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国家药品监督管理局药品审评中心发布一份关于mRNA药物的技术指导原则（征求意见稿）

研发注册政策

国家药品监督管理局药品审评中心发布一份关于mRNA药物的技术指导原则（征求意见稿）

上海发布CAR-T细胞治疗药品监督管理规定。先衍生物完成近亿元融资。国内又一款细胞基因治疗产品获批上市。

细胞与基因治疗领域

2024-08-30

上海奥浦迈生物科技股份有限公司信达生物制药（苏州）有限公司免疫系统疾病尧唐（上海）生物科技有限公司苏州血霁生物科技有限公司
安龄生物两项外泌体疗法临床试验同时启动

临床研究

安龄生物两项外泌体疗法临床试验同时启动

近日，安龄生物外泌体药物-exoAL-03针对长新冠相关疾病的两项临床试验在上海长征医院和上海复旦大学闵行医院同时启动。该试验是由安龄生物与国内呼吸科权威专家长征医院呼吸与危重医学科唐昊主任，和上海市复旦大学附属闵行医院呼吸与危重医学科高习文主任共同发起的临床研究，主要目的是评价使用外泌体药物-exoAL-03对于感染后咳嗽和慢阻肺急性加重（AECOPD)的安全性、耐受性和有效性。安龄生物上海研发中心。

细胞与基因治疗领域

2024-08-30

帕金森病石药集团有限公司系统性红斑狼疮 CAR-T细胞疗法上海市静安区闸北中心医院（上海长征医院闸北分院）
贝思奥生物首款基因疗法获批临床

审批动态

贝思奥生物首款基因疗法获批临床

近日，南京贝思奥生物科技有限公司（以下简称：贝思奥生物）首款基因疗法“BN-1001”的两项新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局批准，适应症为治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性。本次IND获批是贝思奥生物管线开发所取得的又一次突破和里程碑，意味着该公司第一条管线成功迈入临床阶段。国内又一款细胞基因治疗产品获批上市。

细胞与基因治疗领域

2024-08-30

国家药品监督管理局帕金森病石药集团有限公司系统性红斑狼疮 CAR-T细胞疗法
国内首个使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请获批

审批动态

国内首个使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请获批

北京吉源生物科技有限公司（以下简称“吉源生物”）所提交的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND）于近日获得国家药品监督管理局默示许可（受理号：CXSL2400382），适应症为2型糖尿病（T2DM）。这是国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请，有望为糖尿病患者带来新希望。药品名称：人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液。

细胞与基因治疗领域

2024-08-30

2 型糖尿病国家药品监督管理局帕金森病糖尿病 FGF21
誉见奇迹，未来可期 — 赛帕利单抗上市三周年

审批动态

誉见奇迹，未来可期 — 赛帕利单抗上市三周年

祝贺赛帕利单抗上市三周年。春华秋实，万物生长，2024年8月恰逢赛帕利单抗（誉妥®，zimberelimab）上市三周年之际，回望过去，犹记得2021年8月30日，梦想照进现实，赛帕利单抗正式获批上市——承载誉衡生物着对药物创新的不断探索，以及对人类健康福祉的庄严承诺。药品中文名：赛帕利单抗注射液。

誉衡生物

2024-08-30

CD39 IL-2 CD40 NEU 赛帕利单抗
Cell子刊：向阳飞团队首次构建脊髓三叉神经核团特异大脑类器官

前沿研究

Cell子刊：向阳飞团队首次构建脊髓三叉神经核团特异大脑类器官

尽管已经建立了各种脑区特异大脑类器官，但重现核团特异性特征的努力仍处于早期阶段。向阳飞团队最近构建了具备核团特性的人类腹侧丘脑类器官，以模拟人类丘脑网状核。明国莉团队则构建了具有弓状核样特征的人类下丘脑类器官。

医药速览

2024-08-30

向阳飞脊髓三叉神经核团
RIBOTACs：PROTACs后的又一顶流！看这篇就够了

前沿研究

RIBOTACs：PROTACs后的又一顶流！看这篇就够了

核糖核酸（RNA）在细胞的多样性和基因表达中发挥关键作用，RNA可能提供比蛋白质更多的药物靶标。然而，由于RNA分子小、稳定性相对较差，过去一直被视为“难成药”靶点。基于核酸的TPD新策略。

医药速览

2024-08-30

核糖核酸 PROTAC
JACS|耶鲁大学Crews教授报道肿瘤组织特异性靶向降解剂在PROTACs耐药性问题中的应用

前沿研究

JACS|耶鲁大学Crews教授报道肿瘤组织特异性靶向降解剂在PROTACs耐药性问题中的应用

蛋白水解靶向嵌合体（PROTACs）是一种异双功能分子，通过诱导泛素-蛋白酶体系统(UPS)对靶标蛋白质进行泛素化和降解。这是一种事件驱动的作用机制，相比于小分子抑制剂有诸多优势，比如：催化性质的低浓度低剂量需求、减少给药量和给药频率、减少毒副作用、更加长效持久、有效降低药物耐药、靶点适用自由度高等，具有非常高价值的治疗应用前景。然而，由于可利用的E3配体的开发和应用有限，高频过度的使用仅有的如VHL(60.1%)、CRBN(30.1%)配体（数据来自iScience )，导致PROTACs耐药性问题成为困扰当前PROTACs治疗的一大难题。

医药速览

2024-08-30

VHL CRBN
创新药波澜不壮阔的十年！

前沿研究

创新药波澜不壮阔的十年！

一篇文章对过去十年FDA批准的前二十大Big Pharma的药物申报情况进行了梳理，数据非常详实，相当于把过去十年创新药的发展做了个素描。 1、BigPharma研发产出有“日薄西山”之势。而且，总共批准的209种药物中，仅仅83项是FIC 这说明Big Pharma的创新能力在过去的十年也是越来越拉胯了。

医药速览

2024-08-30

创新药
德联Talk | 寻因生物李宗文：技术创新驱动产业变革，市场需求引导产品开发

专家观点

德联Talk | 寻因生物李宗文：技术创新驱动产业变革，市场需求引导产品开发

站在生物学角度看，世界上没有两个完全相同的细胞，就像世界上没有两片完全相同的树叶。 “创立寻因生物，就是希望通过单细胞测序来寻找人类基因的生物密码。” 为了研究这些表达差异对生物体功能的影响，人类以基因测序为切入点，拉开了单细胞异质性研究的帷幕。

德联资本

2024-08-30

感染肿瘤北京大学
CNS「新星」：深度解析蛋白组学技术及其在热门研究领域的应用

前沿研究

CNS「新星」：深度解析蛋白组学技术及其在热门研究领域的应用

2024年6月28日，Nature Cancer期刊上发表了一项肿瘤学领域的突破性研究。该研究综合运用了蛋白组学、基因组学等技术，对138位患者的肿瘤组织样本及健康对照样本进行了全面分析。研究中，通过对特定细胞表面蛋白的蛋白组学分析，研究人员特别关注了IRS1和FCRL2两个蛋白。

BioArt

2024-08-30

肿瘤
Cell | 施旺细胞分泌PGE2促进感觉神经元的兴奋性

前沿研究

Cell | 施旺细胞分泌PGE2促进感觉神经元的兴奋性

兴奋性是神经元的基本特性，也是其执行功能的关键，其调节失衡会导致多种神经系统疾病，如慢性疼痛、癫痫和精神疾病【1-2】。背根神经节 ( DRG ) 是感觉传导的初级神经元，支配外周组织，将感觉传递到中枢神经系统 (CNS) 【3】。这些神经元在胚胎发育过程中会经历从非兴奋性到兴奋性的转变，并且与施旺细胞紧密相连。

BioArt

2024-08-30

癫痫神经系统疾病 PGE2
Nat Hum Behav | 沈侠团队与SCALLOP联盟揭示神经相关蛋白质遗传图谱

前沿研究

Nat Hum Behav | 沈侠团队与SCALLOP联盟揭示神经相关蛋白质遗传图谱

近年来，精神健康问题日益受到全球关注，尤其是在新冠疫情之后，社会压力、隔离措施以及生活习惯的改变加剧了精神健康危机。精神疾病不仅严重影响个人生活质量，更对公共卫生构成了重大挑战。据世界卫生组织统计，2019年全球约有9.7亿人（即每八人中就有一人）患有精神疾病【1】。

BioArt

2024-08-30

神经相关蛋白质遗传图谱神经相关蛋白质遗传沈侠
Sci Transl Med封面丨丁楅森/曹中炜/杨力明/蒲强/陈路发现m6A修饰肺血管Angiocrine靶点再生纤维化肺

前沿研究

Sci Transl Med封面丨丁楅森/曹中炜/杨力明/蒲强/陈路发现m6A修饰肺血管Angiocrine靶点再生纤维化肺

肺纤维化（Pulmonary fibrosis）是肺组织在慢性损伤中修复反应失调的结局，其特征是细胞外基质过度沉积和肺实质破坏，其中特发性肺纤维化 (IPF) 是最常见和普遍的肺纤维化类型【1】。由于遗传易感性和各种环境风险因素引起肺泡上皮细胞损伤、成纤维细胞增殖、成纤维细胞向肌成纤维细胞转化和病理性的细胞外基质沉积，降低肺的顺应性，导致肺功能急剧下降、呼吸困难等器官功能障碍，最终发展成为呼吸衰竭而危及生命。目前IPF的治疗尚无能够显著延长病人生存时间的药物。

BioArt

2024-08-30

特发性肺纤维化 METTL3 肺纤维化
专家点评Science丨郑科/林明焰/郭雪江/谭跃球合作团队系统鉴定哺乳动物生精细胞RNA结合蛋白

前沿研究

专家点评Science丨郑科/林明焰/郭雪江/谭跃球合作团队系统鉴定哺乳动物生精细胞RNA结合蛋白

特别是，RNA结合蛋白的非结构域元件（不在已注释结构域中的短基序）正在引起人们的兴趣和关注。尽管已报道RNA结合蛋白的功能障碍可能造成各种疾病发生，但对其序列突变与特定疾病之间的关联缺乏全基因组水平的认识，其中包括男性不育（一种全球性的主要生殖问题）。 RNA结合蛋白，包括其ER基序变体，是男性不育遗传结构的重要组成部分。

BioArt

2024-08-30

男性不育
陈国强院士合作团队揭示PTEN驱动抗肿瘤免疫的新机制，可加强抗PD-1疗效

前沿研究

陈国强院士合作团队揭示PTEN驱动抗肿瘤免疫的新机制，可加强抗PD-1疗效

多项研究表明，PTEN的缺失或失活突变可促使肿瘤呈现免疫抑制的状态。这项研究不仅确定了 PTEN作为细胞因子在免疫激活和肿瘤抑制中发挥作用，还证明了在癌症免疫疗法中细胞外给予PTEN的治疗潜力。通过一系列实验，研究人员最终证实，跨膜emp24结构域蛋白10（TMED10）是介导PTEN分泌到细胞外的分泌通道，并且在此过程中TMED10识别在物种间高度保守的PTEN蛋白的274位的色氨酸（W274）。

学术经纬

2024-08-30

PD-1 恶性肿瘤肿瘤 PTEN
刚发Cell，又登Science！张锋团队连日重磅论文，两大领域迎来突破

前沿研究

刚发Cell，又登Science！张锋团队连日重磅论文，两大领域迎来突破

在两项不同领域的研究中，张锋团队先后解析了真核基因编辑系统Fanzor的结构、发现细菌用一种颠覆认知的基因编码方式抵抗噬菌体的机制。这两篇论文讲了什么，对生命科学领域将带来怎样的影响？真核生物的“CRISPR”——Fanzor蛋白结构。

学术经纬

2024-08-30

张锋 Cell
助力开发更有效止疼药，北大团队带来全新突破

前沿研究

助力开发更有效止疼药，北大团队带来全新突破

TRPV1最初是作为辣椒素（capsaicin）受体被发现的，因此也被称为辣椒素受体或香草素受体1，其发现者David Julius教授凭借在发现感知温度受体上的突出贡献，获得了2021年诺贝尔生理学或医学奖。 TRPV1可以被高温（>43 °C）低pH（

学术经纬

2024-08-30

TRPV1 神经性疼痛
最当机立决的Biotech，迎来首次盈利

财报业绩

最当机立决的Biotech，迎来首次盈利

强者从来不抱怨环境，总有人逆势而上，如今一家头部Biotech已经向盈亏平衡冲刺成功，在寒冬实现了自我造血。 8月23日，基石药业发布2024年中报业绩：上半年公司实现收入2.542亿元人民币（其中包括1.183亿药品销售收入、1.226亿元的授权费和1330万元的舒格利单抗特许权使用费收入），并实现期内净利润近1600万元人民币（按照国际财务报告准则计量）。值得注意的是，这是公司首度实现盈利的半年报。

瞪羚社

2024-08-30

基石药业（苏州）有限公司舒格利单抗
【首发】倍佐健康获千万级天使轮融资，专注心脑血管健康数字化服务

医药投融资

【首发】倍佐健康获千万级天使轮融资，专注心脑血管健康数字化服务

近日，杭州倍佐健康科技有限公司（简称“倍佐健康”）宣布完成千万级人民币的天使轮融资。本轮融资由杭州枫惠六和桥创投、杭州利和临卓天使基金共同投资，资金将主要用于引进全球先进的早筛与智能监测器械，加快心脑血管健康领域专利成果转化，以及升级数字健康平台，进一步探索人工智能技术在心脑血管健康管理中的应用。倍佐健康作为一家专注于心脑血管健康解决方案的数字化服务平台，自2023年成立以来，致力于整合全球顶尖的医学影像设备与早筛、智能监测器械，结合国内优质医疗保健资源，为心脑血管高风险人群提供个性化、精准化的健康管理服务。

动脉网

2024-08-30

心脑血管健康数字化倍佐健康