消除HBV的复制和病毒持续存在。公司计划利用这一技术开发一种一次性、永久性的治疗慢性HBV的方法，并预计在2024年提交IND申请或CTA。研究结果表明，ARCUS在体外和体内模型中均能显著降低HBsAg的表达。

UCB公司在第75届美国癫痫学会年会上展示了其抗癫痫药物组合（BRIVIACT、NAYZILAM和VIMPAT）的新数据，包括儿童和青少年部分性发作的疗效和耐受性、NAYZILAM在癫痫发作簇患者中的早期使用以及VIMPAT作为辅助治疗原发性全身性发作的长期疗效和耐受性。此外，UCB还举办了一场科学展览，讨论了癫痫管理中的健康不平等问题，并举办了一场卫星研讨会，探讨医疗保健决策中的文化驱动因素。UCB还赞助了海报展示，包括BRIVIACT、NAYZILAM和VIMPAT的资料，以及一般癫痫和levetiracetam的资料。

Kazia Therapeutics宣布其针对新诊断的胶质母细胞瘤患者进行的Paxalisib Phase II临床试验最终数据积极。该研究招募了30名新诊断的胶质母细胞瘤患者，这些患者具有未甲基化的MGMT启动子状态，对目前唯一经FDA批准的一线治疗药物替莫唑胺产生原发性耐药。研究结果显示，Paxalisib的耐受剂量为每日60mg，中位总生存期（OS）为15.7个月，与替莫唑胺的历史数据相比有显著提高。安全性方面，Paxalisib的安全性特征与之前的临床试验一致。Kazia计划在2022年第一季度收到最终的临床研究报告，并计划在之后寻求在同行评审的科学期刊上发表这些数据。Kazia首席执行官James Garner博士表示，这些数据继续显示出明确的疗效信号和良好的安全性特征，表明Paxalisib在胶质母细胞瘤患者中相对于现有标准治疗药物替莫唑胺具有显著优势。Kazia还计划在GBM AGILE关键研究中进一步验证Paxalisib的疗效。

上海恒瑞生物医药股份有限公司宣布其自主研发的贝伐珠单抗生物类似药汉贝泰获得国家药品监督管理局批准，用于治疗转移性结直肠癌和不可切除的局部晚期、复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌。这是公司在中国获批的第四个单克隆抗体生物类似药，包括利妥昔单抗生物类似药汉利康、曲妥珠单抗生物类似药汉曲优（Zercepac Ⓡ 在欧盟）和阿达木单抗生物类似药汉达元。汉贝泰的开发遵循国家药品监督管理局生物类似药研发技术指导原则，并得到国家科技重大项目的支持。该产品在疗效和安全性上与原研药高度相似，有望进一步改善贝伐珠单抗的可及性，为肺癌和结直肠癌患者提供高质量的治疗选择。恒瑞生物将继续推进汉贝泰与公司内部免疫治疗产品如赛普鲁单抗的联合临床试验，并致力于成为更具创新性的全球生物制药公司。

Neurona Therapeutics公司宣布，其研发的NRTX-1001细胞疗法在治疗难治性颞叶内侧癫痫（MTLE）方面展现出积极成果。该疗法基于人源多能干细胞，通过分泌抑制性神经递质GABA，对异常兴奋的神经网络进行修复。IND-enabling研究显示，NRTX-1001能够精确递送、靶向分布，具有良好安全性，并能持久抑制癫痫发作和减少疾病病理。目前，NRTX-1001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，并即将开始进行首次人体1/2期临床试验。该试验旨在评估NRTX-1001在MTLE患者中的安全性和有效性。Neurona Therapeutics公司致力于开发针对慢性神经疾病的细胞疗法，其产品具有单剂量治愈潜力。

CAMP4 Therapeutics公司宣布，其领先寡核苷酸候选药物CMP-SCN在治疗Dravet综合征（一种严重的遗传性癫痫）方面具有潜在的治疗效用。该候选药物通过靶向控制mRNA转录的调节性RNA（regRNAs）中的自然反义转录本（NAT），直接上调SCN1A基因的内源性表达。在非人灵长类动物中观察到SCN1A基因表达增加，在老鼠疾病模型中观察到癫痫发作减少。这些数据将在2021年12月3日至7日在芝加哥举行的美国癫痫学会（AES）年度会议上展示。CAMP4的RNA激活平台™利用专有的表观遗传组和转录组数据来绘制调节基因组，并定位regRNAs及其控制的基因。CMP-SCN在体外和体内均导致SCN1A mRNA表达增加，并在老鼠疾病模型中导致SCN1A表达增加25%，癫痫发作减少约70%。基于这些数据，CAMP4计划推进CMP-SCN的临床开发，并预计到2022年底向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药研究申请。

复宏汉霖宣布其自主研制的贝伐珠单抗注射液汉贝泰®获得国家药品监督管理局批准，用于治疗转移性结直肠癌和晚期非小细胞肺癌，成为公司第四款获批上市的产品。汉贝泰®与原研药疗效及安全性相似，有望提升贝伐珠单抗的可及性，为患者提供新的治疗选择。复宏汉霖将继续拓展其他适应症，并探索汉贝泰®与公司核心免疫治疗产品斯鲁利单抗的联合用药，同时开发新的眼科制剂产品HLX04-O，致力于为全球患者提供高质量、可负担的创新治疗方案。

强生旗下杨森制药公司宣布，其TREMFYA（古塞库单抗）在治疗活动性银屑病关节炎（PsA）的疗效和安全性数据在《风湿病年鉴》（ARD）上发表。这项3b期COSMOS试验评估了该选择性IL-23抑制剂在未对TNF抑制剂产生足够疗效或耐受性的活动性PsA成人患者中的疗效。结果显示，与安慰剂相比，接受TREMFYA治疗的患者在24周时关节症状和体征改善，皮肤完全清除的比例显著更高。此外，TREMFYA随机分组患者在一年（第48周）时PsA的症状和体征改善得到维持或有所增加。研究结果表明，TREMFYA在治疗活动性PsA患者中有效，即使TNF抑制剂治疗失败。

Chiesi Global Rare Diseases宣布更新了FERRIPROX®（deferiprone）在美国的处方信息，用于治疗地中海贫血综合征、镰状细胞性贫血或其他贫血患者的输血性铁过载。更新后的信息包括对治疗期间患者绝对中性粒细胞计数（ANC）的常规监测进行更改。根据可用患者数据和与FERRIPROX在镰状细胞性贫血和其他贫血的3期FIRST研究的相符，修订后的ANC监测计划是在开始FERRIPROX治疗之前进行一次，治疗的前六个月每周一次，接下来的六个月每两周一次，对于未因ANC下降而中断治疗的患者，每两到四周（或与患者的常规输血间隔）一次。这一修订后的计划旨在减少监测访问次数，同时继续确保患者在治疗期间的安全。FERRIPROX是一种合成口服活性铁螯合剂，可降低铁浓度，通过穿透细胞膜并从器官组织和细胞外液中去除有毒铁。FERRIPROX在美国的批准适应症和重要安全信息包括其用法用量、禁忌症、不良反应等。Chiesi Global Rare Diseases是Chiesi集团的一个业务部门，专注于罕见病和超罕见病治疗的研究和开发。Chiesi集团是一家拥有85年历史、专注于研究的国际制药和医疗保

天境生物宣布其自主研发的CD73抗体尤莱利单抗与阿替利珠单抗联用治疗卵巢癌及其他晚期或转移性实体瘤的美国2期剂量扩展研究已完成首例两名患者给药。尤莱利单抗作为一款创新型CD73人源化抗体，通过识别独特抗原表位完全抑制CD73活性，降低腺苷生成，解除免疫抑制，激发抗肿瘤活性。该美国2期临床试验旨在评估尤莱利单抗与阿替利珠单抗联用治疗特定晚期或转移性实体瘤患者的临床疗效及潜在生物标记物。天境生物首席执行官申华琼博士表示，尤莱利单抗的独特作用机理及1期临床数据展示其治疗多种癌症的潜力，公司期待通过中美两地的多个2期临床研究，将尤莱利单抗推进到中国与全球的注册临床研究。

I-Mab公司宣布，其新型CD73抗体uliledlimab（TJD5）与美国阿特珠单抗（Tecentriq®）联合用于治疗卵巢癌和其他晚期或转移性实体瘤的II期剂量扩展临床试验中，已对前两名患者进行了给药。Uliledlimab能够逆转肿瘤微环境中的腺苷介导的免疫抑制，抑制肿瘤生长。该试验旨在探索uliledlimab与atezolizumab联合使用在晚期或转移性实体瘤患者中的临床活性，并确定潜在生物标志物。此外，I-Mab正在中国和美国同步进行uliledlimab的临床开发，针对不同的目标患者群体。公司CEO表示，Uliledlimab具有独特的药理特性，有望成为下一代免疫肿瘤药物。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受布里斯托尔-迈尔斯 Squibb 公司（BMY）提交的关于Reblozyl（luspatercept-aamt）的补充生物制品许可申请（sBLA），该药物是一种首创的促红细胞成熟剂，用于治疗非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血症患者的贫血。欧洲药品管理局（EMA）也已验证了Reblozyl在NTD β-地中海贫血症中的II型变更。Reblozyl与默克公司（Merck & Co., Inc.）共同开发和商业化，后者在美国和加拿大以外的地区称为MSD，这是默克最近收购Acceleron Pharma, Inc.后的结果。这些申请基于BEYOND研究的疗效和安全性结果，该研究评估了Reblozyl加上最佳支持治疗在NTD β-地中海贫血症患者中的疗效。

Biotheus公司宣布其专有的抗PD-L1/TGF-β双功能治疗药物PM8001获得美国食品药品监督管理局（USFDA）批准，用于开展国际多中心临床试验的II期研究。PM8001通过阻断PD-L1/PD-1介导的检查点信号和中和肿瘤微环境中的TGF-β来增强抗肿瘤免疫反应。该药物分子量小于传统抗体（约110 kDa），可能提高其肿瘤渗透效率，并去除了Fc相关的效应功能以减轻潜在的脱靶效应。PM8001于2020年3月获得中国NMPA的I期临床试验批准，结果显示PM8001安全且患者耐受良好，多种晚期实体瘤观察到肿瘤缩小。目前计划进一步研究这些观察结果，作为单药和联合用药研究。这一积极的数据被用于后续II期临床试验的申请和批准，该试验将在中国和美国进行。这是Biotheus公司发展其专有资产和与世界各地专家建立重要合作的关键里程碑。Biotheus公司董事长兼首席执行官刘晓林表示，PM8001是他们投入大量资源推进的第一款抗肿瘤双功能治疗药物资产，USFDA的成功批准是对团队努力的认可和鼓励。Biotheus已经开始实施全球化产品组合的战略路径，期待PM8001的成功并计划将其他即将推出的资产推向全球舞台。

百济神州和EUSA Pharma宣布，中国国家药品监督管理局批准萨温珂（注射用司妥昔单抗）治疗罕见的多中心型Castleman病（iMCD）成人患者。该药物是一款单克隆抗体，已在多个国家和地区获批。此次批准基于一项国际多中心临床试验结果，显示司妥昔单抗在肿瘤和症状持续缓解方面优于安慰剂。EUSA Pharma首席执行官表示，这将为中国患者提供新的治疗方案。百济神州总裁强调，这是与EUSA合作的第二款获批产品，期待萨温珂在2022年上市。

鼎丰生科资本携手Frazier Healthcare Partners和Chinook Therapeutics在华成立合资公司SanReno Therapeutics，完成数千万美元A轮融资，专注于肾科及相关疾病药物研发。SanReno将利用Chinook的候选药物atrasentan和BION-1301，旨在解决中国庞大的肾病未满足医疗需求。Atrasentan和BION-1301均处于临床试验阶段，有望为IgA肾病患者提供新的治疗选择。合作伙伴共同期望SanReno成为肾科领域的领军者，为全球肾病患者带来国际领先的治疗方式。