加拿大生物技术公司Providence Therapeutics Holdings Inc.与哥伦比亚VaxThera S.A.S公司及哥伦比亚卫生和社会保障部签署了谅解备忘录，旨在探索在哥伦比亚及拉丁美洲地区合作开发、生产和商业化疫苗，包括针对COVID-19的疫苗。合作内容包括Providence提供其第一代PTX-COVID19-B疫苗、针对COVID变种疫苗的管线以及mRNA平台和相关的知识产权，用于开发其他针对传染病和肿瘤学的疫苗。VaxThera将在该地区从事疫苗的研发、生产和商业化，并正在设计一个年产量可达1亿剂的制造设施。该合作得到了哥伦比亚卫生和社会保障部的支持，旨在执行公共卫生政策，发展并增强必需药品的产能，确保未来的疫苗安全。合作旨在使哥伦比亚成为该地区疫苗制造和开发的中心，并为行业培训技术和管理人员奠定基础。在梅德林设想的设施将是一个针对该地区特别相关的传染病的研究与开发中心。合作还将促进与当地和区域实体，包括学术界，的联盟，可能带来生命科学领域新技术的开发。协议签署仪式在波哥大总统宫举行，由哥伦比亚总统伊万·杜克·马尔克斯主持。

独立数据监测委员会建议继续进行Imagine-1临床试验中的两个额外计划队列，目前这两个队列正在并行招募。PBGM01基因疗法在鞘内注射后，在脑脊液和血清中观察到β-半乳糖苷酶酶活性的显著增加。预计将在2022年2月11日的第18届WORLDSymposium上分享更多数据。Passage Bio公司宣布，其Imagine-1临床试验中的Aavhu68基因疗法PBGM01在鞘内注射后显示出良好的安全性，包括无严重不良事件、无与鞘内注射相关的并发症以及无背根神经节毒性的证据。该研究旨在评估PBGM01的安全性和耐受性，然后评估其疗效。第一队列的初步数据显示，PBGM01具有良好的安全性，并且即使在低剂量下，也能在脑脊液和血清中观察到β-半乳糖苷酶活性的增加，这支持了在额外队列中继续进行研究的决定。

Medicenna公司宣布了其新型IL-2超激动剂MDNA11在ABILITY（A Beta-only IL-2 ImmunoTherapy）研究中的初步数据。该研究评估了MDNA11在晚期恶性肿瘤患者中的单药治疗安全性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性。初步结果显示，患者未出现主要安全问题时，MDNA11能增加抗肿瘤免疫细胞。Medicenna公司对ABILITY研究的早期结果表示满意，并计划在下一季度提供更多关于安全性、药代动力学和药效学数据，预计2022年中将公布初步疗效结果。Medicenna专注于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超激酶，MDNA11是新一代IL-2，具有优越的CD122（IL-2受体β）结合能力，不与CD25（IL-2受体α）亲和力，因此优先刺激癌细胞杀伤效应T细胞和NK细胞。

MindMed公司启动了针对成人ADHD患者的LSD（迷幻剂）治疗二期临床试验。该试验由瑞士巴塞尔大学医院和荷兰马斯特里赫特大学合作进行，由全球迷幻剂领域的先驱和顶尖专家Matthias Liechti博士和Kim Kuypers博士领导。试验旨在评估重复低剂量LSD的疗效，预计将招募52名患者，使用20克LSD或安慰剂，为期6周。该研究旨在进一步了解迷幻剂的治疗机制，并优化剂量、化合物选择和临床管理。

一项生物力学评估研究显示，由坦帕医疗设备公司PainTEQ开发的LinQ SI关节稳定系统在骶髂关节融合中具有显著的固定效果。该系统通过微创手术将专利植入物插入骶髂关节，显著减少了关节的运动范围，为长期融合提供了理想环境。研究结果表明，LinQ在屈伸、轴向旋转和侧弯等所有运动平面上均降低了运动范围，提高了多平面稳定性。该研究为LinQ系统的有效性提供了科学依据，有望成为治疗慢性腰痛的新标准。PainTEQ计划发布更多临床数据，以展示后路骶髂关节融合技术相比传统侧路技术的优势。

Bellerophon Therapeutics公司宣布，其针对肺动脉高压相关疾病（PH-Sarc）的INOpulse疗法在最近完成的二期剂量递增研究中显示出积极结果。研究显示，所有受试者在使用INOpulse治疗后，平均肺动脉压（mPAP）和肺血管阻力（PVR）均有所下降，其中iNO45剂量组PVR降低了20%，iNO125剂量组PVR降低了29%，均达到统计学上的显著性。治疗过程中未观察到治疗相关不良事件，公司计划开展多剂量二期b期试验以进一步评估INOpulse的疗效。

Zai Lab合作伙伴argenx宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VYVGART（efgartigimod alfa-fcab）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）。VYVGART是首个也是唯一获得FDA批准的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。在Phase 3 ADAPT试验中，68%的接受VYVGART治疗的AChR抗体阳性gMG患者对MG-ADL评分有反应，而接受安慰剂治疗的患者中只有30%有反应。Zai Lab拥有在中国开发和商业化efgartigimod的独家权利，并计划于2022年中旬在中国提交新药申请（NDA）。VYVGART的批准基于全球Phase 3 ADAPT试验的结果，该试验在2021年7月的《柳叶刀神经病学》杂志上发表。该试验显示，与安慰剂相比，接受VYVGART治疗的患者在MG-ADL评分上的反应者比例显著更高（68% vs. 30%；p

全球血液治疗公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物Oxbryta（voxelotor）的新增药物申请，用于治疗4至12岁儿童的镰状细胞性贫血（SCD）。这是首个针对SCD根本原因——红细胞镰变——的药物。Oxbryta的口服悬浮液剂型是一种新的分散片剂型，适用于4岁及以下儿童和吞咽困难的患者。FDA的批准基于HOPE-KIDS 1研究的数据，显示Oxbryta分散片剂型治疗可迅速并持续改善血红蛋白水平，同时减少溶血。GBT将继续在HOPE-KIDS 2研究中研究Oxbryta，以评估其在减少儿童2至14岁年龄段中风风险方面的能力。

Erasca公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其EGFR抑制剂ERAS-801的新药申请，用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）。ERAS-801是一种口服小分子药物，具有高中枢神经系统（CNS）渗透性。公司还与全球适应性研究联盟（GCAR）合作，评估ERAS-801在GBM AGILE临床试验中的可行性。Erasca计划在2022年第一季度开始THUNDERBBOLT-1 Phase 1临床试验，评估ERAS-801在复发性GBM患者中的安全性、耐受性和初步疗效。

美国FDA批准了Amgen和AstraZeneca公司研发的生物制剂Tezspire（tezepelumab-ekko）用于治疗12岁及以上成人和儿童的重度哮喘。这是首个在广泛的重度哮喘患者群体中，包括那些没有特定表型或生物标志物限制的患者，能够持续且显著减少哮喘发作的生物制剂。Tezspire通过靶向TSLP（胸腺基质淋巴细胞生成素），一种上皮细胞因子，在炎症级联反应的顶端发挥作用，有助于阻止引起哮喘发作的炎症。该药物在包括关键生物标志物（如血液嗜酸性粒细胞计数、过敏状态和呼出气一氧化氮）在内的广泛患者群体中，均显示出降低哮喘发作的效果。Tezspire的批准是基于PATHFINDER临床试验项目的结果，其中包括关键的NAVIGATOR 3期试验，该试验显示Tezspire在所有主要和关键次要终点上均优于安慰剂。Amgen和AstraZeneca承诺为被处方Tezspire的患者提供负担得起的药物可及性。

Astellas公司和Seagen公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）已对PADCEV（enfortumab vedotin）的上市申请表示积极意见，推荐批准该抗体偶联药物（ADC）作为单药治疗，用于治疗先前接受过铂类化疗和PD-1/L1抑制剂的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。如果获得批准，PADCEV将成为欧盟首个针对此类患者的药物。该推荐基于全球3期EV-301试验的数据，该试验评估了enfortumab vedotin与化疗在先前接受过铂类化疗和PD-1/L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者中的疗效。如果欧洲委员会（EC）批准，enfortumab vedotin将成为欧盟首个授权用于治疗晚期尿路上皮癌的ADC。

Basilea Pharmaceutica Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型激酶抑制剂BAL0891的IND申请，该药物是一种潜在的首次用于临床的分裂检查点抑制剂（MCI），可驱动异常肿瘤细胞分裂导致肿瘤细胞死亡。公司计划在2022年第一季度开始进行该药物的1期临床试验。BAL0891具有独特的激酶抑制谱，针对苏氨酸酪氨酸激酶和 polo-like 激酶1，这可能是其在临床前研究中显示出强大单药活性的关键因素。此外，IND批准将触发对荷兰精准医疗公司NTRC的185万瑞士法郎里程碑付款，Basilea于2018年从NTRC许可了BAL0891。关于BAL0891，它是一种首次用于临床的分裂检查点抑制剂，通过细胞分裂而不会给予正确染色体分离的时间，导致异常肿瘤细胞分裂和肿瘤细胞死亡。该化合物是苏氨酸酪氨酸激酶（TTK）和 polo-like 激酶1（PLK1）的双重抑制剂。Basilea是一家商业阶段的生物制药公司，致力于满足癌症和传染病患者的需求。

GENFIT与Genoscience Pharma达成协议，获得GNS561在美国、加拿大和欧洲的独家权利，用于胆管癌的开发和商业化。GNS561是一种新型临床阶段的自噬/PPT1抑制剂，由Genoscience Pharma开发，胆管癌是一种罕见且死亡率高的肝脏恶性肿瘤。双方还签署了一项长期全球战略合作协议，包括对elafibranor的独家许可协议，该药物目前处于3期临床试验阶段，用于治疗原发性胆汁性胆管炎。GENFIT计划在2022年上半年启动GNS561的2期临床试验。

Novavax公司和印度血清研究所宣布，世界卫生组织（WHO）已授予其NVX-CoV2373新冠疫苗紧急使用授权（EUL），这是首个获得WHO紧急使用授权的基于蛋白的COVID-19疫苗。该疫苗由SII在印度和授权地区以COVOVAX品牌生产和销售。此外，NVX-CoV2373的EUL正在欧洲药品管理局（EMA）审查中。该疫苗的EUL使Novavax的COVID-19疫苗符合WHO设定的质量、安全性和有效性标准，是出口到包括COVAX设施参与国在内的许多国家的先决条件。Novavax和SII的合作伙伴关系有助于确保全球公共卫生领导地位，确保所有国家都能广泛获得可行的疫苗。NVX-CoV2373的EUL是基于其预临床、制造和临床试验数据的全面审查，包括两个关键的3期临床试验，均显示出高有效性和令人放心的安全性和耐受性特征。

argenx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其产品VYVGART（efgartigimod alfa-fcab）用于治疗成人全身性重症肌无力（gMG）患者，这些患者对乙酰胆碱受体（AChR）抗体呈阳性。VYVGART是首个也是唯一获得FDA批准的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。该批准基于全球3期ADAPT试验的结果，显示与安慰剂相比，接受VYVGART治疗的患者在MG-ADL评分上的响应者比例显著更高（68% vs. 30%；p

Helius Medical Technologies与南卡罗来纳医科大学合作开展一项研究，旨在评估颅神经非侵入性神经调节（CN-NINM）和动态平衡在慢性中风患者中的效果。研究将使用PoNS疗法对部分患者进行颅神经非侵入性神经调节，以改善动态平衡，降低中风相关并发症和经济负担。该研究将为PoNS疗法在真实世界临床环境中的功能结果提供重要信息，有助于指导公司的临床研究和注册计划。研究设计为安慰剂对照实验，预计在2022年初开始招募12名参与者。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Kineret（安卡瑞特）治疗COVID-19肺炎的积极意见，该药物适用于需要补充氧气（低或高流量氧气）且血浆可溶性尿激酶型纤溶酶原激活物受体（suPAR）浓度≥6ng/ml，有进展为严重呼吸衰竭风险的成年患者。EMA已向欧洲委员会推荐批准Kineret在COVID-19治疗中的应用，欧洲委员会将做出最终决定。Kineret是一种针对IL-1α/β的炎症治疗药物，这些细胞因子在COVID-19引起的过度炎症中发挥作用。在超炎症阶段之前阻断IL-1α/β可以对抗COVID-19疾病进展产生重要影响。这一积极意见基于SAVE-MORE 3期研究的成果，该研究显示，对suPAR候选患者进行早期识别，随后用安卡瑞特治疗，与进展为严重疾病和死亡的患者相比，相对降低了64%，在死亡率方面降低了55%，对于有细胞因子风暴的患者，死亡率降低了80%。这些结果于2021年9月3日发表在《自然医学》杂志上。SAVE-MORE研究利用了以前试验的经验，证明了安卡瑞特疗法在尚未进展为严重呼吸衰竭但预后不良的患者中的有效性。Sobi公司表示，如果欧洲委员会批准，这将是对欧洲许多