NodThera公司宣布，其新型NLRP3炎症小体抑制剂NT-0796在Phase 1临床试验中已对首例健康志愿者进行给药。NT-0796是一种小分子化合物，具有独特的化学结构，能提供前所未有的功效和潜在的持久药效，并能在预实验物种中穿过血脑屏障。该药物可选择性抑制NLRP3，降低IL-1β和IL-18水平，这些炎症因子与多种慢性疾病有关。临床试验旨在评估NT-0796的安全性、耐受性，以及其在降低IL-1β和IL-18水平方面的药代动力学和药效学。NodThera公司致力于开发新型NLRP3炎症小体抑制剂，以治疗由慢性炎症引起的疾病。

Sangamo Therapeutics公司宣布，其基因疗法产品isaralgagene civaparvovec（ST-920）在治疗Fabry病的Phase 1/2 STAAR临床试验中表现出良好的耐受性和疗效。截至2021年9月17日，接受治疗的前四个患者中，α-Gal A活性均高于正常水平，且维持时间从一年到14周不等。其中一名患者已停止酶替代疗法（ERT），另一名患者计划停止ERT。初步结果表明，该疗法有望改善患者出汗能力，减轻Fabry病的症状。Sangamo计划开展Phase 3临床试验，并将在2022年提供更新的研究数据。

BioVie公司将于2021年11月11日举办一场关于晚期肝硬化并发症及BIV201（连续输注特利加压素）2b期临床试验更新的关键意见领袖（KOL）网络研讨会。会议将邀请Vanderbilt Health的Michael Porayko博士和意大利帕多瓦大学的Paolo Angeli博士进行演讲，讨论肝硬化进展、典型腹水患者体验以及有效药物疗法的未满足医疗需求。BioVie公司肝脏疾病项目科学负责人Penelope Markham博士将更新BIV201临床试验进展并讨论治疗的基础。此外，BioVie公司正在开发针对神经退行性疾病的新疗法，包括Alzheimer病和帕金森病。

Ambrx公司宣布，其全球ACE-Breast-03 Phase 2临床试验中，首名HER2阳性转移性乳腺癌患者已接受ARX788治疗。ARX788是一种针对HER2的抗体偶联药物（ADC），正在广泛研究用于乳腺癌、胃癌/GEJ癌和其他实体瘤。FDA于2020年12月授予ARX788治疗HER2阳性转移性乳腺癌的快速通道认定。Ambrx公司董事长、总裁兼首席执行官Feng Tian博士表示，这一里程碑标志着Ambrx在ARX788的临床开发方面取得了显著进展。Ambrx正在推进其临床和临床前项目，旨在优化疗效、安全性和易用性，包括其领先产品ARX788。

ArsenalBio公司宣布将在SITC年度会议上展示其针对卵巢癌的AB-X整合电路T细胞疗法的临床前数据。AB-X疗法利用双重抗原感应逻辑门技术，针对超过70%的卵巢癌中表达的ALPG/P和MSLN，以提高肿瘤特异性和安全性。此外，AB-X通过敲低FAS和PTPN2，增强T细胞功能与持久性，使其对FAS介导的细胞凋亡具有抵抗力，并在体内表现出增强的扩增和更高的疗效。公司计划在2022年向美国FDA提交AB-X的IND申请。ArsenalBio致力于开发针对实体瘤的细胞疗法，通过精确的CRISPR基因组编辑、整合电路逻辑门和多种治疗增强功能，旨在提高疗效、增加患者安全性、降低医疗成本并扩大市场准入。

BetterLife Pharma公司宣布，其研发的领先化合物2-溴-LSD（TD-0148A）在神经受体功能结合数据方面取得突破，显示该化合物在神经受体上表现出与LSD不同的功能活性，有望避免LSD的幻觉等副作用。TD-0148A是一种第二代LSD衍生物，BetterLife认为它将模仿LSD的预期治疗效果。公司CEO Dr. Ahmad Doroudian表示，这些结果将为继续进行的临床前药理学研究提供基础，以了解TD-0148A与LSD之间差异的机制，特别是TD-0148A缺乏幻觉。TD-0148A受到多项BetterLife拥有的专利保护，公司相信它对治疗抑郁症、创伤后应激障碍和丛集性头痛等严重精神疾病具有巨大的治疗潜力，并计划在2022年下半年将其推进至美国IND和临床试验阶段。

Inspirna公司与Bristol Myers Squibb合作开展一项临床试验，使用其小分子激动剂RGX-104（abequolixron）与Yervoy®（ipilimumab）联合治疗转移性子宫内膜癌。该研究旨在评估针对携带E2或E4 APOE基因生物标志物的患者，包括对先前检查点抑制剂疗法进展的患者，使用该组合疗法的疗效。RGX-104是一种口服LXR激动剂，能激活肿瘤中APOE蛋白的表达，抑制癌症进展。该研究将验证RGX-104在癌症治疗中的潜力，并有望改善癌症患者的生命质量。

XOMA公司宣布其抗TGFβ单克隆抗体NIS793已进入III期临床试验阶段，并触发Novartis支付3500万美元的里程碑付款。该III期试验旨在评估NIS793与吉西他滨/白蛋白紫杉醇联合用药对比吉西他滨/白蛋白紫杉醇和安慰剂，在一线转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）治疗中的有效性和安全性。Novartis已将NIS793与标准化疗联合用药授予孤儿药资格，用于胰腺癌治疗。XOMA首席执行官Jim Neal表示，NIS793是公司合作伙伴资助组合中几个重要资产之一，这笔3500万美元的里程碑付款将帮助公司获得更多资本，以获取未来里程碑和版税收益的权利。根据2015年与Novartis签订的协议，XOMA有可能获得高达4.1亿美元的额外里程碑付款。如果Novartis获得NIS793的商业化批准，XOMA将获得从中位数个位数到低双位数的产品净销售额的分级版税。

Alterity Therapeutics公司宣布，其研发的ATH434药物在两项临床前研究中显示出治疗帕金森病等帕金森综合征的潜力。研究显示，ATH434能够逆转帕金森病小鼠模型中的肠道功能障碍，并减轻与帕金森病相关的非运动症状。此外，另一项体外研究证实，ATH434能够通过调节铁的转运来减少α-突触核蛋白的聚集，从而为神经退行性疾病的治疗提供了新的思路。ATH434目前正在进行针对帕金森病的临床试验，并已获得美国食品和药物管理局及欧洲委员会的孤儿药资格认定。

Enterome公司，一家专注于开发基于肠道微生物群与免疫系统相互作用的新型免疫调节药物的生物制药公司，宣布推出新的企业品牌和视觉形象，并支持新的网站。这些变化反映了Enterome在OncoMimics™和EndoMimics™两个先进、完全拥有的药物管线方面取得的重大进展，这些管线分别针对癌症和免疫疾病。Enterome最先进的OncoMimics™药物候选人和EndoMimics™候选人的详细信息未在文本中提供。Enterome的名称结合了希腊词根“ENTER”（意为“来自肠道”）和“OME”后缀，突出了其在解码肠道微生物群基因组以识别和表征生物活性蛋白质和肽方面的世界领先能力。Enterome的药物发现平台利用独特的生物计算工具和生物分析，从包含2000万个功能注释的全长肠道微生物群蛋白质数据库中探索新的治疗方案。Enterome的网站鼓励访客探索并注册接收新闻稿。Enterome总部位于法国巴黎，拥有60名员工，已从欧洲和美国的生活科学投资者那里筹集了总计9600万欧元。

韩国SEONGNAM，AriBio公司宣布了其针对轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者进行的AR1001二期临床试验的主要结果。AR1001是一种能够穿过血脑屏障的小分子药物，具有多药理作用机制，旨在减缓阿尔茨海默病的进展。该美国进行的随机、安慰剂对照、双盲、多中心二期临床试验共招募了210名受试者，接受为期六个月的治疗，超过80%的患者选择额外进行六个月的治疗。结果显示，AR1001在52周的治疗中表现出良好的安全性和耐受性，不良事件发生率在治疗组和安慰剂组中相似，且主要为轻微或中度严重。在52周的治疗后，10毫克和30毫克组的受试者在ADAS-Cog 13上分别显示出1.17和0.76分的下降，与安慰剂组相比，AR1001单独使用组在52周时显示出显著的改善。AriBio计划与FDA进行会议，讨论这些结果并概述可接受的三期临床试验设计。

Chimerix公司宣布，其药物ONC201在治疗复发H3 K27M突变型胶质瘤的50名患者疗效分析中显示出积极结果，客观缓解率（ORR）为20.0%，中位缓解持续时间（mDOR）为11.2个月，中位缓解时间（mTTR）为8.3个月。这些数据将在SNO年度会议上进一步展示。ONC201是一种口服的小分子多巴胺受体D2（DRD2）拮抗剂和凝乳蛋白酶（ClpP）激动剂，用于治疗携带H3 K27M突变的复发胶质瘤。Chimerix首席执行官Mike Sherman表示，这些数据证实了ONC201对这种毁灭性疾病患者的潜在益处，并期待在SNO会议上分享更多数据。FDA已授予ONC201治疗成人复发H3 K27M突变型高级别胶质瘤的快速通道指定、罕见儿科疾病指定以及孤儿药指定。Chimerix计划在完成正在进行中的化学、制造和控制系统（CMC）临床药理学研究和自然疾病史评估后，于2022年与美国食品药品监督管理局（FDA）会面。

Shattuck Labs将于2021年11月12日早上8点（东部时间）举办一场在线网络直播，届时将展示在2021年免疫治疗癌症学会上呈现的临床数据。此次活动将由公司首席执行官Taylor Schreiber博士主持，首席医疗官Lini Pandite博士和首席财务官Andrew Neill先生也将参与演讲。公司将在直播中重点介绍其领先的双功能融合蛋白SL-172154（SIRPα-Fc-CD40L）和SL-279252（PD1-Fc-OX40L）的剂量递增数据，这两种药物分别针对铂类耐药性卵巢癌患者和晚期实体瘤或淋巴瘤患者。直播可通过电话或公司网站上的活动与演讲部分观看，直播内容将在活动日期后90天内存档。Shattuck Labs是一家致力于开发双功能融合蛋白作为治疗癌症和自身免疫疾病新类别的生物技术公司，总部位于德克萨斯州奥斯汀和北卡罗来纳州达勒姆。

Protagonist Therapeutics公司宣布，其针对真性红细胞增多症（PV）的rusfertide药物在Phase 2研究中的新数据将在美国血液学会（ASH）2021年会上进行口头报告，同时还有三个关于rusfertide在PV和遗传性血色素沉着症（HH）中的研究摘要被接受为海报展示。公司总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel表示，这些数据将提供关于rusfertide如何减少输血需求、控制血细胞比容水平和症状的重要新信息。ASH 2021口头报告包括两项关于rusfertide控制血细胞比容水平和减少输血需求的标题，以及三项海报展示，包括一项关于rusfertide在PV患者中维持肝铁浓度的研究。Protagonist Therapeutics正在开发多种基于肽的药物，包括rusfertide，用于治疗PV和HH。

Gamida Cell Ltd.在巴塞罗那举办的蛋白质与抗体工程峰会（PEGS）欧洲会议上，展示了其两种基于烟酰胺（NAM）的NK细胞疗法GDA-501和GDA-301的数据。GDA-501是一种CAR工程化的NK细胞疗法，旨在增强对HER2过度表达的癌症（如乳腺癌、卵巢癌、肺癌、膀胱癌和胃癌）的归巢和激活。GDA-301则结合了CRISPR/Cas9敲除CISH基因和膜结合的IL-15/IL-15Ra CAR，旨在通过促进激活和抑制负反馈信号来提高肿瘤杀伤力。数据显示，GDA-501增强了针对HER2表达肿瘤细胞系的效力，而GDA-301对慢性髓性白血病细胞系（K562）和骨髓瘤细胞系（RPMI）具有细胞毒性。Gamida Cell研发副总裁Yona Geffen表示，NK细胞免疫治疗领域正在超越之前对T细胞基因编辑的理解，他们很高兴分享这两项潜在疗法的最新进展。

Aeglea BioTherapeutics在第十四届国际代谢性遗传病大会上将展示七篇关于精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的摘要，包括PEACE三期临床试验的基线数据、高精氨酸作为疾病病理的主要驱动因素的证据以及ARG1-D患者的长期挑战。这些摘要强调了降低和维持ARG1-D患者血浆精氨酸水平的治疗需求。公司首席开发官Eric Bradford表示，这些研究为理解ARG1-D的破坏性影响和诊断治疗挑战提供了框架，并期待PEACE三期临床试验的最终结果。

Epizyme公司宣布，其新型口服SETD2抑制剂EZM0414获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。公司已启动Phase 1/1b研究，评估EZM0414的安全性并确定最佳剂量。研究将扩展至评估EZM0414在三种患者群体中的疗效：t(4;14)多发性骨髓瘤、非t(4;14)多发性骨髓瘤和DLBCL。SETD2是一种组蛋白甲基转移酶，在肿瘤发生中扮演重要角色。FDA的快速通道计划旨在加速重要新药的开发，并为患者提供更快的药物获取途径。