Astria Therapeutics公司在2021年美国变态反应、哮喘和免疫学年会展示了其治疗遗传性血管性水肿（HAE）的STAR-0215新药的临床前数据。数据显示，STAR-0215具有高亲和力与血浆激肽释放酶结合并抑制其活性，其效力是市场上同类药物lanadelumab的十倍。此外，STAR-0215通过引入YTE技术延长了半衰期，使其在猴子体内的半衰期比lanadelumab长三倍。STAR-0215的药代动力学/药效学模型预测，其预防HAE发作的效果将比lanadelumab更长，有望每三个月或更长时间给药一次。Astria Therapeutics计划在2022年中提交STAR-0215的IND申请，并计划在2022年底开始一期临床试验。

Tris Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局批准了Dyanavel XR（安非他酮）长效每日一次片剂，用于治疗6岁及以上患者的注意力缺陷多动障碍（ADHD）。该药在健康成人临床研究中被证明与口服悬浮液生物等效，且在12岁以下儿童的三期临床试验中，显示在每日一次给药后1小时内改善ADHD症状，持续至给药后13小时。在另一项成人ADHD的三期双盲、安慰剂对照研究中，Dyanavel XR片剂在给药后0.5至14小时的平均PERMP-T评分上与安慰剂相比显示出统计学上的显著改善。Dyanavel XR片剂预计将在2022年第一季度进入药店。

Intellia Therapeutics在2021年11月5日宣布，将在美国血液学会（ASH）第63届年会上展示其体外研究开发的数据。这些数据包括一种新型同种异体技术，旨在克服宿主T细胞和NK细胞的排斥，以及NTLA-5001的临床规模制造过程，这是一种基于TCR的T细胞治疗候选药物，用于治疗急性髓系白血病。这些数据展示了Intellia在开发具有潜在改变生命能力的工程细胞疗法方面的进展。会议中，Yong Zhang博士和Daniel Cosette博士将分别就相关研究进行报告。

MannKind公司在其21届糖尿病技术会议上展示了一项关于A Technosphere®胰岛素（TI）的研究数据，该研究显示，与预计的餐时皮下注射剂量相比，TI剂量加倍后，在餐后两小时内能显著降低血糖波动（PPGE），且未出现严重低血糖。研究显示，在120分钟时，PPGE改善了约50 mg/dL。这项可行性研究纳入了20名成年T1D或T2D患者，他们接受了基于当前美国说明书转换图表的TI初始剂量，并在随后的访问中剂量加倍。研究结果表明，TI剂量加倍能显著降低PPGE，最大平均餐后血糖从234 mg/dL降至186 mg/dL。MannKind公司致力于成为餐时血糖控制领域的领导者，并希望通过优化TI剂量，在减少PPGE的同时避免严重低血糖。

阿斯利康将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学学会（ASH）年会上展示其在血液癌症治疗方面的最新数据，包括CALQUENCE（acalabrutinib）的III期临床试验新分析，如ASCEND III期试验中慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者三年随访数据。数据将涵盖10种类型的血液癌症和相关疾病，重点关注CLL、mantle cell lymphoma（MCL）、diffuse large B-cell lymphoma（DLBCL）和急性髓系白血病。阿斯利康表示，其CALQUENCE数据将包括一种新配方，旨在扩大可能从CALQUENCE中受益的患者群体，同时三项III期临床试验的数据将展示CALQUENCE的持续疗效和安全性。

Abcuro公司将在美国风湿病学会2021年会议上展示其针对肌炎（IBM）的ABC008单克隆抗体治疗的初步结果。ABC008是一种新型抗体，能够选择性地清除高毒性T细胞，同时保护调节性T细胞。在IBM患者的临床试验中，ABC008表现出良好的耐受性，并导致高毒性T细胞的持续减少，同时未损害调节性T细胞。初步数据显示，ABC008可能改善IBM的疾病严重程度，并显示出剂量反应性。Abcuro公司计划在2022年启动针对T-LGLL的ABC008治疗研究，并继续评估ABC008在IBM中的不同剂量。

Calithera Biosciences宣布终止其KEAPSAKE 2期临床试验，因在间期分析中观察到使用telaglenastat治疗的病人缺乏临床效益。公司将专注于推进新获得的针对肿瘤的化合物sapanisertib和mivavotinib的开发，以及正在进行治疗囊性纤维化的CB-280临床试验。KEAPSAKE试验旨在评估telaglenastat与标准化疗和免疫疗法联合作为一线治疗在具有KEAP1或NRF2突变的IV期非鳞状非小细胞肺癌患者中的安全性和抗肿瘤活性。在2021年10月27日解盲时，共有40名患者随机分配。解盲时可用疗效数据，包括研究者评估的无进展生存期（PFS），没有显示出临床效益，数据分析导致结论认为该研究达到积极结果的概率非常低。两个组别之间未观察到安全性特征差异。公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）通报了这些发现，并已与KEAPSAKE指导委员会成员协商一致自愿终止该2期研究。Calithera预计，终止该试验将节省1000万至1500万美元的成本。

REGENXBIO公司宣布，其RGX-314基因治疗药物的临床试验数据将在美国眼科学会2021年年度会议上进行口头报告。RGX-314是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变的潜在一次性治疗。该药物通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）来阻止新血管生长和视网膜积液。REGENXBIO正在研究两种将RGX-314输送到眼睛的方法，包括标准化视网膜下给药程序和经脉络膜下空间给药。此外，REGENXBIO已获得Clearside Biomedical公司SCS Microinjector®的独家许可，用于将基因治疗药物输送到眼睛的脉络膜下空间。REGENXBIO是一家专注于基因治疗的临床阶段生物技术公司，其NAV®技术平台拥有超过100种新型AAV病毒载体，包括AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10。

EyePoint Pharmaceuticals宣布将于11月13日举办电话会议，重点介绍其正在进行的一期DAVIO试验的EYP-1901治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的初步数据。该公司科学顾问委员会主席、知名眼科专家Dr. Carl Regillo将参与此次直播活动。会议将回顾Dr. David Boyer在11月13日美国眼科协会（AAO）视网膜专科日会上所展示的一期DAVIO试验结果。投资者可通过拨打（877）312-7507（国内）或（631）813-4828（国际）并引用会议ID 9396888参加电话会议。会议的实时音频网络直播可通过公司网站www.eyepointpharma.com的投资者部分访问，会议结束后还将提供网络直播回放。EyePoint Pharmaceuticals是一家致力于开发并商业化治疗严重眼科疾病的药物的公司，其产品线利用专有的Durasert®技术进行持续眼内药物输送，包括EYP-1901，这是一种潜在的每半年一次的玻璃体注射抗VEGF治疗药物，最初针对湿性年龄相关性黄斑变性。

Smart Immune SAS公司利用其专有的体外生物模拟“试管中的胸腺”技术，开发同种异体T细胞祖细胞Smart-101（ProTcell™）以实现快速免疫重建。该公司在2021年11月5日宣布，将在美国血液学会（ASH）第63届年会上展示其临床数据和临床前研究。Smart-Immune最近还宣布开始其首个美国临床试验，使用其T细胞祖细胞产品（Smart-101）治疗接受同种异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的AML和ALL患者。这些研究包括快速和安全的T细胞免疫重建，以及使用Delta-4配体基于的体外生产大量基因修饰的NK细胞。Smart-Immune致力于通过其独特的ProTcell™平台，使T细胞疗法对所有患者可及且负担得起，并已开发出处于临床阶段的T细胞祖细胞，旨在改善受恶性血液疾病或罕见原发性免疫缺陷影响的患者的预后。

以色列初创公司illumigyn推出妇科成像平台，旨在为全球女性提供可负担的医疗服务，包括宫颈癌筛查、评估、诊断和治疗。该公司已完成3300万美元融资，将用于研发和生产，并计划拓展至美国、阿联酋、印度、新加坡和韩国市场。其Gynescope系统通过数字记录宫颈、阴道和外生殖器数据，可由受过训练的护理人员操作，并通过云端安全储存数据，符合HIPAA法案。公司旨在为全球女性提供更安全、便捷的妇科检查服务，解决因宗教、文化、地域等因素导致的妇科护理不足问题。

Angion Biomedica Corp在2021年美国肾脏病学会的肾脏周会上展示了其新型小分子药物ANG-3070在治疗多种严重纤维化肾脏疾病方面的潜力。ANG-3070是一种口服的酪氨酸激酶受体抑制剂，用于治疗纤维化疾病，尤其是肺和肾脏疾病。公司在会议上呈现了四篇关于ANG-3070的研究海报，包括其在原发性蛋白尿性肾脏疾病患者中的安全性及有效性研究设计、在被动Heymann肾病大鼠模型中的效果、在Alport综合征小鼠模型中的效果以及在单侧输尿管梗阻小鼠模型中的纤维化影响。这些研究显示ANG-3070在治疗纤维化肾脏疾病方面具有广泛潜力，并有望在2021年底开始进行二期临床试验。此外，Angion还致力于开发其他新型药物，如ANG-3777和针对ROCK2和CYP11B2的抑制剂，以改善急性器官损伤和纤维化疾病患者的治疗状况。

天演药业在第63届美国血液学会（ASH）年会摘要上公布两个新项目ADG153和ADG152的临床前数据，展示了其原创抗体在癌症免疫疗法中的差异化特征。ADG153是一款抗CD47的安全抗体，ADG152是一款结合双特异性CD3 T细胞接合器平台和安全抗体技术的CD20xCD3强力抗体。这些数据展示了天演药业在抗体发现和药物开发方面的创新成果，包括新表位抗体（NEObody™）、安全抗体（SAFEbody™）和强力抗体（POWERbody™）技术。天演药业正推进这些候选药物的临床前研究，并期待在ASH会议上展示更多详细结果。

默沙东/Ridgeback宣布其研发的口服抗病毒药物莫努匹韦在英国获得批准，用于治疗轻至中度COVID-19成人患者，成为全球首个获批的同类药物。该药最初针对马脑炎病毒，后转为新冠特效药，由默沙东和Ridgeback共同开发。默沙东曾与美国政府签订采购协议，预计2022年销售额可达50亿-70亿美元。莫努匹韦具有便捷、可及性强、产能限制小等优势，但存在耐药性等局限。此外，中和抗体药物作为疫苗补充，具有研发快、特异性强、副作用小等特点，但需每月或每两月注射一次，成本高昂。未来，疫苗、小分子口服药、中和抗体药物将构成抗击新冠病毒的组合拳，市场需求将持续一段时间。

鹰瞳Airdoc创始人张大磊在中关村一家小茶楼与九合创投创始人王啸相遇，后者投资了鹰瞳Airdoc，助力其发展。经过6年努力，鹰瞳Airdoc成功上市，成为AI医疗影像赛道上首家上市企业。公司产品“糖尿病视网膜病变眼底图像辅助诊断软件”获得国家药监局批准，其高质量临床数据成为市场准入门槛。鹰瞳Airdoc在院外场景率先实现商业化，其产品管线覆盖医院内外多个科室，收入有望逼近亿元级。AI医疗行业迎来高光时刻，但需关注其价值创造、商业化速度和用户认知等问题。

亚盛医药宣布其三个在研新药奥雷巴替尼、APG-2575、APG-1252的六项研究进展入选第63届美国血液学会年会，其中APG-2575和BCL-2/Bcl-xL双靶点抑制剂APG-1252以壁报展示形式公布了两项临床数据和一项临床前研究结果。奥雷巴替尼治疗TKI耐药的慢性髓性白血病（CML）受试者的I期研究显示安全性良好，且APG-2575在治疗血液肿瘤的多中心、开放标签I期单药研究中表现出良好的耐受性，无肿瘤溶解综合征发生。APG-1252在NK/TCL中显示出良好的抗肿瘤作用。亚盛医药致力于肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物，目前拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，并在全球范围内进行知识产权布局。

亚盛医药宣布，其研发的1类新药奥雷巴替尼三项临床进展入选第63届美国血液学会年会，其中一项获口头报告。该药是针对慢性髓性白血病（CML）的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，对一代、二代TKI耐药的CML患者具有显著疗效。亚盛医药在中国递交的奥雷巴替尼新药上市申请已进入审评，并获纳入优先审评和突破性治疗品种。此外，亚盛医药还展示了其他两个新药的临床研究进展。