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  • Selecta Biosciences 提供 SEL-302 治疗甲基丙二酸血症的 1/2 期临床试验的最新情况
    研发注册政策
    Selecta Biosciences 提供 SEL-302 治疗甲基丙二酸血症的 1/2 期临床试验的最新情况
    Selecta Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗甲基丙二酸血症（MMA）的SEL-302（由MMA-101加ImmTOR组成）的1/2期临床试验实施了临床暂停，以获取关于MMA-101候选产品的化学、制造和控制的更多信息。该临床试验尚未开始，且在FDA的问题得到解决之前，不会对任何人类患者进行MMA-101的给药。Selecta表示将与FDA紧密合作，尽快解决这些问题，并计划在明年年初提供更多更新。MMA是一种罕见的代谢疾病，影响身体代谢某些氨基酸和脂肪的能力，可能导致代谢性酸中毒、高氨血症以及长期并发症。Selecta是一家利用其ImmTOR平台开发耐受性疗法的生物技术公司，该平台能够选择性地减轻不希望的免疫反应。
    GlobeNewswire
    2021-11-25
    Selecta Biosciences
  • VARIANT 的基因治疗候选产品 VAR002 获得欧洲孤儿药资格认定，用于治疗 Leber 先天性黑朦和锥形视杆营养不良
    研发注册政策
    VARIANT 的基因治疗候选产品 VAR002 获得欧洲孤儿药资格认定，用于治疗 Leber 先天性黑朦和锥形视杆营养不良
    Variant公司宣布，欧洲委员会已授予其治疗Leber先天性黑蒙症（LCA）和锥体-杆体营养不良症（CORD）的药物VAR002孤儿药资格（ODD），这一决定基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见。VAR002是一种表达CRX的AAV载体，旨在通过基因补充疗法提供一种有前景的治疗方法。该药物预防光感受器退化，且不会引起与CRX过表达相关的副作用。ODD是VAR002开发过程中的重要里程碑，与正在推进的区域阶段（欧盟、美国和日本）的强大知识产权相结合，巩固了VAR002作为CRX全球领先者的地位。Variant公司CEO Denis Cayet表示，VAR002的ODD和专利保护了公司在视网膜转录因子方面的专有技术，为CRX患者带来新的解决方案。VAR002是一种治疗LCA、CORD和RP的重组腺相关病毒（rAAV）载体，通过基因替换疗法提供未突变的CRX基因副本，以替换缺陷基因，并在光感受器中诱导功能性CRX蛋白的表达。
    Businesswire
    2021-11-25
    Variant
  • 康德赛医疗宣布完成近5000万元PreA+轮融资，由KIP资本领投
    医药投融资
    康德赛医疗宣布完成近5000万元PreA+轮融资，由KIP资本领投
    近日，四川康德赛医疗科技有限公司宣布完成近5000万元人民币PreA+轮融资，本轮融资由KIP资本（Korea Investment Partners韩投伙伴中国旗下景诚二期基金）领投，星通资本、百川盈智等投资者跟投，原股东莱美药业、北控医疗本轮追加投资。此次融资使该公司更加致力于新型细胞治疗技术在恶性肿瘤、中晚期肝硬化等人类重大疾病领域的开发、转化及应用。
    新浪网
    2021-11-25
    百川盈智 莱美药业 星通创投 北控医疗健康 Korea Investment Par 四川康德赛医疗科技有限公司
  • Avicanna 将其医用大麻品牌 RHO Phyto 扩展到加勒比地区，最初出口到巴巴多斯
    交易并购
    Avicanna 将其医用大麻品牌 RHO Phyto 扩展到加勒比地区，最初出口到巴巴多斯
    Avicanna公司宣布成功将其Rho Phyto品牌的医疗大麻产品扩展到加勒比地区，首次出口到其分销合作伙伴Bryden Stokes Limited在巴巴多斯。Avicanna与Bryden Stokes建立了分销伙伴关系，开始在巴巴多斯推广其医疗产品目录，包括三个产品SKU。这是RHO Phyto医疗产品目录的第三个国家，也是Avicanna产品出口的第13个国际市场。Avicanna计划通过Bryden Stokes在加勒比地区的广泛网络和销售基础设施，将RHO Phyto产品提供给医疗社区和患者。此外，Avicanna还将扩展其全面的教育平台，包括患者支持、营销和培训。首批产品已成功从加拿大出口，包括口服和舌下产品，这是通过Avicanna与Medipharm Labs的战略合作实现的。在巴巴多斯，产品将在《药用大麻行业法2019-44》的框架下商业化，该法规定了岛上药用大麻的处理规范。Avicanna计划扩大其在该地区的产品种类，包括其加拿大产品组合中的额外SKU以及哥伦比亚产品目录中的制药制剂。
    GlobeNewswire
    2021-11-25
    Avicanna Inc Bryden Stokes Ltd MediPharm Labs Inc
  • Essential Pharma 与 Rosemont Pharmaceuticals 完成了两项交易，将几种有吸引力的利基产品纳入产品组合，并简化了产品组合以实现战略增长雄心
    交易并购
    Essential Pharma 与 Rosemont Pharmaceuticals 完成了两项交易，将几种有吸引力的利基产品纳入产品组合，并简化了产品组合以实现战略增长雄心
    Essential Pharma与Rosemont Pharmaceuticals完成两笔交易，引入多个有吸引力的细分市场产品，并精简产品组合以追求战略增长目标。Essential Pharma将英国口服液体产品组合出售给Rosemont，同时收购了一系列具有地理扩张潜力的细分产品。此举旨在使Essential Pharma成为领先的全球药品提供商，并通过精简产品组合和聚焦战略增长，进一步拓展国际市场。
    美通社
    2021-11-25
    Rosemont Pharmaceuti
  • 辉瑞和 BioNTech 在欧盟获得 5 至 12 岁以下儿童 COMIRNATY（R） 的 CHMP 积极评价
    研发注册政策
    辉瑞和 BioNTech 在欧盟获得 5 至 12 岁以下儿童 COMIRNATY（R） 的 CHMP 积极评价
    欧洲药品管理局的人类用药委员会（CHMP）对辉瑞公司和BioNTech的COVID-19疫苗COMIRNATY在5至12岁儿童中使用给予积极意见，预计欧洲委员会（EC）将很快做出最终决定。如果获得批准，COMIRNATY将成为欧盟首个批准用于5至12岁儿童的COVID-19疫苗。该意见基于包括约4500名5至12岁儿童的2/3期随机对照试验结果，这些儿童接受了10克剂量的两剂疫苗接种，与12岁及以上人群使用的30克剂量相比。试验显示，疫苗具有良好安全性，免疫反应强烈，无既往SARS-CoV-2感染者的疫苗效力为90.7%。辉瑞和BioNTech将继续按照与欧洲委员会的现有供应协议供应疫苗，包括足够的儿童剂量。两家公司还向全球其他监管机构提交了在相同年龄段使用疫苗的授权申请。
    MarketScreener
    2021-11-25
    BioNTech SE Pfizer Inc
  • 格拉斯哥大学揭示了阿尔茨海默病新疗法的药物设计
    研发注册政策
    格拉斯哥大学揭示了阿尔茨海默病新疗法的药物设计
    科学家团队在格拉斯哥大学和Sosei-Heptares Ltd生物技术公司合作下，发现了一种从实验室到床边的药物设计方法，有望改善阿尔茨海默病的未来治疗。该方法通过设计新分子，针对大脑中特定受体蛋白进行选择性靶向，展示了其创造新药以改善阿尔茨海默病患者认知功能的潜力。目前尚无药物能阻止或延缓疾病进展，现有药物虽能帮助恢复记忆和改善认知功能，但效果不佳且副作用明显。研究聚焦于Sosei Heptares设计的新分子，这些分子可选择性靶向大脑中的M1型毒蕈碱乙酰胆碱受体，该受体在记忆和认知中起关键作用。研究团队成功设计了一种选择性调节剂，尽管M1受体与其他类型毒蕈碱受体结构相似，但该方法称为基于结构的药物设计（SBDD）。临床研究表明，M1选择性候选药物HTL9936与许多非选择性前药相比，副作用显著减少。格拉斯哥大学分子药理学教授安德鲁·托宾表示，这是经过多年努力实现的真正从实验室到床边的发现，与Sosei Heptares等合作伙伴的全球合作产生了高度复杂的药物设计方法，有望通过激活大脑中的记忆和认知中心，改善阿尔茨海默病的治疗，为患者带来新的治疗选择。
    2021-11-25
    Sosei Group Corp University of Glasgo
  • 开拓药业福瑞他恩治疗男性雄脱发注册性III期临床获NMPA同意开展
    研发注册政策
    开拓药业福瑞他恩治疗男性雄脱发注册性III期临床获NMPA同意开展
    开拓药业有限公司宣布其自主研发的福瑞他恩（KX-826）治疗男性雄激素性脱发（AGA）的注册性III期临床试验获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。福瑞他恩是全球首个用于治疗雄激素性脱发的雄激素受体（AR）拮抗剂，中国III期临床试验采用随机、双盲、多中心设计，计划入组416例受试者，主要终点为24周结束时目标区域内非毳毛数量变化。此前，福瑞他恩的II期临床试验已在中国完成，结果显示有效性和安全性良好，并确定了III期临床试验的用药剂量。开拓药业致力于创新药物研发及产业化，拥有多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，并在全球拥有多项专利。
    美通社
    2021-11-24
    苏州开拓药业股份有限公司
  • 在 NASH 试验的开放标签组中，Leronlimab （350 mg） 每周使用 14 周，前 15 名患者的纤维化减少高达 93 毫秒，平均减少 24 毫秒
    研发注册政策
    在 NASH 试验的开放标签组中，Leronlimab （350 mg） 每周使用 14 周，前 15 名患者的纤维化减少高达 93 毫秒，平均减少 24 毫秒
    CytoDyn公司报告了其研发的CCR5拮抗剂leronlimab在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）临床试验中的数据。结果显示，leronlimab在治疗NASH方面表现出降低脂肪和纤维化的潜力，治疗14周后，脂肪减少可达45%，纤维化减少可达8%。这些改善在严重和轻度至中度NASH病例中均有观察到。CytoDyn计划为NASH和NAFLD申请快速通道认定，并在12月中旬报告完整试验结果后，可能向FDA提交III期临床试验方案并请求加速批准。CytoDyn还在开发leronlimab治疗HIV、mTNBC和COVID-19等多种疾病。
    Businesswire
    2021-11-24
    CytoDyn Inc
  • eFFECTOR Therapeutics 宣布在 Frontiers in Oncology 上发表 Zotatifin 临床前数据
    研发注册政策
    eFFECTOR Therapeutics 宣布在 Frontiers in Oncology 上发表 Zotatifin 临床前数据
    eFFECTOR Therapeutics公司宣布，其临床阶段抑制剂zotatifin在同行评审期刊《Frontiers in Oncology》上发表的数据显示，该药物具有抗肿瘤潜力。zotatifin是针对eIF4A的抑制剂，eIF4A是eIF4F复合体的催化成分，该复合体调节癌蛋白在mRNA翻译水平的产生。研究显示，zotatifin下调了某些受体酪氨酸激酶（RTKs）的表达，这些激酶在许多癌症中发生突变和过度表达。此外，zotatifin与PI3K抑制剂alpelisib或AKT抑制剂ipatasertib的合理组合，两者都抑制RTKs下游的信号传导，在体内增强了抗肿瘤活性。eFFECTOR总裁兼首席执行官Steve Worland表示，这些数据进一步证明了zotatifin作为针对RTK过度表达或失调的癌症患者的潜在临床策略的潜力。eFFECTOR正在进行的临床试验中，zotatifin被用于治疗实体瘤，并与加州大学旧金山分校合作，作为潜在的主导抗病毒疗法用于治疗轻至中度COVID-19患者。
    GlobeNewswire
    2021-11-24
    eFFECTOR Therapeutic
  • PharmaTher 申请 FDA 孤儿药认定氯胺酮治疗罕见神经系统疾病癫痫持续状态
    研发注册政策
    PharmaTher 申请 FDA 孤儿药认定氯胺酮治疗罕见神经系统疾病癫痫持续状态
    PharmaTher公司向美国食品药品监督管理局（FDA）申请将氯胺酮用于治疗癫痫持续状态（SE），这是一种罕见的需要紧急治疗的神经系统疾病。此举加强了公司利用氯胺酮治疗罕见病和危及生命的疾病的承诺。PharmaTher已获得FDA对氯胺酮治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和复杂性区域疼痛综合征（CRPS）的孤儿药指定。SE是一种危及生命的长时间或反复发作的癫痫，意识在发作间期未恢复，每年在美国约有12万至18万例。SE的治疗通常使用苯二氮卓类药物，但约35-45%的患者对此类药物无效。PharmaTher首席执行官Fabio Chianelli表示，氯胺酮有潜力治疗各种心理健康、神经和疼痛疾病，公司专注于扩大氯胺酮在罕见病和危及生命条件中的应用。孤儿药法案为治疗罕见病或条件的药物或生物制品提供特殊地位，氯胺酮如获得孤儿药指定，将获得包括市场独占权、税收抵免、孤儿药补助金和FDA新药申请费用的豁免等优惠。PharmaTher致力于开发新型用途、配方和递送方法，以治疗心理健康、神经和疼痛疾病。
    GlobeNewswire
    2021-11-24
    PharmaTher Holdings
  • Algernon Pharmaceuticals 宣布美国 FDA 对 Ifenprodil 小细胞肺癌 1 期研究的积极反馈
    研发注册政策
    Algernon Pharmaceuticals 宣布美国 FDA 对 Ifenprodil 小细胞肺癌 1 期研究的积极反馈
    Algernon Pharmaceuticals Inc.宣布，其针对小细胞肺癌（SCLC）的NP-120（Ifenprodil）治疗研究在美国食品药品监督管理局（FDA）的预IND会议上获得积极反馈。Ifenprodil是一种NMDA受体拮抗剂，专门针对NMDA型亚基2B（GluN2B）。基于此反馈，公司决定不进行额外的前临床研究，并立即提交IND申请，尽快开始其SCLC的1期研究。FDA会议还提供了关于研究方案设计和终点的有益指导。公司计划在复发性SCLC患者中进行1期研究，并可能观察到初步疗效信号。此外，公司还计划为Ifenprodil申请孤儿药资格，用于治疗SCLC患者。Algernon的决策基于2019年的一项研究，该研究显示Ifenprodil与化疗药物Topotecan联合使用可显著抑制肿瘤生长。公司还与达特茅斯学院签订了独家许可协议，并任命了癌症研究先驱威廉·诺思博士为首席顾问。基于预IND会议的积极反馈，公司还计划提交关于Ifenprodil和胰腺癌1期研究的预IND会议请求。
    GlobeNewswire
    2021-11-24
    Algernon Pharmaceuti
  • AVROBIO 介绍临床医生在 FAB-GT 临床试验方面的经验，以及法布里病和 1 型戈谢病研究性基因治疗的最新安全性数据
    研发注册政策
    AVROBIO 介绍临床医生在 FAB-GT 临床试验方面的经验，以及法布里病和 1 型戈谢病研究性基因治疗的最新安全性数据
    AVROBIO公司在悉尼举办的第14届国际代谢性遗传疾病大会上，展示了其针对法布里病的基因疗法AVR-RD-01的临床试验进展。会议中，专家们讨论了患者在接受体外慢病毒基因疗法过程中的体验，包括采集干细胞、预处理和输注基因修饰的干细胞等环节。专家们表示，尽管现有的标准治疗方案已对患者的生命质量产生了重要影响，但仍存在局限性，如酶替代疗法对心脏、肾脏和中枢神经系统的影响。AVROBIO的基因疗法旨在为患者提供更好的治疗选择。此外，公司还展示了其针对其他溶酶体疾病的临床试验数据，包括Gaucher病和Hunter综合征。
    Businesswire
    2021-11-24
    AVROBIO Inc
  • InDex Pharmaceuticals 在 cobitolimod 的 PK 研究中招募了首位患者
    研发注册政策
    InDex Pharmaceuticals 在 cobitolimod 的 PK 研究中招募了首位患者
    InDex Pharmaceuticals宣布已开始一项关于cobitolimod的药代动力学研究，旨在评估其在治疗结肠炎症中的全身吸收情况。公司CEO Peter Zerhouni表示，该研究旨在确认cobitolimod在先前临床前和临床研究中显示的有限全身吸收，这可能是其出色的安全特性的原因。该研究将包括至少6名患有中度至重度溃疡性结肠炎的患者，使用500mg的cobitolimod进行直肠给药。此外，InDex正在进行一项全球性的III期研究CONCLUDE，该研究将包括约440名患者，并在30多个国家的数百个诊所进行。Cobitolimod是一种新型治疗药物，具有局部抗炎作用，可能有助于溃疡性结肠炎患者的黏膜愈合和症状缓解。InDex是一家专注于免疫疾病药物开发的制药公司，其主导药物候选物cobitolimod正处于治疗中度至重度溃疡性结肠炎的后期临床开发阶段。
    PRNewswire
    2021-11-24
    InDex Pharmaceutical
  • Kura Oncology 提供 KO-539 治疗急性髓性白血病的 1b 期研究的最新情况
    研发注册政策
    Kura Oncology 提供 KO-539 治疗急性髓性白血病的 1b 期研究的最新情况
    Kura Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对KO-539的KOMET-001 Phase 1b临床试验实施了部分临床暂停，原因是报告了一起与分化综合征相关的严重不良事件（患者死亡）。公司正在与FDA和现场研究者合作，尽快解决这一部分临床暂停。Kura表示，基于前临床和临床数据，他们相信KO-539有潜力满足急性髓系白血病（AML）患者的未满足医疗需求。在部分临床暂停解决之前，Kura将暂停对KOMET-001 Phase 1b研究完成入组和KO-539推荐剂量确定的指导。
    GlobeNewswire
    2021-11-24
    Kura Oncology Inc
  • 国外创投新闻 | 英国心理健康服务公司「ieso」B轮融资5300万美元，用人工智能实现个性化治疗方案
    医药投融资
    国外创投新闻 | 英国心理健康服务公司「ieso」B轮融资5300万美元，用人工智能实现个性化治疗方案
    英国心理健康服务提供商「ieso」宣布完成5300万美元B轮融资，投资方包括Morningside、Sony Innovation Fund、IP Group、Molten Ventures和Ananda Impact Ventures。资金将用于开发更直观有效的自主文本疗法，通过人工智能接受数千小时的治疗培训，提供个性化治疗。公司已为8万名患者提供基于文本的治疗，其中6000名正在接受治疗。CEO Nigel Pitchford表示，公司计划将团队扩充至200人，并巩固在美国市场的地位。此外，公司还计划利用数据跟踪治疗对话和患者状况之间的关联性，以提高治疗效果。
    36氪
    2021-11-24
    IP Group Plc Molten Morningside Sony Innovation Fund IESO LLC
  • 康宁杰瑞KN046联合化疗治疗晚期胰腺癌的Ⅲ期注册临床研究申请获CDE批准
    研发注册政策
    康宁杰瑞KN046联合化疗治疗晚期胰腺癌的Ⅲ期注册临床研究申请获CDE批准
    康宁杰瑞生物制药宣布，其PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046联合白蛋白紫杉醇与吉西他滨治疗晚期胰腺癌的Ⅲ期临床研究获得国家药品监督管理局批准。该研究旨在比较KN046联合方案与安慰剂联合方案在未经系统治疗的胰腺癌患者中的疗效和安全性。胰腺癌是高致死率的恶性肿瘤，全球每年新发病例和死亡病例数量巨大，而中国胰腺癌新发病例和死亡病例数呈快速上升趋势。KN046在前期研究中展现出良好的疗效和耐受性，目前正在进行多个临床试验，包括在美国的Ⅱ期临床试验。康宁杰瑞致力于研发创新抗肿瘤药物，拥有多个处于不同阶段的临床试验产品，并已获得孤儿药资格。
    美通社
    2021-11-24
    江苏康宁杰瑞生物制药有限公司
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