Concentric Analgesics公司在2021年美国髋关节和膝关节外科医师学会年会上展示了其非阿片类药物vocacapsaicin的临床数据，该药物用于术后疼痛管理。研究显示，在膝关节置换手术中，使用vocacapsaicin和罗哌卡因的单剂量治疗，在术后两周内显著减少了疼痛和阿片类药物的使用。住院期间阿片类药物消耗量平均减少了30%，出院后10天内减少了52%。90%的接受vocacapsaicin治疗的患者在术后第三天能够行走100英尺，而对照组仅为63%。该药物显示出良好的安全性和有效性，有望改善膝关节置换术后患者的恢复。

Horizon Therapeutics公司宣布，一项关于UPLIZNA新药在NMOSD治疗中的疗效分析已发表，结果显示，之前接受过利妥昔单抗治疗的患者在使用UPLIZNA后，其疗效并未受到影响，且UPLIZNA的疗效与未接受过利妥昔单抗治疗的患者相当。UPLIZNA是一种针对B细胞的单克隆抗体，已被美国FDA批准用于治疗AQP4抗体阳性的成人NMOSD患者。该分析评估了UPLIZNA在先前接受过利妥昔单抗治疗的患者中的疗效和安全性，结果显示，所有之前使用利妥昔单抗并出现突破性攻击的患者在使用UPLIZNA后均未再次出现攻击。这一发现为医生在考虑将患者从利妥昔单抗过渡到UPLIZNA提供了证据，对于一些因担心触发攻击而不愿将患者转至其他药物的治疗师来说尤为重要。

Codexis公司宣布，其两款生物治疗项目CDX-6512和针对枫糖浆尿病（MSUD）的酶在2021年11月21日至24日在澳大利亚悉尼举行的第14届国际代谢性遗传疾病大会（ICIEM）上进行了口头报告。这两款酶是胃肠道稳定的酶，专门设计成对胃酸和上消化道蛋白酶具有高度抵抗力，以有效降解蛋白质消化过程中释放的蛋氨酸和亮氨酸。这些氨基酸及其代谢物水平升高可能导致同型半胱氨酸尿症（HCU）和枫糖浆尿病的各种临床表现。Codexis总裁兼首席执行官John Nicols表示，这些工程酶有潜力成为同类首创口服酶疗法，为目前治疗选择有限且必须终身遵守蛋白质限制饮食的同型半胱氨酸尿症和枫糖浆尿症患者提供治疗。Codexis的转化科学家和患者大使Kristen Skvorak博士展示了CDX-6512和针对MSUD的酶的研究成果，这些研究结果表明，这些酶在治疗HCU和MSUD方面具有巨大潜力。

Novocure公司宣布，其第三阶段关键性LUNAR临床试验已完成最后一名患者的入组，该试验旨在评估Tumor Treating Fields（TTFields）与免疫检查点抑制剂或多西他赛联合治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效。这项研究预计将在未来两年内提供最终数据，是Novocure公司第二项本季度完成入组的第三阶段关键性研究。LUNAR试验旨在评估TTFields与免疫疗法联合使用时，与单独使用免疫疗法的生存率增加。该试验预计将在2022年底提供最终数据。TTFields疗法主要用于与其他标准治疗方案联合使用，旨在产生多种结果的数据。Novocure是一家全球性肿瘤学公司，致力于通过开发和商业化其创新的Tumor Treating Fields疗法来延长某些最具有侵略性的癌症类型的生存期。

Olema Pharmaceuticals宣布将在即将于2021年12月7日至10日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的美国圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上展示其研究药物OP-1250的临床数据。OP-1250是一种针对转移性乳腺癌和其他女性癌症的完全雌激素受体（ER）拮抗剂（CERAN）和选择性ER降解剂（SERD）。公司将在12月8日早上8:30（东部时间）举行投资者网络研讨会，并将在会上讨论OP-1250的1期剂量递增研究的数据，包括药代动力学、安全性和耐受性以及初步疗效。这些数据将为OP-1250在治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的潜力提供初步见解。Olema还计划在SABCS上展示关于OP-1250的口头报告，并将在其网站上提供网络研讨会和会议摘要的详细信息。

Marinus Pharmaceuticals在AES年会上展示九篇关于其治疗罕见癫痫疾病的药物ganaxolone的临床试验和研究摘要。这些摘要包括ganaxolone在CDKL5缺乏症、结节性硬化症和Lennox-Gastaut综合症中的疗效和安全性数据，以及其在急性治疗环境中使用的证据。公司还计划在AES期间举办投资者活动，介绍其产品管线和临床进展。Ganaxolone是一种GABAA受体正向别构调节剂，正在开发用于治疗癫痫和其他疾病。

Intellia Therapeutics宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准对NTLA-2001 Phase 1研究的方案修订，以纳入ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者。该研究现在包括ATTR-CM患者，将在新的剂量递增和扩展队列中入组。NTLA-2001是一种基于CRISPR/Cas9的体内基因组编辑候选药物，旨在作为单剂量治疗用于治疗ATTR淀粉样变性。它旨在通过在肝细胞中灭活TTR基因来防止TTR蛋白的产生，并有望成为第一个单剂量ATTR淀粉样变性治疗，不仅能够阻止疾病进展，还能逆转疾病进展。NTLA-2001已获得欧洲委员会和美国FDA的孤儿药指定。该研究的主要目标是评估NTLA-2001的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，包括在单次静脉注射后测量血清TTR水平。次要目标是评估NTLA-2001对ATTR-CM患者临床心脏疾病的影响。

贝灵哲公司宣布其自主研发的BGB-23339，一种强效的TYK2抑制剂，在澳大利亚和中国进行的1期临床试验中已开始给药。该抑制剂针对TYK2的调节伪激酶（JH2）域，旨在治疗多种免疫介导的疾病。贝灵哲正在扩展其临床研究，以开发针对炎症和免疫学等领域的新疗法，旨在为患者提供创新和有影响力的药物。此外，贝灵哲的BTK抑制剂BRUKINSA®正在2期临床试验中评估治疗活动性增殖性狼疮性肾炎患者的效果。

欧洲委员会批准Deciphera制药公司的QINLOCK（ripretinib）在欧洲联盟治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者，这些患者之前接受了三种或更多种激酶抑制剂的治疗。QINLOCK成为GIST患者的四线治疗，适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。该批准基于INVICTUS研究的疗效结果，QINLOCK在无进展生存期和总生存期方面显示出显著的临床益处，且耐受性良好。Deciphera制药公司总裁兼首席执行官Steve Hoerter表示，这是QINLOCK在全球获得的第八项监管批准，对于欧盟的晚期GIST患者来说是一个重要里程碑。QINLOCK的批准为那些对现有药物反应有限的患者提供了急需的治疗选择。

Imara公司宣布，根据美国食品药品监督管理局（FDA）的建议，将Ardent临床试验的主要终点从胎儿血红蛋白（HbF）反应更改为血管闭塞性危机（VOCs）的年化发生率。这一变更不影响试验的进行或研究规模。Ardent试验仍按计划进行，预计将在2022年第一季度进行VOCs率的中期分析。FDA建议进一步讨论修订后的统计分析计划（SAP）以及当前项目的潜在监管决策。Imara公司表示欢迎FDA的建议，并正在将Ardent试验的主要终点更改为VOCs的年化发生率，将HbF反应作为关键次要终点。VOCs率的降低是一个已确立的批准终点，Imara公司正在与FDA进一步讨论这一点以及相关话题，包括可能的简化注册途径。

百济神州宣布其自主研发的强效酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂BGB-23339的1期临床试验已完成首例患者给药。BGB-23339是一款针对多种免疫介导疾病的在研药物，旨在为患者提供创新、高品质的治疗选择。该试验预计将在澳大利亚和中国入组115名健康受试者，以评估BGB-23339的安全性、耐受性、药代动力学及初步活性。百济神州致力于开发新的药物模式和平台技术，以解决炎症与免疫等领域的未被满足的医疗需求。

bluebird bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其基因疗法beti-cel的生物制品许可申请（BLA）进行优先审查。beti-cel是一种针对β-地中海贫血患者的潜在变革性基因疗法，适用于所有基因型、需要定期输血的红细胞（RBC）的成人、青少年和儿科患者。如果获得批准，beti-cel将成为美国第一个针对β-地中海贫血患者一次性治疗，解决疾病根本原因的治疗方法，为患者提供替代定期输血和铁螯合疗法的方案。FDA设定了2022年5月20日的处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。该申请基于包括超过220个患者年的beti-cel经验数据，以及63名儿科、青少年和成人患者的长期疗效和安全性结果。beti-cel通过向患者的造血干细胞（HSCs）中添加功能性的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的修改版，以纠正β-地中海贫血的特征性成人血红蛋白缺乏。在Phase 3 beti-cel研究中，89%的患者实现了输血独立，即不再需要RBC输血至少12个月，同时维持至少9 g/dL的加权平均血红蛋白水平。

MediciNova公司宣布，其研究合作伙伴Justin Lathia博士在神经肿瘤学会年会上展示了MN-166（ibudilast）在胶质母细胞瘤动物模型研究中的新数据。该研究显示，MN-166与PD-1抑制剂联合治疗在GBM预临床模型中表现出显著疗效，显著延长了生存期。MediciNova首席医疗官Kazuko Matsuda表示，MN-166有望提高胶质母细胞瘤对免疫检查点抑制剂治疗的敏感性，并改善生存率。MediciNova正在推进MN-166在临床试验中的应用。

Notable Labs，一家处于临床阶段的平台治疗公司，宣布其两项临床项目将在第63届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上以海报形式展示。这些项目进一步验证了Notable预测性精准医疗平台的高精度。公司首席科学官Joe Wagner表示，这些令人兴奋的数据推进了他们设计并交付预测性精准医疗的使命，即精确匹配治疗与临床响应的患者。会议将于2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大以虚拟和现场形式举行。海报将于12月11日上午9点（东部时间）在Notable网站上公布。Notable致力于成为预测性精准医疗的领导者，通过个性化治疗方式革新患者寻求和接受最佳治疗的方式。其专有的预测性精准医疗平台通过生物模拟患者癌症治疗并预测患者对特定癌症治疗的反应。Notable拥有一个高保真平台，可以在治疗之前识别并选择临床响应的患者，并加速该患者群体的临床开发。公司还采用了一种有针对性的、三重降低风险的许可策略，以更快、更高、更有可能地实现产品的医疗影响和商业价值。

母乳配方制品研发公司Helaina宣布获得2000万美元A轮融资，由Spark Capital和Siam Capital共同领投，Plum Alley Investments和Primary Venture Partners跟投，用于首个产品的制造和商业化。公司由食品科学家劳拉·卡茨于2019年创立，致力于研发与人乳中相同的蛋白质，增强免疫力。婴儿配方奶粉市场潜力巨大，Helaina计划提供合理价位的选择。同时，公司正努力获得美国食品和药物管理局批准，并计划将研发的蛋白质用于更多消费食品中。面对市场竞争，Helaina强调其专注于创造蛋白质，生产对健康更有益的产品，成为该领域的领导者。

德国达姆施塔特的默克集团（Merck KGaA）在其研发更新电话会议中概述了其创新药物研发管线，重点介绍了五种具有首次上市和/或同类最佳潜力的中期至后期资产。公司强调了在多发性硬化症、头颈癌、小细胞肺癌、系统性红斑狼疮等疾病治疗中的新机制，并介绍了evobrutinib、xevinapant、berzosertib等新药研发项目。默克集团计划在2022年启动11项新研究，包括III期确认研究、概念验证研究等。公司致力于通过其综合研发管线和产品组合，为癌症、神经学和免疫学疾病患者提供变革性的治疗选择。

康乃德生物医药有限公司宣布其国际多中心二期临床研究已完成CBP-307治疗成人中重度溃疡性结肠炎（UC）患者的受试者入组。该研究旨在评估CBP-307对照安慰剂在134名受试者中的有效性和安全性，并计划在治疗12周后对有应答的患者继续治疗36周，对无应答的患者则进入开放标签治疗组继续治疗36周。康乃德表示，尽管已有治疗UC的口服药获批，但CBP-307有望提供新的治疗手段，改善治疗效果。此外，康乃德还拥有其他多个候选产品，如CBP-201和CBP-174，分别针对特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉和瘙痒症等疾病。