Dicerna公司在其Phase 1临床试验中展示了Belcesiran的安全性和耐受性，该药物是一种针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病（AATLD）的GalXC RNAi疗法。试验结果显示，Belcesiran在健康志愿者中表现出良好的安全性，并显示出剂量依赖性的血清α-1抗胰蛋白酶水平降低。目前，ESTRELLA Phase 2研究正在进行中，全球范围内的临床试验站点正在增加。Belcesiran旨在减少肝脏中异常α-1抗胰蛋白酶的产生，以减轻肝脏损伤。该研究的数据在2021年美国肝病研究协会（AASLD）的年度会议上以海报形式展示。

Hetero公司与深圳贝美药业共同宣布，他们已从中国国家药品监督管理局（NMPA）获得抗病毒药物奥塞拉维（Oseltamivir磷酸盐）的进口药品许可证。奥塞拉维用于治疗成人和青少年儿童的急性单纯性流感感染。该药物将在中国以12.5ml:75mg粉末口服悬浮剂的形式提供。世界卫生组织估计，季节性流感每年可能导致290,000-650,000人因呼吸道疾病死亡，不包括与流感相关的其他疾病，如心血管疾病。Hetero集团公司的总经理Vamsi Krishna Bandi表示，Hetero与深圳贝美药业合作，在中国获得奥塞拉维的批准，这是Hetero在中国获得的首个成品药批准，公司致力于未来将更多产品引入中国市场。深圳贝美药业的总裁兼首席执行官Guangmei Wu表示，在贝美和Hetero团队的相互信任和支持下，奥塞拉维作为首个在中国获得批准的儿童专用剂量奥塞拉维产品在中国上市。她感谢Hetero团队在产品开发、注册申请和上市准备过程中的辛勤工作和努力，并期待未来与Hetero共同探索更多产品，以推动全球儿科医疗保健。

Replimune Group宣布，其研发的基于Immulytic™平台的抗癌免疫基因疗法RP2在Phase 1临床试验中显示出良好的疗效，尤其是在与Opdivo联合使用时。这些数据为RP2的进一步开发提供了强有力的支持。RP2通过表达抗CTLA-4抗体以及GALV-GP R和GM-CSF，增强了其抗癌效果。公司已完成30名患者的RP2与Opdivo联合使用试验，以及9名患者的RP2单药治疗试验。此外，Replimune将在SITC年会上展示三个正在进行中的临床试验，包括针对RP1在实体器官移植受者中的研究、cemiplimab与RP1在晚期皮肤鳞状细胞癌患者中的研究，以及RP1与nivolumab在晚期实体瘤患者中的研究。

Vallon Pharmaceuticals Inc.在2021年第三季度报告了其财务结果，并更新了其两个主要研发项目ADAIR和ADMIR的进展。ADAIR是一种用于治疗ADHD和嗜睡症的滥用抵抗性右旋安非他命即时释放配方，目前正在进行关键性的鼻内滥用研究，预计将在2022年第一季度完成患者入组和治疗。ADMIR是一种新型滥用抵抗性即时释放哌甲酯（利他林）配方，已完成配方选择，并与全球领先的先进递送技术、开发和制造合作伙伴Catalent达成协议以支持其开发和制造。公司还宣布成立科学顾问委员会，并任命了三位专家。此外，公司还探讨了将其专有平台技术应用于其他具有滥用潜力的处方药，以开发针对中枢神经系统疾病的新的滥用抵抗性药物。第三季度净亏损为130万美元，研发和一般行政费用分别为20万美元和100万美元。截至2021年9月30日，公司拥有约910万美元的现金、现金等价物和有价证券，预计将为其持续的开发和业务活动提供资金至2022年第三季度。

两项研究HBV001和HBV002的初步数据显示，在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，异源prime-boost载体组合ChAdOx1-HBV + MVA-HBV（VTP-300）能诱导针对乙型肝炎病毒抗原的强大T细胞反应。ChAdOx-1-HBV单独使用在健康志愿者和CHB患者中耐受性良好；VTP-300在CHB患者中也表现出良好的耐受性。来自两项研究受试者的T细胞对两个主要HBV基因型（C型和D型）具有交叉反应性，表明VTP-300有可能成为全球CHB功能性治愈方案的一部分。Vaccitech公司宣布了VTP-300的1期和1b/2a期临床试验的结果，这些试验旨在评估VTP-300在治疗CHB感染中的安全性、耐受性和免疫原性。结果显示，ChAdOx1-HBV（prime）和ChAdOx1-HBV（prime）与MVA-HBV（boost）的组合在所有HBV病毒靶点上都表现出高度的免疫原性，并且总体上耐受性良好。这些数据在AASLD肝脏会议的两个海报中可用。Vaccitech公司首席科学官托马斯·埃文斯表示，这些初步免疫学数据令人鼓舞，表明prime-boost策略能够建立针对免疫抑制的CHB患者中病毒感染肝细

MiNK Therapeutics宣布其iNKT细胞疗法agenT-797在治疗COVID-19急性呼吸窘迫综合征患者中的初步生存数据，显示比社区中老年插管患者更高的存活率。公司还在SITC 2021年会上展示了其在癌症治疗方面的iNKT项目新进展，认为agenT-797在癌症和感染治疗中具有疾病调节潜力。MiNK计划快速扩大其临床试验，包括与FDA批准的检查点抑制剂联合使用agenT-797的实体瘤试验。

Inflammasome Therapeutics公司CEO保罗·阿什顿将在即将举行的虚拟峰会中担任主讲嘉宾，该峰会专注于炎症小体调节和新型炎症小体治疗。阿什顿将在11月18日讨论炎症小体激活在眼科疾病中的作用，强调其作为黄斑变性关键途径的重要性，并介绍阻止炎症小体激活以预防黄斑变性的临床数据。此外，阿什顿将与Zyversa Therapeutics和IMMvention Therapeutix的CEO们共同主持会议的第一场圆桌讨论，回顾并讨论炎症小体治疗领域的现状。Inflammasome Therapeutics公司正在开发一种名为Kamuvudines的药物，该药物具有抑制炎症小体激活的潜力，并计划将其应用于眼科疾病和其他炎症小体介导的疾病，如多发性硬化症和阿尔茨海默病。

Sosei Heptares宣布，其合作伙伴阿斯利康已将其共同开发的腺苷A2a受体拮抗剂伊马达南（AZD4635）从临床开发管线中移除，作为其持续的临床管线优先级调整的一部分。伊马达南由Sosei Heptares发现并于2015年许可给阿斯利康。阿斯利康一直在评估伊马达南作为单药和与Imfinzi（度伐木单抗）联合治疗实体瘤的疗效。在临床试验中，伊马达南在免疫检查点阴性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中显示出安全性和耐受性良好，并伴随临床获益。Sosei Heptares将与其合作伙伴阿斯利康讨论伊马达南未来的下一步行动，包括公司恢复全球许可权。这一事件对Sosei Heptares第四季度和全年截至2021年12月31日的合并财务结果没有实质性影响。

GenScript公司推出封闭端双链DNA服务，用于CRISPR敲入同源定向修复模板的制造，以提升细胞和基因治疗领域的研发效率。该服务采用非病毒载体递送技术，具有更高的安全性和效率，适用于大规模筛选和细胞基因治疗的放大生产。GenScript的GenWand dsDNA服务通过专有生产流程制造共价封闭端线性DNA，提高dsDNA的稳定性，降低非同源末端连接风险，并提高CRISPR同源定向修复的敲入准确性。该服务提供从微克到克的不同规模和2-10 kb序列的dsDNA，质量等级从研究级到基本GMP级。此外，GenScript还提供CRISPR/Cas基因组编辑的其他服务，包括GenExact ssDNA服务和CRISPR合成引导RNA服务。GenScript与加州大学旧金山分校合作，为T细胞工程提供约2.3Kb的单链DNA，并每年向全球客户交付超过10,000个sgRNA，为中国生物制药客户提供超过30个阶段合适的GMP sgRNA批次。GenScript致力于为开发新型免疫疗法的客户提供一站式服务，并计划支持更多基本GMP级别的项目。

Gain Therapeutics公司在神经科学年会上展示了其针对神经退行性疾病和溶酶体储存病的先导化合物GT-02287的预临床数据。该化合物特异性结合溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase），以剂量依赖性方式减少α-突触核蛋白病理和神经炎症，并改善帕金森病动物模型的行为缺陷。CEO Eric Richman表示，这些数据表明GCase酶是恢复GBA1相关和原发性帕金森病患者关键生物活动的有希望靶点。GT-02287通过其 proprietary SEE-Tx®平台被选为STAR候选药物，具有口服生物利用度高、脑渗透性好等优势，有望成为治疗帕金森病的新选择。

AGTC公司宣布，在AAO 2021年会上，其针对XLRP的基因疗法AGTC-501的1/2期临床试验数据展示了该疗法在治疗XLRP方面的安全性和有效性。研究显示，AGTC-501治疗后的患者视力显著提高，50%的患者在12个月后被视为响应者，符合至少在5个位点改善7分贝的严格标准。AGTC-501在所有剂量下均表现出良好的耐受性，未报告与AGTC-501相关的严重不良事件。这些数据为XLRP患者提供了新的治疗希望。

Celularity公司宣布了截至2021年9月30日的第三季度财务结果和公司更新。公司在此期间取得了显著进展，包括建立多个战略合作伙伴关系，以扩展其技术平台的应用潜力，旨在为最需要治疗的患者提供可能具有变革性的疗法。公司任命了新任总裁，并与Oncternal Therapeutics建立了研究合作，以评估针对ROR1的胎盘来源细胞疗法。第三季度收入增长730万美元，研发费用增长1250万美元，销售、一般和行政费用增长1330万美元。截至9月30日的九个月总收入增长540万美元，研发费用增长2490万美元，销售、一般和行政费用增长3280万美元，净亏损为9610万美元。Celularity致力于开发基于胎盘的细胞疗法，以解决癌症、感染和退行性疾病等重大未满足的医疗需求。

Catalyst Biosciences宣布停止MarzAA的临床开发，并寻求买家出售其血友病资产，公司将资源转向补体疗法和蛋白酶药物平台。公司报告了第三季度的运营和财务结果，包括研发和行政费用增加，净亏损扩大。公司将继续推进CB 4332的临床开发，并从蛋白酶平台生成候选药物。在补体疗法领域，公司展示了CB 4332的积极临床前数据，并计划提交IND申请。此外，公司还完成了向Biogen转移CB 2782-PEG活动的工作。

GSK和Vir Biotechnology公司宣布，COMET-TAIL Phase 3临床试验结果显示，sotrovimab肌肉注射与静脉注射在治疗高风险轻中度COVID-19患者中具有非劣效性，疗效相似。该试验在美国Delta变异株流行期间进行，结果显示肌肉注射组29天内住院或死亡率为2.7%，静脉注射组为1.3%，调整后两组差异为1.07%，95%置信区间为-1.25%至3.39%，符合预先设定的非劣效性界限。sotrovimab是一种针对SARS-CoV-2的中和性单克隆抗体，具有高浓度在肺部，以优化对受SARS-CoV-2影响的气道组织的渗透，并具有较长的半衰期。此外，sotrovimab已获得美国、欧盟、澳大利亚、沙特阿拉伯、日本等国家和地区的紧急使用授权或临时授权。

加拿大新闻稿，2021年11月12日，加拿大渥太华 - 由于可能存在颗粒物质，麦克斯康专门分销公司召回了一批Verkazia（环孢素）眼药水。这批产品（DIN 02484137，批号1N81H）中的一些安瓿瓶被发现含有可能刺激眼睛并降低治疗效果的颗粒物质。制造商Santen Inc.确定这些颗粒是活性药物成分环孢素的晶体形式。受影响的Verkazia是一种处方药，用于4至18岁的儿童和青少年治疗严重的春季角结膜炎。如果发现颗粒物质或眼睛症状恶化，应停止使用该产品，并咨询药剂师尽快更换。若使用过召回产品且出现健康问题，应咨询医疗保健专业人员。加拿大卫生部门正在监测此次召回，并将根据需要采取适当行动并向加拿大人通报。

GenSight Biologics将在美国眼科学会2021年会上展示其LUMEVOQ和GS030基因疗法的临床试验数据。该公司专注于开发和商业化创新基因疗法，用于治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病。在会上，将讨论GS030在PIONEER临床试验中治疗视网膜色素变性患者的疗效，以及LUMEVOQ在REFLECT临床试验中治疗利伯遗传性视神经病变（LHON）的发现。此外，还将介绍在FDA批准的同情使用方案中对ND4 LHON患者进行双眼基因治疗的初步结果。GenSight Biologics的产品旨在通过单次眼内注射给药，为患者提供可持续的功能性视觉恢复。

NOXXON Pharma公司宣布，将在美国神经肿瘤学会（SNO）年度会议上展示其GLORIA临床试验的初步结果。该试验评估了NOX-A12与放疗结合治疗脑癌的效果。研究的主要研究者Frank Giordano博士将在会议上口头报告研究结果，这些数据表明NOX-A12与放疗结合使用具有轻微的毒性反应和令人鼓舞的疗效。研究还扩展了以评估NOX-A12与放疗的额外治疗组合。报告将讨论在放疗期间和之后抑制CXCL12的初步概念验证研究，患者均为新诊断的MGMT启动子未甲基化的胶质母细胞瘤，这些患者对标准化疗无反应。研究结果表明，结合放疗和CXCL12抑制在未甲基化的胶质母细胞瘤中显示出疗效。此外，将使用NOX-A12和放疗治疗的患者的结果将与接受标准护理的患者的历史队列进行比较。