在SITC和CTOS年度会议上，Portage Biotech公司宣布，其合作伙伴Intensity Therapeutics的领先资产INT230-6（PORT-1）在治疗转移性疾病，包括晚期软组织肉瘤方面展现出巨大潜力。来自Intensity Therapeutics的2期IT-01临床试验数据表明，INT230-6（PORT-1）无论是作为单药治疗还是与检查点抑制剂联合使用都是安全的。该疗法在临床试验中表现出良好的安全性和疗效，有望成为治疗传统上难以治疗的转移性癌症的新选择。Portage Biotech计划与Intensity Therapeutics合作，在2022年启动一项随机3期研究，进一步探索INT230-6（PORT-1）对癌症患者生存率和生活质量的影响。

T-knife Therapeutics公司在SITC第36届年会上展示了其新型MAGE-A1特异性T细胞受体（TCR）TK-8001的预临床数据，该数据表明TK-8001在体内实验中显示出显著的抗肿瘤活性和增强的嵌合率。公司计划在2022年初启动一项针对MAGE-A1阳性实体瘤的1/2期临床试验。TK-8001是基于其专有的HuTCR平台发现的多个针对MAGE-A1的天然优化高亲和力TCR，这些TCR在体外和体内活性均优于其他人类来源的TCR。IMAG1NE Phase 1/2试验旨在评估TK-8001在晚期、转移性MAGE-A1阳性实体瘤患者中的安全性、耐受性和临床活性。T-knife Therapeutics致力于开发新型抗癌疗法，利用其HuTCR平台发现针对癌症相关抗原的TCR-T疗法。

Codexis公司宣布在即将于2021年11月21日至24日在澳大利亚悉尼举行的第14届国际代谢性疾病大会（ICIEM）上，将进行两场关于其治疗性发现项目的口头报告。这两项研究分别针对同型胱氨酸尿症（HCU）和枫糖浆尿病（MSUD），旨在开发潜在的口服酶疗法。报告内容包括发现CDX-6512，一种胃肠道稳定的蛋氨酸-γ-裂解酶，以及一种胃肠道稳定的细菌亮氨酸脱羧酶。Codexis公司是一家领先的酶工程公司，利用其专有的CodeEvolver®平台发现和开发新型、高性能酶和新型生物疗法。这些酶在可持续制造药物、食品和工业产品、创造下一代生命科学工具以及作为基因治疗和生物疗法方面具有应用。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，其主导产品OpRegen®在治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的1/2a期临床试验中取得积极进展。该研究在2021年美国眼科协会（AAO）年会上展示，结果显示OpRegen在治疗晚期AMD患者中表现出良好的耐受性和安全性，且未出现新的眼部或系统性不良事件。研究还发现，OpRegen有望逆转视网膜组织损伤，改善患者视力。Lineage公司计划与FDA进行多轮会议，讨论OpRegen的临床开发、生产计划和后续临床试验设计。

Biohaven制药公司宣布，其verdiperstat药物在HEALEY ALS平台试验中的招募工作已完成。这是由麻省总医院的Sean M. Healey & AMG ALS中心赞助的首个针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的平台试验，旨在评估多种药物候选人在ALS患者中的安全性和有效性。verdiperstat是试验中首个被选定的研究性治疗方法，自2020年7月开始在东北部ALS联盟的52个地点招募患者。预计verdiperstat治疗ALS的初步结果将在2022年中公布。该试验的主要目标是测量接受治疗的病人在基线至第24周的变化，并评估呼吸功能、肌肉力量和生存率。如果结果积极，该研究将支持潜在的监管文件和审批。

INOVIO公司宣布将在34届国际人乳头瘤病毒会议（IPVC）上展示其针对HPV相关疾病的药物研发成果。公司将在会议期间进行八场公司赞助的展示，包括两场口头报告和一场特色电子海报展示。这些展示将涵盖其VGX-3100临床试验的数据，该药物正在进行针对宫颈癌和肛门、外阴高级别鳞状上皮内病变的免疫疗法研究。此外，INOVIO还将展示其INO-3107 Phase 1/2临床试验方案，评估其用于成人复发性呼吸道乳头状瘤（RRP）的潜在治疗。INOVIO的DNA药物平台目前有15个临床开发项目，专注于HPV相关疾病、癌症和传染病。其疫苗和免疫疗法候选药物通过公司专有的手持智能设备CELLECTRA®直接将优化后的质粒递送至细胞内，产生特定的免疫反应。INOVIO在多个临床试验中展现了其疫苗候选药物快速生成和满足全球健康需求的潜力。

尼康疗法公司宣布，其研发的创新小分子抗癌药物NKT2152在临床试验中已给首位患者用药。NKT2152是一种抑制缺氧诱导因子2α（HIF2α）的药物，HIF2α与癌症的发生和发展有关，包括透明细胞肾细胞癌（ccRCC）。这是尼康疗法公司第二个进入临床开发的靶向药物。该临床试验旨在评估NKT2152在晚期ccRCC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和临床活性。尼康疗法公司致力于发现和开发创新小分子抗癌药物，以帮助满足未满足的医疗需求。

Celularity公司于2021年11月15日在SITC年度会议上展示了其新型同种异体基因改造人胎盘CD34+来源的NK细胞治疗项目CYNK-101的预临床数据。CYNK-101是一种冷冻保存的现货同种异体NK细胞产品，高表达具有高IgG结合亲和力、蛋白酶切割抵抗的CD16变异体。研究结果表明，CYNK-101与Cetuximab联合使用可增强对EGFR+肿瘤的抗体依赖性细胞毒性活性。Celularity是一家位于新泽西州弗洛拉姆帕克的临床阶段生物技术公司，致力于开发同种异体冷冻保存的现货胎盘来源的细胞疗法，包括使用未修改的自然杀伤（NK）细胞、基因改造的NK细胞、CAR T细胞和间充质样粘附基质细胞（ASCs）的疗法。这些疗法针对癌症、感染性和退行性疾病。此外，Celularity还开发和制造从产后胎盘中提取的创新生物材料。Celularity相信，通过利用胎盘的独特生物学特性和易于获取的特性，可以开发出解决全球对有效、可及和负担得起的治疗方案的重大未满足需求。

Small Pharma公司宣布，与美国食品药品监督管理局（FDA）的积极讨论后，正在准备其领先候选药物SPL026在美国的IIb期临床试验。SPL026是一种N,N-二甲基色胺（DMT）辅助疗法，用于治疗重度抑郁症（MDD）。FDA的反馈有助于准备在美国、欧洲和英国的多个地点进行临床试验。Small Pharma专注于开发新型治疗心理健康状况的药物，特别是抑郁症，其DMT辅助疗法项目包括一项I/IIa期试验和一系列专利前临床资产的开发。DMT是一种在植物和哺乳动物大脑中发现的天然致幻性色胺，科学研究表明它具有快速和持久抗抑郁的潜力。

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对IMCIVREE（setmelanotide）的新药补充申请，该药物是一种用于治疗肥胖的黑色素皮质素4受体（MC4R）激动剂，适用于患有巴德-比德尔综合症（BBS）或阿斯特罗姆综合症（Alström syndrome）的患者。FDA已授予该申请优先审评资格，并设定了2022年3月16日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。Rhythm公司估计，BBS在美国影响约1,500至2,500人，阿斯特罗姆综合症影响约500人。目前，没有针对BBS或阿斯特罗姆综合症的MC4R通路治疗肥胖和过度饥饿的批准疗法。

Novocure公司在SNO 2021年神经肿瘤学会议上将展示31项关于肿瘤治疗电场（TTFields）的研究，其中22项由外部作者准备。会议将包括对25名新诊断出的胶质母细胞瘤（GBM）患者使用TTFields联合pembrolizumab和temozolomide治疗的2-THE-TOP研究的更新数据，显示中位无进展生存期至少为11.2个月。Novocure首席医疗官Ely Benaim博士表示，他们期待在SNO 2021年会上分享TTFields疗法作为实体瘤重要治疗方法的进一步认识和了解。会议还将展示TTFields在GBM患者治疗中的多种临床和预临床研究，包括TTFields与化疗、放疗和免疫疗法的联合应用。

ImmunoGenesis公司在SITC 2021年会上展示了其主导研发项目的临床前数据，共六篇科学海报。这些数据展示了其针对冷癌症（包括胰腺癌）的免疫疗法进展，旨在开发对现有免疫疗法无效的疗法。公司总裁兼首席执行官James Barlow表示，这些研究结果支持了公司开发针对冷癌症的免疫疗法项目。其中，IMGS-001项目是一种PD-L1/PD-L2双特异性抗体，具有效应功能，能够抑制PD-1通路；IMGS-501项目是一种STING免疫刺激抗体偶联物（STING-ISAC），结合了PD-1通路阻断和强大的免疫激动剂；Evofosfamide是一种缺氧逆转剂，与检查点抑制剂联合使用，能够改善免疫疗法的效果。ImmunoGenesis计划在2022年启动其主导项目的临床试验。

Arrowhead Pharmaceuticals在2021年美国心脏协会科学会议上公布了其针对高甘油三酯血症、严重高甘油三酯血症和家族性胆固醇酯血症的RNA干扰疗法ARO-APOC3的1/2期临床试验数据。该疗法针对APOC3蛋白，旨在降低患者血液中的甘油三酯水平。研究包括四名家族性胆固醇酯血症患者接受50mg ARO-APOC3和26名多因素胆固醇酯血症患者接受10mg、25mg、50mg或100mg ARO-APOC3的治疗。结果显示，在所有剂量水平下，患者的APOC3、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇水平均有所下降。此外，研究还评估了药物的安全性，未发现严重不良事件。这些数据表明ARO-APOC3在治疗高甘油三酯血症方面具有潜力。

GALACTIC-HF临床试验结果显示，治疗心力衰竭患者奥美卡替尼麦卡比显著降低了中风风险，同时其已证明的主要复合终点时间至首次心力衰竭事件或心血管死亡。此外，新数据表明，与CK-136相关的类似物通过新型机制直接靶向肌节，可能增加心脏收缩力而不影响钙循环、舒张功能或收缩储备，从而可能改善性能而不影响心脏效率。奥美卡替尼麦卡比治疗与中风风险显著降低相关，在患有心力衰竭的射血分数降低（HFrEF）的患者中，许多患者有中风或中风史。新数据还表明，CK-136的类似物TA1通过增加心肌收缩力，同时不损害舒张功能或耗尽心脏能量储备，从而可能改善性能而不影响心脏效率。这些发现可能对奥美卡替尼麦卡比的临床影响具有重要意义，并表明它具有降低HFrEF患者中风风险的潜在额外益处。

Inozyme Pharma公司宣布，其针对ENPP1缺陷症患者的INZ-701酶替代疗法的一期/二期临床试验已开始进行，首名患者已接受治疗。INZ-701旨在治疗矿物质化疾病，试验旨在评估其安全性、耐受性，并确定其药代动力学和药效学特征。ENPP1缺陷症是一种可能导致血管钙化、骨骼软化等疾病的遗传性疾病，目前尚无批准的治疗方法。Inozyme Pharma致力于开发针对ENPP1和ABCC6缺陷等罕见遗传疾病的创新疗法。

瑞典生物制药公司BioArctic AB宣布，其研发项目ND3014旨在开发针对TDP-43蛋白的选择性抗体治疗方案。TDP-43蛋白在罕见神经退行性疾病ALS（肌萎缩侧索硬化症）的发展中扮演关键角色。该项目旨在降低神经细胞中具有毒性的TDP-43聚集物的水平，以期实现疾病修饰效果。BioArctic公司CEO Gunilla Oswald表示，公司科学家正在系统地寻找解决神经退行性疾病的新方法，希望通过开发针对TDP-43的新抗体治疗，改善患者及其家人的生活。全球每年约有6000人被诊断出患有ALS，该疾病通常在60岁左右首次出现，但年轻人也可能受到影响。目前的治疗方法包括减缓疾病进展或缓解症状的药物，旨在提高患者的生活质量，但新治疗的需求很大。

Pluristem Therapeutics Inc. 宣布其多国 Phase III 临床试验已完全入组，共有 240 名患者参与，旨在评估异体 PLX-PAD 细胞在髋关节置换术后肌肉损伤治疗中的疗效、安全性和耐受性。该研究覆盖美国、欧洲和以色列的患者，预计将在 2022 年第三季度公布主要结果。公司将于 11 月 22 日举办线上活动，讨论髋关节置换术后肌肉再生问题。PLX-PAD 细胞是一种基于独特细胞扩增系统的细胞疗法，能够通过肌肉创伤和炎症诱导组织修复。在完成的一期/二期双盲安慰剂对照试验中，PLX-PAD 细胞显示出显著提高肌肉强度和体积的能力。该产品若获批准，将成为肌肉再生的创新治疗方法。