Karyopharm Therapeutics与Menarini集团达成独家许可协议，在欧洲和其他关键全球地区商业化NEXPOVIO（selinexor）。Menarini集团获得在欧洲联盟、其他欧洲国家（包括英国）、拉丁美洲和其他关键国家商业化NEXPOVIO的权利。作为交换，Karyopharm将在2021年获得7500万美元的前期付款，并有权在未来里程碑中再获得高达2.025亿美元的额外款项，以及按净销售额的分层双位数版税。NEXPOVIO是一种首创的口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，已被欧洲委员会有条件批准与地塞米松联合治疗经过至少四次先前治疗的成年多发性骨髓瘤患者。

Helsinn集团宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受其针对Infigratinib治疗胆管癌患者的上市许可申请（MAA）的审查。Infigratinib是一种针对FGFR2融合或重排的胆管癌患者的创新疗法。Helsinn集团与QED Therapeutics达成战略合作伙伴关系，共同开发和商业化Infigratinib。EMA的审查接受标志着向欧盟患者提供Infigratinib的重要一步，该药物有望为经过一线治疗后复发的胆管癌患者提供新的治疗选择。Infigratinib是一种针对FGFR激酶的口服选择性ATP竞争性抑制剂，目前正用于治疗FGFR2和FGFR3突变的胆管癌和尿路上皮癌患者。Helsinn集团是一家全球性的生物制药公司，致力于改善全球癌症患者的生命质量。

Eiger BioPharmaceuticals宣布，其针对慢性乙型肝炎Delta病毒（HDV）感染患者的Peginterferon Lambda Phase 3研究LIMT-2已成功招募首位患者。该研究旨在评估Peginterferon Lambda在治疗HDV感染中的疗效和安全性，预计将纳入13个国家50个研究中心的150名患者。Eiger公司总裁兼首席执行官David Cory表示，LIMT-2研究是支持Peginterferon Lambda获得HDV治疗批准的关键研究。Peginterferon Lambda是一种新型干扰素，有望成为治疗HDV的基础疗法。

Ligand制药公司宣布与GSK扩大全球合作和许可协议，利用Icagen的离子通道发现技术针对神经疾病。Ligand将获得1000万美元的预付款，并可能获得高达6750万美元的开发和监管里程碑付款。该协议旨在通过结合两家科学组织的优势，高效有效地开发新型药物候选者。Ligand将负责大部分临床前活动，而GSK则负责进一步开发和商业化任何药物候选者。

加拿大领先的 cannabis 产品制造商 Valens 公司与墨西哥 PMI 公司签署了两项战略合作协议。第一项协议中，Valens 将为 PMI 的临床试验提供 CBD，该试验旨在评估医疗级纳米水乳化 CBD 油的抗炎应用。第二项协议中，Valens 将生产并分销 CBD 添加和不添加的 Predilife 预生物素产品。这些产品将在 Valens 的佛罗里达 Green Roads 工厂生产，并通过 Valens 的第三方供应商渠道在全球范围内分销。这两项协议标志着 Valens 国际扩张的重要里程碑，并开启了其在中美洲的战略布局。

ExCellThera公司宣布与Selleck Chemicals LLC及其它相关方达成协议，解决了一项指控其侵犯专利权的诉讼，该诉讼基于Selleck Chemicals销售UM171和UM729化合物。此外，该协议还解决了ExCellThera对Selleck Chemicals加拿大分销商Cedarlane Corporation的索赔。作为协议的一部分，Selleck和Cedarlane同意停止销售UM171和UM729，并通知客户此协议内容。ExCellThera是一家处于临床阶段的细胞扩增和工程公司，致力于为细胞和基因疗法提供分子和生物工程解决方案，以扩展和工程化各种细胞系。该公司最先进的技术ECT-001细胞疗法结合了专有分子UM171和优化的培养系统，旨在为患有血液恶性肿瘤和其他疾病的患者提供创新的一次性治愈疗法。

Overjet公司宣布在加速市场需求下，其牙科人工智能软件获得了42.5百万美元的B轮融资，由General Catalyst和Insight Partners领投，现有投资者Crosslink Capital和MIT的E14 Fund参与。自去年8月宣布的2700万美元A轮融资以来，Overjet至今已筹集近8000万美元。公司CEO和联合创始人Wardah Inam博士表示，该轮融资将加速公司发展，支持客户，扩大团队，并投资于下一代技术以支持患者护理。Overjet的牙科AI技术将牙医对疾病识别和进展的理解编码到软件中，支持牙医提供最佳患者护理，并帮助保险公司更准确、高效地运营。今年早些时候，Overjet的Dental Assist产品获得了FDA的批准，成为首家获得此类批准的牙科AI公司。公司正在与大型牙科组织和单一诊所合作推广Dental Assist。Overjet的保险侧业务已成为领先的AI公司，拥有16家主要保险公司的客户，覆盖超过7300万美国人。公司预计在未来6个月内员工人数将翻倍，并已从总部波士顿转变为远程优先运营以吸引顶尖人才。

ContraFect公司发布了一项关于其首个直接裂解剂exebacase治疗儿童耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）败血症的案例研究报告。该报告发表在《临床传染病》杂志上，指出exebacase在治疗儿童MRSA败血症方面的潜力。报告描述了一位5个月大婴儿接受exebacase治疗的情况，该婴儿患有多器官受累的MRSA感染，包括左侧颞叶硬脑膜积脓、咽后脓肿和右侧心内膜炎。尽管接受了标准治疗，但单独使用标准抗生素未能清除败血症和改善病情。在紧急个体患者新药研究申请下，该婴儿在第7天接受了exebacase治疗，并在第12天血培养转为无菌。该婴儿在出院时病情持续改善，无需额外手术。尽管报告仅涉及一名患者，但exebacase作为一种新型直接裂解剂，可能成为治疗儿童MRSA败血症的有益辅助疗法。ContraFect计划进行更多临床试验以确认exebacase在儿童人群中的剂量和疗效。

Summit Therapeutics宣布了其研究药物ridinilazole在治疗艰难梭菌感染（CDI）的III期Ri-CoDIFy研究的初步结果。结果显示，ridinilazole在减少CDI复发率方面优于万古霉素，但未达到研究的主要终点。ridinilazole是一种精准抗生素，与万古霉素相比，接受ridinilazole治疗的患者CDI复发率显著降低。研究特别关注了高风险患者，包括免疫抑制者和有COVID-19感染史的患者。Summit Therapeutics表示，尽管Ri-CoDIFy研究未达到主要终点，但ridinilazole组的复发率显著降低，这与药物的精准特性和对肠道微生物群的相对保护作用有关。公司计划在即将到来的医学会议上展示Ri-CoDIFy研究的完整结果，并在同行评审的医学期刊上发表。此外，Summit Therapeutics宣布计划在2022年1月开始一项权利发行，以筹集资金支持其研发活动。

Novavax公司宣布，欧洲委员会已授予其Nuvaxovid™ COVID-19疫苗有条件上市许可，用于预防由SARS-CoV-2病毒引起的COVID-19，适用于18岁及以上人群。这一决定基于EMA的CHMP建议，并适用于所有27个欧盟成员国。Novavax的疫苗是基于蛋白质的疫苗，EMA和EC的决定基于包括两个关键3期临床试验在内的数据，这些试验显示疫苗具有高有效性和可接受的安全性和耐受性。Novavax与印度血清研究所（SII）建立了制造伙伴关系，SII将供应首批疫苗剂量。此外，Novavax的疫苗在印度尼西亚和菲律宾获得紧急使用授权，并正在全球多个监管机构进行审查。

bluebird bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）基因疗法在治疗儿童和青少年镰状细胞病（SCD）的临床试验实施了部分临床暂停。暂停的原因是对一名18岁青少年患者治疗后持续的非输血依赖性贫血进行的调查。尽管该患者目前状况良好，没有发现恶性或克隆性优势的证据，但暂停是为了确保患者的安全。同时，18岁及以上患者的临床试验将继续进行。bluebird bio表示，将继续与FDA合作，了解并解决其关切，并计划继续对先前接受治疗的患者的随访，并计划通过HGB-210研究招募和治疗新的成年患者。公司预计将在2022年初收到FDA的书面问题，并将迅速回应以解决部分暂停。此外，bluebird bio正在评估部分临床暂停可能对2023年第一季度lovocel生物制品许可申请（BLA）提交时间表的影响。

Poseida Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对多种实体瘤的CAR-T细胞疗法P-MUC1C-ALLO1的IND申请。这是该公司第二个获得IND批准的完全同种异体CAR-T产品，旨在治疗包括乳腺癌、卵巢癌在内的多种实体瘤。P-MUC1C-ALLO1是公司首个在新的GMP设施生产的候选产品，该设施位于圣地亚哥总部。该产品将在一项多中心、开放标签、剂量递增的1期临床试验中进行评估，旨在评估其在成人上皮来源的实体瘤中的安全性和初步疗效。Poseida Therapeutics致力于利用其专有的基因工程平台技术开发下一代细胞和基因疗法，以治愈疾病。

PTC Therapeutics公司宣布，其创新性剪接平台发现的新型剪接调节剂能够通过调节前信使RNA剪接来特异性降低亨廷顿蛋白水平，这一发现被发表在《自然通讯》杂志上。该研究揭示了亨廷顿病（HD）剪接调节剂诱导的剪接机制，为治疗疾病提供了新颖的基因表达调控方法。PTC Therapeutics公司首席执行官Stuart W. Peltz博士表示，这一重要技术可用于识别调节基因表达的化合物，以治疗多种疾病。亨廷顿病是一种罕见的遗传性疾病，会导致大脑神经细胞的进行性退化，影响患者的功能能力。目前尚无针对亨廷顿病根本原因的治疗方法。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对罕见疾病的差异化药物。该公司利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，将疗法带给患者，以实现为患者提供最佳治疗方案的目标。

Zogenix公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了FINTEPLA治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关癫痫发作的II型变更市场授权申请。该申请基于一项全球随机、安慰剂对照的3期临床试验数据，显示FINTEPLA在减少跌倒发作频率方面优于安慰剂。同时，FINTEPLA已在美国和欧盟获得批准用于治疗Dravet综合征，日本也授予其孤儿药资格。Zogenix致力于开发罕见病疗法，并计划在CDKL5缺陷性癫痫等疾病领域开展研究。

Aptose Biosciences宣布将停止APTO-253的临床开发，转而专注于推进其其他更先进的药物管线，包括HM43239和luxeptinib。这一决定是基于对APTO-253产品特性和表现的内部审查，以及美国食品药品监督管理局对其临床试验的暂停。公司计划在2022年专注于HM43239和luxeptinib的快速开发，这两种药物在治疗血液恶性肿瘤方面显示出令人鼓舞的临床活性。APTO-253虽然具有MYC抑制特性，但公司计划探索该化合物在更广泛的肿瘤学领域的战略替代方案。Aptose Biosciences是一家专注于开发针对血液恶性肿瘤的个性化疗法的临床阶段生物技术公司，其产品管线包括旨在提供单药疗效并增强其他抗癌疗法效果的药物。

Stealth BioTherapeutics公司近日与FDA的心脏病学和肾脏病学部门就其杜氏肌营养不良症（DMD）开发计划进行了预先IND会议，双方就评估心肌纤维化作为临床试验替代终点的提议达成一致。公司CEO Reenie McCarthy表示，心肌纤维化在DMD中与左心室功能丧失和不良心血管事件相关，是导致DMD患者早期死亡的主要原因。FDA同意使用MRI的晚期钆增强（LGE）来评估心肌纤维化，并建议 Stealth提交更多关于临床试验设计的信息。Stealth计划在明年上半年提交IND申请，并在下半年启动临床试验。此外，Stealth还报告了关于其产品elamipretide的新临床前数据，该数据表明，elamipretide与一种治疗骨骼肌的药物联合使用，可以显著提高X连锁肌营养不良症（mdx）小鼠模型中的肌营养不良蛋白表达水平。

Editas Medicine公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EDIT-301的新药申请（IND），用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT），使公司能够启动EDIT-301在TDT患者中的1/2期临床试验。EDIT-301是一种实验性基因编辑药物，旨在为患有严重镰状细胞性贫血（SCD）或TDT的人提供一次性的变革性治疗。该药物利用CRISPR/Cas12a基因编辑技术，精确地改变DNA，恢复胎儿血红蛋白（HbF）的产生，从而改善红细胞生产并消除输血负担，提高患者的生活质量。Editas Medicine计划在2022年启动这项临床试验，以评估EDIT-301在TDT患者中的安全性、耐受性和初步疗效。