加拿大卫生部门批准SIGA Technologies公司生产的口服TPOXX（ tecovirimat）作为治疗成人及体重至少13公斤的儿童天花病的特殊用途新药。这一批准标志着SIGA与加拿大国防部在药品提交和监管审查方面的合作取得重要进展，确保SIGA可以继续向加拿大国防部及公共卫生署提供TPOXX作为关键对策进行储备。SIGA Technologies是一家专注于健康安全市场的商业阶段制药公司，其主打产品TPOXX是一种口服和静脉注射的抗病毒药物，用于治疗由天花病毒引起的人天花病。SIGA与辉瑞公司旗下的Meridian Medical Technologies达成国际推广协议，由Meridian在全球除美国以外的市场推广TPOXX。此外，辉瑞与Altaris Capital Partners达成协议，Altaris将收购Meridian。

Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.（MTPA）在2021年12月10日宣布，在虚拟的32届国际ALS/MND协会会议上，对REFINE-ALS生物标志物研究进行了总结，该研究旨在评估ALS患者对RADICAVA（edaravone）治疗的反应。研究利用了多个专业实验室来评估生物标志物样本，包括氧化应激、炎症、神经元和肌肉损伤。此外，研究还采用了COVID-19缓解策略，允许患者通过虚拟方式参与研究。研究自2021年1月起实施协议修订，患者可选择远程医疗和家庭护理机构参与，而不是必须去医院或办公室进行访问。截至2021年4月，北美已有30多个地点积极参与。

INmune Bio公司在2021年英国免疫学大会上宣布了两个关于INKmune药物的研究成果。这些数据首次揭示了INKmune通过多种信号激活自然杀伤细胞，产生具有记忆样表型的mlNK细胞，并促进其在体外显著增殖。在临床试验中，接受INKmune治疗的患者在治疗后119天，60%的NK细胞表现出激活的肿瘤杀伤表型，显著优于治疗前的15%。此外，公司还展示了肿瘤诱导的记忆样NK细胞和肿瘤诱导的NK细胞激活状态的研究，这些研究有助于开发更优的NK细胞免疫治疗策略。

Moleculin Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其WP1122药物用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）的IND申请，计划开展一项针对成年GBM患者的WP1122安全性、药代动力学和疗效的I期临床试验。WP1122同时具有抗病毒和抗癌的潜力，Moleculin计划在英国进行WP1122健康志愿者的I期a临床试验，并寻求2022年在癌症患者中进行WP1122的临床试验。胶质母细胞瘤是恶性脑肿瘤，患者生存率在过去三十年中未见明显改善。Moleculin致力于开发针对高度耐药肿瘤和病毒的药物，其研发项目包括Annamycin、WP1066、WP1220和WP1122等。

Regulus Therapeutics Inc.在罕见与遗传性肾病药物开发峰会上介绍了其针对microRNAs（miRs）的创新药物研发进展。该公司专注于开发针对miRs的药物，这些miRs在基因表达调控中发挥重要作用，并与多种遗传性肾病的发生发展密切相关。Regulus提出，通过使用抗miRs来抑制miRs的过度表达和恢复正常miRs的表达，是一种有前景的治疗策略。目前，该公司正在研究针对miR-21和miR-17的治疗方案，分别用于治疗Alport综合征和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。ADPKD是由Pkd1或Pkd2基因突变引起的，这些基因编码的蛋白质polycystin-1（PC1）或polycystin-2（PC2）功能降低，导致多个充满液体的肾囊肿形成和增殖，最终导致肾功能逐渐丧失。Regulus的首代选择性miR-17抑制剂RGLS4326在ADPKD患者的1b期临床试验中显示出PC1和PC2水平的显著增加，这为靶向miR-17治疗ADPKD提供了临床证据。此外，Regulus还宣布了对第二代miR-17抑制剂RGLS8429的战略优先级，该药物在临床前研究中表现出良好的药理特性，预计将在

Allogene Therapeutics公司将于2021年12月13日（周一）下午1:30 PT/4:30 PM ET举办电话会议和网络直播，旨在回顾其在美国血液学会年度会议上即将展示的ALPHA和ALPHA2 Phase 1临床试验（针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤）以及UNIVERSAL Phase 1临床试验（针对复发/难治性多发性骨髓瘤）的数据。公司将在其网站www.allogene.com的投资者标签下提供电话会议和网络直播的接入方式，并在会议结束后提供30天的录音回放。Allogene Therapeutics是一家位于南旧金山的临床阶段生物技术公司，专注于开发异基因CAR T（AlloCAR T™）癌症疗法，其管理团队在细胞疗法领域拥有丰富经验，致力于开发“现货”CAR T细胞疗法，以满足更多患者的需求。

Zymeworks公司宣布，Janssen公司已开始使用其Azymetric™和EFECT™治疗平台开发的二价抗体JNJ-78306358对首位患者进行治疗。这是Zymeworks与Janssen合作的第二个二价抗体项目进入临床试验，此前在8月份，Janssen已经开始使用另一项二价抗体JNJ-78278343进行临床试验。Zymeworks的CEO Ali Tehrani表示，他们很高兴看到合作伙伴的疗法进入临床试验，并祝贺Janssen的团队。Zymeworks的Azymetric™平台可以将单特异性抗体转化为双特异性和多特异性抗体，而EFECT™平台则可以调节抗体介导的免疫反应。Zymeworks已与九家生物制药公司建立战略合作伙伴关系，共有六种新型疗法进入临床试验。Zymeworks将根据2017年与Janssen签订的许可协议获得里程碑式的付款。根据该协议，Zymeworks向Janssen提供了全球性的、有版税的许可，以使用其Azymetric和EFECT平台开发针对Janssen治疗靶点的最多六种双特异性抗体。Janssen负责该许可协议下的所有研究、开发和商业化活动。Zymeworks已获得5

Neuvivo公司宣布成立，拓展了其高管团队并组建了科学顾问委员会。该公司专注于开发治疗ALS和其他神经退行性疾病的临床阶段治疗方案，其主导药物NP001已获得FDA的孤儿药和快速通道指定，用于治疗ALS。公司近期目标是推进NP001的审批进程，为患者提供更有效的治疗。NP001是一种新型药物，旨在通过调节巨噬细胞减少炎症，恢复免疫系统平衡，针对慢性炎症在ALS中神经元功能丧失的关键作用。Neuvivo的创始人和CEO Ari Azhir博士表示，公司将与FDA合作，致力于满足ALS患者和倡导者的需求。NP001的机制研究指出，巨噬细胞功能受损是许多中枢神经系统疾病的关键因素，包括帕金森病和阿尔茨海默病，预示着小分子NP001可能成为其他疾病的治疗选择。Neuvivo由行业领袖和科学家共同创立，致力于为ALS和其他疾病提供先进的治疗方案。

Relmada Therapeutics宣布，其领先产品候选药物REL-1017的滥用潜力研究数据将在美国神经精神药理学学会第60届年会上进行展示。该研究对比了REL-1017与阿片类药物氧可酮的滥用潜力。REL-1017是一种新型NMDA受体通道阻断剂，目前处于晚期开发阶段，用于治疗重度抑郁症（MDD）。该研究显示，REL-1017在快速、强效且持久的抗抑郁效果方面具有显著优势，且安全性、耐受性和药代动力学特性良好。Relmada Therapeutics专注于中枢神经系统疾病的治疗，致力于改善患者及其家庭的生活。

LintonPharm公司宣布，其针对非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的Phase 1/2临床试验项目已开始给药，该试验项目针对的是对卡介苗（BCG）无反应的NMIBC患者。公司CEO罗伯特·李博士表示，这是评估catumaxomab作为多种癌症靶向治疗的重要一步。catumaxomab是一种单克隆双特异性抗体，在临床试验中表现出良好的耐受性和肿瘤控制效果。膀胱癌是全球第10常见癌症，其中约75%为NMIBC。目前，NMIBC的主要治疗方法包括经尿道切除术、化疗和膀胱内BCG。Catumaxomab已被欧洲药品管理局批准用于治疗恶性腹水，具有诱导长期疫苗接种效果的可能性。LintonPharm致力于开发创新的T细胞结合双特异性抗体，以将恶性癌症转变为可管理甚至可治愈的疾病。

Peptilogics公司宣布，其领先设计的肽类治疗药物PLG0206的两项研究已发表在同行评审期刊《抗菌剂与化疗》和《微生物学光谱》。其中一项研究详细介绍了PLG0206在健康受试者中静脉注射的单次递增剂量安全性、耐受性和药代动力学结果，显示PLG0206安全、耐受性好，药代动力学呈线性。另一项研究则展示了PLG0206在慢性膝关节置换术后感染治疗中的潜力，通过体外实验证实了PLG0206对细菌生物膜的有效性。PLG0206已被授予FDA孤儿药资格和合格传染病产品资格，用于治疗关节置换术后感染。Peptilogics利用专有的肽工程技术和人工智能平台加速药物发现，旨在为严重疾病患者提供更有效的治疗方案。

Eiger生物制药公司宣布，将在墨西哥洛斯卡沃斯的第24届HEP DART 2021会议中展示针对乙型肝炎delta病毒（HDV）的晚期治疗进展，包括Lonafarnib和Peginterferon Lambda等新药。Tarik Asselah教授将介绍HDV的未来治疗方案，Jeffrey Glenn教授将概述Lonafarnib的临床开发，Ingrid Choong博士将介绍Peginterferon Lambda的LIMT-2研究。Eiger专注于开发治疗HDV和其他罕见病的创新疗法，其HDV平台包括两种处于III期临床试验的首次创新疗法。全球约有1200万HDV患者，该疾病是乙型肝炎病毒（HBV）感染者的严重并发症，可能导致快速进展至肝相关死亡和肝细胞癌。

BeyondSpring Pharmaceuticals在2021年美国血液学会（ASH）年会上宣布，其研发的药物plinabulin在预防化疗引起的粒细胞减少症（CIN）方面具有显著效果。研究显示，在化疗方案中加入plinabulin，可在24小时内迅速逆转化疗导致的白细胞减少和粒细胞减少，保护骨髓中的祖细胞。这项研究的数据表明，plinabulin通过保护祖细胞，有效预防了化疗引起的粒细胞减少症，其作用机制得到了验证。此外，研究还发现，plinabulin与G-CSF联合使用，可进一步提高化疗引起的粒细胞减少症的预防效果。这项研究为plinabulin在CIN预防方面的应用提供了强有力的支持，并有望改善癌症患者的治疗效果。

Astellas Pharma Inc.在63届美国血液学会（ASH）年会上公布了关于急性髓系白血病（AML）和镰状细胞病（SCD）的新研究数据。会议内容包括11篇AML研究摘要，其中4篇为口头报告。研究主要针对gilteritinib在FLT3突变阳性AML疾病全过程中的应用，包括新诊断、复发或难治性患者以及不同联合治疗方案。此外，Astellas还展示了基于患者视角的AML症状、生活影响和治疗的研究，以及关于ASP8731（一种新型BACH1抑制剂）在SCD治疗中的新临床前数据。ASP8731有望增加抗氧化和胎儿血红蛋白（HbF）基因的表达，减少SCD相关的病理生理学，从而降低溶血、炎症和血管阻塞性疼痛危机。

Zogenix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充新药申请（sNDA），并授予优先审评，用于FINTEPLA治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关癫痫发作。该申请基于一项阳性、全球、随机、安慰剂对照的3期临床试验，显示FINTEPLA在降低跌倒性癫痫发作频率方面优于安慰剂。Zogenix期望与FDA紧密合作，尽快将FINTEPLA推向市场。Lennox-Gastaut综合征是一种罕见的儿童发育性和癫痫性脑病，难以治疗。Zogenix致力于开发治疗罕见病的疗法，FINTEPLA已在美国和欧洲获得批准用于治疗Dravet综合征相关癫痫发作。

生物制药公司Werewolf Therapeutics宣布，其开发的IL-12和IFNα INDUKINE™分子在预临床研究中表现出抑制小鼠同基因淋巴瘤肿瘤生长、诱导抗肿瘤免疫反应并耐受非人灵长类动物的特点。这些数据将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示。这些INDUKINE™分子旨在在肿瘤微环境中激活，以克服传统细胞因子治疗的局限性。研究结果表明，WTX-330和WTX-613这两种INDUKINE™分子在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性，并显示出在肿瘤微环境中激活的潜力。

DESTINY-Breast03临床试验结果显示，针对HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌患者，ENHERTU（trastuzumab deruxtecan）在预定义的患者亚组中展现出比T-DM1（trastuzumab emtansine）更高的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。ENHERTU是由大塚制药公司和阿斯利康共同开发的HER2靶向抗体药物偶联物（ADC）。该研究在2021年圣安东尼奥乳腺癌会议和欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟会议上进行口头报告。分析显示，在脑转移稳定的患者中，ENHERTU治疗组的PFS显著优于T-DM1治疗组，并且客观缓解率也更高。此外，ENHERTU的安全性特征与之前临床试验中的结果一致，未发现新的安全担忧。这些数据将支持与全球卫生当局的对话，以实现将ENHERTU更早地带给HER2阳性乳腺癌患者的承诺。