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EMBO Mol Med丨靶向融合基因在胃癌免疫治疗中的应用探索前沿研究近日，南京大学医学院附属鼓楼医院 魏嘉 教授的研究团队在 EMBO Molecular Medicine 上在线发表了题为 Immunotherapies targeting the oncogenic fusion gene CLDN18-ARHGAP in gastric cancer 的研究成果。 该研究建立了靶向胃癌特异性CLDN18-ARHGAP融合基因行新抗原反应性T细胞联合免疫微环境调节治疗的新模式，为胃癌的治疗提供了新思路 。 近年来，随着测序技术的发展，研究者发现越来越多的融合基因具有癌种特异性，对肿瘤发生发展起关键驱动作用，是肿瘤的潜在治疗靶点 【2】 。
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Nat Commun | 鄢仁鸿团队合作开发靶向ACE2-B⁰AT1复合物的新型抑制剂前沿研究近日，南方科技大学医学院 鄢仁鸿 课题组联合澳大利亚国立大学 Stefan Bröer 课题组在 Nature communications 上在线发表了题为 Molecular basis of inhibition of the amino acid transporter B 0 AT1 (SLC6A19) （《抑制氨基酸转运蛋白B 0 AT1 (SLC6A19)的分子基础》） 的最新研究成果。 该研究通过基于高通量检测B 0 AT1转运活性筛选抑制剂的方法，开发设计了靶向ACE2-B0AT1的强效抑制剂JX98、JX225，并解析了这些抑制剂作用的分子机制，这些研究结果为这一重要药物靶点的理性药物设计奠定了基础 。 SLC6A19基因编码的B 0 AT1是SLC6家族氨基酸转运蛋白家族的重要一员，主要负责肠道和肾脏中的中性氨基酸吸收。
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产品销量激增115%，ADC种子选手商业化爆发期即将到来！临床研究8月21日，乐普生物发布2024H1业绩报告： 上半年公司录得收入1.33亿元，较去年同期增长一倍，主要源于PD-1普特利单抗的销售增长，实现收入约0.95亿元，同比2023H1的0.44亿元增长115.45% 。 今年5月， 乐普生物进行过一轮配售 ，向不少于6名对象配售5117万股， 净募资额约2.29亿港元 ，所得款项仅用于ADC产品研发&临床&报产、溶瘤病毒临床及补充流动资金。 康方生物、科伦博泰和乐普生物这三家企业在港股今年领涨绝大多数Biotech，展现了十足逆势成长的能力。
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从挑战到希望：探索角膜缘干细胞缺乏的治疗之路前沿研究角膜是眼球最外层透明、无血管的组织，占据眼球总屈光力的2/3左右，在形成清晰视觉方面发挥着关键作用。 角膜上皮作为角膜表面的保护屏障，对于维持角膜透明至关重要。 而位于角膜缘的上皮干细胞（Limbal epithelial stem cells, LESCs）则是维持角膜上皮再生的核心力量。
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一图自测黄斑病变——阿姆斯勒网格（Amsler Grid）前沿研究阿姆斯勒网格（Amsler Grid）是一种简便而有效的视觉检测工具，由马克·阿姆斯勒在1950年发表，主要用于检测和跟踪黄斑病变。 本文将围绕阿姆斯勒网格进行详细介绍。 其设计使得在距离30厘米观看时，大约占据1度视角，便于进行视觉检测。
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诚益生物：阿斯利康启动小分子GLP-1两项2b期临床临床研究肥胖2b期临床计划入组285例患者，预计2025年底完成，二型糖尿病2b期临床计划入组384例患者，预计2025年底完成。 诚益生物研发管线报告小分子GLP-1受体激动剂，THR-β激动剂、SSAO抑制剂等，前3款产品 均 进入临床阶段。 2024年5月，根据Endpoints News消息，诚益生物计划2025年初在纳斯达克IPO，在此之前可能会先进性一轮交叉轮融资。
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聚焦心血管领域创新成果转化，百洋携手阜外医院共建联合研发中心公司动态2024年9月1日，“中国心脏大会创新与转化论坛暨京西创新药械产业发展大会”在北京隆重举行，北京市人民政府副秘书长许心超，中国工程院院士、国家心血管病中心主任、中国医学科学院阜外医院院长胡盛寿，门头沟区委书记喻华锋，门头沟区委副书记、区长吕晨飞等众多政府领导、专家学者及企业代表出席，围绕心血管领域医教研防协同发展及药械创新等议题展开深入交流。 大会期间，百洋医药集团与中国医学科学院阜外医院（以下简称“阜外医院”）举行签约仪式， 双方将成立“阜外医院-百洋医药心肌修复与再生药物联合研发中心” （以下简称“联合研发中心”） ，共同探索心血管疾病防治新模式，推进优质科研成果转化落地、造福患者。 心血管疾病作为全球范围内人类死亡的首要原因，其对我国公共卫生的挑战尤为严峻。
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这家老牌基因治疗公司全线停止AAV公司动态近日，在BioMarin向美国证券交易委员会（SEC）提交的一份文件中，宣布了一项裁员225人的计划。 本次裁员是BioMarin公司今年内宣布的第二次裁员计划。 这是由于Roctavian的“商业失败”，使得BioMarin公司血本无归，下定决心进行转型，放弃AAV之路。
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巴斯夫再度宣布：关厂！公司动态继今年7月10日宣布关闭两家草铵膦活性成分和制剂工厂后，巴斯夫再度宣布关闭旗下生产工厂。 巴斯夫透露，己二酸的生产工厂将在2025年结束，而利用己二酸为原料的环十二酮和环戊酮生产工厂将在2025年上半年停产。 大约180名工人将受到影响。中国化工报2024-09-01巴斯夫 关厂
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源于446亿收购！这款自免疗法上市在即交易并购当地时间8月29日，强生宣布已向FDA提交了一份生物制品许可申请 （BLA），寻求全球首次批准其在研的新生儿Fc受体（FcRn）靶向抗体疗法nipocalimab，用于治疗全身性重症肌无力（gMG），该上市申请是基于三期临床Vivacity-MG3的数据。 据悉，nipocalimab最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。 重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫疾病，全球约有70万名患者受到其影响，各年龄段均有发病。
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药品委托生产监管升级：B证MAH与受托企业的核心合规关注点研发注册政策为深化药品委托生产质量监管，确保药品全生命周期安全，广东局依据多项国家及地方药品管理法规与指南，发布了《关于进一步加强广东省药品委托生产监督管理有关事项的通知》。 一、如何深化药品委托生产质量监管，确保药品全生命周期安全。 MAH制度实施后，医药产能显著优化，但质量管理差异引发挑战。CPHI制药在线2024-09-01B证MAH
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国内9家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域医药投融资8月份，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其9家公司的基本信息。 1、 神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资。
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全球首款，数据亮眼！瑞博生物首次公布靶向FXI的药物RBD4059临床I期数据临床研究2024年8月31日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”） 在欧洲心脏病学会（ESC Congress 2024 London）以大会报告形式公布了其自研管线之一——全球首款靶向抗凝血因子XI（FXI）的小核酸药物RBD4059的I期临床研究数据。 这项研究将支持RBD4059作为抗凝药物的进一步开发。 其在每3个月或6个月的给药方案中保持了高水平的药效学（PD）效果，有望在慢性抗凝治疗中实现更高依从性、和更低的出血风险。
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Cancer Cell | IL-21通过CEBPD增强NK细胞对胶质母细胞瘤的活性前沿研究胶质母细胞瘤 （ GBM ） 是原发性脑肿瘤中最常见且侵袭性最强的类型之一，治疗上面临重大挑战 【1】 。 目前为止，手术、放疗和化疗等治疗方法效果有限，患者中位生存期仅为18-21个月。 自然杀伤（ NK ）细胞具备天然识别并消灭GSCs的能力，是一种非常有前景的免疫治疗策略来应对这种癌症 【3】 。
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Nat Commun | 通过整合细胞形态学和空间转录组学深度剖析肿瘤生态系统前沿研究空间转录组技术的进展为研究肿瘤微环境中的细胞互作提供了重要见解。 该技术产生的数据不仅包含组织的空间基因表达，也涵盖了病理切片信息 （H&E image） 。 因此，结合病理切片上的细胞形态学特征与空间基因表达数据，可以更精确地识别肿瘤微环境中的不同区域和细胞类型。
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Nat Commun | 孙博/李卫合作揭示核酸酶降解RNA-DNA杂合核酸的新模式前沿研究核酸酶是催化核酸磷酸二酯键水解的一类蛋白。 研究人员利用荧光光镊和荧光共振能量转移等单分子技术实时监测酵母RNase H1降解RNA-DNA杂合链的动态过程。 实验发现RNase H1的核酸酶活性具有浓度依赖性：在高浓度下RNase H1主要通过内切酶活性降解RNA；然而，低浓度下的单个RNase H1呈现出3′-5′核糖核酸外切酶活性。BioArt2024-09-01RNA
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Nature | 儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的多组学分析前沿研究儿童 T 细胞急性淋巴细胞白血病 （ T-ALL ） 是一种高风险肿瘤，其预后较差，且难以进行综合基因组特征分析 【1】 。 这主要是因为T-ALL中非编码基因组区域频繁发生改变，导致致癌基因的失调。 因此，目前对T-ALL的精确风险分层和疾病机制的理解仍面临困难。BioArt2024-09-01T细胞急性淋巴细胞白血病 T细胞急性淋巴细胞白血
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Nature | 新型人类肠道免疫类器官模型助力炎症性疾病研究前沿研究虽然类器官模型在模拟上皮细胞功能方面取得了巨大成功，但它们缺乏组织驻留免疫细胞，无法捕捉器官水平的生理过程，限制了其在研究免疫相关疾病和药物开发中的应用 【1】 。 肠道黏膜免疫系统是人类体内最大的免疫细胞库，在维持肠道稳态和防御病原体方面发挥着至关重要的作用 【2】 。 组织驻留记忆T细胞 ( TRM ) 是具有抗原经验的 T 细胞群体，永久性地定植在肠道黏膜中，提供前线防御 【3】 。
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Sci Trans Med丨李珂团队合作揭示葡萄糖转运体GLUT10在CD8+ T细胞抗肿瘤免疫中的关键作用前沿研究CD8 + T细胞在接受抗原信号刺激后可快速增殖活化为效应T细胞来发挥抗肿瘤免疫功能 【1, 2】 。 研究表明，CD8 + T细胞在活化初期会经历代谢重编程，增强细胞内产能和生物合成来维持CD8 + T细胞快速增殖和抗肿瘤功能 【2, 3】 ，而糖酵解在CD8 + T细胞活化中发挥重要作用 【4】 。 葡萄糖摄取是细胞糖代谢的第一步，体细胞的糖摄取主要由葡萄糖转运体家族——GLUT家族 （glucose transport family） 所介导。
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ADC企业盘点：德琪医药公司动态德琪医药有限公司是一家以研发为驱动，并已进入商业化阶段的生物制药领先企业。 公司专注于血液及实体肿瘤领域的同类首款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化。 自2017年以来，德琪医药现已建立起一条拥有9款临床至商业化阶段的肿瘤药物资产的研发管线。
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医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
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