Apellis Pharmaceuticals宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）的正式书面反馈，强化了公司提交关于地理萎缩（GA）新药申请（NDA）的计划。该NDA将基于Phase 3的DERBY和OAKS研究以及Phase 2的FILLY研究的数据。FDA表示，只要临床试验充分且控制良好，就不会区分临床试验阶段，并认为所有三项研究都符合这一标准。基于此反馈，Apellis计划在2022年上半年度提交NDA，并相信无需额外研究。Apellis首席医疗官Federico Grossi表示，公司对FDA的反馈与提交NDA的计划一致，并期待与FDA紧密合作，为GA患者带来首个潜在的治疗方案。DERBY和OAKS是评估pegcetacoplan在GA患者中疗效和安全的Phase 3研究，FILLY是评估pegcetacoplan在GA患者中疗效和安全的Phase 2研究。GA是AMD的一种晚期形式，是全球导致失明的首要原因。Pegcetacoplan是一种针对C3的靶向疗法，旨在调节补体级联的过度激活，这是免疫系统的一部分，可能导致许多严重疾病的发病和进展。Pegcetacoplan已被FDA授予用于治疗GA的

IMV Inc.于2021年11月10日宣布了截至2021年9月30日的第三季度财务和运营更新。公司正在转型，聚焦于免疫肿瘤学核心能力，推进maveropepimut-S（MVP-S）注册试验，并利用DPX平台开发一系列癌症免疫疗法。MVP-S在多种癌症中表现出良好的耐受性和持续的反应，第二候选免疫疗法DPX-SurMAGE在膀胱癌模型中显示出令人鼓舞的预临床研究结果。公司还宣布了Joy Bessenger和Heather Hirsch的任命，以及与Medicago的合作。第三季度财务结果显示，公司现金和现金等价物为36.5百万美元，工作资本为37.3百万美元。

MeiraGTx公司于2021年11月10日公布了截至2021年9月30日的第三季度财务报告，并更新了近期进展。公司在第三季度继续推进与强生旗下Janssen合作进行的XLRP（X连锁视网膜色素变性）Phase 3 Lumeos临床试验，并在EURETINA 2021虚拟会议上展示了botaretigene sparoparvovec（AAV5-RPGR）治疗RPGR患者的1/2期剂量递增研究数据，显示该药物可逆转疾病进展。此外，公司还在进行AQUAx Phase 1研究，治疗2/3级放射性干口症，并计划在年底前完成剂量递增阶段的入组。在ESGCT 2021年度大会上，公司展示了其riboswitch基因调控平台和针对两种不同遗传性视网膜营养不良症（KCNV2和GUCY2D）的预临床项目数据。公司第三季度许可收入为690万美元，同比增长36%；研发支出为2160万美元，同比增长372%；净亏损为2590万美元，或每股净亏损0.59美元，同比增长293%。截至2021年9月30日，公司拥有约1.436亿美元的现金及现金等价物，以及约1680万美元的应收账款。

I-Mab与Jumpcan宣布就Eftansomatropin Alfa达成战略商业合作，双方将共同推进该药物的在中国大陆的开发、生产和商业化。Jumpcan将支付I-Mab高达20.16亿元人民币（约3.15亿美元），包括2.24亿元人民币的预付款；此次合作是中国生物制药市场的一笔重大交易。该合作标志着I-Mab向商业化转型的重要里程碑，同时也是继10月与国药集团达成战略合作后，I-Mab的又一重要进展。根据合作协议，I-Mab将继续领导Eftansomatropin Alfa在儿童生长激素缺乏症（PGHD）的注册性3期临床试验。两家公司将共同承担生产技术转移、工艺优化和新配方开发等费用。I-Mab将作为产品的市场授权持有人（MAH），按约定成本向Jumpcan供应产品。Jumpcan将负责在中国大陆的产品商业化，并与I-Mab合作开发新适应症。I-Mab将提供临床、制造和学术支持。

Dynacure与日本Nippon Shinyaku达成一项长期战略开发和商业化协议，Nippon Shinyaku获得在日本开发和商业化DYN101的独家选择权，DYN101是一种针对肌管和中心核肌病（CNM）的实验性反义寡核苷酸产品，旨在治疗日本成人和儿童患者。DYN101目前正在进行欧洲多中心的1/2期临床试验。根据协议，Nippon Shinyaku有权在分析1/2期研究的中期数据后，选择推进DYN101在日本的发展。Dynacure将保留全球其他地区的开发和商业化权利。Dynacure将获得500万美元的初始付款，以及最高达8200万美元的里程碑付款。

Ryvu Therapeutics发布2021年第三季度财务报告，宣布在第三季度实现了多项重要里程碑，包括在即将到来的ASH和SABCS会议上展示其最先进项目RVU120的最新临床和转化数据，以及在11月的SITC会议上展示HPK1和STING化合物的临床前数据。公司展示了HPK1和STING项目的新颖口服HPK1抑制剂和新型小分子STING激动剂RVU-27065，并宣布与MD Anderson癌症中心和Menarini集团合作，在ASH和SABCS会议上展示其选择性CDK8/19抑制剂RVU120（SEL120）和选择性PIM/FLT3抑制剂SEL24（MEN1703）的临床和转化数据。此外，Menarini集团获得了FDA对SEL24（MEN1703）的孤儿药指定，用于治疗急性髓系白血病。Ryvu Therapeutics在第三季度收入为19.6百万波兰兹罗提（约合510万美元），其中90%以上为拨款，运营成本为66.2百万波兰兹罗提（约合1740万美元），净亏损为45.6百万波兰兹罗提（约合1200万美元）。

2021年11月6日， Eisai China与Grand Pharm China达成战略合作，共同分享肝癌治疗领域的最新资源和科技发展。

Repare Therapeutics在2021年11月10日发布了第三季度财务报告，并宣布了多项重要进展。公司展示了其RP-3500在TRESR试验中的初步数据，显示出良好的安全性和早期活性。此外，公司通过扩大后的后续公开募股筹集了1.012亿美元，并任命了托马斯·西维克为新任董事长。公司还达到了与Ono Pharmaceutical Co., Ltd.合作协议中的900万美元研究触发器，并延长了研究期限。第三季度财务结果显示，公司现金和现金等价物、受限现金和可交易证券总计2.682亿美元，研发支出为2540万美元，一般和行政费用为660万美元，净亏损为3090万美元。

法国圣赫布兰，2021年11月10日，专业疫苗公司Valneva SE宣布，欧洲委员会（EC）已批准一项协议，根据该协议，Valneva将在两年内供应最多6000万剂其灭活COVID-19疫苗候选产品VLA2001，其中2022年约供应2700万剂。根据协议条款，EC有权在2022年将其对VLA2001的初始购买量增加到最多6000万剂，至2023年底。该协议将在每个欧盟成员国最终审查包括所需数量后完成。此次公告是在2021年1月开始与欧洲委员会进行高级探索性会谈后得出的结论。疫苗的交付预计将于2022年4月开始，但需获得欧洲药品管理局（EMA）人类药品委员会（CHMP）的批准，该委员会预计将很快开始对VLA2001进行滚动审查。Valneva首席执行官托马斯·林格尔巴赫表示，公司对欧洲委员会的支持表示感谢，并渴望帮助应对持续的疫情。Valneva首席商业官弗朗克·格里马杜表示，感谢EC和Valneva的团队在协议上的辛勤工作，并期待完成协议和EMA的滚动审查。VLA2001是当前欧洲临床试验中唯一的全病毒、灭活、佐剂疫苗候选产品，旨在对高风险人群进行主动免疫，以预防COVID-19的携带和症状性感染。

Inventprise公司宣布获得比尔及梅琳达·盖茨基金会高达9000万美元的投资，用于推进其25价肺炎球菌结合疫苗候选产品IVT-25的临床试验。该疫苗旨在为儿童提供广泛的肺炎球菌疾病保护。此次投资将支持完成I期和II期临床试验，以评估其安全性和免疫学概念验证。IVT-25是一种25价肺炎球菌结合疫苗，旨在包含导致儿童严重侵袭性疾病的菌株，尤其是在非洲和其他低收入和中等收入国家。该疫苗利用Inventprise的创新平台技术，旨在引发比现有技术更高的免疫反应。Inventprise计划在2022年下半年开始进行IVT-25的人体临床试验。该投资将支持Inventprise建立全球PCV品牌的目标，并承诺将IVT-25以可负担的价格提供给低收入和中等收入国家。此外，公司还同意将其平台用于开发未来的全球健康疫苗。

德克萨斯州4E Therapeutics公司获得国家卫生研究院研究资助，开发非阿片类止痛药以结束成瘾。该公司获得550万美元的第二阶段国家卫生研究院小企业创新研究（SBIR）UG3资助，作为国家卫生研究院“帮助长期结束成瘾”（HEAL）计划的一部分。美国有超过1100万人滥用阿片类药物，平均每天有100人死于阿片类药物过量。这一广泛的成瘾现象，被称为阿片类药物流行病，导致卫生和公众服务部在2017年宣布公共卫生紧急状态。4E Therapeutics公司致力于开发针对神经性疼痛的创新治疗方法，以替代成瘾性阿片类药物，改善美国遭受神经性疼痛折磨的人的生活质量。该公司已将主要化合物4ET1103推进至IND（新药研究）阶段，并计划在3年内开始临床试验。除了国家卫生研究院的资金支持，4E Therapeutics还筹集了近200万美元的A系列私人融资，使总资金达到近1000万美元。

Eisai公司宣布了针对阿尔茨海默病（AD）药物Lecanemab的最新临床、生物标志物和安全数据，这些数据来自Phase 2b研究核心组和开放标签扩展（OLE）研究。在2021年CTAD会议上，Eisai与Biogen合作展示了Lecanemab在五年内对早期阿尔茨海默病患者大脑淀粉样蛋白减少、生物标志物和安全性评估的结果。研究显示，Lecanemab治疗在3个月内即可降低大脑淀粉样蛋白水平，超过80%的受试者在治疗12-18个月后达到淀粉样蛋白阴性状态。此外，治疗组的临床疗效与淀粉样蛋白减少相关，表明Lecanemab可能具有疾病修饰作用。研究还发现，使用血浆生物标志物监测治疗效果可能允许在有效清除淀粉样蛋白后进行简单的剂量调整。Lecanemab的安全性良好，ARIA-E事件发生率低，症状性ARIA-E事件发生率也很低。Eisai计划在美国食品药品监督管理局（FDA）提交Lecanemab的生物制品许可申请（BLA），并期待Clarity AD Phase 3研究的进一步验证。

日本政府将在molnupiravir获得授权或批准后购买约160万剂该药物，这是一种正在研究的口服COVID-19抗病毒药物。默克公司和Ridgeback Biotherapeutics共同开发molnupiravir，目前该药物的潜在授权使用申请正在日本药品医疗器械机构、美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局审查。默克公司表示，这些政府购买协议反映了molnupiravir的临床概况，并希望该药物对应对疫情有重大影响。默克公司计划到2021年底生产1000万剂molnupiravir，2022年至少生产2000万剂。此外，默克公司还与多个国家的政府签订了供应和购买协议，并正在与更多政府进行讨论。默克公司致力于通过全面供应和获取方法，包括风险投资生产数百万剂治疗药物、根据各国政府融资卫生保健的能力进行分级定价、与政府签订供应协议以及向仿制药制造商和药品专利池授予自愿许可，以在低收入和中等收入国家提供molnupiravir仿制药，以促进全球广泛获取该药物。

VOR33项目进展顺利，预计2022年上半年公布初步临床试验数据。公司宣布扩展管线，推出首个针对AML的多靶点治疗系统，同时针对CD33和CLL-1。VOR33是一种基因编辑的造血干细胞，旨在为AML患者提供移植治疗的替代方案。公司正在推进其内部制造设施的建设，以支持产品管线的发展。此外，公司还与哥伦比亚大学签订了新的许可协议，并加强了领导团队。第三季度财务结果显示，公司现金储备充足，研发和行政费用有所增加。

Tempest Therapeutics公司报告了第三季度财务结果和公司更新，包括与罗氏合作开展的一线HCC患者TPST-1120联合治疗方案的临床试验。公司还宣布了与加州大学伯克利分校的Russell Vance博士实验室签订的新药靶点独家许可协议，并任命Vance博士为公司顾问委员会成员。此外，公司预计TPST-1495和TPST-1120将在2022年继续推进临床试验，并计划在2022年上半年选择开发候选药物。第三季度，公司现金和现金等价物为59.8百万美元，净亏损为810万美元。

Pleco Therapeutics与Hyloris达成870万战略合作伙伴关系，共同开发新型Plecoid药物，以提升急性髓系白血病（AML）和小细胞肺癌（SCLC）患者化疗效果。Hyloris将提供100万欧元资金，并可能额外提供至770万欧元的研发资金。双方将共享全球产品毛利润，并共同推进PTX-061和PTX-062的研发。Pleco Therapeutics的Plecoid药物通过结合不同特性的螯合剂，有望改善化疗效果，提高AML患者的生存率。

PAO Group, Inc.和Puration, Inc.宣布将合作开发针对女性健康的CBD产品系列。PAO Group聘请了拥有丰富CBD研究背景的哈丽特·卡门迪博士负责产品开发。该产品系列将采用特殊包装，并作为PURA的Farmersville Hemp品牌计划下的首个产品合作。PAO Group去年通过研究获得了与专利提取方法相关的知识产权，并正在开发基于此的药物和营养补充品。PAO Group已推出两款CBD营养补充品，并已确认向分销合作伙伴发货。公司预计随着后续产品的推出，收入将快速增长。