Daiichi Sankyo公司宣布，其在全球范围内进行的TROPION-Breast01三期临床试验中，首例患者接受了datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）的剂量。Dato-DXd是一种TROP2靶向的DXd抗体偶联药物（ADC），由Daiichi Sankyo和AstraZeneca共同开发。该试验旨在评估Dato-DXd在激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2受体（HER2）阴性、不可手术或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。这种乳腺癌是全球最常见的癌症，2020年全球诊断病例超过两百万，死亡近68.5万人。大约70%的乳腺癌为HR阳性、HER2阴性。目前，对于HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者，化疗是标准治疗方案，但随着治疗线的增加，疗效逐渐下降。TROPION-Breast01试验是Dato-DXd在乳腺癌中的首个关键性试验，也是Daiichi Sankyo临床开发计划中的第三个关键性研究，强调了加速开发这种TROP2靶向ADC在乳腺癌和肺癌中的努力。该试验将评估Dato-DXd是否比化疗更有效，用于之前接受过一线或二线化疗的HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。

Plus Therapeutics公司在其Rhenium-186 NanoLiposome（186 RNL）药物的临床试验中取得积极进展。该药物用于治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM），在首次人体Phase 1 ReSPECT™-GBM临床试验中表现出良好的耐受性和生存率。数据显示，接受高于100 Gy吸收剂量治疗的患者的平均和中位总生存期分别为453.8天和330天，其中7名患者仍然存活。试验结果还显示，没有观察到剂量限制性毒性或不良事件，且没有因不良事件而中断治疗的患者。此外，Plus Therapeutics计划在2022年初完成关键药物扩大生产活动，并开始与FDA讨论CMC和下一阶段的临床试验。

Eli Lilly公司宣布开放CHALLENGE-MIG临床试验的招募，这是首个直接比较两种CGRP（降钙素基因相关肽）药物用于成人预防性治疗偏头痛的试验。该研究评估每月一次注射的Emgality（加兰西单抗-gnlm）与每两天一次口服Nurtec ODT（利美昔单抗）在患者为中心的指标上的效果，包括每月偏头痛头痛日数的减少和生活质量改善。Emgality是一种针对CGRP的单克隆抗体，与Nurtec ODT这样的gepants（阻断CGRP受体的药物）作用机制不同。该研究旨在加深对CGRP单克隆抗体与口服gepants在预防治疗偏头痛方面的理解，并回答有助于医生和患者做出明智治疗决策的重要问题。CHALLENGE-MIG临床试验预计将招募约700名美国偏头痛患者，研究将持续最长6个月。

瑞士生物技术公司AL-S Pharma AG宣布，其联合创始人Neurimmune和TVM Capital Life Science共同研发的AP-101抗体药物已开始进行多中心、安慰剂对照的二期临床试验，以评估其在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效。AP-101是一种针对错误折叠的超氧化物歧化酶1（SOD1）的人源抗体，旨在中和并清除这些异常蛋白。该试验将评估AP-101在具有疾病导致SOD1突变的家族性ALS患者和散发性ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。AL-S Pharma AG由Neurimmune和TVM Capital Life Science于2016年创建，旨在开发AP-101。该公司与Eli Lilly and Company旗下的Chorus合作，开展创新临床试验，并与国际ALS专家网络合作。

Molecular Templates公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型生物制剂MT-6402治疗PD-L1表达的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的快速通道资格。MT-6402是Molecular Templates第三代工程毒素体（ETB）中的首个进入临床试验的产品，旨在通过PD-L1靶向诱导强大的抗肿瘤效果，并可能克服PD-L1抗体存在的局限性。该药物目前正在进行多中心的开放标签剂量递增和剂量扩展I期临床试验，患者招募正在进行中。Molecular Templates是一家专注于发现和开发专有靶向生物治疗药物的生物制药公司，其专利药物平台技术——工程毒素体（ETB），利用基因工程化的志贺样毒素A亚基的固有生物学特性，为癌症和其他严重疾病创造具有强大和独特作用机制的全新疗法。

Ventus Therapeutics公司首席科学官Michael Crackower博士将在2021年11月16日至18日举行的第三届炎症小体治疗峰会上进行口头报告，介绍该公司利用结构生物学和先进计算工具发现和开发小分子药物疗法的研究进展。报告内容包括Ventus公司针对NLRP3（NLR家族吡啶域蛋白3）的靶向程序，这些程序在动物模型中表现出对NLRP3的选择性，并减少了肝脏和肾脏的炎症。此外，报告还涉及Ventus公司脑渗透性NLRP3抑制剂项目的高亲和力和对IL-1β激活、IL-6和TNFα的调节作用。Ventus公司首个领先项目VENT-01，一种靶向NLRP3的外周限制性小分子抑制剂，也将在报告中讨论。这些研究有助于开发针对帕金森病、脑外伤和阿尔茨海默病等与NLRP3激活相关的神经疾病的新型小分子抑制剂。

Kintara Therapeutics在SNO年会上公布了其领先化合物VAL-083在治疗胶质母细胞瘤（GBM）的II期临床试验数据。数据展示了VAL-083在未经甲基化的GBM患者中的疗效和安全性，包括首次诊断的GBM患者和复发性或辅助性GBM患者。试验结果显示，VAL-083在延长无进展生存期和总生存期方面显示出积极效果，与历史对照药物相比具有竞争力。所有患者均已完成治疗，最常见的不良事件为骨髓抑制。Kintara Therapeutics致力于开发针对未满足医疗需求的新型癌症疗法，目前正推进VAL-083和REM-001两个项目的后期研究。

Clarapath，一家致力于革新病理实验室处理人类和动物组织方式的机器人公司，宣布完成Series B轮融资的后续融资，额外获得1600万美元资金，加上之前的1600万美元，总计筹集超过3900万美元。公司首款机器人仪器SectionStar™通过自动化组织切片过程，提高病理实验室的可靠性和效率。这一变革性的进展有助于分子疾病映射和新治疗途径的开发。Clarapath的CEO Eric Feinstein表示，这笔资金将用于进一步开发SectionStar，并计划在未来不久推出非临床市场，最终目标是进入庞大的临床市场。SectionStar的推出将大幅提高病理实验室的容量、可靠性和一致性，同时减少对高技能劳动力的需求。病理学正跟随先前的行业变革，如从模拟到数字的影像学和远程放射学。Clarapath与Northwell Health和The Ellison Institute等研究机构和临床客户紧密合作，SectionStar在非临床环境中将支持药物的研发。Clarapath总部位于纽约霍桑，并在纽约市纽约基因组中心运营一家CLIA认证的临床研究组织，为临床和研究机构提供组织处理、全切片成像和基于图像的自动

Artizan Biosciences与Biohaven Therapeutics宣布启动一项针对帕金森病（PD）的治疗发现和开发项目，旨在利用对肠道微生物群在PD中致病作用的新认识。该项目继两家公司在2021年3月宣布的首个合作之后，该合作聚焦于Artizan发现的用于治疗炎症性肠病（IBD）的产品候选者。PD研究项目初期将专注于样本收集、动物模型和研究能力开发，以及识别可促进α-突触蛋白病理（PD的特征）和疾病症状的起始及进展的微生物（“致病生物体”）。合作将随后集中于发现和开发旨在阻断这些致病生物体有害效应的新型小分子疗法。Artizan将利用其在IBD-BIOME项目中的经验，该项目收集了超过1500个自有纵向患者样本的临床数据，通过其专有的IgA-SEQ™技术平台识别致病生物体，推进了三个针对IBD的临床药物项目。Artizan将类似地开发“PD-BIOME”生物样本库项目，支持患者样本筛选和随后识别PD的新致病生物体和潜在疗法。

以色列MediWound公司获得欧洲药品管理局（EMA）下属的药品委员会（CHMP）对NexoBrid儿童标签扩展的积极科学建议，预计将在2022年上半年提交儿童标签扩展申请。EMA的CHMP同意评估NexoBrid治疗热烧伤的潜在儿童标签扩展，基于关键3期儿科临床试验（CIDS）的可用安全性和有效性结果，以及长期随访数据可能支持的数据。NexoBrid是一种用于去除深二度烧伤和全层烧伤患者非活力组织（焦痂）的生物产品，目前已在欧盟和其他国际市场获得批准。MediWound公司专注于开发、制造和商业化用于组织修复和再生的创新生物疗法。

Moderna公司宣布其RSV疫苗候选产品mRNA-1345的Phase 2/3研究已开始，这是首个参与者接受剂量。RSV是一种可导致65岁以上成人住院和死亡的呼吸道病毒，目前尚无疫苗。Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，该研究是推进针对呼吸道病毒mRNA疫苗的重要里程碑。mRNA-1345疫苗旨在解决全球未满足的需求，并可能通过提高合规性和更好的接种率，为医疗保健系统带来长期利益。Moderna的疫苗组合包括针对呼吸道病毒、热带病毒和潜伏病毒的候选产品，包括COVID-19加强疫苗和季节性流感疫苗。mRNA-1345是一种针对RSV的疫苗，编码为前融合F糖蛋白，与融合状态相比，可以产生更优越的中和抗体反应。FDA已授予mRNA-1345在60岁以上成人中的快速通道指定。Phase 2/3研究将在多个国家进行，Moderna将根据RSV的流行病学选择研究地点。该研究的目的是评估mRNA-1345疫苗在60岁以上成人中的安全性和有效性，以支持其上市。

Orchard Therapeutics公司宣布，其研发的OTL-203基因疗法在治疗Hurler型粘多糖病（MPS-IH）方面取得了积极成果。该疗法通过基因工程技术，利用患者自身的CD34+造血干细胞，在体外通过慢病毒载体转导编码α-L-艾杜糖苷酶（IDUA）基因，从而治疗由IDUA酶缺乏引起的MPS-IH。初步数据显示，所有接受治疗的8名患者均实现了血IDUA活性达到超生理水平，且整体生存率为100%。此外，患者的认知和运动功能稳定，生长速度与正常儿童相似。基于这些初步数据，Orchard Therapeutics计划在2022年启动全球性注册研究，进一步评估OTL-203的疗效和安全性。

AZD7442在PROVENT和TACKLE两项III期临床试验中展现出显著的预防COVID-19效果，一次肌肉注射300mg的AZD7442可将症状性COVID-19的风险降低83%。该药物针对高风险和免疫抑制人群，包括血癌患者、化疗患者、透析患者、器官移植后用药者以及使用免疫抑制药物的患者。在PROVENT试验中，接受AZD7442治疗的患者在主要分析和六个月分析中均未出现严重COVID-19或COVID-19相关死亡病例，而安慰剂组则有5例严重COVID-19和2例COVID相关死亡。TACKLE试验中，一次肌肉注射600mg的AZD7442将严重COVID-19或死亡的风险降低了88%。AZD7442被证明具有良好的耐受性，无新的安全问题。AstraZeneca正在全球范围内推进AZD7442的紧急使用授权或条件批准申请。

道明生物完成超过九千万美元的B轮融资，由中国生物制药和3W基金领投，多位知名投资者参与。资金将用于支持其临床开发，包括CFI-400945、CFI-402257和CFI-402411管线产品的开发，以及生物药及细胞治疗平台的构建。道明生物致力于创新药物研发，拥有多项临床和临床前管线，并计划在2023年初左右推进细胞治疗进入临床阶段。此外，融资还将助力公司吸引人才和拓展全球业务。

Medicenna Therapeutics公司宣布，其董事会成员John H. Sampson博士因即将在神经肿瘤学会年会上的MDNA55口服报告而获得临床试验卓越摘要奖。该报告将展示MDNA55在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）治疗中的数据，包括15.7个月的平均总生存期，较对照组提高了100%以上。此外，还将讨论MDNA55的开放标签混合型3期临床试验设计，该设计已被FDA接受。Medicenna总裁兼首席执行官Fahar Merchant博士对Sampson博士及其合著者表示祝贺，并期待在SNO年会上与临床社区讨论试验设计的优势。Medicenna正在积极寻求合作伙伴关系，以促进MDNA55的进一步开发和商业化。

Amicus Therapeutics公司宣布，其研发的AT-GAA治疗晚期庞贝病的3期临床试验PROPEL的数据发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。该研究评估了AT-GAA在成年晚期庞贝病患者中的疗效、安全性和耐受性，并与标准治疗药物alglucosidase alfa进行了比较。结果显示，AT-GAA在肌肉力量、肺功能和运动功能、患者报告结果和生物标志物等关键领域提供了临床意义上的改善，即使在那些已经接受至少2年批准治疗的患者中也表现出积极的效果。AT-GAA是一种由增强型磷酸化酶和酶稳定剂组成的双组分疗法，与alglucosidase alfa相比具有不同的作用机制。美国食品和药物管理局（FDA）已授予AT-GAA突破性疗法认定，并接受了其生物制品许可申请（BLA）和新药申请（NDA）。在欧洲，AT-GAA的市场授权申请已于2021年第四季度提交。

Applied Therapeutics公司在第14届国际代谢性遗传病大会上宣布，将展示其关于半乳糖血症疾病严重程度与毒性半乳糖醇水平之间显著相关性的重要数据。公司CEO Shoshana Shendelman表示，新数据显示，半乳糖血症在成年期继续进展，对生活质量有重大影响。会议中，公司将展示关于儿童经典半乳糖血症在半乳糖限制饮食下中枢神经系统表型逐渐恶化的横断面分析、经典半乳糖血症成年患者及其护理者的定性访谈、半乳糖醇水平是儿童经典半乳糖血症在半乳糖限制饮食下疾病严重程度预测因子等研究。此外，公司还将举办关于针对毒性半乳糖醇治疗经典半乳糖血症的研讨会。