Imara公司宣布在即将到来的美国心脏协会科学会议上展示其针对HFpEF（保留射血分数的心力衰竭）的三种小鼠模型的研究数据。这些数据表明，使用IMR-687（托维诺特林）对PDE9（磷酸二酯酶-9）进行选择性抑制，可有效预防和治疗心脏肥大和肾功能不全，显示出托维诺特林作为HFpEF潜在治疗方案的潜力。Imara还宣布任命Toni Bransford博士为临床开发副总裁，负责领导HFpEF的2期概念验证研究。Bransford博士拥有心血管治疗领域丰富的临床开发经验，特别是在HFpEF研究方面。此外，Imara计划在2022年启动托维诺特林在HFpEF的2期临床试验。

NeoImmuneTech公司宣布，其研发的NT-I7（efineptakin alfa）作为一种新型长效人源IL-7，与atezolizumab（Tecentriq®）联合作为一线治疗，用于治疗PD-L1表达的非小细胞肺癌（NSCLC）。该研究旨在评估这种组合疗法的疗效和安全性。NT-I7具有增强T细胞活性的特性，有望成为免疫检查点抑制剂如atezolizumab的理想搭档。该研究将有助于为PD-L1表达的NSCLC患者提供一种新的无化疗治疗选择。

Alnylam Pharmaceuticals启动了名为KARDIA-2的全球性2期临床试验，旨在评估zilebesiran（原名ALN-AGT）治疗高血压的疗效和安全性。zilebesiran是一种针对肝脏表达的血管紧张素原（AGT）的皮下RNA干扰疗法。该研究将在美国和其他约80个临床研究中心进行，旨在评估zilebesiran作为辅助疗法对血压控制不佳的患者的影响。主要终点是治疗后三个月内24小时平均收缩压的变化，此外还将评估血压在六个月时的变化以及血压的总体控制情况。Alnylam表示，随着高血压全球患病率的预期增加，KARDIA-2的启动体现了公司推进zilebesiran作为潜在治疗药物的承诺。

Q32 Bio公司宣布其领先项目ADX-097的预临床数据，该数据在2021年11月5日的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示。ADX-097是一种首创融合蛋白，能够有效抑制疾病引起的补体激活，同时避免系统性补体抑制。Q32 Bio创始人兼首席科学官Shelia Violette博士表示，该公司的治疗策略与同行不同，其疗法针对组织而非系统性补体系统。数据表明，ADX-097有望安全地递送强效和持久的疗效，为补体过度活跃的病变组织提供显著改善。ADX-097是一种人源化抗-C3d单克隆抗体，与补体负调节蛋白人因子H（fH 1-5）的前五个共识重复序列的两个部分链接，旨在将补体抑制靶向病变组织。Q32 Bio计划在2022年上半年启动ADX-097的人体临床试验。

Amarin公司宣布，将在2021年11月13日至15日举行的美国心脏协会科学会议上展示关于VASCEPA/VAZKEPA（二十碳五烯酸乙酯）的新数据，这些数据增加了对这一药物的认识，包括其在预防重大心血管事件风险患者中的效果。会议将包括快速口头报告、突破性科学报告和电子海报展示，由国际学术合作者基于Amarin支持的研究或分析提供。此外，Amarin还将举办一个互动式虚拟展览 booth，展示VASCEPA/VAZKEPA的心血管风险降低益处，并提供数字产品剧场和在线继续医学教育项目。Amarin总裁兼首席执行官Karim Mikhail表示，他们很高兴在今年的美国心脏协会会议上有广泛的参与，这有助于提高对VASCEPA/VAZKEPA的心脏保护益处的认识。Amarin支持的摘要将包括关于PAD患者、肺内皮一氧化氮生物利用度以及COVID-19患者的研究。

KalVista Pharmaceuticals宣布其研发的口服按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）药物KVD900的III期临床试验进展。公司已完成与FDA的II期临床试验总结会议，并确认了III期临床试验的设计。该试验预计将在全球50多个地点进行，招募约100名患者，主要终点为症状缓解时间。KVD900的III期临床试验预计将在2022年第一季度开始给药。KalVista表示，公司资金充足，预计至少到2024年初，这将支持KVD900和KVD824的III期和II期临床试验。

Eton Pharmaceuticals和Azurity Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EPRONTIA™（托吡酯）口服溶液，用于治疗2岁及以上患者的部分性发作或原发性全身性癫痫发作，作为辅助治疗用于治疗2岁及以上患者的部分性发作、原发性全身性癫痫发作或与Lennox-Gastaut综合征相关的癫痫发作，以及预防12岁及以上患者的偏头痛。EPRONTIA™是首个获FDA批准的托吡酯口服液制剂，Azurity将负责产品的商业化，预计产品将在年底前上市。Eton将在EPRONTIA™商业化推出时获得500万美元的里程碑付款，以及净销售额的版税和可能的商业里程碑。Eton是一家专注于开发罕见病治疗药物的创新型制药公司，目前拥有或从六个FDA批准的产品中获得版税，包括ALKINDI® SPRINKLE、carglumic acid、Biorphen®、Alaway® Preservative Free、Rezipres®和Eprontia™，并已向FDA提交了四个其他产品。Azurity是一家专注于满足未被满足医疗需求的患者的创新产品私营制药公司，其产品涵盖心血管、神经学、

赛生药业宣布其新型咪康唑口腔贴片诺弥可®在中国正式上市，该药专为治疗口咽念珠菌病设计，具有独特专利剂型，可在口腔内快速释放并维持抗菌浓度，为患者提供便利的治疗选择。诺弥可®针对口咽念珠菌病，一种由白色念珠菌引起的机会性黏膜感染性疾病，尤其对免疫力低下的特殊人群如恶性肿瘤患者、血液系统恶性肿瘤患者等有显著疗效。赛生药业总裁赵宏表示，诺弥可®的上市丰富了赛生药业的创新药产品线，并提升了患者的生活质量。此外，赛生药业将与京东健康达成战略合作，以满足患者用药需求。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，将在2021年11月13日至15日举行的美国心脏协会科学会议上展示其针对Danon疾病的基因疗法RP-A501的1期临床试验的最新数据。该疗法旨在治疗单基因性心力衰竭，由加州大学圣地亚哥医学中心巴里·格林伯格博士进行展示。RP-A501是一种基因疗法产品，由重组腺相关病毒9型（AAV9）衣壳和人类LAMP2B转基因（AAV9.LAMP2B）组成，目前正在进行1期临床试验。Danon疾病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由LAMP-2基因突变引起，导致心脏肌肉和其他组织中的自噬体和糖原积累，最终导致心力衰竭。目前，Danon疾病的治疗选择有限，主要是心脏移植，但并非治愈方法。Rocket Pharmaceuticals致力于推进一系列遗传疗法，以治疗复杂的罕见儿童疾病。

Teva Germany在DGN Congress 2021上展示了FINESSE研究的初步分析结果，该研究旨在通过评估常规临床实践中的有效性来提供fremanezumab治疗结果的现实世界证据。研究显示，97.6%的患者在研究开始前10年内已经接受了预防性偏头痛疗法，包括抗抑郁药、抗惊厥药、β-受体阻滞剂、钙通道拮抗剂、肉毒杆菌毒素A以及其他抗CGRP单克隆抗体。初步分析结果显示，现实世界的反应率与fremanezumab的III期研究结果一致。这些结果表明，抗CGRP单克隆抗体如fremanezumab在之前对多种预防性疗法反应不足的偏头痛患者人群中也能发挥作用。现实世界证据可以为更自然主义的临床环境中的治疗效果提供重要见解。主要终点指标是患者在服用fremanezumab第一剂后的6个月评估期间，每月平均偏头痛天数减少≥50%的患者比例。Teva医疗事务欧盟副总裁Danilo Lembo表示，为了进一步支持临床实践中的偏头痛预防，他们已启动了一个全面的欧洲现实世界证据项目，包括FINESSE和PEARL研究，这些研究正在整个欧洲进行。

挪威奥斯陆，Oncoinvent AS公司宣布成功完成Radspherin® RAD-18-002临床试验的招募工作，所有患者将接受随访直至腹部疾病进展或接受Radspherin®治疗后12个月， whichever comes first。在RAD-18-002研究的扩展阶段中，对六名患者的Radspherin®的生物分布和辐射剂量进行了探索，相关数据将在今年晚些时候公布。Oncoinvent首席执行官Jan A. Alfheim表示，该产品在结合减瘤手术和HIPEC（高温腹腔化疗）治疗该患者群体时是安全的。目前，公司正在为Radspherin®的下一阶段开发做准备，重点关注测量Radspherin®在治疗腹膜癌中的应用效果。Radspherin®是一种新型α发射放射性微球悬浮液，用于治疗身体腔室的转移性癌症，其基于镭-224的疗法在预临床研究中显示出强烈的抗癌活性，预计可用于治疗多种形式的转移性癌症。RAD-18-002研究是一项1期开放标签、剂量递增临床试验，旨在评估Radspherin®在经完全减瘤手术和HIPEC治疗的结直肠癌腹膜癌患者腹腔内给药的剂量、安全性和耐受性。Oncoinvent AS是一

BioArctic AB发布了一篇关于其研究性抗α-突触核蛋白抗体ABBV-0805的新临床前数据的文章。文章显示ABBV-0805能选择性靶向可溶性有毒α-突触核蛋白聚集体，如寡聚体和原纤维，并在小鼠帕金森病模型中延长寿命，防止α-突触核蛋白病理积累。该研究结果表明ABBV-0805可能成为帕金森病的疾病修饰治疗药物。文章已发表在《神经病学疾病》杂志上，可供免费阅读。

iOnctura公司宣布已完成DIONE-01研究中转移性葡萄膜黑色素瘤扩展队列的招募，该研究旨在评估其领先化合物IOA-244的疗效。DIONE-01研究分为两部分，A部分已完成，旨在确定IOA-244的安全性、耐受性和剂量，B部分则包括多种肿瘤类型的扩展队列，评估IOA-244作为单药治疗和联合治疗的效果。预计在2022年第一季度发布B部分的初步数据，并在第四季度发布最终数据。IOA-244是一种PI3Kδ特异性、口服给药的小分子抑制剂，旨在克服肿瘤和基质诱导的免疫抑制。

合成生物学企业未名拾光近期完成天使轮和Pre-A轮融资，累计融资金额近5000万元，用于推进医美产品线临床试验、GMP厂房建设和人才招募。公司锁定消费健康领域的医美、护肤上游原料，如胶原蛋白，通过集成三个模块化平台加速研发速度。未名拾光已建立植物与人体的天然生物活性分子数据库，并设计交付抗衰护肤原料。公司关注上游原料创新，服务国潮护肤品牌，开发创新医美原料及产品，并计划通过技术迭代和产业化升级成为全球蛋白类生物材料的主要原料商。

生物医药公司诺诚健华宣布，其旗下BTK抑制剂奥布替尼将在第63届美国血液学协会（ASH）年会上公布数据。周道斌教授领导的研究成果将作为口头报告，李建勇教授和侯明教授的研究成果将作为海报展示。ASH年会将于2021年12月11-14日在美国亚特兰大举行。奥布替尼是一款针对淋巴瘤及自身免疫性疾病的新型BTK抑制剂，已在中国获批用于治疗多项适应症，并在美国获得FDA突破性疗法认定。诺诚健华是一家专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的生物医药高科技公司。

信达生物制药集团宣布，其研发的抗PD-1/CD137双特异性抗体IBI319的临床前研究结果发表在《Nature Communications》杂志。研究显示，IBI319在CT26和MC38小鼠模型中表现出优于PD-1单抗的药效，安全性良好，无肝毒性等副作用。毒理实验中，IBI319在食蟹猴身上也显示安全性良好。IBI319是一款同时靶向PD-1和CD137的新一代双特异性抗体，具有独特的药效和安全性特点。目前，IBI319正在中国开展治疗晚期恶性肿瘤的临床I期研究，并有望在多种肿瘤临床试验中发挥重要作用。

HUTCHMED将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示HMPL-523和HMPL-306的最新研究进展。HMPL-523是一种针对脾酪氨酸激酶（Syk）的选择性小分子抑制剂，用于治疗B细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病。HMPL-523的临床试验正在进行中，包括针对原发性免疫性血小板减少症（ITP）的ESLIM-01 Phase III试验。HMPL-306是一种针对IDH1和IDH2突变的选择性小分子抑制剂，用于治疗血液恶性肿瘤、胶质瘤和实体瘤。HUTCHMED是全球HMPL-523和HMPL-306的权利持有者，目前正在进行全球临床试验。