Sunstone Therapies公司正式成立，致力于加速和扩大在医疗环境中使用迷幻药物治疗癌症，目前正探索使用裸盖菇素和MDMA治疗癌症，并计划扩展到其他迷幻药物和人群。公司创始人Manish Agrawal和Paul Thambi是医疗肿瘤学家，他们旨在将有效的心理健康治疗整合到全国各地的癌症护理方案中。Sunstone Therapies在Aquillino癌症中心的Bill Richards治疗中心开展临床研究，目前正进行裸盖菇素和MDMA的临床试验，以确定它们在解决癌症患者心理健康需求中的作用。公司还提供针对治疗师的战术培训，并作为癌症中心和迷幻药物制造商之间的中介，创建一个提供迷幻治疗的癌症中心网络。

《柳叶刀精神病学》杂志发布了一项关于Pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的研究结果。这项名为ADVANCE的2期临床试验表明，Pimavanserin作为抗精神病药物的辅助治疗，在改善精神分裂症的阴性症状方面显示出显著效果。与单独使用抗精神病药物相比，Pimavanserin在改善阴性症状方面表现更佳，且研究参与者对Pimavanserin的耐受性良好。该研究的主要终点是Pimavanserin组在基线至第26周时Negative Symptoms Assessment-16（NSA-16）总分的变化，与安慰剂组相比有显著改善。研究还发现，在服用最高剂量Pimavanserin的患者中，NSA-16总分改善更为显著。精神分裂症的阴性症状与更高的整体发病率和功能下降有关，目前尚无批准的治疗方法。这些发现为Pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状提供了信心，并期待分享正在进行中的3期ADVANCE-2研究结果。在研究中，Pimavanserin的耐受性良好，两组的完成率约为86%，不良事件发生率相似。

Notable Labs与CicloMed共同启动了一项针对难治性急性髓系白血病（AML）患者的fosciclopirox Phase 1B/2A临床试验，旨在通过Notable的高保真预测性精准药物平台评估患者对fosciclopirox的响应性。该平台有望为预测可能响应的病人精确开发癌症治疗方法，降低患者接受无效治疗的风险。Fosciclopirox由堪萨斯大学癌症中心与IAMI发现，CicloMed作为合作伙伴，负责临床试验操作，Notable则专注于优化其预测性精准药物平台。CicloMed专注于肿瘤学未满足的医疗需求，fosciclopirox是其主要候选药物。Notable致力于成为预测性精准药物领域的领导者，通过其平台预测患者对特定癌症治疗的响应，并加速临床开发。

SIGA Technologies公司宣布，加拿大卫生部门批准了其口服TPOXX（tecovirimat）药物作为新药用于治疗成人及体重至少13公斤的儿童天花病。这是SIGA与加拿大国防部合作的重要里程碑，确保了TPOXX作为关键应对措施继续供应给加拿大国防部及公共卫生署。SIGA的CEO Phil Gomez博士表示，这一批准意味着SIGA可以继续向加拿大政府和公共卫生机构提供TPOXX以备不时之需。SIGA是一家专注于健康安全市场的商业阶段制药公司，其主打产品TPOXX是一种口服和静脉注射的用于治疗由天花病毒引起的天花病的抗病毒药物。TPOXX是一种新型小分子药物，美国在“生物盾牌计划”下储存了TPOXX。此外，SIGA与辉瑞旗下的Meridian Medical Technologies达成了国际推广协议，Meridian将负责在国际市场推广TPOXX。

Sensus Healthcare与Mattioli Eng. Italia S.P.A.签署了独家美国分销协议，推广其非侵入性药物输送系统TransDermal Infusion System。该系统已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可用于局部给药离子药物溶液，作为注射的替代方案。Sensus计划向全国皮肤科医生推广该系统，用于皮肤再生治疗、激光手术前后以及其他应用。此外，Sensus还计划提供租赁和租赁设施，类似于其表面辐射治疗和美容激光器当前的程序。该系统通过增加渗透性，使药物穿透皮肤最内层的皮下层，比传统离子透皮疗法更快，允许输送包括肉毒杆菌素、透明质酸、利多卡因、胶原蛋白等通常用于美容程序的药物。Sensus Healthcare董事长兼首席执行官Joe Sardano表示，他们很高兴与全球知名且备受尊敬的Mattioli Eng. Italia合作。Mattioli Eng. Italia首席执行官Gian Franco Bernabei表示，他们期待与Sensus的合作，并相信Sensus团队将把他们的技术带到美国各地的皮肤科医生。美国临床和美容皮肤病学社区对Sensus Health

法国研发公司Valbiotis宣布已向相关监管机构提交了三项关于TOTUM854的临床试验方案，该药物旨在降低血压。三项临床试验包括一项国际多中心随机双盲三期临床试验，使用3.7克/天的剂量，针对400名志愿者；另一项国际多中心随机双盲三期临床试验，使用2.6克/天的剂量，同样针对400名志愿者；以及一项在法国进行的生物利用度和作用机制的临床研究，针对10名志愿者。这些研究旨在为TOTUM854在欧洲和美国申请健康声明提供依据，以降低血压，这是心血管疾病的风险因素。TOTUM854是Valbiotis产品组合中第二个进入II/III期临床试验的植物活性成分，旨在满足非药物预防动脉高血压的医疗需求。

大日本住友制药将在2021年12月7日至10日举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示其DXd抗体-药物偶联物（ADC）产品组合中的新乳腺癌研究数据。这些数据包括ENHERTU（trastuzumab deruxtecan）在DESTINY-Breast03临床试验中的额外分析，以及datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）在TROPION-PanTumor01临床试验中三阴性乳腺癌队列的更新结果。此外，还将展示ENHERTU的其他临床试验进展和合作研究。大日本住友制药计划在SABCS之后举行年度研发日活动，向投资者和分析师提供整个研发组合的更新。

Cellevolve公司与澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所以及BeTheMatch BioTherapies和Cryoport Systems达成全球合作，旨在加速开发新型PML（多发性硬化症）T细胞疗法。该疗法针对免疫抑制患者的神经系统疾病，具有快速递送和高效治疗的优势。Cellevolve计划在2022年第一季度提交IND申请，并与QIMR Berghofer的免疫学教授Rajiv Khanna合作开展临床试验。此外，Cellevolve还将与BeTheMatch BioTherapies和Cryoport Systems合作，优化制造和物流解决方案，以支持临床试验和Cellution™平台的发展。

新加坡国立大学癌症研究所和MiNA Therapeutics宣布启动一项1期临床试验，评估MiNA Therapeutics的小激活RNA寡核苷酸MTL-CEBPA与一线标准治疗方案（阿替利珠单抗和贝伐珠单抗）联合使用在未接受过治疗的晚期肝细胞癌患者中的疗效。该研究由新加坡国立大学医院血液肿瘤研究组进行，旨在评估约30名无法手术或晚期肝细胞癌患者的客观缓解率。MTL-CEBPA旨在通过调节C/EBP-转录因子来改善癌症治疗的抗肿瘤活性，而阿替利珠单抗和贝伐珠单抗则分别作为PD-L1抑制剂和VEGF抑制剂，旨在增强免疫反应和抑制肿瘤生长。该研究预计将在2023年公布初步数据。

Clarity Pharmaceuticals宣布，其正在进行的诊断64Cu SAR-bisPSMA临床试验（PROPELLER）已成功招募了30名患者中的15名，该试验针对未经治疗的确诊前列腺癌患者，计划进行根治性前列腺切除术。试验旨在评估64Cu SAR-bisPSMA的安全性、耐受性、剂量水平以及检测前列腺癌的能力，并与68Ga PSMA-11进行对比。Clarity的执行董事长Dr. Alan Taylor表示，试验进展迅速，已生成初步临床数据，并验证了其按需配送模式。PROPELLER试验是30名参与者的多中心、盲法审查、剂量范围、非随机研究，旨在评估64Cu-SAR-bisPSMA在根治性前列腺切除术前的确诊前列腺癌患者中的安全性和耐受性。初步数据显示，64Cu SAR-bisPSMA在肿瘤中的摄取量较高，这意味着它们在PET扫描中更易被检测到。Clarity期待招募剩余的患者，并生成更多数据以验证其临床前研究和PROPELLER试验的初步结果。

Ultragenyx制药公司宣布，其研发的UX053 mRNA疗法在治疗GSDIII（糖原贮积病III型）的Phase 1/2临床试验中已开始给药，这是首个接受治疗的病人。UX053是一种mRNA疗法，旨在为GSDIII患者提供缺失的蛋白质。该疗法有望成为首个针对GSDIII的药物，目前患者只能通过饮食管理这一复杂代谢性疾病。Ultragenyx与Arcturus Therapeutics Inc.合作开发mRNA疗法，UX053是该公司的最先进研究项目。该临床试验将评估UX053在18岁以上GSDIII成年患者中的安全性、耐受性和疗效。GSDIII是一种由糖原分解酶缺乏引起的疾病，导致肝脏、心脏和肌肉中糖原积累，无法释放葡萄糖以提供能量和调节血糖水平。目前，GSDIII没有获批的药物，标准治疗方法是严格的饮食管理。

Harmony Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对治疗罕见神经系统疾病的新型疗法——匹托拉桑（用于治疗特发性嗜睡症）的药物研究新药（IND）申请。公司计划在2022年上半年启动一项针对成年特发性嗜睡症患者的III期临床试验，以评估匹托拉桑的安全性和有效性。匹托拉桑目前在美国以WAKIX®品牌用于治疗嗜睡症患者的过度日间嗜睡或猫眼症状。此外，Harmony Biosciences还在评估匹托拉桑治疗普拉德-威利综合症和1型肌强直症患者的过度日间嗜睡及其他症状的潜力。特发性嗜睡症是一种罕见且慢性神经系统疾病，患者尽管睡眠时间充足甚至较长，但仍然会经历严重的日间嗜睡。根据保险索赔数据，美国被诊断为特发性嗜睡症的患者人数在3万至4万之间。

Zymeworks公司宣布，其合作伙伴Janssen Biotech Inc.开始对JNJ-78306358进行临床试验，这是一种利用Zymeworks的Azymetric和EFECT治疗平台开发的二价抗体。这是Zymeworks与Janssen合作开发的第二个进入临床试验的二价抗体项目，第一个项目在8月份已开始。Zymeworks的Azymetric平台可以将单特异性抗体转化为双特异性和多特异性抗体，而EFECT平台则可以通过抗体Fc修饰激活或抑制抗体介导的免疫反应。Zymeworks与九家生物制药公司建立了战略合作伙伴关系，至今已有六种新型疗法进入临床试验。Zymeworks将根据与Janssen的2017年许可协议获得里程碑式的付款。根据该协议，Zymeworks向Janssen提供了一种全球性的、有版税的许可，用于研究、开发和商业化最多六种针对Janssen治疗靶点的双特异性抗体。Janssen负责该许可协议下的所有研究、开发和商业活动。Zymeworks已获得5000万美元的预付款，并可能获得高达2.82亿美元的开发里程碑付款和高达11.2亿美元的商业里程碑付款，以及基于潜在销售额的分层版税。

Akari Therapeutics公司宣布，其研究显示，在COVID肺炎和慢性阻塞性肺病（COPD）患者中，补体和白细胞三烯（C5和LTB4）系统的过度活跃可能引发危及生命的疾病恶化，而nomacopan可能具有治疗作用。一项由Akari赞助的COVID肺炎观察性研究显示，与对照患者相比，COVID肺炎患者的C5a、C5b9和LTB4血浆水平升高，且随疾病严重程度增加。这些发现与Akari赞助的另一项COPD患者观察性研究一致，该研究显示，在COPD恶化患者中，痰液中C5a水平升高，但血清中未升高，且C5a水平与恶化持续时间/严重程度相关。Akari正在针对哮喘、COPD和COVID肺炎等肺部疾病，这些疾病中某些患者对外部因素的过度反应会引发严重恶化。补体和白细胞三烯是关键炎症介质，通过nomacopan的抑制可能预防疾病进展。Akari正在研究吸入型nomacopan在肺部的药代动力学，并在恶化COPD患者中进行原理性研究，以进一步评估抑制C5和LTB4对nomacopan的影响。此外，COVID肺炎观察性发现正在进一步评估，以探索生物标志物在识别最适宜接受nomacopan治疗的COVID肺炎患者中的作

Amarna Therapeutics获得额外570万美元资金，用于推进其革命性基因治疗平台进入临床试验阶段。这笔资金由现有投资者C4 holding BV、Flerie Invest AB以及荷兰企业局（RVO）提供，将支持其治疗血友病B项目的首次人体临床试验，并推动其在选定自身免疫疾病和慢性炎症方面的研发管线。Amarna Therapeutics利用其专有的SVec基因递送平台，开发了多种安全、有效且持久的基因治疗产品，其领先产品AMA005旨在恢复血友病B患者的凝血过程。公司已与荷兰领先的生物制药合同研发和制造组织HALIX合作，生产临床试验材料，并正在进行生产过程的技术转移。

VBI Vaccines公司宣布，其首席科学官David E. Anderson博士将在2021年12月1日的世界疫苗与免疫治疗大会上展示VBI-1901疫苗的更新数据。VBI-1901是一种针对复发胶质母细胞瘤（GBM）的癌症疫苗免疫治疗候选药物。数据显示，VBI-1901在临床试验中表现出良好的疗效，包括持续的肿瘤反应和与历史对照相比的生存率提高。此外，VBI-1901有望支持加速批准申请，并计划在2022年第一季度开始扩大复发GBM研究的患者招募，并在年中开始评估VBI-1901作为一线治疗的一部分。

苏诺生物公司宣布与麻省理工学院、布里格姆和妇女医院以及麻省总医院达成独家全球专利许可协议，涵盖一系列已授权的独立于配方药物递送技术专利。这些专利广泛覆盖了药物，包括基因疗法，在胃肠道中的快速、靶向递送的基础元素。苏诺生物正在推进和扩展由麻省理工学院李国杰教授实验室最初开发的技术，以促进治疗性药物快速、局部给药，用于治疗严重疾病。这些知识产权组合，包括李国杰教授实验室最初开发的已授权专利，使苏诺生物能够基于这些见解开发患者准备好的治疗方法，并准备进行临床试验。苏诺生物公司正在开发针对炎症介导疾病的疗法产品，利用其超快速和独立于配方的递送技术。苏诺生物的平台能够实现小分子、生物制剂、核酸和基因疗法的快速、局部递送，无需封装治疗药物。