在2021年12月11日至14日举行的美国血液学会（ASH）年会上，将展示关于血液癌症、血友病和其他血液疾病的新数据。这些数据包括Sanofi公司关于fitusiran在血友病A或B抑制剂患者中预防出血的III期结果，以及GMMG关于Sarclisa在多发性骨髓瘤患者中疗效的数据。此外，还有关于isatuximab在儿童白血病中的疗效数据，以及关于fitusiran在血友病A或B患者中的长期健康相关生活质量的研究。还有关于sutimlimab在冷凝集素病（CAD）中的疗效和安全性数据，以及关于rilzabrutinib在免疫性血小板减少性紫癜（ITP）中的治疗结果。此外，还有关于Cablivi在获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）中的疗效和安全性数据，以及关于SAR445136在镰状细胞病中的初步数据。这些研究旨在为血液疾病患者提供新的治疗选择。

Novavax公司宣布向新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）申请其新冠疫苗NVX-CoV2373的临时批准，该疫苗是基于3期试验数据开发的蛋白质疫苗。公司总裁兼首席执行官Stanley C. Erck表示，这是将首款基于3期数据的蛋白质新冠疫苗推向全球的重要进展。Novavax已向Medsafe提交了所有监管审查所需模块，包括与印度血清研究所的制造合作伙伴关系以及全球其他制造工厂的数据。此外，还提交了PREVENT-19试验的相关数据，该试验显示疫苗对中度和重度疾病的防护率达100%，总体有效率达到90.4%。Novavax还计划在英国、澳大利亚、加拿大提交疫苗产品的监管审批，并预计将在今年年底前向美国FDA提交完整的信息包。

Biomea Fusion公司宣布，其新型不可逆小分子药物BMF-219在Blood杂志上发表的预临床数据表明，该药物能够有效抑制急性髓系白血病细胞中的MYC表达，并在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）细胞系中显示出强大的单药疗效。研究显示，BMF-219通过破坏menin蛋白及其相关复合物，调节MYC表达，对多种癌症类型具有潜在治疗价值。在DLBCL细胞系中，BMF-219显著降低了细胞活力，显示出在MYC阳性的DLBCL患者中临床验证的潜力。

EdiGene公司将在2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示其最新研究成果。该公司专注于将基因编辑技术转化为治疗严重遗传疾病和癌症的变革性疗法。研究内容包括一种新型的人类造血干细胞（HSCs）表面标记CD66e，它能够支持长期HSCs的重建，以及抑制微管聚合以增强HSC归巢和植入的研究。这些发现有望进一步优化HSC基因治疗开发和临床HSC移植。EdiGene的ET-01，一种针对输血依赖性β-地中海贫血的基因编辑HSC疗法，正在中国进行I期临床试验。ET-01是一种经过CRISPR修饰的BCL11A基因红细胞特异性增强子的自体CD34+造血干细胞/祖细胞。EdiGene的CEO和科学创始人分别强调了基因编辑技术在HSC移植中的潜力，并指出基因编辑有望使患者摆脱慢性治疗，甚至治愈严重疾病。

Orca Bio公司宣布将在美国血液学会（ASH）年会上展示其高精度细胞疗法Orca-T在血液恶性肿瘤患者中的临床试验数据。Orca-T是一种研究中的细胞疗法产品，旨在治疗血液恶性肿瘤。公司将分享来自单中心2期试验和多中心1b期试验的汇总数据，包括接受Orca-T治疗的患者的疗效和安全性信息。Orca Bio公司表示，他们期待在ASH会议上展示这些重要发现，以继续履行其提高患者生存率并减少毒性的承诺。Orca-T是一种高精度同种异体细胞疗法，包含调节性T细胞、常规T细胞和CD34+干细胞，这些细胞来自相关或不相关匹配的供体。Orca Bio致力于开发能够提供更好生存率并减少标准同种异体干细胞移植相关风险的细胞疗法。

诺华公司在63届美国血液学会（ASH）年会上将展示一系列血液学新药的研究成果，包括美国食品药品监督管理局最近批准的Scemblix®（asciminib）的新数据，以及下一代CAR-T平台和多种血液学药物的最新研究进展。会议将展示超过100篇摘要，包括24场口头报告，涉及Kymriah®（tisagenlecleucel）、CAR-T平台化合物YTB323和PHE885、sabatolimab（MBG453）、Scemblix®（asciminib）、iptacopan（LNP023）、Adakveo®（crizanlizumab）、Jakavi®（ruxolitinib）和Promacta/Revolade®（eltrombopag）等药物。数据亮点包括CAR-T疗法、恶性血液病学、非恶性血液病学等领域的研究进展。

Regeneron宣布将在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示其血液学项目的新数据和更新，包括针对多发性骨髓瘤的REGN5458（BCMAxCD3双特异性抗体）的1期临床试验结果，以及与Alnylam的cemdisiran（siRNA C5抑制剂）联合使用的新数据。公司还计划在12月13日举办投资者网络研讨会，提供关于其血液学产品组合的进一步更新。Regeneron的血液学项目包括多种血液癌症和罕见血液疾病的治疗方法，目前有8种资产处于临床试验阶段。

Tarsus Pharmaceuticals在2021年美国眼科年会展示了关于蠕形螨睑缘炎的两个开创性研究数据。研究发现，蠕形螨睑缘炎占所有睑缘炎病例的超过三分之二，且在许多常见患者群体中高度流行。目前的管理工具，如茶树油和眼睑清洁棉，对治疗蠕形螨睑缘炎无效。Atlas疾病影响研究显示，蠕形螨睑缘炎与显著的症状和心理社会负担相关，对80%患者的日常生活产生负面影响。Tarsus的领先研究性候选药物TP-03正在评估中，有望成为治疗蠕形螨睑缘炎的标准疗法。

Biosight Ltd.宣布其创新药物Aspacytarabine（BST-236）在治疗不适合接受强化疗法的急性髓系白血病（AML）成人患者中的安全性、耐受性和有效性。该药物作为阿糖胞苷的前药，能够降低全身暴露于游离阿糖胞苷并保护正常组织，有望成为AML和其他血液恶性肿瘤的新疗法。Aspacytarabine已获得FDA快速通道指定和孤儿药指定，Biosight Ltd.正在开展一项II期临床试验，评估其在AML患者中的疗效，并计划进行更多研究以评估其在其他血液恶性肿瘤中的治疗潜力。

Seagen公司宣布，将在即将举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示ADCETRIS®（布伦妥昔单抗偶联物）的新数据，包括五个口头报告。这些数据将包括关于ADCETRIS在晚期经典霍奇金淋巴瘤、CD30表达的外周T细胞淋巴瘤和其他组织学患者中的安全性及疗效的临床试验更新。Seagen首席医疗官Roger Dansey表示，他们期待分享ADCETRIS与其他疗法联合使用的新数据，并介绍SEA-BCMA项目在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的初步结果。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体-药物偶联物，CD30是经典霍奇金淋巴瘤和多种PTCL的表面标志物。ADCETRIS在75多个国家获准用于复发或难治性霍奇金淋巴瘤和系统性大细胞淋巴瘤。会议中还将展示Seagen赞助的ADCETRIS临床试验和研究者赞助的ADCETRIS临床试验的摘要和报告。

TScan Therapeutics公司宣布，其针对癌症的T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法（TCR-T）产品TSC-100和TSC-101的两篇摘要被美国血液学会（ASH）年会接受，将于2021年12月11日至14日进行海报展示。这两种产品针对血细胞上的次要组织相容性抗原HA-1和HA-2，旨在预防髓系白血病患者在接受造血干细胞移植（HCT）后的复发。TScan计划在2021年底前为这两个项目提交新药临床试验申请（IND）。公司利用其专有的TCR发现平台ReceptorScan和TargetScan，快速识别出高亲和力的自然TCR，并通过T-Integrate系统进行细胞制造，以提高TSC-100和TSC-101的功效。TScan计划开展一项多臂、对照的1/2期临床试验，以评估TSC-100和TSC-101在AML、ALL和MDS患者中的安全性和疗效。

ADC Therapeutics公司宣布，其针对血液恶性肿瘤和实体瘤的下一代靶向抗体偶联药物（ADCs）ZYNLONTA和ADCT-602的研究摘要被接受在2021年美国血液学会（ASH）年会上进行展示。会议将于2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行。公司首席医疗官Joseph Camardo表示，他们期待在会议上分享关于其靶向ADCs作为单药和新型组合治疗的数据，包括关键性2期研究子集数据以及ZYNLONTA在CAR-T治疗后使用的数据。此外，ZYNLONTA与ibrutinib联合使用显示出抗肿瘤活性和可管理的安全性。ADC Therapeutics还计划在会议上展示关于Loncastuximab Tesirine（ZYNLONTA）和ADCT-602的多个研究摘要，包括临床特征、反应和抗肿瘤活性等。ZYNLONTA是一种针对CD19的抗体药物偶联物，已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗经过至少两线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤。ADC Therapeutics正在开发其基于PBD的ADC技术，以改变血液恶性肿瘤和实体瘤患者的治疗模式。

Adagene公司公布了两项新型抗体免疫疗法的前期临床试验数据，展示了其利用SAFEbody™技术开发的抗CD47抗体ADG153和CD20xCD3双特异性T细胞激活剂ADG152的优异效果。这些候选药物旨在克服CD47和CD20xCD3免疫肿瘤靶点的开发挑战。ADG153作为一种抗CD47单克隆抗体前药，表现出强大的体内抗肿瘤活性，与同类IgG亚类临床抗体相比，具有更长的半衰期和更低的红细胞相关和抗原沉陷风险。ADG152则是一种新型CD20xCD3T细胞激活剂前药，具有增强的治疗指数，表现出强大的抗肿瘤活性，并改善了安全性。这些数据展示了Adagene在抗体发现和开发领域的领先地位，以及其AI驱动的抗体发现和开发平台的优势。

Syndax Pharmaceuticals宣布，其两个在研癌症疗法项目SNDX-5613和axatilimab的最新数据将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。SNDX-5613是一种高度选择性的口服menin抑制剂，axatilimab是一种抗-CSF-1R单克隆抗体。SNDX-5613在AUGMENT-101 Phase 1试验中显示出对MLLr或NPM1c突变急性白血病患者的高临床活性和良好的安全性。axatilimab在治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的Phase 1/2试验中观察到高比例的持久反应和多器官临床益处。SNDX-5613和axatilimab均获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定。

EIP Pharma Inc.宣布将在2021年11月9日至12日在波士顿举行的第14届阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上展示其口服实验性药物neflamapimod在轻度至中度路易体痴呆症（DLB）患者中的II期临床试验AscenD-LB的最终结果。公司还宣布任命巴罗神经学研究所神经病学教授Marwan Sabbagh博士为公司董事会非执行董事。AscenD-LB临床试验结果显示，neflamapimod在DLB患者中显著改善了认知功能、运动功能，并有望成为首个针对DLB的疾病修饰治疗药物。

Arcellx公司宣布在63届美国血液学会年度会议和展览上展示其CART-ddBCMA新型CAR-T疗法的Phase 1临床试验新数据，该疗法用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。CART-ddBCMA是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，使用公司特有的BCMA靶向结合域。该疗法已获得美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药资格认定。会议将于2021年12月13日举行，由马萨诸塞州总医院细胞治疗服务助理主任、哈佛医学院讲师Matthew J. Frigault博士进行展示。Arcellx是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发适应性和可控的细胞疗法，以治疗癌症和自身免疫疾病患者。

《中国抗癌协会乳腺癌诊疗指南与规范（2021年版）》正式发布，收录了新药方案，伊尼妥单抗作为首个自主研发的乳腺癌抗HER2创新药被纳入推荐方案。指南更新贴近中国临床实际，助力医生精准治疗。伊尼妥单抗通过糖基化修饰降低免疫原性风险，HOPES研究显示其安全可控，已获NMPA批准上市并进入医保。专家期待其扩大适应症范围，进行更多探索和联用研究，提升临床用药信心。