在Athenex公司进行的KUR-502（一种针对B细胞恶性疾病的CD19 CAR-NKT细胞疗法）的ANChOR Phase 1临床试验中，数据显示在低剂量下，该疗法在成年患者中表现出良好的安全性和抗肿瘤活性。研究结果显示，5名患者中，2名获得部分缓解，1名获得不完全血液学恢复的完全缓解，1名获得完全缓解。该研究正在进行中，以评估更高剂量下的疗效。研究人员表示，这些初步数据令人鼓舞，期待进一步评估KUR-502的疗效。

美国生物技术公司Vor Biopharma在即将于美国血液学会（ASH）63届年会上展示的新数据中，宣布了其新型工程化造血干细胞（eHSC）平台的研究进展。通过CRISPR-Cas9基因编辑技术敲除CD123或CLL-1，该公司正在探索一种新的治疗急性髓系白血病（AML）的方法。此外，其研究还展示了多基因编辑异基因造血干细胞的新策略，这可能会使多种靶向血液癌症疗法得以应用。Vor Biopharma的研究人员发现，来自同一造血干细胞移植供体的T细胞可以成为针对癌症的CAR-T细胞，这些数据将有助于该公司开发高效且安全的细胞疗法来治疗AML患者。

BioLineRx Ltd.在即将于2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上，将展示其抗癌药物Motixafortide（BL-8040）的临床试验结果。公司宣布，在GENESIS Phase 3关键试验中，Motixafortide与G-CSF联合使用显著提高了多发性骨髓瘤患者干细胞动员的效果，使约90%的患者在单次Motixafortide和单次血细胞分离术治疗后进行移植。此外，Motixafortide还通过影响调节性T细胞（Tregs）的生物学特性，显示出作为免疫调节剂的作用。这些发现支持Motixafortide有望成为干细胞动员治疗的新标准。公司计划在明年上半年提交新药申请（NDA）。

Precigen公司于2021年11月4日宣布，将在当天的2021年研发日虚拟活动中展示其UltraCAR-T和AdenoVerse免疫疗法平台的临床进展。活动将包括PRGN-3005、PRGN-3006、PRGN-3007 UltraCAR-T和PRGN-2009、PRGN-2012 AdenoVerse免疫疗法等产品的介绍。公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士表示，这些初步结果令人鼓舞，UltraCAR-T和AdenoVerse平台在各自资产中均显示出良好的安全性和临床响应。PRGN-3006在低剂量水平下对复发或难治性AML患者的治疗显示出令人鼓舞的临床反应，而PRGN-2009和PRGN-2012的数据则表明了抗原特异性免疫反应和良好的安全性。Precigen公司致力于利用精准技术推进基因和细胞疗法，以治疗免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等领域的紧迫和难以治疗的疾病。

Graphite Bio公司宣布，其针对治疗镰状细胞病（SCD）的实验性疗法GPH101的Phase 1/2 CEDAR临床试验信息将在美国血液学会（ASH）第63届年会及展览会上进行展示。GPH101是一种基因编辑自体造血干细胞（HSC）疗法，旨在直接纠正导致SCD的遗传突变。该会议将于12月11日至14日在亚特兰大的乔治亚世界会议中心以虚拟和现场形式举行。Graphite Bio正在进行的CEDAR试验是一项开放标签、多中心的1/2期临床试验，旨在评估GPH101在严重SCD患者中的安全性、植入成功率、基因校正率、总血红蛋白以及其他临床和探索性终点和药代动力学。Graphite Bio是一家专注于利用高效率靶向基因整合开发新疗法的临床阶段基因编辑公司，旨在治愈各种严重和危及生命的疾病。

Cellectis公司宣布，将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上发布两项摘要。公司将展示其BALLI-01临床试验的更新初步数据，该试验针对复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者，并展示针对HbSS镰状细胞病（SCD）患者的TALGlobin01的预临床数据。BALLI-01试验评估了UCART22，这是一种新型和基因改造的同种异体T细胞产品，旨在为B-ALL患者提供安全有效的治疗。TALGlobin01是一种自体细胞基因治疗产品，旨在修复突变β-珠蛋白基因，从而恢复HBSS镰状细胞病中Hemoglobin A的产生。这些数据展示了TALEN®技术在基因治疗产品开发中的高效性和安全性。

Geron公司宣布，其首个同类telomerase抑制剂imetelstat的三篇摘要被接受在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上作为海报展示。摘要涉及imetelstat在新的适应症中的临床前研究、作为单一药物或与其他疗法联合使用，以及支持其III期开发临床数据的分析。其中一篇摘要描述了IMerge II期临床试验的新分析，显示imetelstat治疗的患者中，达到最佳药代动力学（PD）效果与持久红细胞输血独立性（RBC-TI）之间存在显著相关性，且达到最佳PD效果的患者总体生存率有所提高。另一篇摘要报告了imetelstat在儿童急性髓系白血病（AML）细胞系和患者来源的异种移植小鼠模型中的临床前研究结果，显示imetelstat治疗可显著减少白血病干细胞（LSCs）数量并延长小鼠的生存期。第三篇摘要描述了正在进行的IMpactMF III期临床试验，旨在评估imetelstat与最佳可用疗法（BAT）在JAK抑制剂（JAKi）难治性或对JAKi治疗无反应的间充质纤维化（MF）患者中的疗效。

Magenta Therapeutics公司宣布其MGTA-145干细胞动员疗法在多发性骨髓瘤患者中的II期临床试验取得积极结果，数据将在2021年美国血液学会（ASH）年会上进行展示。该试验评估了MGTA-145与Plerixafor联合使用在多发性骨髓瘤患者中动员干细胞的能力。此外，公司还计划开展针对急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者的II期临床试验，并计划于2021年12月开展针对镰状细胞病患者的干细胞动员和收集II期临床试验。Magenta Therapeutics还展示了其CD117靶向条件疗法在基因治疗模型中的非人灵长类动物数据，以及其靶向ADC条件疗法在小鼠模型中的数据，表明该疗法有望提高基因治疗的疗效和安全性。

Affimed公司宣布其新型ICE®疗法AFM28，一种针对急性髓系白血病（AML）和其他CD123+髓系恶性肿瘤的药物，已进入临床前研究阶段。AFM28基于Affimed的ROCK®平台，能够特异性结合肿瘤细胞表面的CD123和CD16A抗原，并通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）机制增强杀伤肿瘤细胞。在动物实验中，AFM28表现出良好的安全性和药效学活性。Affimed计划在2022年上半年提交IND申请，并在下半年启动首次人体临床试验。该研究旨在评估AFM28作为单一疗法或与同种异体NK细胞疗法结合使用治疗AML和其他CD123+髓系恶性肿瘤的疗效。

Genmab公司在第63届美国血液学会（ASH）年会上将展示其多个在研药物的临床试验数据，包括评估epcoritamab（DuoBody®-CD3xCD20）治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的安全性和初步疗效，以及评估epcoritamab治疗复发性、难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的初步数据。此外，还将展示超过20项临床试验结果，涉及Janssen Biotech的daratumumab、皮下注射型daratumumab和利用Genmab的DuoBody技术平台的Janssen双特异性抗体项目。Genmab首席执行官Jan van de Winkel表示，这些数据展示了公司利用抗体技术开发差异化癌症治疗并致力于通过自身研发和行业合作伙伴关系为患者提供新的治疗选择。Genmab将于12月14日举办2021年虚拟研发更新和ASH数据回顾活动。

Allogene Therapeutics公司在第63届美国血液学会（ASH）年会上将展示其血液癌症药物组合的最新数据。公司将在会议上进行两场口头报告，一场关于ALLO-501A在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）中的 Phase 1 ALPHA2试验，另一场关于ALLO-715在复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）中的 Phase 1 UNIVERSAL单剂量队列。此外，公司还将展示ALLO-501在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）中的 Phase 1 ALPHA试验的数据。ALLO-501A作为一种下一代抗CD19 AlloCAR T疗法，在ALPHA2试验中显示出良好的安全性和疗效，尤其是在巩固剂量下。ALLO-501在ALPHA试验中证明了其在复发/难治性NHL患者中的有效性和持久性。ALLO-715在UNIVERSAL试验中针对BCMA，表现出对难治性MM患者的快速响应。这些研究数据支持了Allogene的AlloCAR T疗法在血液癌症治疗中的潜力。

AbbVie将在美国血液学会（ASH）年度会议上展示近30篇关于八种癌症类型的摘要，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞白血病（SLL）患者接受ibrutinib（IMBRUVICA）+ venetoclax（VENCLEXTA）联合治疗方案的研究结果。AbbVie将展示venetoclax在批准和调查性适应症中的数据，包括多发性骨髓瘤（MM）和骨髓增生异常综合征（MDS）。此外，AbbVie还将展示ABBV-383（一种抗BCMA x CD3双特异性抗体）的最新结果，以及与Genmab合作的epcoritamab（一种抗CD20 x CD3双特异性抗体）和与I-Mab合作的lemzoparlimab（一种抗CD47抗体）的研究结果。AbbVie的ibrutinib（IMBRUVICA）和venetoclax（VENCLEXTA）已在全球100多个国家获得批准，用于治疗多种血液和实体瘤癌症。

Schrödinger公司宣布，其基于物理学的软件平台正在改变治疗药物和材料的发现方式，该公司的小分子MALT1抑制剂的新临床前数据将在美国血液学会（ASH）第63届年会上进行展示。MALT1（黏膜相关淋巴组织淋巴瘤易位蛋白1）抑制被认为是治疗某些非霍奇金B细胞淋巴瘤亚型和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的潜在有希望的疗法。Schrödinger已鉴定出多种小分子MALT1抑制剂，其中最先进的一种预计明年将进入临床试验。海报展示的详细信息包括标题、摘要编号、日期时间、地点等。Schrödinger公司致力于通过其软件平台加速药物和材料的发现，其药物发现团队利用该平台推进合作项目和自身的创新药物管线，以满足未满足的医疗需求。

Forma Therapeutics在63届美国血液学会（ASH）年会上将有四个摘要被接受发表，包括三个口头报告和一个壁报展示。其中两个口头报告将展示其口服、每日一次的PKR激活剂etavopivat在治疗镰状细胞病（SCD）的1期临床试验数据，评估etavopivat改善贫血和减少血管内溶血的能力。另一个口头报告将展示etavopivat对改善红细胞健康和寿命以及减少全身炎症和血栓形成标志物的影响。第三个口头报告将介绍olutasidenib（针对IDH1m癌症的抑制剂）在复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中的2期临床试验数据。此外，Forma Therapeutics还计划提交olutasidenib的新药申请（NDA）。

Actinium Pharmaceuticals公司宣布，其针对复发或难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者的Actimab-A联合CLAG-M化疗药物的Phase 1临床试验已完成剂量递增和患者招募。该试验在威斯康星医学院进行，预计将在12月的美国血液学会（ASH）年会上公布更新数据。Actimab-A与CLAG-M的联合试验在2020年ASH会议上展示的前三个剂量组数据中显示出良好的缓解率和MRD阴性率，与单独使用CLAG-M相比，CLAG-M作为单一药物在另一项研究中显示出55%的总缓解率和39%的MRD阴性率。Actinium首席医疗官Avinash Desai博士表示，这种新型组合产生了有希望的数据，缓解率和MRD阴性率较高，安全性可接受。尽管有多个针对AML患者的新药批准，包括几种靶向药物，但复发或难治性AML患者的预后仍然较差，特别是那些具有不良分子或细胞遗传学特征的患者。Actimab-A能够以细胞水平进行AML的放射治疗，这是传统外照射无法实现的，因为像AML这样的血液癌具有弥漫性。鉴于AML和其他血液癌对辐射的敏感性，公司对其改善患者预后的潜力持乐观态度。

亘喜生物科技集团在第63届美国血液学会年会期间公布其同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法候选产品GC502的临床前研究数据，该产品基于公司专有的TruUCAR技术平台开发，用于治疗B细胞恶性肿瘤。GC502具有CD19/CD7双靶向设计，旨在特异性靶向恶性肿瘤细胞并抑制宿主抗移植物排斥反应。临床前研究结果显示GC502具有显著抗肿瘤活性，且对HvG有良好抑制效果。亘喜生物计划于2021年12月11日在ASH年会展示详细报告，并期待GC502早日进入临床研究阶段，拓展公司研发管线，为全球患者提供新型免疫细胞疗法。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其Iomab-B和Actimab-A的临床项目将在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。公司已完成Iomab-B的关键性3期SIERRA试验的患者招募，并计划在ASH会议上展示中期数据更新。Actimab-A有望成为急性髓系白血病（AML）患者的基石疗法，通过与化疗和靶向疗法等不同机制的联合治疗，提高治疗效果。Actinium的主席兼首席执行官Sandesh Seth表示，公司期待在ASH会议上展示这些组合试验的最新数据。