Protagonist Therapeutics发布2021年第三季度财务报告，并更新公司业务进展。公司宣布恢复进行多发性骨髓瘤药物rusfertide的二期临床试验，同时将在美国肝病研究协会会议上展示其在遗传性血色素沉着症中的初步数据。PN-235药物进入银屑病适应症，计划于2022年初开始二期临床试验。公司还宣布，口服IL-23受体拮抗剂项目与强生合作进展顺利，PN-235将进入银屑病二期临床试验。第三季度财务结果显示，公司现金、现金等价物和有价证券为3.525亿美元，预计将足以支持公司到2024年的运营和资本支出。

欧洲药品管理局（EMA）已验证了由大塚制药和阿斯利康共同开发的HER2靶向抗体偶联药物（ADC）trastuzumab deruxtecan的II型变更申请，用于治疗既往接受过抗HER2治疗方案且病情进展的成年局部晚期或转移性HER2阳性胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者。该申请基于DESTINY-Gastric01和DESTINY-Gastric02 II期临床试验的积极结果。由于HER2阳性晚期胃癌在欧洲的治疗选择有限，因此存在对新治疗手段的显著需求。trastuzumab deruxtecan已在30多个国家获得批准用于治疗HER2阳性乳腺癌患者，并在以色列、日本、新加坡和美国获得批准用于治疗HER2阳性胃癌或GEJ腺癌患者。大塚制药和阿斯利康正在全球范围内开展trastuzumab deruxtecan的临床开发计划，以评估其在多种HER2可靶向癌症中的疗效和安全性。

儿童医院费城的研究人员开发了一种新型癌症疗法，针对以往难以触及的癌症驱动蛋白。该疗法利用多组学方法识别肿瘤特异性肽，然后通过基因工程利用免疫系统摧毁肿瘤。这项研究有望扩大免疫疗法的应用范围，并使更多患者受益。研究人员发现了一种来自神经母细胞瘤依赖性基因PHOX2B的未突变肽，并开发了针对该肽的PC-CAR，成功地在小鼠模型中实现了神经母细胞瘤肿瘤的完全消除。该研究为治疗更多癌症和扩大适用人群提供了新的可能性。

Amarin公司宣布了第三季度和九个月截至2021年9月30日的财务结果，并更新了公司运营情况。主要事件包括：在欧洲推出VAZKEPA，预计2022年在多个欧洲国家推出；在美国推出新的市场策略以增强VAZCEPA的知名度和需求；计划在2022年在多个国家进行VAZCEPA的监管申报和审批；公司股价下跌，总净收入和净产品收入分别同比下降9%和1%；公司任命了新的高级管理人员；公司拥有强劲的资产负债表，截至第三季度末，总现金和投资为5.179亿美元，无债务。

CytoDyn公司宣布，其在NASH（非酒精性脂肪性肝炎）的Phase 2临床试验中，使用leronlimab治疗的首批五名患者的初步结果显示，所有五名患者的脂肪沉积量降低了45%，纤维化程度在四名患者中降低了10%。leronlimab是一种CCR5拮抗剂，具有多种治疗潜力。CytoDyn正在开发leronlimab治疗NAFLD（非酒精性脂肪性肝病），这是NASH的常见前体。目前，美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准治疗NASH的药物。CytoDyn的CEO Nader Pourhassan表示，这些早期发现代表了治疗这种疾病的一个非常重大的治疗机会，鼓励他们积极追求NASH的适应症，并可能获得突破性疗法指定（BTD）。

INOVIO公司获得印度监管机构批准，在印度开展针对COVID-19 DNA疫苗候选产品INO-4800的全球3期临床试验。此次批准是在巴西、菲律宾、墨西哥和哥伦比亚获得监管授权之后，进一步扩大了INNOVATE临床试验的规模。该试验旨在评估INO-4800在18岁及以上成年男性和非孕妇中的疗效，主要终点为病毒学确认的COVID-19症状。INOVIO表示，这一进展有助于应对全球范围内对安全有效疫苗的需求，并强调其致力于通过开发INO-4800来抗击COVID-19。

CareDx公司宣布在2021年美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示关键数据和演讲，该公司专注于为移植患者和护理者提供临床区分度高、价值高的医疗解决方案。在肾脏周会上，CareDx展示了两个临床摘要，继续支持AlloSure作为移植患者管理的重要监测工具。此外，CareDx在肾脏周会期间举办了一场虚拟的移植创新日，邀请了多位专家分享关于异种移植、AlloMap Kidney验证数据、与CareDx的合作以及AlloSure在超过1000名患者中的独立验证数据等内容。这些活动旨在推动移植科学的发展，并为投资者提供支持。

Panaxia和Neuraxpharm成为全球首家在欧洲销售医用大麻提取物吸入产品的公司，首批发往德国。Panaxia获得德国市场销售许可后，宣布首批发往欧洲的医用大麻提取物吸入产品，满足医生和患者对产品的强烈需求。Neuraxpharm将在德国市场销售这些产品，提供定制化治疗方案。Panaxia的提取物在欧盟-GMP标准下生产，并通过了以色列卫生当局和海关的测试。此外，Panaxia还获得了法国政府批准，在法国销售医用大麻下舌片。Panaxia预计其医用大麻提取物吸入产品将在德国市场取得显著市场份额，并计划提交更多产品的注册和营销申请。

Aurinia公司发布2021年第三季度及前九个月财务报告，第三季度净收入达1470万美元，同比增长122%；前九个月净收入达2220万美元。公司持续增加LUPKYNIS患者启动表单、转化率和支付者覆盖范围。此外，Aurinia公司新增两款针对罕见自身免疫性疾病的临床前资产AUR200和AUR300，以拓展和多元化产品线。公司预计2021年全年收入将在4000万至5000万美元之间。Aurinia公司将在本周的医学会议上展示LUPKYNIS的数据，包括AURORA 2延续研究的额外中期结果，以增强市场对其疗效和安全的信心。公司目前拥有2.864亿美元现金及现金等价物，预计能够支持其至2023年的运营计划。

Natera公司宣布，其Prospera检测在多中心前瞻性Trifecta研究中得到验证，该研究评估了供体来源的游离DNA（dd-cfDNA）的性能，并评估了dd-cfDNA、供体特异性抗体和分子病理学之间的关系。研究分析了超过300个连续活检匹配样本，包括来自20多个美国和国际地点的超过100个活检确认的排斥病例。Prospera检测在区分排斥和非排斥时，使用2019年BANFF标准达到0.81的AUC，使用分子病理学达到0.89的AUC。该研究显示Prospera检测在预测肾脏移植受者排斥方面具有高准确性，并确认了Natera在cfDNA技术领域的领导地位。

Pioneering Medicines，作为Flagship Pioneering的倡议，与囊性纤维化基金会建立了首个此类合作，旨在开发针对囊性纤维化（CF）突破性治疗方法。该合作将利用多个Flagship公司创新和团队的力量，为当前疗法无法满足需求的囊性纤维化患者开发新型药物。Cystic Fibrosis Foundation承诺投入高达1.1亿美元支持Pioneering Medicines推进多个候选药物的开发，直至人体概念验证阶段。该合作强调Pioneering Medicines模式的优势，通过整合Flagship生物平台公司的能力、Cystic Fibrosis Foundation的疾病专业知识和广泛网络，以及Pioneering Medicines的药物开发能力，为患者提供创新的治疗方案，并探索治愈所有囊性纤维化患者的可能性。

美国囊性纤维化基金会与先锋医药公司达成一项开创性的合作，旨在加速囊性纤维化基因疗法的研发。基金会计划投资高达1.1亿美元，用于支持这项合作，其中初始承诺为2000万美元，并可根据进展情况追加投资。双方将结合各自的技术优势，共同推进囊性纤维化治疗的研究，包括开发基因编辑技术和RNA技术，以期在未来为囊性纤维化患者提供更有效的治疗方案。

Colibri Heart Valve LLC宣布启动国际试点研究，测试其Colibri经导管主动脉瓣植入（TAVI）系统。研究由Hpital Priv Jacques Cartier的心脏介入科医生Bernard Chevalier担任主要研究员，招募高风险的严重主动脉瓣狭窄患者。首例接受治疗的患者在法国图卢兹被纳入研究，英国等其他研究地点预计将在今年晚些时候开放。尽管Covid-19大流行初期临床开发计划暂停，但今年年初与监管机构恢复了讨论。Colibri的下一代TAVI系统旨在提供21mm至30mm不同尺寸的瓣膜，以减少患者-植入物不匹配的风险。该系统采用预装在球囊输送导管上的瓣膜，以减少准备时间和消除因压痕错误导致的瓣膜错位或损坏的风险。研究人员对系统的易用性和瓣膜性能表示满意，并期待继续招募患者。研究将持续监测患者30天，评估全因死亡率，并将安全性和瓣膜性能在五年内按协议规定的时间点进行评估。如果试点研究结果证实早期临床发现，Colibri将准备启动CE-Mark注册研究。

BioCryst Pharmaceuticals公布了2021年第三季度财报，报告期内总营收为4100万美元，其中ORLADEYO（berotralstat）净收入为3700万美元。预计ORLADEYO在2021年全年净收入将达到1.15亿至1.2亿美元。公司正在推进ORLADEYO在全球的上市，包括挪威、英国、阿联酋和加拿大。此外，公司还正在进行BCX9930（口服因子D抑制剂）的临床试验，以治疗补体介导的疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。第三季度研发费用增加至5000万美元，主要用于BCX9930和其他研究、临床前和开发成本。第三季度净亏损为5880万美元，较去年同期的4615万美元有所扩大。截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资总额为2.04亿美元。

Integral Molecular与阿斯利康达成独家全球抗体许可协议，共同开发针对多种癌症的疗法。协议下，Integral Molecular将向阿斯利康提供一系列高度特异性的单克隆抗体，用于肿瘤学领域。阿斯利康将负责所有研究、开发和商业化活动。阿斯利康表示，此次合作将有助于其开发新型癌症疗法，并推动个性化治疗，提高患者预后。Integral Molecular的CEO Benjamin Doranz强调，这些抗体具有极高的特异性，即使针对难以产生抗体的保守靶点。阿斯利康将利用Integral Molecular的平台技术，包括MPS抗体发现平台、脂质体、膜蛋白组阵列和散弹突变表位映射技术，生成具有卓越特异性的抗体。

英国伦敦，2021年11月3日，精神健康护理公司COMPASS Pathways plc（纳斯达克：CMPS）宣布，将开展一项针对创伤后应激障碍（PTSD）患者的II期临床试验，以评估其合成裸盖菇素疗法COMP360的安全性及耐受性。这项研究将扩大COMPASS在裸盖菇素疗法领域的研发管线，并针对治疗性抑郁症开发。该II期、多中心、固定剂量、开放标签的COMP201研究将招募20名参与者，评估COMP360裸盖菇素疗法在成年期经历创伤的PTSD患者中的安全性和耐受性。研究将在伦敦国王学院的精神病学、心理学与神经科学研究所（IoPPN）开始，参与者将接受单次25mg剂量的COMP360裸盖菇素，并按照COMP360裸盖菇素疗法方案接受专业心理支持，持续随访12周。研究的主要终点是评估COMP360裸盖菇素疗法的安全性，次要终点将测量改善PTSD症状、功能性和生活质量的效果。COMPASS Pathways首席执行官兼联合创始人George Goldsmith表示，公司已在开发针对治疗性抑郁症的COMP360裸盖菇素疗法方面取得了巨大进展，并很高兴能够将研发扩展到PTSD领域，这是一个重大未满足的医疗需求。英国约

Rapid Medical宣布获得FDA批准，将启动首个针对大脑远端区域的脑卒中治疗扩展试验，即DISTALS研究。该研究是一项关键性、国际性、多中心的随机对照试验，旨在评估远端血栓切除术的安全性和有效性。该研究得益于TIGERTRIEVER 13，这是目前最小的血栓切除术设备，专为远端血管设计。Rapid Medical计划在2021年第四季度或2022年第一季度开始这项研究，旨在将机械血栓切除术这一已被证实的治疗方法扩展到更多患者，目前只有不到10%的缺血性卒中患者接受这种治疗。