I-Mab公司宣布，其CD47抗体lemzoparlimab（TJC4）的最新临床试验数据摘要将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上呈现。这些数据更新了lemzoparlimab与利妥昔单抗（Rituxan®）联合治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的安全性和有效性。该试验正在美国招募更多患者，并已扩展到包括中国的多个临床中心。研究可能在未来2022年在中国启动注册性试验。I-Mab还将于12月14日举办投资者电话会议，讨论会议中呈现的数据。CD47是一种在多种癌症中过度表达的细胞表面蛋白，可以保护肿瘤细胞。I-Mab开发的lemzoparlimab旨在靶向肿瘤细胞，同时对红细胞的影响最小。此外，I-Mab还在美国进行lemzoparlimab与Keytruda®的联合研究，用于实体瘤，以及在中国进行的与Rituxan®的联合研究，用于淋巴瘤。I-Mab与AbbVie合作开发lemzoparlimab，包括在全球和中国进行临床试验。

Active Biotech公司宣布，其研发的小分子免疫调节剂tasquinimod的两个新临床前数据摘要被接受在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大的第63届美国血液学会年会及展览会上进行展示。这两个摘要分别聚焦于tasquinimod针对多发性骨髓瘤的治疗效果及其在骨髓增生异常综合征中的应用。目前，tasquinimod正在进行针对多发性骨髓瘤患者的临床Ib/IIa期试验。摘要内容将在会议期间通过海报展示，具体时间为12月11日和12月12日。Active Biotech公司致力于开发针对血液恶性肿瘤的免疫调节治疗，目前拥有三个在研项目，包括Naptumomab、tasquinimod和laquinimod。其中，tasquinimod在多发性骨髓瘤的临床试验中显示出良好的疗效。

Gamida Cell Ltd.在2021年美国血液学会（ASH）年会上宣布了四项关于其细胞疗法的展示，包括针对血液癌症患者的新型干细胞移植疗法omidubicel的临床数据，显示其与标准脐带血移植相比，具有更强的免疫重建能力和更低的严重感染率。此外，还将展示GDA-201，一种用于治疗血液和实体肿瘤的天然杀伤（NK）细胞免疫疗法，以及相关临床数据。这些数据反映了Gamida Cell在NAM技术支持的细胞疗法管线中的进展，旨在为癌症患者提供新的治疗选择。

Rocket Pharmaceuticals将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示其基因治疗项目的最新数据。展示内容包括RP-L301在丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的全球1期临床试验、RP-L201在白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）和RP-L102在范可尼贫血（FA）的2期注册试验的最新临床数据。这些数据将在虚拟会议和乔治亚州亚特兰大的会议上呈现，包括口头报告和海报展示。Rocket的基因治疗项目旨在治疗罕见儿童疾病，包括范可尼贫血、白细胞粘附缺陷-I、丙酮酸激酶缺乏症和婴儿恶性骨硬化症等。

Xencor公司宣布，其研发的CD20 x CD3双特异性抗体plamotamab在治疗B细胞恶性肿瘤的1期剂量递增研究中表现出良好的耐受性和临床活性。该研究数据将在美国血液学会（ASH）年会上进行展示。截至2021年7月1日，80名复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者接受了plamotamab治疗，其中62.5%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），但大多数事件可通过预防性用药得到管理。疗效分析显示，弥漫大B细胞淋巴瘤患者的总缓解率（ORR）为38.2%，滤泡性淋巴瘤患者的ORR为80%。Xencor计划在2021年底或2022年初开始进行plamotamab与化疗药物联合使用的临床试验。

Incyte公司宣布，将在即将召开的63届美国血液学会（ASH）年会上展示其肿瘤学产品组合的数据，包括超过35篇摘要。这些摘要将包括关于parsaclisib在淋巴瘤治疗中的疗效和安全性、pemigatinib在FGFR1 rearrangement的MLNs患者中的研究、ponatinib在CML患者中的疗效分析、ruxolitinib在GVHD和MPN治疗中的应用以及tafasitamab在DLBCL治疗中的研究等。Incyte的这些研究旨在展示其肿瘤学产品组合的强大实力，并强调其对解决癌症患者紧迫医疗需求的承诺。

Cambridge的生物技术公司Catamaran Bio宣布将CAT-179和CAT-248作为其首个临床前开发项目，分别是针对HER2和CD70的CAR-NK细胞疗法。公司将在2021年12月11日至14日举行的美国血液学会（ASH）年会上展示支持CAT-248项目的数据，并展示其专有的TAILWIND™平台在生成对多种肿瘤细胞系具有高细胞毒性的CAR-NK细胞疗法方面的成功应用。该平台提供了一套集成技术，包括克服免疫抑制性肿瘤微环境、优化NK细胞的CAR架构以及非病毒转座子工程，以高效制造CAR-NK细胞疗法。ASH会议上的展示将聚焦于支持CAT-248的预临床数据，这是Catamaran针对CD70的异基因CAR-NK细胞疗法，CD70是一种在肾细胞癌、胰腺癌和急性髓系白血病等癌症中高度表达的肿瘤抗原。Catamaran的CEO Alvin Shih表示，这些初步的开发项目展示了公司向提供现货CAR-NK细胞疗法的快速进展，这些疗法能够治疗实体瘤。

Viracta Therapeutics宣布，其两项摘要被接受在即将于2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告，一项摘要将进行海报展示。这些摘要涉及其针对病毒相关恶性肿瘤的精准治疗研究，包括Nanatinostat（Nstat）和Valganciclovir（VGCV）在复发/难治性EBV阳性淋巴瘤中的疗效，以及vecabrutinib在增强CAR T细胞活性和治疗硬化性移植物抗宿主病中的作用。这些研究结果表明了Viracta在肿瘤治疗领域的创新性和产品组合的潜力。

Glycostem Therapeutics B.V.宣布，其针对急性髓系白血病患者的oNKord® NK细胞疗法在WiNK临床试验中的初步研究结果被美国血液学会（ASH）年会接受，并将进行展示。oNKord®是Glycostem的首代现货型同种异体NK细胞疗法，该疗法在荷兰的GMP认证生产设施中生产，并拥有多项专利。WiNK临床试验旨在评估oNKord®在完成缓解的AML患者中的安全性和有效性，这些患者有可测量的残留病（MRD）且未进行造血干细胞移植。Glycostem同时也在开发CAR-NK、组合疗法和TCR-NK产品。

ImmunoGen公司宣布了其IMGN632抗体药物偶联物（ADC）在急性髓系白血病（AML）患者中的初步安全性和有效性数据，该药物与Vidaza和Venclexta联合使用。这些数据将在美国血液学会（ASH）年会上展示。IMGN632是一种针对CD123的ADC，由高亲和力抗体与新型IGN类DNA-烷化剂偶联而成。数据显示，IMGN632三联疗法在AML患者中显示出良好的抗白血病活性和可管理的安全性。此外，IMGN632在初诊BPDCN患者中的数据也将被展示。IMGN632正在多个队列中评估，包括BPDCN和MRD+AML患者的单药治疗，以及与Vidaza和Venclexta联合治疗复发/难治性AML患者。IMGN632使用ImmunoGen的新型indolinobenzodiazepine（IGN）有效载荷，该有效载荷烷化DNA并导致单链断裂，而不产生交联。IGN设计对肿瘤细胞具有高活性，同时对正常骨髓祖细胞的毒性低于其他DNA靶向有效载荷。

Sierra Oncology公司宣布，将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示关于momelotinib Phase 3 SIMPLIFY研究的回顾性分析。分析显示，基线血清铁蛋白水平可能成为评估momelotinib与ruxolitinib治疗骨髓纤维化患者24周输血独立反应（TI-R）疗效的重要生物标志物。Momelotinib是一种针对骨髓纤维化的口服生物利用度高的JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2抑制剂，目前正在进行全球随机双盲的3期临床试验MOMENTUM。如果结果积极，Sierra Oncology计划在2022年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。

Avidity Biosciences宣布，其领先产品AOC 1001的首次人体试验在DM1患者中开始，这是抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）这一新型RNA疗法的首次人体给药。AOCs结合了单克隆抗体和寡核苷酸疗法的优势，旨在治疗以往难以治疗的疾病。AOC 1001针对DMPK，这是与DM1相关的mRNA，旨在解决DM1的根本原因。该试验的目的是评估AOC 1001的安全性和耐受性，并开始评估其在关键生物标志物上的活性，包括spliceopathy和DMPK mRNA的敲低。Avidity计划在2022年下半年对约一半的研究参与者进行初步的安全性、耐受性和关键生物标志物的评估。

EffRx Pharmaceuticals宣布，瑞士药品监管机构Swissmedic批准了Bronchitol®（吸入性甘露醇）用于治疗成人和6岁以上儿童的囊性纤维化（CF），作为其他药物的辅助治疗。Bronchitol®是一种精确喷雾干燥的甘露醇形式，通过特别设计的便携式吸入器输送到肺部，改善肺功能并帮助清除肺部粘液。患者在使用Bronchitol®前需通过耐受性测试，以确保他们不会对甘露醇过度敏感。Bronchitol®已在欧洲、俄罗斯、澳大利亚和美国上市，由澳大利亚上市制药研究公司Pharmaxis Ltd开发。临床试验支持Bronchitol®注册，包括三个大规模全球临床试验，共招募了1,065名受试者。Bronchitol®的使用导致FEV1（用力呼气量）的持续改善，与安慰剂组相比，在Bronchitol®治疗组和对照组患者中观察到统计学上显著的FEV1改善。最常见的不良反应包括咳嗽、咯血、咽痛、呕吐、喘息和头痛。EffRx期望Bronchitol®将于2022年下半年在瑞士上市。

传奇生物科技公司在第63届美国血液学会（ASH）年会上，展示了12项由公司赞助的研究，包括两个口头报告和十个壁报展示。这些研究主要涉及其针对复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的BCMA靶向CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的最新进展。会议重点包括CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的长期随访数据和新的亚组分析结果，以及与真实世界临床实践中标准治疗相比的调整后间接比较。此外，传奇生物还分享了其新型三特异性单域抗体（VHH）CAR-T（LCAR-AIO）的首次临床前体内数据，该疗法针对CD19、CD20和CD22三种抗原，有潜力成为治疗复发B细胞淋巴瘤和既往CD19 CAR-T疗法患者的治疗手段。传奇生物CEO兼CFO黄英博士表示，cilta-cel在早期、深度和持久性方面继续提供早期、深度和持久的反应，令人鼓舞的是，新型三特异性VHH CAR-T的新临床前数据展现了传奇生物团队在发现新型作用机制方面的能力。

ChemoCentryx公司宣布了其在2021年美国肾病学会（ASN）肾脏周会和美国风湿病学会（ACR）年度会议上的研究摘要。研究包括Avacopan，一种选择性C5a受体抑制剂，在治疗狼疮性肾炎、ANCA相关血管炎和C3肾小球肾炎中的作用。研究结果表明，Avacopan可以改善肾脏功能，提高患者的生活质量，并具有治疗潜力。此外，ChemoCentryx还讨论了TAVNEOS（avacopan）的适应症、安全性信息以及与其他药物的相互作用。

Escient Pharmaceuticals在AASLD线上会议上展示了其EP547临床开发计划，这是一种针对胆汁淤积和尿毒症瘙痒的MrgprX4反向激动剂。EP547是一种强效、高度选择性的小分子MrgprX4拮抗剂，可阻断皮肤感觉瘙痒神经元上的MrgprX4受体，从而减轻瘙痒症状。该药物有望有效治疗慢性肝和肾脏疾病患者的瘙痒症状，这些症状在胆汁淤积性疾病和慢性肾脏病患者中十分常见。Escient Pharmaceuticals是一家专注于发现和开发针对严重未满足医疗需求的创新疗法的临床阶段公司，其平台基于人类Mrgpr的全新生物学，提供了广泛的治疗机会。

Neurona Therapeutics公司宣布，其治疗慢性神经疾病的生物疗法新药NRTX-1001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将启动一项针对难治性颞叶内侧癫痫（MTLE）患者的首个人体临床试验。NRTX-1001是一种具有修复癫痫等神经系统疾病潜在能力的再生神经细胞疗法。Neurona公司表示，这是该公司历史上的一个重要里程碑，也是对团队才华、经验和辛勤工作的肯定。NRTX-1001是首个进入癫痫临床试验的人体细胞疗法候选药物，有望在不破坏脑组织的情况下实现无发作。该临床试验将在美国约10个临床癫痫中心进行，旨在评估NRTX-1001的安全性和有效性。