Inhibikase Therapeutics发布了一篇论文，阐述了通过抑制Abelson酪氨酸激酶（c-Abl）作为帕金森病潜在疾病修饰疗法的生化原理和潜在益处。该论文发表在《运动障碍》杂志上，分析了c-Abl和错误折叠的α-突触核蛋白在帕金森病（PD）发病和进展中的作用。研究指出，IkT-148009，一种高度选择性的c-Abl激酶抑制剂，能够清除大脑和胃肠道中的α-突触核蛋白聚集物，促进神经元再生，并在运动和非运动功能方面诱导显著的功能恢复。Inhibikase Therapeutics正在对IkT-148009进行临床试验，以评估其在患者中的安全性和耐受性，并评估其在治疗帕金森病方面的潜力。

ExCellThera公司宣布，其领先技术ECT-001在造血干细胞临床试验中的新数据将在美国血液学会第63届年会上展示。该会议将于2021年12月11日在乔治亚州亚特兰大的乔治世界会议中心或虚拟举行。报告主题为“扩大造血干细胞的临床应用”，由蒙特利尔大学Guy Sauvageau博士主讲。ExCellThera是一家致力于为血液恶性肿瘤和其他疾病患者提供一次性治愈疗法的细胞扩增和工程公司，其最先进的技术ECT-001细胞疗法结合了专有分子UM171和优化培养系统。公司正在扩展其细胞扩增和工程平台，并支持顶级临床试验。

Athenex公司宣布其针对口服紫杉醇和恩曲他滨（Oral Paclitaxel）治疗晚期乳腺癌的营销授权申请（MAA）已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的审查确认。该申请符合150天评估标准，将决定产品是否获得批准。这一重要里程碑标志着Oral Paclitaxel在Athenex Orascovery平台中最先进的研发项目取得了进展，并强调了公司致力于将Oral Paclitaxel带给患者的承诺。该MAA基于一项单中心III期关键研究，该研究旨在比较口服紫杉醇单药治疗与静脉注射紫杉醇单药治疗在转移性乳腺癌患者中的安全性和有效性。研究结果显示，与静脉注射紫杉醇相比，口服紫杉醇在总缓解率（ORR）方面具有统计学意义的改善，且神经病变发生率更低。Athenex是一家全球临床阶段的生物制药公司，致力于成为癌症治疗下一代药物发现、开发和商业化的领导者。

Celularity公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其使用CYNK-101进行临床试验。CYNK-101是一种基因工程改造的自然杀伤（NK）细胞疗法，旨在与抗体疗法协同作用。该临床试验旨在评估CYNK-101与标准化疗、曲妥珠单抗和派姆单抗联合使用在一线晚期Her2/neu阳性胃癌和食管胃结合部癌患者中的安全性和初步疗效。CYNK-101旨在增强抗体依赖性细胞毒性（ADCC），与批准的和新型抗体疗法相结合。该研究将评估CYNK-101在改善患者临床结果方面的潜力。

上海恒瑞生物医药股份有限公司宣布，其研发的重组人源化抗PD-L1和抗TIGIT双特异性抗体HLX301的临床试验申请已获得澳大利亚贝尔贝里人研究伦理委员会批准，并由澳大利亚治疗药品管理局确认。该抗体旨在针对局部晚期或转移性实体瘤患者，预计将在澳大利亚启动一期临床试验。目前全球尚未有针对PD-1/PD-L1和TIGIT的双特异性抗体获得市场批准。HLX301通过结合PD-1/PDL1和TIGIT/PVR通路，恢复TCR信号，抑制肿瘤生长，显示出良好的耐受性和安全性。恒瑞生物医药致力于免疫检查点产品布局，包括PD-1/L1、CTLA-4、LAG-3、BRAF等，积极探索免疫肿瘤联合治疗、双特异性抗体和ADC。未来，恒瑞将继续加强对外部创新资产的引进与合作，为全球患者提供高质量、可负担的治疗方案。

Avenue Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通知该公司，定于2022年2月15日举行麻醉和镇痛药物产品咨询委员会及药物安全风险管理咨询委员会的联合会议，讨论IV tramadol新药申请。FDA表示，需要咨询委员会的意见以决定对Avenue正式争议解决请求的处理，并将在咨询委员会会议后的30个日历日内对Avenue的申诉作出回应。Avenue Therapeutics是一家专注于开发美国市场的静脉注射（IV） tramadol的制药公司，旨在为美国急性疼痛患者提供一种潜在的替代传统阿片类药物的方案。

Praxis Precision Medicines公司在即将召开的美国癫痫学会2021年年度会议上将展示其罕见病项目数据，包括PRAX-562和PRAX-222等小分子和反义寡核苷酸疗法。这些疗法旨在治疗由神经元失衡引起的罕见癫痫，预计将在未来几个月开始临床试验。公司首席科学官兼联合创始人Steven Petrou表示，他们期待在AES上展示这些数据，并自豪地宣布已建立了一个广泛的罕见癫痫小分子和反义寡核苷酸项目组合。此外，公司还计划在接下来几个月内宣布KCN1项目的开发候选药物，并通过与澳大利亚弗洛雷神经科学和精神健康研究所的反义寡核苷酸合作，继续研究由SCN2A、SYNGAP1、PCDH19等基因突变引起的癫痫。

Sigilon Therapeutics在Phase 1/2研究期间，发现一名患有严重或中度严重血友病A的患者在取出植入球体时出现纤维化球体，球体内的细胞已失去活力。该试验于2021年7月因一名患者出现对第八因子抑制剂的抑制剂而暂停。公司正在调查此情况，并继续按照研究方案对三名受试者进行跟踪。这一发现可能影响SIG-005（用于MPS-1）的临床试验启动时间。公司表示，患者安全和福祉是最高优先级，并将与FDA和其他监管机构合作评估这些观察结果对项目的影响。

Scorpion Therapeutics公司公布了其两个领先项目，旨在开发针对癌症患者的精准医疗2.0药物。这两个项目分别针对已知的突变癌基因，第一个项目STX-H1047-PI3Kα针对PI3Kα的H1047X突变形式，第二个项目STX-EGFR-EXON20针对EGFR的exon 20插入突变。Scorpion Therapeutics利用其整合的药物发现平台，在不到两年的时间里快速发现了这两个项目，并计划在2023年提交IND申请。该公司致力于开发针对验证的癌基因靶点、以前难以治疗的靶点和新型癌症靶点的药物，旨在为癌症患者提供优化和变革性的治疗方案。

Kronos Bio公司宣布，其内部发现的口服CDK9抑制剂KB-0742在正在进行的1/2期临床试验中显示出积极数据。试验中，KB-0742表现出独特的药代动力学特征和针对目标抑制的证据。分析显示，KB-0742在口服生物利用度和剂量成比例的暴露方面表现良好，且患者间的变异性低至中等。在12名接受治疗的病人中，KB-0742的半衰期为24小时，第1天到第10天之间积累约2到2.5倍。这一长血浆半衰期支持了Kronos Bio对CDK9抑制治疗窗口的定义。此外，KB-0742在三个剂量水平下均显示出剂量依赖性的RNA聚合酶II Ser2磷酸化减少和CDK9依赖性基因表达降低。目前，试验正在进行中，并继续招募患者。

Immunome公司提交了针对SARS-CoV-2（COVID-19）治疗的三抗体鸡尾酒IMM-BCP-01的IND申请，并期待与临床研究人员合作推进该药物的临床试验。IMM-BCP-01针对SARS-CoV-2刺突蛋白的非重叠区域，在临床前测试中表现出多模态活性，包括ACE2和非ACE2依赖性中和，以及诱导自然病毒清除机制。该鸡尾酒在感染SARS-CoV-2的仓鼠肺部显著降低病毒载量，并在体外测试中对包括Delta变种在内的CDC当前和以前关注的变种具有广泛的中和作用。Immunome计划在FDA接受其IND提交后，启动针对SARS-CoV-2感染患者的IMM-BCP-01的安慰剂对照剂量递增研究。该研究由美国国防部联合化学、生物、辐射和核防御项目执行办公室（JPEO-CBRND）资助。

G1 Therapeutics公司宣布启动一项针对早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者的trilaciclib Phase 2临床试验，旨在进一步研究trilaciclib在调节抗肿瘤免疫反应中的作用。该研究预计在2022年下半年公布初步结果。G1 Therapeutics首席医疗官Raj Malik表示，初步数据显示trilaciclib与化疗联合使用在总生存期和免疫系统功能方面有显著改善。这项多中心、开放标签、单臂研究预计将招募约30名患者，评估trilaciclib的免疫机制作用，并评估病理完全缓解率、安全性、耐受性以及肿瘤组织样本中的分子和细胞生物标志物。G1 Therapeutics专注于开发针对癌症的下一代疗法，包括其首个商业产品COSELA™（trilaciclib）。

Adicet Bio公司宣布将于2021年12月6日早上8:30（东部标准时间）通过网络直播形式，展示其首个同种异体、现成、γδ CAR T细胞疗法ADI-001的剂量递增I期临床试验的初步数据。该疗法针对CD20，用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤。活动将由德克萨斯大学MD安德森癌症中心淋巴瘤-骨髓系教授Sattva S. Neelapu博士及Adicet管理团队成员主持。网络直播可通过公司网站“投资者”部分的“演示文稿与活动”访问，直播结束后约两小时将在公司网站上提供存档。Adicet Bio是一家致力于发现和开发针对癌症和其他疾病的同类异体γδ T细胞疗法的生物技术公司。

Bristol Myers Squibb公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于deucravacitinib新药申请（NDA），欧洲药品管理局（EMA）已验证其营销授权申请（MAA），用于治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者。此外，日本厚生劳动省也接受了deucravacitinib针对中度至重度斑块型银屑病、脓疱型银屑病和红皮病型银屑病的NDA。deucravacitinib是基于POETYK-PSO-1和POETYK-PSO-2临床试验的积极结果，这些试验评估了每日一次的deucravacitinib在患有中度至重度斑块型银屑病的患者中的疗效和安全性。deucravacitinib显示出与安慰剂和Otezla相比，在皮肤清除、症状负担和生活质量方面的显著和临床意义改善。Bristol Myers Squibb期待与FDA和EMA合作，尽快将deucravacitinib带给患者和医生。

欧洲委员会批准了Merck（在美国和加拿大以外称为MSD）和Eisai宣布的KEYTRUDA（Merck的PD-1疗法）与LENVIMA（Eisai发现的口服多受体酪氨酸激酶抑制剂）的联合使用，用于治疗成年晚期或复发性子宫内膜癌患者。这些患者在接受含铂化疗后疾病进展，且不适合根治性手术或放疗。这一批准基于关键性3期KEYNOTE-775/Study 309试验的结果，该试验显示KEYTRUDA加LENVIMA与化疗相比，在总生存期（OS）和疾病无进展生存期（PFS）方面具有统计学意义的改善，将死亡风险降低了38%和44%。此外，该联合疗法在客观缓解率（ORR）方面也显示出显著改善，为32%，而化疗组为15%。

欧洲委员会批准了Merck（在美国和加拿大称为MSD）与Eisai合作开发的KEYTRUDA（抗PD-1疗法）与LENVIMA（在欧洲联盟称为KISPLYX®）的组合疗法，用于一线治疗成人晚期肾细胞癌（RCC）。这一批准基于Phase 3 CLEAR（Study 307）/KEYNOTE-581试验的结果，该试验显示KEYTRUDA与LENVIMA组合在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面均优于sunitinib，客观缓解率（ORR）也显著提高。这一批准将为欧洲的晚期肾细胞癌患者提供新的治疗选择，并进一步验证了Merck和Eisai在研发免疫疗法和酪氨酸激酶抑制剂组合治疗难治性癌症的努力。

SpringWorks Therapeutics宣布已完成其Phase 2b ReNeu试验的全面入组，该试验评估了mirdametinib（一种MEK抑制剂）在成年和儿童NF1相关神经纤维瘤（NF1-PN）患者中的疗效。试验入组了50多名成年人和50多名儿童患者。SpringWorks预计将在即将到来的研发日上提供关于ReNeu试验时间表和里程碑的更新。mirdametinib作为一种口服的MEK抑制剂，旨在治疗NF1-PN和低级别胶质瘤，以及某些生物标志物定义的转移性实体瘤的联合疗法。该药物在临床试验中显示出对由过度激活的MAPK信号传导驱动的肿瘤的初步临床活性。