Kintara Therapeutics宣布了2022财年第一季度财务结果，并提供了公司更新。公司宣布，现任董事长Robert E. Hoffman接替Saiid Zarrabian担任公司总裁兼首席执行官，同时继续担任董事长。公司还宣布了VAL-083药物在胶质母细胞瘤（GBM）临床试验中的积极进展，包括在MD Anderson癌症中心进行的2期临床试验结果，显示出VAL-083在GBM患者中的安全性和有效性。此外，公司还与医疗保健领域的机构投资者签订了证券购买协议，筹集约1500万美元的净收益，用于支持临床研究和公司运营资本。Kintara Therapeutics还继续推进REM-001药物的开发，用于治疗皮肤转移性乳腺癌（CMBC）。

Arrowhead制药公司合作伙伴强生旗下Janssen制药公司，在2021年11月15日美国肝病研究协会年会上公布了 Reef-1 2b期临床试验数据。该试验评估了JNJ-3989（原名ARO-HBV）和JNJ-6379以及核苷酸类似物联合治疗慢性乙型肝炎病毒感染（CHB）的疗效和安全性。JNJ-3989是一种针对HBV RNA的小干扰RNA，而JNJ-6379是一种胶囊组装调节剂，通过诱导形成无HBV DNA和RNA的非感染性病毒颗粒来抑制病毒复制。试验结果显示，JNJ-3989 200mg剂量组在48周时，19.1%的患者达到停用核苷酸类似物的标准，HBsAg水平从基线下降2.6 log10 IU/mL。所有治疗方案在长期研究中均表现出良好的耐受性和安全性。

InflaRx公司宣布，其研发的针对补体系统的抗炎疗法vilobelimab在欧洲II期IXCHANGE研究中取得积极成果。该研究针对抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎（AAV）患者，结果显示vilobelimab在降低糖皮质激素（GC）治疗需求的同时，与标准治疗相比具有相似的疗效。研究主要目标达成，vilobelimab在治疗GPA和MPA患者时，能够显著减少GC的用量和毒性。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、两阶段的II期研究，共招募了57名患者。主要疗效评估为临床反应，次要终点包括临床缓解、血管炎损伤指数（VDI）、估计肾小球滤过率（eGFR）和糖皮质激素毒性指数（GTI）。结果显示，vilobelimab组在降低糖皮质激素用量和毒性方面表现出显著优势，且治疗安全性良好。

Milestone Pharmaceuticals Inc.宣布，其新型研究性短效钙通道阻滞剂etripamil鼻腔喷雾剂在治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）患者的III期NODE-301临床试验中显示出显著降低心率的效果。分析显示，etripamil在患者心率转换为窦性心律之前显著降低了心率。这些数据在2021年11月13日至15日举行的美国心脏协会（AHA）科学会议上展出。研究结果表明，etripamil有望成为治疗PSVT的有效药物，并且可能适用于其他需要降低心室速率的疾病，如房颤伴快速心室反应（AFib-RVR）。NODE-301试验共招募了431名患者，结果显示etripamil在10分钟内显著降低了平均心率，与安慰剂组相比（p

在CTOS 2021年会上，Aadi公司宣布了其领先候选药物FYARRO™（nab-sirolimus）在晚期恶性PEComa患者中的两项研究。一项研究显示，在先前对其他mTOR抑制剂无效的恶性PEComa患者中，使用nab-sirolimus治疗，25%的患者出现部分缓解，63%的患者获得临床获益。另一项来自AMPECT注册试验的最终分析显示，mTOR初治的晚期恶性PEComa患者中，nab-sirolimus表现出快速且持久的反应，其中39%的患者有客观缓解率，7%的患者完全缓解，32%的患者部分缓解。这些研究结果为nab-sirolimus在肿瘤不特异研究中进一步研究提供了依据。

CG Oncology公司宣布，其针对晚期癌症患者的临床试验（CORE1）初步结果显示，CG0070与KEYTRUDA®（派姆单抗）联合治疗对BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者具有良好耐受性和早期疗效数据。初步结果显示，在9名患者中，CG0070与pembrolizumab的联合疗法表现出令人鼓舞的疗效。这些结果在SITC 2021年年度会议上作为突破性口头报告展示。CG Oncology首席执行官Arthur Kuan表示，公司对CG0070在膀胱癌治疗中的安全性、耐受性和临床疗效感到兴奋，并希望随着研究的进展看到持续的反应。该研究旨在评估CG0070与KEYTRUDA联合治疗NMIBC的安全性及疗效，计划招募最多35名患者。CG0070是一种基于改造的腺病毒5骨架的特异性肿瘤溶解免疫疗法，通过破坏肿瘤细胞来治疗膀胱癌。CG Oncology致力于开发针对晚期癌症患者的下一代肿瘤溶解免疫疗法。

在2021年美国心脏协会科学会议上，Lexicon制药公司宣布，其研究药物索托格利芬在心力衰竭和血糖控制方面的临床益处得到了新的分析支持。该分析显示，索托格利芬在所有肾功能范围内显著降低了心血管死亡、心力衰竭住院和紧急心力衰竭就诊的总数。此外，索托格利芬还显著降低了包括中至重度慢性肾脏病个体在内的所有肾功能范围内的糖化血红蛋白A1c水平。这项分析由SOLOIST和SCORED试验的研究主席Deepak L. Bhatt博士在会议上展示，涉及11,806名患有糖尿病和心力衰竭或心血管风险因素的患者的临床数据。Lexicon制药公司相信，这些结果将加强其计划在年底前向美国食品药品监督管理局提交的新药申请，如果获得批准，索托格利芬有望成为治疗2型糖尿病患者心力衰竭的重要新治疗选择。

Antengene在2021年11月12日的美国癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展示了两个项目的临床前数据。公司的新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101在临床试验中表现出强大的体内抗肿瘤效果，同时降低了肝脏毒性风险。ATG-017，一种ERK1/2抑制剂，其体内联合研究支持了临床开发策略。Antengene还开发了一种计算半机理药理学模型，用于确定ATG-101的临床剂量。这些研究数据展示了Antengene在药物开发方面的深度和广度，以及公司致力于开发针对癌症等疾病的一流新药。

澳大利亚Telix制药公司宣布，在国际NOBLE登记册研究中，首名澳大利亚患者接受了治疗。该研究旨在提高男性患者获得先进前列腺癌成像工具的途径。NOBLE登记册由Telix和位于布鲁塞尔的Oncidium基金会共同支持。该登记册收集临床数据，以指导TLX599-CDx（99mTc-iPSMA）的开发，这是一种针对PSMA（前列腺特异性膜抗原）的研究性前列腺癌成像剂，使用单光子发射计算机断层扫描（SPECT）。澳大利亚NOBLE研究由Peter Tually博士在TeleMed领导，与Clinical Professor Nat Lenzo和Professor Geoff Currie合作，将在西澳大利亚的Kalgoorlie、Albany和Geraldton地区招募前列腺癌患者。尽管PSMA-PET1成像已成为前列腺癌诊断和分期的新的标准护理，但通常在主要城市以外的地区和新兴医疗保健系统中难以获得。Telix正在开发TLX599-CDx作为一种可获得的替代品，尤其是在某些国家以及SPECT是主要成像方式的偏远和农村地区。TLX599-CDx是Telix行业领先的前列腺癌成像技术组合的一部分，其中包括最近获得澳

Mesoblast公司宣布，其细胞疗法rexlemestrocel-L在治疗慢性心力衰竭方面的3期临床试验结果显示，该疗法能显著降低心血管死亡率、心脏病发作和中风的风险，尤其在存在系统性炎症的患者中效果更为显著。该研究在AHA科学会议上作为突破性成果展示，表明rexlemestrocel-L通过减少炎症和改善微血管来降低心脏死亡、心脏病发作和中风的风险。这项研究有助于改变治疗心力衰竭的方法，并强调了抗炎机制在降低心力衰竭患者死亡和发病率中的重要性。

Alnylam Pharmaceuticals宣布了其RNAi疗法公司针对高血压的zilebesiran（原名ALN-AGT）的积极中期研究结果。该研究在2021年美国心脏协会科学会议上展示，结果显示zilebesiran在单剂量给药六个月后具有药代动力学和降压效果。研究显示，在第一阶段研究中，接受zilebesiran治疗的84名高血压患者中，单剂量≥100 mg的zilebesiran在第三周至第十二周血清AGT水平降低了≥90%。在800 mg剂量组中，血清AGT水平在六个月内持续降低超过90%。此外，zilebesiran在第一阶段研究中表现出良好的安全性和耐受性，支持其进一步开发。Alnylam计划在KARDIA-2和KARDIA-1 Phase 2研究中进一步评估zilebesiran的疗效和安全性。

Seven and Eight Biopharmaceuticals Inc.在2021年SITC年会上公布了BDB001联合atezolizumab治疗晚期实体瘤的1期临床试验中期数据。BDB001是一种能够激活树突状细胞，启动先天性和适应性免疫反应的免疫调节剂，作为首个TLR7/8激动剂，可通过静脉注射给药，适用于更广泛的实体瘤治疗。此前，Seven and Eight Biopharma报告称，BDB001无论是作为单药治疗还是与抗PD-1单抗联合使用，都表现出良好的耐受性和强大的系统性免疫激活，导致多种晚期实体瘤类型的持久临床反应。1期临床试验结果显示，BDB001联合atezolizumab具有良好的耐受性，并显示出强大的免疫激活，导致多种肿瘤类型的临床反应。这些中期结果表明，BDB001联合atezolizumab是一种新颖且可行的晚期实体瘤治疗方法，特别令人鼓舞的是，在PD-1阴性肿瘤和耐药肿瘤中均观察到反应。Seven and Eight Biopharma首席执行官Walter Lau表示，他们对BDB001联合atezolizumab的临床数据感到非常兴奋，并继续推进其强大的免疫肿瘤管线，

Triumvira Immunologics公司在SITC 36th Annual Meeting上展示其针对胃癌的T细胞疗法预临床数据，其新型T细胞抗原耦合剂（TAC）-T细胞候选药物能有效清除表达Claudin 18.2的胃癌细胞。TAC-T细胞技术具有不依赖基因编辑、自然T细胞生物学特性、无持续信号、长期持久和深入实体瘤等优点。Triumvira计划开展IND研究，尽快将CLDN18.2-TAC T细胞应用于临床治疗胃癌。

Moderna公司宣布了其mRNA-2752（Triplet）在可及性实体瘤和淋巴瘤患者中的1期临床试验的初步数据。该数据表明，mRNA Triplet程序与阿斯利康的durvalumab（IMFINZI®）联合使用在所有测试的剂量水平上均具有良好的耐受性，并显示出抗肿瘤活性。推荐剂量为8mg mRNA-2752 + durvalumab。Moderna的副总裁Praveen Aanur表示，这些初步结果证明了免疫调节在临床结果中的潜在作用，并期待剂量扩展部分的完整结果。该研究在SITC的36届年会上展示，显示了免疫调节和预期药代动力学在注射和非注射病变的肿瘤免疫微环境（TME）中的证据，包括在单药和联合治疗中，表现为增殖（激活）T细胞、PD-L1水平（干扰素信号标记）、T细胞炎症（GEP）和DC转录特征评分的增加，患者临床受益最为显著。该1期开放标签、多中心、剂量递增研究正在评估mRNA-2752单独和与PD-L1抑制剂（durvalumab）联合使用的安全性，以确定最大耐受剂量（MTD）或推荐剂量。Moderna的mRNA技术允许将多种不同的方法结合在单一mRNA疗法中，以激活免疫系统攻击癌症。

Senti Bio公司宣布其预临床阶段肿瘤学项目SENTI-401的研究成果，该研究旨在更精确地靶向肿瘤同时保护健康细胞。SENTI-401是一种Logic Gated同种异体嵌合抗原受体自然杀伤（CAR-NK）细胞疗法，用于治疗结直肠癌（CRC）。研究结果显示，通过基因电路技术，能够识别并抑制表达肿瘤相关抗原（如CEA）的健康上皮细胞，从而降低对健康组织的毒性。该研究在SITC年会上展示，并揭示了NOT GATE基因电路技术在SENTI-401开发项目中的应用，该技术能够通过识别安全抗原（SA）来保护健康细胞，同时有效杀伤肿瘤细胞。Senti Bio致力于通过合成生物学平台开发下一代细胞和基因疗法，以增强其对多种疾病的治疗效果。

REGENXBIO公司宣布，其RGX-314药物在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变（DR）的II期临床试验中取得积极数据。这些数据在2021年美国眼科年会（AAO）上由Robert L. Avery博士展示。试验中，RGX-314通过眼内注射表现出良好的耐受性和稳定视力，同时显著减少了抗VEGF治疗负担。此外，REGENXBIO还分享了ALTITUDE试验中RGX-314治疗DR的数据，显示在三个月时，患者视力稳定。这些数据为RGX-314在治疗湿AMD和DR方面的潜力提供了支持。

ImCheck Therapeutics在SITC会议上展示了ICT01的更新数据，显示其在多种剂量下具有积极的安全性数据，并在接受ICT01加pembrolizumab治疗的病人中证实了低剂量ICT01的持久临床反应。一名对检查点抑制剂耐药的转移性黑色素瘤患者，在六个月后观察到脑转移的完全缓解和肝脏转移的部分缓解。此外，公司还展示了ICT01与新型IL-2/IL-15激动剂NL201的联合应用，在预临床研究中显示出协同刺激γ9δ2 T细胞活化和增殖的潜力。这些数据支持了ICT01在先前未对检查点抑制剂疗法产生反应的晚期、转移性实体瘤患者中提供有意义治疗效果的潜力。