Gemini Therapeutics宣布，其研发的针对遗传性年龄相关性黄斑变性（AMD）的创新疗法GEM103在正在进行中的ReGAtta Phase 2a临床试验中表现出良好的耐受性。该公司的研究员Raj Maturi将在2021年美国眼科学会（AAO）年会上展示相关数据。GEM103是一种重组人补体因子H蛋白（CFH），旨在治疗AMD患者的补体过度活化和恢复视网膜健康。Gemini Therapeutics正在推进GEM103的临床试验，并致力于开发针对CFH的增强型抗体GEM307，用于治疗系统性疾病。

Cellectis公司宣布了其针对间皮素表达的实体瘤患者开发的同种异体CAR-T细胞产品候选UCARTMESO的初步临床前数据。该产品利用TALEN®技术编辑T细胞，并表达针对间皮素的第二代CAR。数据表明，UCARTMESO在体外和体内对间皮素表达细胞系具有强大的活性，并在胰腺和胸膜间皮瘤小鼠模型中表现出体内活性。这些数据支持了UCARTMESO在免疫抑制性肿瘤微环境中治疗实体瘤的临床开发。

Sagimet Biosciences宣布，其临床阶段生物技术公司将在11月14日的《肝脏会议2021》上，由罗希特·洛姆巴博士进行关于TVB-2640药物在NASH患者中疗效和安全的口头报告。该药物是Sagimet公司的领先候选药物，在FASCINATE-1临床试验中表现出良好的临床疗效和安全性。洛姆巴博士指出，尽管患者群体不同，但美国和中国队列的结果一致，包括肝脏脂肪减少。Sagimet首席执行官乔治·肯布尔博士表示，他们已经确定50mg是TVB-2640的适宜剂量，并将在更大规模的FASCINATE-2临床试验中进行评估。FASCINATE-1是一项旨在评估TVB-2640在NASH患者中安全性和疗效的II期临床试验，该试验在美国和中国进行。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病，目前在美国和欧盟尚未批准任何治疗方法。TVB-2640是一种口服、每日一次的选择性FASN抑制剂，用于治疗NASH。Sagimet公司专注于开发针对重要疾病如NASH和特定癌症的新型治疗方法，重点是针对失调的代谢途径。

Vir Biotechnology宣布，其针对乙型肝炎病毒（HBV）的创新疗法VIR-2218和VIR-3434的临床试验结果显示，这两种药物单独或联合使用均能显著降低HBsAg水平，并展现出良好的安全性。VIR-2218是一种siRNA，VIR-3434是一种HBV中和性单克隆抗体。这些数据将在美国肝病研究协会（AASLD）的会议上进行展示。VIR-2218与免疫调节剂如PEG-IFN-α联合使用显示出更显著的HBsAg降低效果，而VIR-3434在皮下注射后一周内也能快速降低HBsAg水平。这些发现支持了VIR-2218和VIR-3434作为治疗慢性HBV感染的潜在有效药物。

Candel Therapeutics在SITC第36届年会上宣布，其新型生物标志物数据表明，在复发性高级别胶质瘤患者中，CAN-3110（一种HSV复制型溶瘤病毒）的瘤内注射可显著诱导T细胞浸润和T细胞库的扩展。该研究显示，CAN-3110在肿瘤微环境和外周血中均能诱导免疫激活，治疗后脑组织样本的病理分析和分子分析显示病毒抗原持续存在，伴随肿瘤实质中的显著T细胞浸润和与局部先天性和适应性免疫激活一致的分子特征。此外，治疗后血清样本分析显示促炎细胞因子和趋化因子上调。这些发现表明，CAN-3110治疗可诱导局部和全身免疫激活，与令人鼓舞的临床反应相关。CAN-3110是一种HSV复制型溶瘤病毒，旨在增强对癌细胞的特异性杀伤，同时保护邻近的正常细胞。Candel Therapeutics致力于通过溶瘤病毒免疫疗法帮助患者对抗癌症。

Nimbus Therapeutics公司宣布其HPK1抑制剂NDI-101150的首个临床试验开始，该试验旨在评估其在治疗晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。NDI-101150是一种小分子药物，针对T细胞、B细胞和树突状细胞介导的免疫反应的关键调节因子HPK1，是免疫肿瘤学中的高优先级靶点。该研究是首个针对人类患者的临床试验，预计将招募约106名受试者。Nimbus Therapeutics利用其结构基础药物发现引擎，设计针对难以攻克的蛋白质的小分子化合物，以开发突破性药物。

Oculis公司宣布，其研发的OCS-01滴眼液在IIb期临床试验中表现出治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的有效性和安全性，有望成为首款非侵入性局部滴眼液治疗DME。该药在III期临床研究DIAMOND中已完成首批患者给药，旨在评估其疗效和安全性。OCS-01是一种新型地塞米松局部眼药滴剂，可改善患者视力，减轻医疗系统负担，并提高生活质量。Oculis公司还计划开展OCS-01治疗其他眼科疾病的临床试验，并加强在中国及亚洲市场的业务。

Dicerna Pharmaceuticals在《肝脏会议》上公布了其Phase 1双盲、安慰剂对照、随机试验的结果，该试验评估了belcesiran，一种针对α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏症相关肝病的GalXC™ RNAi疗法。数据显示，belcesiran在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，并进一步证实了ESTRELLA Phase 2研究中belcesiran的剂量方案。此外，数据显示，在6 mg/kg剂量水平以下，血清AAT水平出现稳健、剂量依赖性的降低，最高个体降幅达91%。这些数据支持了belcesiran作为AATLD潜在疗法的进一步评估。ESTRELLA试验正在全球多个国家进行，并计划在不久的将来扩大纳入标准，包括接受增剂疗法的患者。

Apexigen公司宣布在SITC会议上展示了sotigalimab的新临床数据，该药物是一种CD40激动剂，与nivolumab联合使用在难治性黑色素瘤患者中观察到肿瘤反应和疾病控制的延长。在转移性胰腺癌患者中，sotigalimab与化疗联合使用显示出独特的免疫反应，与sotigalimab独特的药理作用机制一致。sotigalimab与放疗联合使用在直肠癌患者中耐受性良好，并导致抗肿瘤免疫细胞的激活。Apexigen正在进行多项II期临床试验，以进一步开发sotigalimab的潜力。

F-star Therapeutics公司将在SITC 2021会议上展示其专有的双特异性平台，包括FS118和FS120。FS118是一种靶向PD-L1和LAG-3的双检查点抑制剂，FS120是一种首创的四价双特异性抗体，靶向OX40和CD137。Dr. Michelle Morrow将介绍双特异性抗体如何通过组合方法无法实现的机制来解锁新的生物学。FS120与抗PD-1联合使用显示出增强T细胞活性的潜力，并在小鼠肿瘤模型中显示出抗肿瘤活性。F-star正在评估FS120在1期临床试验中的安全性，并计划进行与Keytruda联合使用的研究。

日本Kyowa Kirin公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）在重新审查程序后，对istradefylline作为帕金森病成人患者左旋多巴（L-Dopa）治疗方案附加药物的评估结果为负面。istradefylline是一种新型非多巴胺能的腺苷A2A受体拮抗剂，旨在通过选择性靶向基底神经节中的腺苷A2A受体来减少帕金森病患者的“OFF”时间。Kyowa Kirin表示失望，并将评估其在欧洲药品管理局地区的未来计划。Kyowa Kirin致力于通过生命科学和技术的进步创造新的价值，致力于将创新疗法带给患者。帕金森病是一种慢性、进展性的神经退行性疾病，影响控制运动、平衡和姿势的脑部小区域，是全球增长最快的神经退行性疾病。Kyowa Kirin集团公司在全球范围内致力于创造和提供具有生命改变价值的创新药物。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Horizon Therapeutics公司（纳斯达克：HZNP）的UPLIZNA®（inebilizumab）药物表示了积极意见，建议批准其作为单一疗法用于治疗抗AQP4免疫球蛋白G阳性的成人神经肌炎谱系疾病（NMOSD）患者。UPLIZNA已被欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格，目前尚未在欧洲联盟（EU）获得商业使用批准。基于CHMP的推荐，如果欧盟委员会批准，将授权在欧盟进行市场批准。这一集中式市场授权将在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。Horizon Therapeutics公司表示，这一积极意见是其全球增长和长期致力于解决罕见、自身免疫和严重炎症疾病患者关键需求的里程碑。UPLIZNA已在2020年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并在2021年3月获得日本厚生劳动省批准，作为针对AQP4-IgG+ NMOSD成年患者的靶向CD19 B细胞耗竭抗体，以降低攻击风险。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Vertex制药公司（Nasdaq: VRTX）的KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）药物进行了标签扩展，批准其在与ivacaftor联合用药方案中治疗6至11岁患有至少一个F508del突变的囊性纤维化（CF）患者的应用。这一批准被视为治疗欧洲儿童CF的重要里程碑，如果获得最终批准，KAFTRIO将为医生提供新的治疗选择，帮助这些年轻患者尽早对抗这种缩短寿命的疾病。临床数据显示，该药物组合在改善肺功能、汗液氯含量和呼吸症状方面表现良好，其安全性和耐受性也与12岁及以上患者一致。囊性纤维化是一种罕见的遗传疾病，影响全球超过83,000人，KAFTRIO旨在通过增加细胞表面的CFTR蛋白数量和功能来治疗CF。Vertex制药是一家全球生物技术公司，致力于通过科学创新为患有严重疾病的人创造变革性药物。

Appili Therapeutics宣布其针对轻至中度COVID-19的口服抗病毒药物Avigan/Reeqonus（法匹拉韦）的Phase 3 PRESECO临床试验未达到主要终点，即持续临床恢复的时间。该试验在美国、墨西哥和巴西的38个研究地点招募了1231名患者。尽管结果令人失望，Appili Therapeutics仍坚信安全有效的口服抗病毒药物对治疗COVID-19患者至关重要。该公司将继续致力于解决传染病带来的挑战，并继续开发其产品线以改善全球患者的生命质量。Avigan/Reeqonus是一种广谱抗病毒口服片剂，对包括冠状病毒在内的单链RNA病毒具有强大的抗病毒活性。Appili Therapeutics是一家专注于治疗传染病的生物制药公司，致力于开发新型疗法以预防死亡并改善患者的生活。

Nkarta公司宣布在SITC会议上展示了其NK细胞平台和管线的研究进展，包括CISH基因敲除CD70 CAR NK细胞在临床应用中的潜力。研究显示，通过CRISPR/Cas9系统敲除CISH和CD70基因，结合CD70 CAR和膜结合型IL-15（mbIL-15）共表达，可增强NK细胞的持久性和杀伤力。此外，研究还探讨了大规模扩增和工程化外周血来源的CAR NK细胞的方法，以及KIR基因型在供体选择中的作用。Nkarta致力于开发基于其细胞工程和制造技术的细胞疗法，以增强肿瘤靶向性和持久性。

Nurix Therapeutics公司宣布，其CBL-B抑制剂NX-0255能够增强从肿瘤中扩增的T细胞数量和质量，用于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。这一发现将在SITC会议上进行展示，并支持将DeTIL-0255推进到临床试验。Nurix的首席细胞疗法官Michael T. Lotze博士获得2021年SITC终身成就奖。DeTIL-0255是一种药物增强的TIL疗法产品候选，有望在多种实体瘤中实现更广泛的肿瘤反应。Nurix计划在美国多个地点启动DeTIL-0255的1期临床试验。

Ionis Pharmaceuticals将在2021年11月13日至15日举行的美国心脏协会科学会议上展示其心血管药物管线中的临床和非临床数据，包括几种针对心血管疾病的实验性反义药物。其中，ION449（也称为AZD8233）的1期多次递增剂量研究数据将在口头报告中呈现。ION449是一种使用Ionis专有的配体偶联反义技术（LICA）的实验性反义药物，旨在降低PCSK9的产生并降低患有心血管疾病风险患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）血浆水平。此外，Ionis还将展示olezarsen（以前称为IONIS-APOCIII-L Rx）对患有心血管疾病和高三酰甘油血症患者中各种脂蛋白分数的影响。Olezarsen是一种旨在抑制患有心血管疾病风险患者中apoC-III产生的实验性反义药物，目前正在进行两项3期临床试验。Ionis还将举办一个名为“隐藏在明处的ATTR-CM在被忽视的患者群体中”的赞助研讨会，讨论黑人和非裔美国人中心肌病的普遍性，并解决可能对诊断和治疗这些群体产生不成比例影响的生物学和遗传差异、隐含偏见和医疗保健挑战。