Terns Pharmaceuticals在2021年11月12日至15日举办的美国肝病研究协会（AASLD）虚拟会议上，展示了其针对非酒精性脂肪性肝病（NASH）的候选药物TERN-101和TERN-501的临床试验积极结果。研究显示，TERN-101在12周治疗中显示出良好的安全性和有效性，显著降低了肝脏炎症和纤维化的指标cT1，而TERN-501的单剂量给药在人体临床试验中表现出良好的耐受性，并显著降低了低密度脂蛋白胆固醇（LDL）并增加性激素结合球蛋白（SHBG）。这些数据支持了进一步研究TERN-101和TERN-501在NASH治疗中的潜力。

Catalyst Pharmaceuticals在2021年第三季度实现了强劲的财务和运营业绩，FIRDAPSE收入达到3590万美元，同比增长23.1%。公司计划寻求扩大FIRDAPSE在美国的批准，以包括儿童型肌无力综合征（LEMS）患者。公司拥有174.8亿美元的强劲现金储备，支持长期增长战略。第三季度财务结果显示，总净收入为3590万美元，同比增长23.1%，总运营收入为1400万美元，同比增长18.9%。公司将继续执行所有关键增长计划，包括扩大FIRDAPSE的标签以包括所有LEMS患者，包括极少数被诊断为LEMS的儿童患者。

Prelude Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其精准抗癌候选药物PRT2527的IND申请，该药物是一种强效且选择性的CDK9抑制剂。Prelude计划在年底前开始PRT2527的Phase 1临床试验，评估其在多种实体瘤患者中的单药治疗效果，包括肉瘤、前列腺癌、乳腺癌等。PRT2527在预临床研究中表现出降低MCL1和MYC蛋白水平的效果，并在预临床模型中表现出良好的耐受性。PRT2527的高效性和激酶选择性可能比选择性较差的CDK9抑制剂提供更好的疗效和安全性。PRT2527在2021年10月举行的AACR-NCI-EORTC虚拟国际会议上展示的数据表明，该药物可以清除具有短半衰期的致癌驱动因子，如MYC和MCL1，并有效诱导细胞凋亡。Prelude Therapeutics公司致力于开发针对癌症细胞通路的小分子疗法，以治疗难以治疗的癌症患者。

CDR-Life Inc.，一家专注于肿瘤特异性免疫肿瘤疗法的生物技术公司，宣布其CDR101候选药物的临床前数据将在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）会议上以海报形式展示。CDR101是一种BCMAxCD3xPD-L1三特异性抗体，具有卓越的抗癌效果。该研究由免疫学专家Melissa Vrohlings进行，旨在评估CDR101在多发性骨髓瘤和浆细胞疾病治疗中的潜力。CDR-Life利用其专有的抗体平台，针对主要组织相容性复合体（MHC）上的细胞内肿瘤抗原，开发了一系列针对高需求实体瘤的肿瘤靶向T细胞激动剂。公司由前生物制品发明者、药物开发者和企业建设者领导，并与Boehringer Ingelheim就一种新型抗体片段疗法治疗地理性萎缩达成合作和许可协议。

Ascentage Pharma与Pfizer达成临床试验及供应协议，共同研究其Bcl-2选择性抑制剂lisaftoclax与Pfizer的CDK4/6抑制剂IBRANCE组合治疗雌激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌。Ascentage Pharma负责进行临床试验，Pfizer负责提供研究药物。lisaftoclax旨在通过选择性阻断Bcl-2来恢复癌细胞正常凋亡过程。这是lisaftoclax在美国和中国分别获得批准用于实体瘤的临床试验。Ascentage Pharma致力于开发针对癌症、慢性乙型肝炎和老年相关疾病的创新疗法，拥有多个临床药物候选人和全球知识产权组合。

Celsion公司首席科学官Khursheed Anwer博士将在11月30日至12月2日在波士顿举行的Cytokine-Based Cancer Immunotherapies Summit上发表关于公司GEN-1 IL-12免疫疗法的演讲，并参与两个讨论。他将讨论非病毒基因疗法局部递送IL-12的可行性，以及GEN-1每周腹腔内给药如何持久增加IL-12和IFN-g，以及为何与标准化疗联合重复给药可重塑肿瘤免疫环境以促进免疫刺激。Anwer博士的演讲和讨论将突出GEN-1免疫疗法的优势，并展示Celsion在癌症治疗领域的创新。

Alpine Immune Sciences公司在ACR Convergence 2021年会上展示了其研发的ALPN-303药物，这是一种针对B细胞相关疾病如系统性红斑狼疮的工程化双BAFF/APRIL抑制剂。该药物在临床前研究显示出了优于野生型TACI-Fc的潜力，公司计划在季度末开始进行人体临床试验。ALPN-303是一种双B细胞细胞因子拮抗剂，旨在治疗多种自身免疫和/或炎症性疾病，通过同时阻断两种细胞因子，有望改善严重自身免疫和/或炎症疾病患者的预后。

Keros Therapeutics在2021年11月15日宣布，其在AHA科学会议上展示了关于研究型药物KER-012（RKER-012）的预临床研究结果。RKER-012在肺动脉狭窄小鼠模型中表现出降低右心室负荷、改善心脏功能障碍、心脏重塑和心脏纤维化的作用。此外，Keros还进行了一项独立的预临床研究，表明KER-012在非人灵长类动物中不会增加血红蛋白或红细胞，这表明在人类中也不会有红细胞效应。这些数据支持KER-012的心脏保护作用可以独立于红细胞增加。KER-012是一种新型改造的ActRII配体陷阱，旨在抑制抑制骨生长的转化生长因子-Beta配体，以促进骨生长，用于治疗如成骨不全和骨质疏松症等疾病。Keros正在开展一项随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，以评估KER-012在健康志愿者中的单次和多次递增剂量。

Goldfinch Bio公司更新了其针对FSGS和DN治疗的GFB-887药物的Phase 2临床试验TRACTION-2的最新进展。尽管初期因COVID-19疫情导致患者招募速度放缓，但公司团队通过扩大研究地点和与研究人员紧密合作，成功提高了招募速度。试验的主要目标是评估GFB-887在FSGS和DN患者中的临床活性，并计划在2022年中报告中期数据。该试验的设计包括评估GFB-887对尿蛋白和尿白蛋白与肌酐比值的影响，以及安全性、耐受性和药代动力学。Goldfinch Bio还展示了其在临床、遗传学和生物学研究方面的成果，包括其专有的肾脏基因组图谱和足细胞和器官样平台。

Seelos Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对SLS-005（90.5 mg/mL的透明质酸注射剂，用于静脉滴注）治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的IND申请，并授予该药物在美国的SCA快速通道指定。SLS-005此前已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）针对SCA3（马查多-约瑟夫病）的孤儿药指定。SCA是一种严重的神经退行性疾病，目前缺乏治愈方法或批准的治疗方案。SLS-005在SCA3（最常见的SCA类型）中已显示出令人鼓舞的开放标签人体数据，Seelos团队已将这一经验和知识应用于全球IIb/III期安慰剂对照研究的计划和设计。Seelos还成为国家共济失调基金会（NAF）药物开发合作的首批成员之一，该合作旨在加速治疗共济失调的研究。

Urovant Sciences宣布，其OAB疗法GEMTESA®（vibegron）的便携式血压数据已由Blood Pressure Monitoring期刊发表。研究显示，GEMTESA® 75 mg每日一次治疗与血压或心率无显著或临床相关影响。该研究进一步支持了GEMTESA的安全特性，其标签上无血压警告。研究纳入了214名OAB患者，结果显示，与安慰剂相比，GEMTESA对血压无显著影响。GEMTESA是一种用于治疗成人OAB症状的处方药，包括尿急、尿频和尿失禁。

DeepCure，一家利用全球最大AI药物发现引擎开发新型小分子疗法的领先企业，宣布完成了由Morningside Ventures领投的4000万美元A轮融资，现有投资者TLV Partners、Sapir Venture Partners和Benon Group Ltd也参与其中。自成立以来，DeepCure已筹集了4700万美元。公司利用AI驱动的药物发现平台和自动化、机器人实验室，正在开发多个新颖的处于临床前阶段的候选药物，涵盖从多药理学项目到蛋白质-蛋白质相互作用以及之前“难以攻克”的特异性挑战。DeepCure的技术确保了发现和开发以前使用传统方法无法发现的创新小分子药物。公司计划利用融资扩大其管线，包括五个额外的肿瘤学项目，并开发一个自动化机器人湿实验室，以实现其完全由AI设计、合成和测试药物的目标。此外，DeepCure还计划明年将药物发现科学家和技术人员的数量翻倍，并在希腊和以色列开设两个新地点。

Crinetics Pharmaceuticals宣布，其针对肢端肥大症的新药paltusotine在ACROBAT Advance临床试验中的数据将在苏格兰爱丁堡举行的内分泌学会BES年会上进行展示。该试验是一项开放标签扩展试验，纳入了已完成Phase 2 ACROBAT Edge或Evolve研究的患者。结果显示，paltusotine治疗使患者血清IGF-1水平降低并稳定在注射SRL治疗水平，且耐受性良好。这些数据支持了paltusotine作为肢端肥大症标准治疗药物的潜力，并增强了公司推进Phase 3 PATHFNDR计划的信心。

Kiora Pharmaceuticals，前身为EyeGate Pharmaceuticals，正式更名为Kiora，并将在纳斯达克资本市场以“KPRX”代码交易。公司致力于开发治疗常见和罕见眼病的创新疗法，特别是针对罕见遗传性视网膜疾病Retinitis Pigmentosa的小分子疗法，有望恢复视力。公司更新了临床开发策略，并发布了新的网站。Kiora的管线包括三种处于早期到后期开发阶段的资产，包括KIO-101、KIO-301和KIO-201，分别针对不同眼病。KIO-101是新一代小分子DHODH抑制剂，KIO-301是一种光敏感小分子，KIO-201则是一种改良的透明质酸，用于加速角膜伤口愈合。公司预计将在2021年第四季度报告KIO-101的初步数据，并在2022年第三季度报告KIO-301和KIO-201的初步数据。

Soligenix公司获得英国药品和健康产品监管机构（MHRA）的儿童研究计划（PIP）产品豁免，用于其HyBryte™（SGX301或合成圣约翰草素）治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的药物。该豁免适用于所有从出生到不到18岁的儿童群体，理由是在这一罕见人群中开展临床试验不可行。此外，欧洲药品管理局（EMA）也免除了欧盟的儿童研究计划要求。HyBryte™是一种创新的、首次用于临床的光动力疗法，使用安全可见光进行激活。其活性成分是合成圣约翰草素，一种强效的光敏剂，可局部应用于皮肤病变，并由可见光在16至24小时后激活。这种治疗方式避免了紫外线照射的DNA损伤药物和其他光疗的风险，并显示出对正常人类淋巴细胞的抗增殖作用和对CTCL患者分离的恶性T细胞的生长抑制。在CTCL患者的临床试验中，患者接受了局部圣约翰草素治疗，与安慰剂相比，观察到统计学上显著的改善。HyBryte™已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药和快速通道指定。

Mindset Pharma Inc.在Society for Neuroscience（SFN）50th Annual Meeting: Neuroscience 2021上展示其优化后的裸盖菇素类似物MSP-1014的预临床基准数据，与第一代致幻化合物相比。该公司首席科学官Joseph Araujo表示，Mindset已开发出一系列预临床数据，测量致幻药物及其下一代类似物的安全性和有效性，并在SFN年度会议上展示，以表明科学界对其严格标准和协议的认可。MSP-1014是Mindset首个进入人体临床试验的候选药物，用于治疗难治性抑郁症和临终癌症焦虑。Mindset致力于开发下一代致幻药物，以治疗神经和精神疾病。

Regeneron制药公司宣布，其研发的抗体鸡尾酒REGEN-COV在预防COVID-19方面取得显著成果。一项3期临床试验显示，单剂量的REGEN-COV（1200毫克，通过4次皮下注射）在随访期间（2-8个月）将COVID-19的风险降低了81.6%，与之前报道的1个月内的81.4%风险降低率保持一致。在8个月的评估期间，REGEN-COV组没有出现COVID-19住院病例，而安慰剂组有6例。这些结果证明了REGEN-COV具有提供长期免疫保护的可能性，对那些对COVID-19疫苗反应不佳的免疫受损人群尤为重要。REGEN-COV目前在美国被授权用于治疗和暴露后预防某些高风险个体，但不是COVID-19疫苗的替代品。