Accutar Biotechnology公司宣布，其AI赋能的药物发现平台首个项目、针对ERα蛋白的口服生物利用度嵌合降解分子AC0682，已进入临床试验阶段。该Phase 1多中心、开放标签研究旨在评估AC0682在ER阳性/HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。AC0682在前期研究中显示出对ERα野生型和突变体的强大选择性蛋白降解能力，具有有利的药理学特性和脑渗透性，以及在ER阳性动物肿瘤模型中的抗肿瘤活性。Accutar Biotechnology致力于通过AI赋能的药物发现平台，开发具有临床差异化的药物，为患者带来变革。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布将在2021年美国癫痫学会年会上展示六项关于Epidiolex（一种含有高纯度CBD的口服溶液）的研究成果，包括一项突破性摘要。这是Jazz Pharmaceuticals首次在AES会议上亮相，旨在与医生和患者倡导团体交流，以更好地了解患者需求并继续GW Pharmaceuticals在癫痫治疗方面的进展。Epidiolex是美国食品药品监督管理局批准的首个处方、植物来源的大麻素药物，用于治疗与Lennox-Gastaut综合征、Dravet综合征和结节性硬化症相关的癫痫发作。会议将展示的最新研究增加了支持Epidiolex临床证据的资料，以及来自患有罕见癫痫形式的人的调查研究数据，这些数据提供了关于治疗开始后减少发作频率和认知、情绪功能和执行功能改善的额外理解。

Virios Therapeutics公司宣布，其针对纤维肌痛的Phase 2b FORTRESS临床试验中，已有超过50%的患者被随机分配。FORTRESS研究是一项随机、双盲评估IMC-1在纤维肌痛患者中的疗效。纤维肌痛是一种影响全球3-6%人口的慢性疾病，其特点是广泛性慢性疼痛和多种症状，包括严重疲劳、睡眠障碍和认知功能障碍。根据Virios的市场分析，只有15%的纤维肌痛治疗处方医生对现有治疗选项表示满意。FORTRESS研究基于公司之前完成的Phase 2a纤维肌痛临床试验的显著结果。143名患者的Phase 2a试验表明，IMC-1达到了其主要终点——疼痛减轻，并且比安慰剂更易耐受。Virios Therapeutics正在开发非阿片类药物IMC-1，旨在为全球数亿需要新纤维肌痛治疗选项的患者提供更好的护理。IMC-1是一种新型、专有的、固定剂量的抗病毒疗法，结合了泛昔洛韦和塞来昔布。这种双重机制的抗病毒疗法旨在协同抑制单纯疱疹病毒-1（HSV-1）的激活和复制。

Lynk Pharmaceuticals公司宣布，其研发的创新药物LNK01001在治疗类风湿性关节炎（RA）的II期临床试验中已对首位患者进行给药。LNK01001是一种针对自身免疫疾病的靶向抑制剂，该临床试验旨在评估LNK01001在对传统合成疾病调节药物（csDMARDs）反应不佳或不耐受的轻至重度活动性RA患者中的安全性和有效性。LNK01001是Lynk Pharmaceuticals公司自主研发的创新药物，是一种选择性激酶抑制剂。此前，LNK01001已完成在中国、澳大利亚和日本的健康受试者中的I期临床试验，结果显示该药物安全且耐受性良好。此外，LNK01001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于评价新适应症——强直性脊柱炎（AS）和特应性皮炎（AD）。Lynk Pharmaceuticals公司致力于发现和开发针对癌症、免疫和炎症疾病的创新药物，旨在通过开发创新疗法解决未满足的医疗需求。

Samus Therapeutics公司发布了一篇关于其研发的epichaperome抑制剂zelavespib（PU-H71）如何增强癌细胞对传统治疗效果差的药物敏感性的研究文章。该研究揭示了PU-H71能够显著提高胰腺细胞系或患者肿瘤提取物对现有治疗药物的敏感性，并证明了癌细胞存活与epichaperome形成之间存在直接联系，以及癌细胞易损性与PU-H71破坏epichaperome之间的联系。Samus Therapeutics公司首席科学官Barbara Wallner博士表示，这些发现与公司目前评估该化合物在血液恶性肿瘤中的临床开发策略相一致。该研究由Sloan Kettering Institute at Memorial Sloan Kettering Cancer Center的化学生物学项目成员Gabriela Chiosis博士领导，Chiosis博士与Samus Therapeutics公司存在知识产权和财务利益关系。Samus Therapeutics公司是一家专注于通过蛋白质降解和恢复正常细胞途径来治疗癌症和神经退行性疾病的高未满足医疗需求的生物技术公司。

Immunome公司针对新出现的SARS-CoV-2变异株Omicron进行了抗体药物IMM-BCP-01的活性评估，预计该药物能够中和Omicron变异株。IMM-BCP-01是一种抗体鸡尾酒，针对三个不同的非重叠表位，利用人体记忆B细胞平台发现和开发。该药物设计具有多个攻击点，旨在对抗快速演变的病毒。Omicron变异株具有比现有CDC关注变异株更多的突变，包括超过30个突变，这些突变包括围绕ACE2结合位点的许多变化。IMM-BCP-01的鸡尾酒方法设计上使得单个变异株同时逃避所有三种抗体的可能性极低，从而实现广泛的活性。Immunome计划将IMM-BCP-01迅速推进到临床试验阶段。

悉尼大学医学院和北卡多特神经病学教授Steve Vucic在32届国际ALS/MND研讨会上宣布，Clene公司旗下临床阶段生物制药公司Clene Nanomedicine的CNM-Au8金纳米晶体悬浮液在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的RESCUE-ALS临床试验中显示出显著减缓疾病进展的效果，包括降低6点ALSFRS-R评分下降的风险，并改善了早期ALS患者的生存质量。CNM-Au8在试验中表现出良好的耐受性和安全性，没有严重不良事件或药物停用。该研究是一项多中心、随机、双盲、平行组的安慰剂对照试验，旨在评估CNM-Au8对早期ALS患者疾病进展的影响。

BioXcel Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将BXCL501新药申请（NDA）的PDUFA日期延长至2022年4月5日，无需额外数据。公司已与FDA会面，并承诺密切合作以加快NDA的审查。BXCL501是一种用于治疗精神分裂症和双相情感障碍相关激动的口服溶解薄膜制剂，具有广泛的治疗潜力。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对VAXNEUVANCE（15价肺炎球菌结合疫苗）的补充生物制品许可申请（sBLA）的优先审查，该疫苗用于预防6周至17岁儿童侵袭性肺炎球菌疾病。FDA对可能显著改善严重疾病治疗或预防的安全性和有效性的药物和疫苗提供优先审查。该申请基于2期和3期临床试验结果，包括婴儿、儿童和青少年的数据，支持VAXNEUVANCE在多种临床环境中的潜在使用，包括婴儿和幼儿的免疫接种以及有肺炎球菌疾病高风险的特殊人群，如HIV感染或镰状细胞性贫血的儿童。此外，该申请还包括数据支持VAXNEUVANCE作为混合剂量方案的一部分，在开始PCV13婴儿疫苗接种计划后使用，以及在针对未接种肺炎球菌疫苗或先前接种了低剂量儿童PCV的部分或全部剂量的较大儿童的后补接种环境中使用。侵袭性肺炎球菌疾病可导致婴儿和儿童严重且可能危及生命的感染，2岁以下的儿童尤其易受肺炎球菌感染，侵袭性肺炎球菌疾病的发病率在出生后的第一年最高。有100种不同的肺炎球菌细菌，其中一些继续使儿童处于风险之中，包括22F、33F和3型，这些类型占5岁以下儿童侵袭性肺炎球菌疾病的四分之一以上。

Bionomics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其BNC210开发项目快速通道资格，用于治疗社交焦虑症（SAD）和其他焦虑相关疾病。BNC210是一种口服的α7烟碱型乙酰胆碱受体选择性负性别构调节剂，旨在治疗SAD和慢性PTSD。BNC210在先前的2a期研究中显示出减少威胁回避行为和减少杏仁核与前扣带回皮层之间的连接，这两个网络与调节对厌恶刺激的焦虑反应有关。Bionomics计划在2021年底启动名为PREVAIL的2期临床试验，以评估BNC210作为SAD患者的急性治疗。该试验将比较BNC210与安慰剂在SAD患者焦虑水平上的差异。Bionomics的执行董事长Dr. Errol De Souza表示，焦虑症对社区是一个重大负担，美国约有1800万人患有社交焦虑症，目前没有FDA批准的快速起效的SAD治疗药物，现有的标准治疗药物有显著的潜在副作用和安全问题。BNC210的新口服片剂配方在约1小时内迅速吸收，药物水平在血液中预计将达到峰值浓度，正在评估其作为SAD患者的急性治疗，以更好地应对预期的焦虑引发的社会互动和其他公共场合。

深圳微芯生物科技股份有限公司的原创药物西达本胺获得日本药监局批准，用于治疗外周T细胞淋巴瘤，这是继成人T细胞白血病/淋巴瘤后，西达本胺在日本获批的第二个肿瘤适应症。该药物是基于来自日本和韩国55名患者的2b期研究数据获批，试验结果显示出具有临床意义的反应和可接受的安全性。微芯生物与沪亚生物的合作推动了西达本胺的海外市场开发，标志着微芯生物在全球抗肿瘤药物领域的又一重要进展。

在2021年12月1日的虚拟ISPOR欧洲2021大会上，西班牙首次提出了高剂量甲氨蝶呤相关毒性（HDMTX）的证据。Omakase Consulting S.L.的Xavier Badia博士展示了题为“使用德尔菲技术评估西班牙甲氨蝶呤毒性患者的流行病学和临床管理”的海报，显示西班牙接受HDMTX治疗的11.6%的患者可能发生急性肾损伤，死亡率为4.2%。这些结果与来自其他国家的研究结果一致，发生率在2-12%，死亡率在4-6%之间。这些结果将支持BTG Speciality Pharmaceutical在欧洲联盟申请glucarpidase的营销批准，该申请已于2020年8月提交给欧洲药品管理局。Eva Gallardo，BTG Specialty Pharmaceuticals的医学总监表示，这项研究进一步验证了对于因肾功能受损而清除延迟的甲氨蝶呤毒性患者，可靠救援治疗急性需求的必要性。高剂量MTX化疗用于治疗或预防成人及儿童某些类型癌症的复发，如白血病、淋巴瘤和骨肉瘤。在西班牙，每年有1,475名患者接受HDMTX治疗。在提供Voraxaze®的医院中，63%的患者有资格接受治疗。通过德尔菲技术达成共

中国国家药品监督管理局药品审评中心对艾弗沙®（甲磺酸伏美替尼片）一线治疗EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）给予突破性疗法认定，该药物具有更强的穿透血脑屏障能力，对脑转移NSCLC患者疗效更佳。艾弗沙®的全国多中心III期临床研究显示，与一代EGFR-TKI吉非替尼相比，伏美替尼治疗组具有显著统计学意义和临床意义的无进展生存（PFS）获益。艾弗沙®在国内已获批用于治疗EGFR T790M突变阳性的NSCLC成人患者，此次认定有望加速其一线治疗晚期NSCLC适应症的上市申请，成为艾力斯创新药研发的又一里程碑。

GenSight Biologics公司宣布，其创新基因疗法LUMEVOQ®在非人灵长类动物研究中显示出单眼注射后，其DNA可以从注射眼转移到非注射眼，这一发现解释了在临床试验中观察到的一侧治疗患者的双眼最佳矫正视力（BCVA）改善的现象。该研究发表在《分子治疗——方法和临床发展》期刊上，与去年在《科学转化医学》上发表的报告一致，揭示了LUMEVOQ®临床试验中观察到的意外双侧效应。该研究对设计未来基因治疗试验具有重要意义，并有助于理解单侧基因治疗如何导致双眼视力改善，以及眼间交互作用的机制。研究结果表明，LUMEVOQ®的DNA通过视神经和视交叉沿前视觉通路传递到未治疗的眼睛。

四川大学华西医院刘伦旭教授团队联合多家机构开展了一项名为LUNGCA的研究，旨在通过ctDNA检测预测NSCLC患者术后复发风险。研究结果显示，围术期ctDNA检测能够有效预测NSCLC患者术后复发，并可作为术后早期检测MRD的可靠指标。研究纳入了330例I-III期NSCLC患者，通过分析ctDNA状态与患者预后之间的关系，发现ctDNA-MRD阳性是患者RFS缩短的独立危险因素，且ctDNA-MRD状态在多因素Cox分析中对RFS预测的相对贡献度高于TNM分期等临床变量。此外，研究还发现，ctDNA-MRD状态与辅助治疗结果密切相关，MRD阳性患者接受辅助治疗可提高RFS，而MRD阴性患者接受辅助治疗则RFS更差。这一研究为肺癌术后治疗决策提供了重要参考，具有巨大的临床应用价值。

一临云完成数千万元A轮融资，由康君资本独家投资，用于平台研发、临床运营及数据科学团队建设等。该平台提供临床试验终点评估解决方案，包括eCOA、CTMS、eTMF、EDC、RTSM等数字化技术，服务制药企业、医疗器械公司、研究机构等。一临云的eCOA系统提供标准量表库和逻辑核查，支持评分员发现数据异常。团队由研发人员组成，CEO覃龙博士有丰富的临床试验研究经验，CTO吴卫平是基础架构、SaaS、数据存储与安全领域的专家。一临云已与多家创新药企、CRO公司合作，并成为Signant Health大中华区独家运营代表，推广eCOA软件和服务。一临云CTMS支持多中心临床试验，符合国家CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》。

射频消融技术平台信迈医疗完成近亿美元E轮融资，由鼎珮集团、春华资本领投，思邈资本、红杉中国追加投资。资金将用于推进旗下创新医疗器械的全球临床注册试验、研发新一代RDN及呼吸介入产品、收购海外创新技术和产品线。信迈医疗有两款产品正在临床注册试验，包括高血压肾神经标测/选择性消融系统和重症哮喘支气管射频消融系统。公司共同创始人王捷教授是RDN技术的学术带头人，其技术通过射频消融去除肾神经，提高治疗高血压的有效性和安全性。信迈医疗在呼吸疾病领域也处于领先地位，其支气管射频消融系统适用于治疗重度哮喘。公司创业团队实力雄厚，共同创始人王捷曾任南京大学医学院院长，另一位共同创始人金克文有丰富的医药行业经验。