Gilead Sciences公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对慢性乙型肝炎delta病毒（HDV）感染成人患者的创新抗病毒药物bulevirtide的生物制品许可申请（BLA），该药物有望成为首个同类药物。bulevirtide已获得FDA的突破性疗法和孤儿药资格认定。BLA的提交基于已完成和正在进行的研究数据，包括2期研究和3期MYR301研究，这些研究支持了bulevirtide 2 mg每日一次在24周治疗后安全性和有效性的结论。在欧洲，Hepcludex®（bulevirtide）已获得欧洲委员会的临时市场授权和欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）计划资格，成为欧洲首个批准用于治疗慢性HDV感染成人的药物。3期MYR301研究的初步结果显示，bulevirtide 2 mg在24周治疗后，36.7%的患者实现了病毒学和生化反应的联合反应，而10 mg组为28%，未接受抗病毒治疗的患者组为0%。bulevirtide的安全性特征与之前完成的临床研究一致，未报告严重不良事件。Gilead Sciences致力于通过创新药物解决肝脏疾病患者的需求，并期待与FDA合作，尽快将这一创

Rain Therapeutics公司宣布，其开发的口服MDM2抑制剂milademetan在多中心、单臂、开放标签的2期篮式临床试验中已开始给药，该试验旨在评估milademetan治疗MDM2扩增的晚期实体瘤的安全性和有效性。公司CEO Avanish Vellanki表示，这是公司第二个milademetan临床试验，反映了其基于癌症生物学驱动因素的精准肿瘤学发展战略。首席医疗官Richard Bryce指出，该试验对于治疗对标准治疗无反应或停止响应的晚期肿瘤患者具有重要意义。试验预计将招募约65名患者，主要终点为客观缓解率，次要终点包括缓解持续时间、疾病控制率、无进展生存期、总生存期和生长调节指数。预计2022年下半年将进行MANTRA-2试验的中期分析。此外，Rain Therapeutics还计划在2022年中开始一项针对多瘤病毒阳性、对免疫检查点抑制剂（ICI）耐药的梅克尔细胞癌患者的2期临床试验。

Immutep公司完成了其TACTI-002研究第二阶段A部分扩大阶段的最后一名患者入组，标志着该研究的重大里程碑。TACTI-002研究包括三个部分，共有185名患者参与，分布在澳大利亚、欧洲和美国的20个临床中心。其中，第二部分C（二线头颈鳞状细胞癌）的初步数据已在SITC 2021会议上公布。预计TACTI-002研究的进一步数据将在2022年上半年度报告。Immutep首席执行官Marc Voigt表示，尽管COVID-19疫情带来的挑战，临床团队和合作伙伴仍努力加快患者入组速度，并提前完成了招募。

Voyager Therapeutics公司利用其专有的TRACER™ AAV capsid筛选技术，开发了一种新型静脉注射抗体方法，旨在激活先天免疫系统，摧毁转移性乳腺癌肿瘤，并抑制中枢神经系统（CNS）中的肿瘤进展。该方法通过编码抗HER2抗体的AAV载体，在多个小鼠模型中显示出肿瘤减少和生存益处。研究发现，这种抗体能够抑制肿瘤生长，并促进抗体依赖性细胞毒性（ADCC），从而招募自然杀伤细胞、巨噬细胞和/或脑内先天免疫细胞微胶质细胞来消除肿瘤细胞。Voyager Therapeutics计划进一步优化这一创新基因治疗方法，并推进其临床开发。

美国食品和药物管理局（FDA）将Bristol Myers Squibb公司（BMY）针对治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的新药申请（NDA）审查期限延长至2022年4月28日。此举是为了有足够的时间审查关于提议的风险评估缓解策略（REMS）更新的信息。Bristol Myers Squibb对mavacamten的疗效表示信心，该药物在EXPLORER-HCM临床试验中显示了对症状、功能状态和生活质量的显著改善。公司期待继续与FDA紧密合作，将这一重要药物带给患者。

BioNTech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其 investigational cancer immunotherapy BNT111快速通道认定，用于治疗晚期黑色素瘤。BNT111是BioNTech FixVac平台的主要产品候选，该平台利用mRNA编码的肿瘤相关抗原固定组合，旨在引发针对癌症的强大而精确的免疫反应。目前，BNT111正在进行的2期临床试验中，针对的是抗PD-1难治性/复发的不可切除的III期或IV期黑色素瘤患者。FDA的决定基于BNT111在治疗不可切除的耐药性晚期黑色素瘤方面的潜力。BNT111的开发将受益于与FDA更频繁的互动，以支持加速BNT111的开发。

亘喜生物科技集团宣布其基于FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。该疗法名为GC012F，在中国进行的临床试验中展现出对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的快速、深入且持久疗效。亘喜生物计划在2022年上半年向美国FDA提交新药临床试验申请。孤儿药资格认定旨在激励药企针对罕见疾病开发创新药物，为获得认定的企业带来市场专营权、税收抵免等激励政策。多发性骨髓瘤是美国常见的恶性血液肿瘤，全球每年约有16万人确诊，治疗进展虽有所改善，但治愈率仍有限。亘喜生物的FasTCAR技术平台旨在提高CAR-T细胞疗法生产效率，降低成本，使更多患者受益。

Gracell Biotechnologies宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶向CAR-T细胞疗法GC012F孤儿药资格，用于治疗多发性骨髓瘤。GC012F在针对难治性多发性骨髓瘤患者的中国临床试验中表现出快速、深度和持久的反应。该疗法正在中国进行研究者发起的试验，并计划于2022年上半年在美国提交IND申请。孤儿药资格将激励创新药物和生物制品的开发，用于治疗罕见疾病，并给予开发者在市场独占、税收抵免等方面的激励。

葛兰素史克宣布其生物制剂新可来（美泊利珠单抗注射液）获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA），这是全球首个获批的靶向人白介素-5（IL-5）单克隆抗体生物制剂。新可来有望为中国EGPA患者提供更有效、安全的治疗选择，并可能成为其他嗜酸性粒细胞增多性炎症疾病的靶向治疗选择。EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病，早期主要影响呼吸道和肺脏，病情进展可导致全身多个系统受累。新可来通过抑制嗜酸粒细胞生物活性，减少炎症和组织损伤，提高缓解率和降低复发率。一项临床研究显示，新可来治疗组的缓解期延长，长期缓解率提高，年复发率降低，且安全性良好。新可来已在多个国家获批用于治疗多种嗜酸性粒细胞增多性炎症疾病。

康乃德生物医药有限公司宣布，其自主研发的CBP-201在治疗中重度特应性皮炎（AD）的国际多中心二期研究中取得积极结果。该研究显示，CBP-201显著改善了患者湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分，且安全性良好。公司计划在2022年中期启动CBP-201的三期全球临床研究，并评估其在其他适应症中的潜力。康乃德致力于通过自主研发的T细胞功能调节平台开发创新疗法，改善炎症性免疫疾病患者的生活品质。

百济神州与百奥泰宣布，中国国家药品监督管理局批准普贝希®（贝伐珠单抗注射液）用于治疗晚期非小细胞肺癌和结直肠癌患者。普贝希®是一款由百奥泰开发的重组人源化IgG1单克隆抗体，属于VEGF抑制剂，通过阻断VEGF与其受体结合，抑制肿瘤细胞生长。百济神州将负责普贝希®在中国市场的开发和商业化。此次批准为国内肺癌及结直肠癌患者提供了新的治疗选择，并有望与百济神州的其它管线药物互补，拓展癌症产品组合。百奥泰将与百济神州共同推进普贝希®的上市，提高其可及性。

极目生物宣布其首个管线产品ARVN001（曲安奈德脉络膜上腔注射混悬液，美国称为XIPERE™）针对葡萄膜炎性黄斑水肿治疗的国内III期临床试验顺利完成首例患者给药。该疗法是全球首创的脉络膜上腔微注射（SCS Microinjection）给药方式，在美国已获得FDA批准，即将上市。ARVN001旨在治疗因继发于非感染性葡萄膜炎的黄斑水肿（Uveitic Macular Edema, UME），这是我国首次针对此病症的注册临床试验。该疗法有望提高药物生物利用率、降低副作用风险，为患者带来新的治疗选择。极目生物致力于眼科创新疗法，旨在解决眼科疾病领域的未满足需求，惠及广大患者。

恩格列净在EMPEROR-Preserved® III期临床试验的新亚组分析中显示，对于左心室射血分数大于40%的心力衰竭成人患者，无论其慢性肾病基线状态如何，恩格列净可降低心血管死亡和因心力衰竭住院的综合相对风险，并延缓肾功能下降。这一发现强调了恩格列净对广泛肾功能状态的心力衰竭患者人群的潜在价值，包括射血分数保留的心力衰竭患者。研究结果显示，恩格列净在改善心血管结局和延缓肾功能下降方面显示出一致性，即使eGFR下降至20 mL/min/1.73 m²。恩格列净目前用于治疗2型糖尿病成人患者，并在欧盟和美国被批准用于治疗伴或不伴糖尿病的HFrEF成人患者。勃林格殷格翰和礼来糖尿病联盟计划于2021年在全球递交HFpEF适应症注册申请。

Novavax公司宣布，其新冠疫苗NVX-CoV2373已获得欧洲药品管理局（EMA）的有条件营销授权申请评估，并计划以Nuvaxovid™品牌在欧盟销售。Novavax总裁表示，EMA的公告使公司向全球提供蛋白质新冠疫苗的目标更近一步。此外，Novavax已向世卫组织提交监管审查所需的所有数据和模块，并期待在欧洲提供新的疫苗选项。Novavax与印度血清研究所的合作，以及其在印度尼西亚、菲律宾、印度申请紧急使用授权，向WHO申请紧急使用清单，以及在英国、澳大利亚、新西兰、加拿大等地提交监管备案文件，均显示出其全球化的布局。NVX-CoV2373的三期试验结果显示，该疫苗对原始毒株和变异株均有良好效果，总体耐受性良好，并产生了可靠的抗体反应。

Silk Medical Aesthetics公司利用Activated Silk™生物技术推出新一代利多卡因皮肤填充剂，用于鼻唇沟整形，研究显示其安全有效，已获美国FDA批准并扩展至口唇部位。公司宣布44名患者可行性研究结果，产品安全性良好，患者满意度高，对鼻唇沟改善具有临床意义。同时，公司获得FDA批准开展针对50名患者的临床试验，研究产品对嘴唇体积增加和嘴周细纹的作用。Evolved by Nature公司加入高管Karina Guillen博士，预计2023年在美国/欧盟支持产品商业化。

Reata Pharmaceuticals宣布其研发的药物omaveloxolone获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，用于治疗弗里德赖希共济失调症。该病是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，目前尚无获批的治疗方法。Reata计划在2022年第一季度提交新药申请，并与FDA合作尽快获得监管批准。omaveloxolone是一种口服的Nrf2激活剂，旨在通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号传导来促进炎症的解决。该药物同时获得了孤儿药和快速通道资格。Reata是一家致力于开发针对严重或危及生命疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司。

日本大塚制药公司宣布，其研发的FLT3抑制剂quizartinib在治疗新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）患者的全球关键性3期QuANTUM-First临床试验中取得了积极结果。该试验显示，与仅接受标准治疗的对照组相比，接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗，并在随后使用单药quizartinib治疗的患者，其总生存期（OS）有显著和临床意义的改善。quizartinib的安全性得到证实，与已知的安全资料一致。AML是成人中最常见的白血病类型之一，FLT3-ITD阳性AML患者的预后尤其不佳。大塚制药期待与血液病学界分享这些数据，并与全球监管机构进行讨论。该研究结果将在即将举行的医学会议上展示，并与全球监管机构共享。