在Talaris Therapeutics Inc.的Phase 3 FREEDOM-1临床试验中，两名在数据截止日期前12个月接受FCR001治疗的肾移植患者成功停用了所有慢性免疫抑制药物，且没有出现排斥反应，肾脏功能稳定。所有在数据截止日期前至少三个月接受FCR001治疗的受试者都达到了并维持了超过50%的T细胞嵌合性，这与Phase 2研究中观察到的长期无免疫抑制耐受性相关。Phase 3受试者的整体安全性概况与Phase 2研究观察到的结果一致。在Phase 2患者的长期随访中，所有最初停用免疫抑制药物的26名患者继续停用免疫抑制药物，没有排斥供体肾脏。对一组停用所有慢性免疫抑制药物的Phase 2患者进行的尿液mRNA分析为这些患者已对供体肾脏产生耐受的假设提供了额外的支持。

信达生物制药集团宣布，其创新PD-1抑制剂达伯舒联合化疗一线治疗晚期胃癌的新适应症上市申请已获国家药品监督管理局受理。这一申请基于ORIENT-16临床研究结果，该研究显示达伯舒联合化疗显著延长了胃癌患者的总生存期，且安全性良好。这是中国首个证实PD-1单抗联合化疗一线治疗胃癌有效性的III期临床研究，有望为胃癌患者带来新的治疗选择。信达生物致力于开发创新药物，目前已有多个产品获得批准上市或进入临床研究阶段。

Versameb公司首席科学官Friedrich Metzger将在柏林举办的第九届国际mRNA健康会议上展示其mRNA工程技术及领先治疗候选药物VMB-100的数据。Versameb开发了一种名为VERS agile的突破性RNA技术平台，并正在构建一系列具有潜力的首创RNA疗法。VMB-100在临床前动物模型中显示出治疗压力性尿失禁（SUI）的潜力，能够恢复尿括约肌的再生和功能。Metzger表示，他们的研究发现，局部注射工程化mRNA会导致肌肉组织中治疗相关目标蛋白的表达和分泌，从而促进肌肉组织再生。该研究提出了一种通过恢复肌肉功能来治疗肌肉相关疾病如SUI的治疗潜力。Versameb首席执行官Klaas Zuideveld表示，他们很高兴能在这次享有盛誉的会议上展示他们的发现，并强调mRNA技术的巨大潜力。Versameb是一家专注于发现和开发基于RNA的创新药物的公司，其技术平台VERS agile有望为具有高度未满足需求的疾病提供首创RNA疗法。

沙特阿拉伯的King Abdullah国际医学研究中心（KAIMRC）与牛津大学合作，在沙特进行了ChAdOx1 MERS疫苗候选品的I期临床试验，结果显示疫苗耐受性良好，并诱导了体液和细胞免疫反应。该研究发表在《柳叶刀微生物》杂志上，是沙特首次进行的疫苗临床试验。Vaccitech公司保留了该疫苗的商业权利。研究显示，该疫苗在所有志愿者中均产生了强烈的抗体和T细胞免疫反应，为该疫苗候选品进入II期开发提供了支持。

BioArctic AB与合作伙伴Eisai宣布，将在2021年11月9日至12日在马萨诸塞州波士顿举行的第14届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，通过口头报告揭示关于lecanemab的新数据。这些报告将深入探讨lecanemab作为早期阿尔茨海默病治疗药物的潜力。Eisai近期已启动lecanemab的生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，这是一种针对早期阿尔茨海默病的抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维抗体。Eisai预计将在2022年上半年完成滚动申请。CTAD是每年三个关键的阿尔茨海默病大会之一，BioArctic的联合创始人Lars Lannfelt表示，他期待在CTAD上展示lecanemab的新数据。自2005年以来，BioArctic与Eisai在阿尔茨海默病治疗药物的开发和商业化方面有着长期的合作关系。Eisai负责lecanemab的临床开发、市场申请批准和商业化。BioArctic在阿尔茨海默病治疗药物lecanemab的开发上没有成本，并有权获得与监管文件、批准和销售里程碑相关的付款。

UNION therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其口服药物orismilast治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的快速通道资格。这一资格旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物候选人的开发和审查。公司首席执行官Kim Kjøller表示，他们很高兴获得这一资格，并期待与FDA紧密合作。他认为orismilast具有巨大潜力，可能成为治疗特应性皮炎的有效选择，且安全性优于口服皮质类固醇。此外，该药物在银屑病和特应性皮炎患者中已显示出临床概念验证。UNION therapeutics正在开发两种含有orismilast的产品，分别为口服PDE4抑制剂UNI50001和局部非甾体PDE4抑制剂UNI50002。特应性皮炎是一种慢性炎症性皮肤病，全球约有3%的成年人受到影响，是儿童中最常见的皮肤病。

阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）发布2021年临床试验报告，分析118项阿尔茨海默病临床试验，指出当前药物研发管线已超越传统针对脑中淀粉样蛋白和tau蛋白的清除，转向探索多种导致阿尔茨海默病的潜在原因。报告显示，77%的疾病修饰性试验针对除beta-amyloid或tau以外的靶点，如脑炎症、神经元分解和电信号通路等。多数试验处于第二阶段，约35%的试验使用已获FDA批准用于其他疾病的药物。ADDF资助的研究涵盖蛋白质变化、慢性炎症、血管疾病、突触丧失和基因变化等多种复杂原因。报告还提供了针对与阿尔茨海默病相关的行为症状、预防阿尔茨海默病和验证新生物标志物的试验细节。九位ADDF资助的研究人员在CTAD会议上将展示相关研究成果。

Alpha Tau Medical Ltd.宣布在耶路撒冷哈达萨医疗中心开始进行一项临床试验，该试验旨在评估Alpha DaRT（一种创新的α辐射癌症疗法）与免疫疗法药物pembrolizumab（Keytruda）联合使用的疗效。该研究针对的是复发、无法手术切除或转移性鳞状细胞癌患者。试验采用两阶段自适应设计，旨在快速评估联合治疗的效果，并支持临床路径的决策。Alpha DaRT通过将镭-224浸渍源植入肿瘤内部，利用其衰变产生的α粒子破坏肿瘤，同时尽量减少对周围健康组织的损害。Alpha Tau Medical Ltd.是一家以色列医疗设备公司，专注于Alpha DaRT的研发和商业化。

美国食品药品监督管理局（FDA）和疾病控制与预防中心（CDC）批准辉瑞疫苗适用于5至11岁儿童，标志着保护社区的重要进展。沃尔玛美国区临床战略和运营高级总监丽莎·史密斯表示，这一决定为家长带来了喘息之机，许多学校因COVID-19疫情中断和关闭。沃尔玛和山姆会员店将在全国超过5100家药店为符合条件的儿童提供辉瑞疫苗，剂量为青少年和成人剂量的三分之一。FDA和CDC经过严格的安全性和有效性评估，确定疫苗对5至11岁儿童安全。沃尔玛药房团队将提供咨询服务，帮助家长解答疑问，共同庆祝这一决定，利用扩大适用年龄带来的保护机会，保护孩子和社区。

Transgene公司于2021年11月4日发布了2021年第三季度业务更新和财务状况。公司在9月份的ESMO会议上展示了其专利溶瘤病毒（Invir.IO平台）静脉注射的临床概念验证数据，显著扩大了市场机会。此外，公司正在进行的两个个性化癌症疫苗TG4050（myvac平台）的I期临床试验的首批数据将在11月下半月公布。截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为4090万欧元，10月份通过部分出售Tasly BioPharmaceuticals股份又增加了1740万欧元。公司预计到2023年底都有财务可见性。在第三季度，公司运营收入为680万欧元，较2020年同期下降。公司现金消耗为1870万欧元，而2020年同期为正数。

瑞士生物制药公司AC Immune宣布与宾夕法尼亚大学佩尔拉门医学院神经退行性疾病研究中心的科学家们延长研究合作，专注于研究TDP-43蛋白错误折叠、聚集和细胞间传播的病理机制。合作已成功进行两年，发现不同TDP-43蛋白病患者的脑部TDP-43聚集具有不同的传播能力，相关研究已发表。双方将继续研究不同TDP-43蛋白病中这些致病TDP-43种类的角色，并开发新型实验模型，以揭示TDP-43病理的细胞间传播机制，为治疗TDP-43相关蛋白病提供新策略。AC Immune正在开发一种针对TDP-43的领先抗体和TDP-43正电子发射断层扫描（PET）示踪剂。

ORIC Pharmaceuticals公司宣布，其研发的CD73抑制剂ORIC-533在多发性骨髓瘤患者的自体细胞体外实验中显示出克服免疫抑制和激活T细胞介导的肿瘤细胞溶解的潜力。ORIC-533是一种口服生物利用度高的CD73小分子抑制剂，预计将在2021年第四季度开始进行针对多发性骨髓瘤患者的单药I期临床试验。该研究在2021年12月11日至14日举行的美国血液学会（ASH）年会上进行了展示，研究结果表明CD73抑制可以克服免疫抑制并触发骨髓微环境中的自体T细胞介导的多发性骨髓瘤细胞溶解。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布，根据美国食品药品监督管理局（FDA）在最近的一次B型会议上的反馈，公司已请求召开omburtamab用于治疗神经母细胞瘤儿童中枢神经系统/软脑膜转移的BLA预审会议。公司预计该会议将在2022年1月举行，并在会议结果积极的情况下，计划随后尽快重新提交omburtamab的BLA。公司创始人、董事长兼首席执行官托马斯·加德表示，omburtamab有望为当前面临重大未满足医疗需求的儿童患者带来显著益处。首席执行官克劳斯·莫勒博士重申了omburtamab BLA重新提交的预期时间表，并相信公司有望在2022年第一季度完成提交，可能使omburtamab在2022年第四季度获得FDA批准。omburtamab由纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）的研究人员开发，MSK已将该化合物独家许可给Y-mAbs。由于这种许可安排，MSK在该化合物中拥有机构财务利益。Y-mAbs是一家专注于开发癌症治疗的新型抗体疗法的商业阶段生物制药公司，拥有广泛且先进的管线，包括一个已获FDA批准的产品DANYELZA和一种关键阶段的产品候选omburtamab。

Inspirna公司与Bristol Myers Squibb合作开展一项临床试验，研究RGX-104（abequolixron）与Yervoy（ipilimumab）联合治疗转移性子宫内膜癌的效果。该研究将针对携带E2或E4 APOE基因生物标志物的患者，包括对先前检查点抑制剂疗法进展的患者。RGX-104是一种口服的LXR激动剂，可激活肿瘤中APOE蛋白的表达，抑制癌症进展。约40%的人类基因组中存在E2或E4的APOE基因变体，这些变体可以通过分析血液样本中的DNA轻松识别。在Phase 1临床试验中，E2或E4变体的存在已被证明可以增加某些癌症（包括子宫内膜癌）对RGX-104治疗的临床反应的可能性，从而为RGX-104治疗提供潜在的生物标志物。Yervoy是Bristol Myers Squibb公司的商标。Inspirna公司是一家专注于发现和开发针对癌症进展关键途径的新型抗癌药物的私营生物制药公司，其RNA-DRIVErTM平台用于发现新的癌症靶点。

Oncternal Therapeutics在第三季度推进了多种癌症治疗药物的研发，包括与FDA就zilovertamab（原名cirmtuzumab）的注册途径进行交流，将ONCT-808确定为针对ROR1表达肿瘤的自体CAR-T疗法的主要候选药物，并与Celularity Inc.合作评估针对ROR1的胎盘来源细胞疗法。公司还加入了Karolinska Institutets NextGenNK竞争力中心，以开发下一代基于NK细胞的癌症免疫疗法，并成立了一个细胞疗法科学咨询委员会以支持ROR1细胞疗法管道的进步。此外，ONCT-534（原名GTx-534）被指定为临床前双重作用雄激素受体抑制剂（DAARI）项目的主要候选药物，该药物有望成为治疗耐药性前列腺癌的新一代治疗选择。公司还公布了第三季度的财务结果，并计划在2022年1月25日举办研发日活动，提供其产品候选管道和关键开发优先事项的全面更新。

蒙菲奥里-爱因斯坦研究人员正在测试莫纳皮拉韦是否能预防COVID-19。他们正在一项国际3期临床试验中研究，默克抗病毒药莫纳皮拉韦，在英国已获批准用于治疗COVID-19，是否能预防未接种疫苗的与COVID-19患者同住者的感染。该研究是首个在纽约州进行，并因其在COVID-19和其他传染病临床试验方面的专业知识和多元化患者群体而被选中。该研究旨在评估莫纳皮拉韦对未接种疫苗且与COVID-19患者同住的人群的预防效果，以减少感染风险。研究预计将在4月结束。

Regeneron在2021年第三季度报告了强劲的财务和运营业绩，总收入增长51%至34.53亿美元，包括REGEN-COV(2)的8.04亿美元。EYLEA美国净销售额增长12%，达到14.7亿美元。Dupixent全球净销售额增长55%，达到16.6亿美元。公司宣布了Dupixent的四项III期研究的积极结果，FDA扩大了Dupixent的批准，包括6至11岁的哮喘儿童。Regeneron还与美国政府签署了新的供应协议，并交付了额外的140万剂REGEN-COV。此外，Regeneron的多个产品候选人在临床开发中取得进展，包括EYLEA、Dupixent、REGEN-COV、Libtayo和Praluent等。