创新制药公司（前称Cellceutix，股票代码：IPIX）宣布，其针对中度至重度COVID-19住院患者治疗用Brilacidin的二期临床试验数据库硬锁已完成。目前正在进行统计分析，预计将在2021年11月8日那一周公布试验的初步结果。创新制药是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，致力于开发针对多种未满足医疗需求的创新疗法，包括炎症性疾病、癌症、传染病和皮肤病。该公司的Brilacidin在抗病毒能力和治疗SARS-CoV-2（COVID-19）及其他病毒方面具有潜在应用。

Uvax-2129，一种重组蛋白纳米颗粒疫苗，作为Uvax Bios对COVID-19的应对方案，在对抗多种关注变异株方面展现出巨大潜力。该疫苗由美国国家卫生研究院和Uvax Bio LLC资助的研究成果，于2021年10月20日发表在《Science Advances》杂志上。研究显示，Uvax-2129能够对alpha、beta、gamma和delta变异株产生强大的中和抗体反应，其效果优于传统疫苗。Uvax-2129采用专利的单组分自组装蛋白纳米颗粒（1c-SApNP）抗原设计和制造技术，该技术已从Scripps Research授权。Uvax-2129的I期临床试验计划于2022年上半年进行，同时公司HIV-1候选疫苗也计划在2022年中进行I期临床试验。在老鼠研究中，Jiang Zhu教授团队发现，Uvax-2129能够引发免疫反应，有效中和包括快速传播的delta变异株在内的所有主要关注变异株。Uvax Bio正在与CMO合作伙伴合作，进行Uvax-2129的临床I期试验的GMP生产和发布。Uvax Bio专注于开发用于传染病蛋白纳米颗粒疫苗，更多信息可访问www.uvaxbio.com。

GeneVentiv Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法GENV-HEM孤儿药资格，用于治疗患有A或B型血友病且可能伴有抑制剂的病人。GENV-HEM是一种腺相关病毒载体，含有编码活化因子V（FVa）变体的转基因。该疗法旨在通过绕过缺失的上游凝血因子，如FVIII或FIX，以及抑制性抗体，来改善凝血功能。这一创新疗法有望为严重血友病患者提供多年疾病改善的止血表型，并可能为具有FVIII或FIX抑制剂难治性血友病A或FIX抑制剂血友病B的患者提供新的治疗方案。

Oligomerix公司宣布，在阿尔茨海默病和罕见神经退行性疾病的治疗中，其领先产品候选物OLX-07010在tau蛋白治疗研究中取得了显著成果。该研究在tau P301L JNPL3小鼠模型中进行，结果显示，与对照动物相比，经过5个月的OLX-07010治疗后，小鼠的tau聚集物进一步积累和tau水平显著降低，同时运动功能得到改善。这些结果支持了OLX-07010的疗效，并使公司对即将进行的临床试验充满信心。Oligomerix计划在2022年第一季度向FDA提交IND申请，并预计在第二季度开始进行首次人体试验，以测试OLX-07010在阿尔茨海默病和罕见tau病中的安全性和有效性。

美国生物制药公司Amylyx宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了AMX0035的新药申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该药物由两种活性成分组成，旨在减少神经元死亡和功能障碍。AMX0035的申请基于CENTAUR临床试验的数据，该试验评估了137名ALS患者的功能衰退情况。结果显示，接受AMX0035的患者功能衰退速度明显减缓，死亡风险降低了44%。Amylyx计划在2021年底前向欧洲药品管理局（EMA）提交AMX0035的上市许可申请，并开始全球III期临床试验。

Intercept Pharmaceuticals在AASLD年度会议上展示了关于OCA（奥贝胆酸）的多项研究摘要，包括一项关于PBC（原发性胆汁性胆管炎）患者长期数据的突破性口头报告，以及两项关于NASH（非酒精性脂肪性肝炎）领域的重要海报展示。这些研究旨在评估OCA在PBC和NASH治疗中的效果，包括长期生存率、新的活检阅读方法以及REVERSE试验的设计。此外，会议还讨论了OCA在治疗NASH相关肝纤维化方面的研究进展，以及其在PBC患者中的安全性信息。

Acumen Pharmaceuticals宣布，其产品ACU193是一款针对阿尔茨海默病（AD）早期阶段的可选性靶向治疗药物，该药物是一种单克隆抗体，专门针对有毒的β-淀粉样蛋白寡聚体（AβOs）。该药物已进入临床试验，旨在改善神经元功能并减缓AD进程。公司于2021年10月开始了INTERCEPT-AD临床试验，并正在招募早期AD患者。ACU193的独特之处在于其对Aβ寡聚体的选择性靶向，有望带来短期认知功能和长期疾病改善的潜力。Acumen首席医疗官Eric Siemers将在2021年CTAD会议上就ACU193的临床试验框架进行口头报告，讨论靶向AβOs的科学依据、临床试验设计以及如何衡量认知和脑血流量方面的潜在改善。该试验预计将有62名早期AD患者参与，旨在评估ACU193的安全性、耐受性、药代动力学和靶点结合。

Ikena Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其研究性新药（IND）申请，用于研究其TEAD抑制剂候选药物IK-930，用于治疗携带Hippo信号通路基因突变的癌症。IK-930旨在选择性结合TEAD并干扰TEAD依赖性转录的关键基因，这些基因与癌症进展、转移和耐药性有关。Ikena计划开展一项针对Hippo通路基因突变频率高的肿瘤类型的1期临床试验，包括NF2缺陷性恶性间皮瘤和某些软组织肉瘤。此外，Ikena还计划探索IK-930与其他靶向药物联合治疗实体瘤，如EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）和KRAS突变实体瘤。

OncoResponse公司宣布启动OR2805的1/2期临床试验，该药物是一种从精英癌症反应者免疫系统中发现的完全人源单克隆抗体。该研究旨在评估OR2805在晚期癌症患者中的安全性、药代动力学和初步抗癌活性，包括单独使用和与抗PD-1疗法联合使用。试验包括剂量递增阶段，随后是多个扩展队列。研究将评估潜在生物标志物的角色，并在一个独立的生物学队列中更加深入地评估。OR2805有望逆转肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）的抑制作用，从而解锁强大的抗癌反应。该药物通过逆转TAMs的免疫抑制，提高抗肿瘤T细胞反应，作为单药治疗和与检查点抑制剂联合治疗的治疗策略。OncoResponse公司致力于将新型有效的肿瘤微环境调节疗法带入临床，以帮助迫切需要更多治疗选择的患者。

Aldeyra Therapeutics宣布完成干眼病治疗药物0.25% reproxalap眼药水（reproxalap）的Phase 3临床试验TRANQUILITY的入组工作。该试验旨在评估reproxalap对干眼病患者眼部红肿的治疗效果。公司计划在明年年初提交新药申请（NDA）。根据Phase 2临床试验结果，TRANQUILITY试验有90%的把握检测到眼部红肿的显著差异。Aldeyra Therapeutics正在开发针对干眼病和过敏性结膜炎的reproxalap，该药物有望为美国约3400万干眼病患者提供缓解。

Primmune Therapeutics宣布了其PRTX007 Phase 1研究的初步结果，PRTX007是一种新型口服小分子TLR7激动剂，用于治疗急性病毒疾病和癌症。该研究评估了PRTX007在健康志愿者中的安全性、药代动力学、药效学和耐受性。PRTX007旨在通过调节先天免疫反应，同时增强长期有效的先天和适应性免疫反应，为患者提供即时益处。PRTX007的独特之处在于它能够针对TLR7和免疫细胞，而不会加剧炎症。PRTX007是从Primmune的TLR7激动剂发现项目中衍生出来的，有望在治疗和预防SARS-CoV-2及其变种和其他未来新型病原体方面发挥作用。该研究已完成单剂量递增队列，PRTX007安全且耐受性良好，剂量增加与全身药物暴露呈比例增加。在多剂量递增队列中，初步药代动力学数据显示300毫克组的暴露量一致，并在第1天和第13天时可比。Primmune Therapeutics正在利用先天免疫系统的力量，开发口服小分子TLR7激动剂作为免疫疗法TherAjuvants™，用于治疗病毒疾病和癌症。

CytRx公司关注肿瘤学和神经退行性疾病领域的生物制药公司，近日对Orphazyme A/S与美国食品药品监督管理局（FDA）就Arimoclomol药物进行的会议进行了评论。Arimoclomol是一种热休克蛋白激活剂，旨在治疗尼曼匹克病C型（NPC）。Orphazyme在2021年6月收到了FDA的完整回复函（CRL），要求提供更多证据以进一步证实5域NPC临床严重程度量表的有效性和解释，特别是吞咽域。Orphazyme最近与FDA的A型会议讨论了CRL，FDA表示欢迎提交更多信息，并邀请Orphazyme进一步与机构沟通，以确定NDA的重新提交途径。CytRx公司对会议结果表示高度鼓励，并期待Orphazyme在美国和欧洲监管机构对Arimoclomol的审批进展。

Equillium公司宣布，其在系统性红斑狼疮（SLE）患者中进行的EQUALISE研究A部分的数据在ACR年会上以海报形式呈现，结果显示itolizumab治疗耐受性良好，并降低了蛋白尿和尿白蛋白尿，这两个关键疾病风险生物标志物。在每两周皮下注射一次的亚组中，与基线尿蛋白肌酐比（UPCR）>100 mg/g的SLE患者相比，57天后下降了34%，而与基线尿白蛋白肌酐比（UACR）>200 mg/g的患者相比，下降了42%。此外，对于基线尿白蛋白肌酐比>30 mg/g的患者，57天后下降了54%。药代动力学分析显示，itolizumab浓度随剂量增加而增加，而药效学数据显示CD4细胞表面CD6水平降低，最大降低值在itolizumab剂量≥1.6 mg/kg时达到。治疗两次剂量至2.4 mg/kg的itolizumab耐受性良好，最常见的副作用为注射部位反应和头痛。Kalunian博士表示，这些早期结果令人鼓舞，特别是蛋白-肌酐和尿白蛋白-肌酐比在仅接受两次itolizumab治疗后显著降低。此外，Equillium在ACR上还展示了关于CD6作为药物活性关键药效学生物标志物以及尿ALCAM作为LN疾病活动度

Axcella Therapeutics公司宣布将在2021年11月12日至15日举行的美国肝病研究协会年会（The Liver Meeting® 2021）上展示两项关于AXA1125治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和AXA1665治疗肝性脑病（OHE）的成果。公司产品基于多靶点内源性代谢调节剂（EMM）组合，旨在治疗复杂疾病。会议参与者可访问Axcella的虚拟展位#BR2。Axcella通过其网站www.axcellatx.com披露重要非公开信息，并遵守Regulation FD的披露义务。公司专注于利用EMM组合治疗复杂疾病，其产品管线包括处于2期临床试验阶段的NASH和OHE治疗候选药物，以及用于治疗长COVID的候选药物。

Bicycle Therapeutics公司宣布，其基于独特双环肽技术的肿瘤靶向免疫细胞激动剂BT7480的预临床数据发表在《癌症免疫治疗杂志》上。该研究显示BT7480能够在肿瘤微环境中激活CD137，而不影响肿瘤外的免疫细胞，从而引发抗肿瘤免疫反应。Bicycle Therapeutics计划在年底前开始BT7480的I/II期临床试验。Bicycle Therapeutics是一家开发新型药物的公司，其Bicycles是一种由小分子支架约束的短肽，具有高亲和力和选择性，适用于药物开发。公司正在评估BT5528和BT8009等候选药物，并开展临床试验。

Ionis Pharmaceuticals宣布启动名为CORE的二期3临床试验，该试验旨在评估olezarsen（原名IONIS-APOCIII-L Rx）在治疗严重高甘油三酯血症患者中的效果。该疾病与高水平的apoC-III和乳糜微粒血症相关，可能导致急性胰腺炎、心血管疾病风险增加和发病率高。olezarsen是一种研究性反义药物，利用Ionis的LICA技术，旨在抑制apoC-III的产生，以降低甘油三酯水平。CORE研究是一项全球性的双盲、随机、安慰剂对照的三期临床试验，旨在比较olezarsen与安慰剂在甘油三酯水平等于或大于500 mg/dL的患者中的效果。该研究的首要目标是基线至第6个月空腹甘油三酯的百分比变化。此前，olezarsen在二期临床试验中显示出显著降低甘油三酯和apoC-III水平的效果，以及良好的安全性和耐受性。

uniQure公司宣布，其在Huntington病治疗药物AMT-130的Phase I/II临床试验中，对高剂量组的前四名患者的安全性数据进行了审查，独立数据安全监测委员会（DSMB）给出了积极的推荐。这标志着剩余的12名患者可以开始入组。截至目前，已有8名患者接受了AMT-130治疗，6名患者接受了模拟手术。预计第二阶段高剂量组的全部入组将在2022年中完成。uniQure期待在年底前分享美国临床试验初始四名患者的初步影像学和生物标志物数据，并计划在欧洲启动AMT-130的开放标签研究。该研究旨在评估AMT-130在治疗Huntington病中的安全性和有效性。