Novan公司宣布，其含有钠盐贝达齐米的SB019配方在14天GLP重复剂量鼻内毒性研究中表现出良好的耐受性和安全性。这些结果与之前在阻止SARS-CoV-2感染的金叙利亚仓鼠传播中观察到的积极前临床疗效结果相辅相成。公司正在推进其潜在抗病毒疗法（针对由SARS-CoV-2病毒引起的COVID-19疾病）的开发。公司已开始进行预IND（新药研究）申请活动，目标是在2022年第二季度前提交IND。这些前临床数据支持并进一步强化了开发SB019作为潜在鼻内治疗COVID-19的理由。公司还完成了在犹他州立大学抗病毒研究所进行的SARS-CoV-2感染金叙利亚仓鼠的额外剂量范围研究，观察到动物肺部或鼻组织中病毒量的显著减少，并发现这与鼻内给予贝达齐米的浓度和剂量方案（例如，每日一次与每日两次）有关。

Karuna Therapeutics与Zai Lab宣布在中国大陆、香港、澳门和台湾地区就开发、制造和商业化KarXT达成独家许可协议。Zai Lab获得在中国大陆独家开发和商业化KarXT的权利。Karuna将获得3500万美元的预付款，以及高达1.52亿美元的潜在近、长期开发和商业化里程碑付款以及其他付款，以及低双位数到高双位数分级的版税。KarXT是一种口服的M1/M4选择性毒蕈碱激动剂，旨在刺激中枢神经系统中的受体，这些受体与多种精神疾病有关。KarXT旨在释放xanomeline的治疗潜力，在精神分裂症和阿尔茨海默病的2期研究中显示出显著减少精神症状的益处，同时改善早期研究中观察到的副作用。Karuna正在评估KarXT用于治疗精神分裂症和阿尔茨海默病的妄想症。Zai Lab将与Karuna合作，制定最佳策略，以加速KarXT在更大中国地区的开发和监管时间表。

Tarsus Pharmaceuticals Inc. 正在推进其战略目标，包括推进其产品管线和商业计划。公司正在按计划完成 Saturn-2 试验的注册，这是 TP-03 的第二项关键试验，用于治疗蠕形螨睑缘炎。Titan 和 Atlas 的新数据进一步证实了蠕形螨睑缘炎在患者中的巨大未满足市场和影响。公司还继续推进 TP-05 的 Callisto 1 期试验，这是一种新型口服非疫苗疗法，用于预防莱姆病。此外，公司任命了 Rosemary A. Crane 加入董事会，并从 LianBio 获得了 2000 万美元的收入，预计在 2022 年上半年还将获得 1500 万美元的收入。第三季度净亏损为 1570 万美元，与 2020 年同期的 1010 万美元相比有所增加。截至 2021 年 9 月 30 日，现金和现金等价物为 1.838 亿美元。

Aspero Medical获得国家科学基金会（NSF）100万美元的拨款，用于进一步开发其创新的胃肠道内窥镜球囊外管技术。该公司致力于改进胃肠道内窥镜手术，其C-Tube产品线结合了专利的Pillar球囊技术，旨在提高结肠镜检查的效率和效果。此投资将支持完成全新的结肠镜检查方法，并有望改善患者预后。项目由Aspero Medical首席执行官Mark Rentschler领导，并得到公司团队的全力支持。NSF表示，通过支持此类创新项目，他们能够推动基础科学转化为解决重大需求的实际解决方案。

Achilles Therapeutics在第三季度取得了良好进展，宣布了其财务结果和业务亮点。公司在即将召开的SITC会议上将分享CHIRON（非小细胞肺癌）和THETIS（黑色素瘤）研究的初步结果。公司利用其专有的生物信息学平台进行详细的基因组分析，能够准确量化肿瘤反应成分并跟踪患者给药后的克隆性新抗原反应性T细胞（cNeT）。此外，公司将在SITC会议上分享VELOS Process 2制造工艺的细节，该工艺能够比当前工艺1常规生成更高剂量的cNeT。公司还获得了美国和欧洲专利，覆盖了一种通过确定患者癌细胞中的克隆性新抗原总数或克隆性新抗原与亚克隆性新抗原的比例来识别可能对检查点抑制剂（CPI）产生反应的癌症患者的方法。公司在Moffitt癌症中心启动了CHIRON I/IIa临床试验的第一位美国患者，并从Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co获得了用于体外制造T细胞药物产品的反义寡核苷酸技术和知识产权。财务方面，截至2021年9月30日，公司现金和现金等价物为2.82亿美元，研发支出为1070万美元，一般和行政费用为500万美元。公司预计其现金和现金等价物足以支持其计划运营

Horizon Therapeutics plc宣布开始进行一项针对弥漫性皮肤系统性硬化症（一种系统性硬化症亚型）的HZN-825 Phase 2b关键性试验，该试验旨在评估其开发阶段的药物HZN-825（一种溶血磷脂酸受体1拮抗剂）的安全性和有效性。弥漫性皮肤系统性硬化症是一种罕见、慢性、自身免疫性疾病，其特征是皮肤增厚，由胶原蛋白过度产生引起，可能进展为包括间质性肺病在内的内部器官损伤。该疾病在美国约有3万名患者，死亡率在风湿性疾病中位居前列。试验将招募约300名符合条件的研究对象，随机分配接受HZN-825或安慰剂治疗，主要终点是治疗后52周肺活量（FVC）的变化。HZN-825是一种口服选择性LPAR1拮抗剂，初步研究表明其对系统性硬化症具有临床影响。该试验是基于HZN-825在早期弥漫性皮肤系统性硬化症患者的Phase 2a试验中显示的积极疗效和安全性数据而启动的。

荷兰干细胞生物技术公司Neuroplast宣布，其针对创伤性脊髓损伤（TSCI）的Neuro-Cells干细胞治疗在临床I期试验中取得成功。试验结果显示，该治疗具有良好的安全性，患者耐受性良好，没有出现与产品相关的副作用。Neuro-Cells治疗通过使用患者的自身干细胞来预防（进一步）功能丧失，有望限制运动能力和独立性的丧失。该研究评估了Neuro-Cells干细胞制剂的安全性和耐受性，用于椎管内注射。Neuroplast正在准备随机、安慰剂对照的国际多中心II期研究，以评估治疗在亚急性患者中的疗效和安全性。Neuroplast还寻求额外资金，以将TSCI的临床试验扩展到其他地区。

SCYNEXIS公司宣布完成了一项针对健康受试者的Ibrexafungerp脂质体静脉注射剂型的I期临床试验，评估其安全性、耐受性和药代动力学。该研究显示，Ibrexafungerp脂质体静脉注射剂型具有良好的耐受性，未报告严重不良事件，主要不良反应为注射部位的轻微反应。这一突破性进展使SCYNEXIS更接近于实现其提供多健康护理环境中可能挽救生命的抗真菌治疗的愿景。Ibrexafungerp是一种新型抗真菌剂，具有广谱抗真菌活性，正在开发用于多种真菌感染的治疗。

WellSpan Health与Johns Hopkins Medicine宣布在南中宾夕法尼亚州共同抗击癌症，双方将结合各自在癌症治疗、研究和教育方面的优势，通过共享治疗方案、提升基因组学能力、开展研究项目和提供Johns Hopkins Medicine的专科医生网络资源，为当地癌症患者提供更广泛的医疗服务。这一合作自2017年起已有临床和研究合作基础，并已获得国家癌症研究所认证的综合癌症中心。WellSpan Health的癌症专家每年为近4000名新患者提供治疗，合作将惠及WellSpan Health旗下的所有癌症中心，包括新扩建的WellSpan York癌症中心。

Cumberland Pharmaceuticals发布2021年第三季度财务报告和公司更新，报告显示第三季度净收入为810万美元，前三季度总收入为2770万美元，同比增长1.8%。公司还记录了第三季度500万美元和至今为止1500万美元的收入，与停止分销的两个品牌的销售权相关。公司财务状况包括8760万美元的总资产，其中现金2580万美元，总负债4100万美元，股东权益4680万美元。公司近期推出了RediTrex产品，用于治疗关节炎和银屑病。此外，公司发布了2020年可持续发展报告，强调了其在环境保护、社会和治理方面的努力。Cumberland还进行了ifetroban的临床研究，并签署了Vibativ的国际合作协议。财务报告显示，第三季度净收入为810万美元，低于去年同期的930万美元。调整后的净收入为负30万美元，而去年同期为20万美元。调整后的每股收益为负0.02美元，而去年同期为0.02美元。

Synlogic和Ginkgo Bioworks宣布，他们合作开发了一种名为SYNB1353的实验性合成生物药物，用于治疗高胱氨酸尿症。这是Synlogic和Ginkgo Bioworks首次合作研发的产品，也是Ginkgo Bioworks平台上首个进入IND（新药临床试验）阶段的研究性药物。Synlogic计划在2022年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交SYNB1353的IND申请，并开始临床试验。SYNB1353是一种经过改造的益生菌细菌大肠杆菌Nissle（EcN）菌株，能够在胃肠道内消耗蛋氨酸，从而防止蛋氨酸在血浆中转化为高胱氨酸。这种药物有望为高胱氨酸尿症患者提供新的治疗选择。

Acorda Therapeutics与Esteve Pharmaceuticals GmbH签订协议，将在德国商业化INBRIJA（一种用于治疗帕金森病患者的间歇性运动波动）产品。Acorda将获得500万欧元的前期付款和基于销售业绩的里程碑奖金，同时还将获得INBRIJA在德国销售价格的显著百分比。预计INBRIJA将于2022年中在德国上市。此协议标志着Acorda在欧洲市场的进一步扩张，并有望为德国的帕金森病患者提供新的治疗选择。

I-Mab和ABL Bio在2021年SITC年会上报告了其4-1BB靶向双特异性抗体TJ-CD4B/ABL111和TJ-L14B/ABL503的初步临床数据。这些数据展示了这两种抗体在肿瘤微环境中激活T细胞、减少全身毒性和提高抗肿瘤活性的独特机制。TJ-CD4B/ABL111和TJ-L14B/ABL503正在美国进行1期临床试验，旨在克服4-1BB靶向分子作为药物类别的剂量限制性毒性。这些抗体有望在多种癌症治疗中发挥重要作用。

Zymeworks公司宣布启动全球性3期临床试验HERIZON-GEA-01，旨在评估其HER2靶向双特异性抗体zanidatamab与化疗联合使用，包括或不包括贝吉恩的anti-PD1靶向抗体tislelizumab，与标准治疗方案（曲妥珠单抗加化疗）相比，用于一线治疗HER2阳性胃食管腺癌（GEA）。该研究旨在招募约700名患者，在38个国家的约300个地点进行。基于2期临床试验数据，zanidatamab在一线GEA中显示出潜在益处，其反应率和持续时间与当前标准治疗方案和新兴治疗方法相当。Zymeworks计划在2024年之前提交zanidatamab的补充生物制品许可申请（BLA）。

Rarecells公司宣布与哥伦比亚大学合作，资助一项针对其ISET-AML测试的临床研究，用于早期检测急性髓系白血病（AML）。该研究预计于2022年第一季度开始，旨在评估ISET-AML测试在早期AML检测中的临床性能。该测试基于ISET平台，能够从10毫升血液中提取到一种类型的单个癌细胞，并使用特定标记、图像分析和人工智能技术进行检测。研究由哥伦比亚大学Vagelos医学院医学教授、MDS中心负责人Azra Raza博士担任主要研究员。研究旨在通过检测MDS患者血液中的早期白血病细胞，以在疾病确立之前识别和治疗有发展为AML风险的患者。

Ocugen公司宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了COVID-19疫苗候选产品COVAXIN（BBV152）的紧急使用授权（EUA）申请，适用于2至18岁的儿童。此外，公司还提交了COVAXIN（BBV152）的IND申请，以支持即将到来的生物制品许可申请（BLA）提交。同时，公司还提交了突破性修饰基因治疗候选产品OCU400的IND申请，用于评估OCU400（NR2E3）在NR2E3突变和RHO突变相关视网膜退行性疾病患者中的安全性。Ocugen与CanSinoBIO的合作扩展到包括OCU410的化学、制造和控制（CMC）开发与生产。公司还发布了第三季度2021年的财务报告，现金、现金等价物和限制性现金总计1.075亿美元，较2020年12月31日的2420万美元大幅增加。Ocugen计划在今日上午8:30东部时间举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和最新业务亮点。

DNA Script公司获得来自美国国家人类基因组研究所在NIH的220万美元资助，用于开发新一代的酶促DNA合成打印机。这一新平台旨在突破寡核苷酸瓶颈，基于其最近推出的SYNTAX系统，利用创新的酶促DNA合成技术。该技术旨在实现一天内完成高质量长寡核苷酸的合成，无需处理有害化学物质和有毒废物。DNA Script的下一代打印机将能够一次制造数千到数百万个寡核苷酸，适用于大规模的下一代测序、药物发现和长基因的合成。这一技术有望加速基因工程药物、诊断、疫苗和工业材料的研究与开发。