Immatics N.V.在2021年11月1日宣布，将在第36届免疫治疗学会（SITC）年会上提供关于其ACTengine® IMA203临床试验的更新，包括TCR-T细胞疗法在多种晚期实体瘤中的安全性和抗肿瘤活性。此外，公司还将介绍其下一代CD8ab TCR-T疗法的前期临床数据。IMA203 Phase 1a临床试验的协调研究员Martin Wermke将在11月13日进行口头报告，而下一代TCR-T疗法的研究将由Mamta Kalra博士在11月12日的海报展示中介绍。Immatics的IMA200产品候选者基于ACTengine®技术，旨在利用患者自身的T细胞攻击肿瘤。这些产品包括IMA201、IMA202、IMA203和IMA204，其中IMA201、IMA202和IMA203正在美国和德国进行临床试验，IMA204处于临床前开发阶段。Immatics致力于开发针对癌症免疫疗法的真正靶点和合适的T细胞受体，以实现针对这些靶点的强大而特异性的T细胞反应。

Zogenix公司将于2021年11月8日举办关于TK2d疾病和MT-1621药物的在线研讨会，邀请专家Cristina Dominguez-Gonzalez和Michio Hirano进行疾病概述和讨论。研讨会还将包括Zogenix管理团队的演讲，涉及MT-1621的临床试验和市场前景。Cristina Dominguez-Gonzalez是神经学家，专注于神经肌肉病理学，Michio Hirano是哥伦比亚大学神经病学教授，专注于线粒体疾病和遗传性肌病。Zogenix致力于开发罕见病疗法，其产品FINTEPLA已获批准用于治疗Dravet综合症相关癫痫。

CytomX Therapeutics宣布将在SITC 2021会议上展示其基于Probody技术的条件激活干扰素α-2b（IFN-a2b）的预临床数据，强调其生物制剂的多样性和治疗潜力。公司致力于开发新型条件激活疗法，与多家知名药企合作，拥有丰富的产品管线，包括针对难以治疗的癌症靶点的创新药物。CytomX的Probody疗法旨在降低对健康组织的毒性，提高治疗的安全性。

德国美因茨，2021年11月1日（全球新闻社）——下一代免疫疗法公司BioNTech SE（纳斯达克：BNTX，“BioNTech”或“公司”）今日宣布，其新型CAR-T细胞疗法候选药物BNT211的首个临床试验数据将在第36届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上进行口头报告。该报告定于11月10日至14日举行的会议的突破性摘要海报环节进行。BioNTech联合创始人兼首席医疗官Özlem Türeci博士表示，公司旨在利用对免疫学和肿瘤生物学的理解以及先进技术为癌症患者提供新型治疗方案。BNT211是一种针对肿瘤胎儿抗原Claudin-6（CLDN6）的自体CAR-T细胞疗法，是公司临床开发中的首个CAR-T产品候选药物。目前，BNT211正在一项针对CLDN6阳性复发或难治性晚期实体瘤患者的1/2期临床试验中作为单药治疗和与CLDN6编码的mRNA疫苗（CARVac）联合使用，以评估其安全性和初步疗效。

Sesen Bio与FDA就Vicineum生物制品许可申请的CMC问题进行了会议，讨论了FDA的完整回复信中提出的问题，并明确了重新提交申请所需补充的CMC信息。FDA确认了使用商业工艺生产的Vicineum与临床试验中使用的Vicineum相当，并允许Sesen Bio在解决CRL中提出的问题时使用过程验证期间生产的Vicineum进行未来临床试验。Sesen Bio表示，他们期待与FDA的进一步合作，并致力于将新的治疗选项带给市场。公司还计划就CRL中提出的额外临床/统计数据和进行分析的建议进行单独的A型会议。

Neurocrine Biosciences在2021年心理大会上展示了其针对迟发性运动障碍（TD）的新数据，包括INGREZZA在治疗TD中的作用，以及运动障碍的筛查和管理。这些数据有助于医疗保健提供者更好地理解INGREZZA在TD患者治疗中的角色，并反映了公司对提高TD意识、筛查和治疗水平的承诺。INGREZZA是一种选择性VMAT2抑制剂，已获FDA批准用于治疗TD，通过减少大脑运动控制区域释放的多巴胺来调节神经信号。TD是一种与某些精神健康药物相关的运动障碍，如抗精神病药，可能导致不可控、异常和重复的运动。

Ocular Therapeutix公司在2021年美国眼科医师学会（AAOPT）年会上宣布了多项科学展示，包括DEXTENZA®在治疗眼部炎症和疼痛以及过敏性结膜炎相关眼部瘙痒方面的应用。公司展示了其产品在眼科领域的研发进展，包括正在进行临床试验的OTX-TKI（axitinib玻璃体植入剂）和OTX-TIC（travoprost玻璃体植入剂）等。此外，公司还介绍了其产品ReSure® Sealant，用于预防白内障手术后的角膜切口漏液。公司表示，所有展示将于11月5日可在其网站查看。

VBI Vaccines Inc.宣布，其3抗原乙型肝炎（HBV）疫苗的关键性3期免疫原性和安全性研究PROTECT的数据摘要被美国肝病研究协会（AASLD）-肝脏会议接受，将于2021年11月12日至15日进行电子海报展示。该疫苗是唯一包含HBV的S、pre-S1和pre-S2表面抗原的3抗原疫苗，已在以色列获得批准并上市。VBI的疫苗候选物在2017年12月启动了全球3期临床试验，包括PROTECT和CONSTANT两项研究，数据为美国、欧洲和加拿大的监管提交提供了基础。VBI致力于开发针对重大传染病和癌症的疫苗，总部位于马萨诸塞州剑桥，在加拿大渥太华和以色列雷霍沃特设有研究机构。

Tarveda Therapeutics公司宣布，其研发的Pentarin®微型药物偶联物新类精准抗癌药物将在NANETS 2021多学科神经内分泌肿瘤医学虚拟研讨会上展示PEN-221的临床试验数据。PEN-221是一种针对SSTR2的微型药物偶联物，目前正用于治疗某些神经内分泌实体瘤患者。Tarveda Therapeutics致力于开发针对各种实体瘤的精准抗癌药物，其Pentarin®微型药物偶联物设计用于深入渗透实体瘤，选择性结合肿瘤靶点，并在肿瘤细胞中积累抗癌药物有效载荷。此外，公司还在HSP90结合微型药物偶联物平台上开发其他微型药物偶联物，以针对其他有希望的抗癌药物有效载荷，如激酶抑制剂和放射性同位素。

Soligenix公司宣布，其首席科学官Oreola Donini博士将在即将举行的第6届国际疫苗研究与发展会议上展示公司疫苗技术平台的关键数据，包括针对 Ricin Toxin 疫苗（RiVax®）、COVID-19 疫苗（CiVax™）和埃博拉、苏丹和马尔堡病毒等filovirus疫苗的研究成果。该会议将于2021年11月1日至3日在线上举行。Soligenix公司正在开发一种稳定的亚单位疫苗，使用公认安全（GRAS）辅料和冷冻干燥技术，使疫苗在常温和更高温度下保持稳定，并在使用前用注射用水立即重新配制。RiVax®疫苗是公司最先进的疫苗项目，已证明在非人类灵长类动物对 Ricin 的致命气溶胶暴露后达到100%的保护效果，即使在40摄氏度（104华氏度）下储存至少12个月，其效力仍然完全。filovirus和CiVax™项目使用类似配方条件，并结合新型纳米乳剂佐剂CoVaccine HT™。这些疫苗项目得到了国家卫生研究院（NIH）和中小企业创新研究（SBIR）项目的支持。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布了ARO-AAT（TAK-999）的二期临床试验AROAAT2002的额外中期数据，该药物是一种针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关罕见遗传性肝病的第二代RNA干扰（RNAi）疗法。这些数据在2021年11月12日至15日举行的美国肝病研究协会（AASLD）年会上以海报形式展示。Arrowhead与Takeda制药公司合作开发ARO-AAT，若药物获得批准，将在美国以50/50的利润共享结构共同商业化。在全球范围内，Takeda将领导全球商业化战略并获得独家许可来商业化ARO-AAT，Arrowhead则有权获得20-25%的净销售额分成。AROAAT2002是一项针对16名AATD相关肝病和基线肝纤维化的患者的开放标签、多剂量二期研究，评估ARO-AAT的疗效。Arrowhead还正在评估ARO-AAT在SEQUOIA研究中的效果。

Centessa Pharmaceuticals及其子公司Z Factor Limited宣布，在针对携带至少一个Z突变α-1抗胰蛋白酶等位基因的受试者的ZF874重复剂量I期B部分研究中，首次证明了药物辅助剂可以提供足够的Z-A1AT功能增加，可能使PiZZ基因型的个体达到大于11微摩尔水平。该研究评估了ZF874（一种新型催化作用的药物辅助剂），旨在通过拯救α-1抗胰蛋白酶Z变体的折叠来治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。研究显示，在服用15mg/kg每日两次的ZF874的PiMZ受试者中，功能性A1AT的增加在3.5至6微摩尔之间。在28天用药后，A1AT水平与具有两个Z基因拷贝的个体相当。公司正在采取多项措施加速入组并便于PiXZ受试者的剂量探索，包括在英国开设更多站点并将研究扩展到欧盟。此外，预计的II期研究的入组部分将设计用于在6个月剂量开始之前进一步优化剂量和方案。

瑞士生物制药公司Rhizen宣布开始进行一项多中心I/II期临床试验，以评估其新型PARP抑制剂（RP12146）在晚期实体瘤患者中的疗效和安全性。该试验旨在确定RP12146的安全性和耐受性，并评估其在具有HRR突变的ES-SCLC、卵巢癌和乳腺癌患者中的抗肿瘤活性。RP12146在临床前研究中显示出与已批准的PARP抑制剂Olaparib相当的活性和疗效，同时表现出改善的安全性。Rhizen的PARP项目是其DNA损伤反应（DDR）平台的一部分，该平台还包括一个处于临床前阶段的聚合酶theta（Polθ）抑制剂项目。Rhizen希望该平台能够实现其PARP和Polθ资产的独特组合，以应对PARP耐药/难治性设置。Rhizen创始人兼首席执行官Swaroop Vakkalanka表示，尽管PARP抑制剂在DNA损伤反应领域取得了巨大成功，但它们并非没有安全担忧，这限制了其潜力的发挥。Rhizen的PARP项目是其DDR平台的基础，将成为未来开发多种新型独特组合的核心。

Theseus Pharmaceuticals宣布其新型抗癌药物THE-630获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，用于评估该药物在胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效。THE-630是一种针对KIT受体酪氨酸激酶的广谱变异抑制剂，旨在治疗对早期疗法产生耐药性的晚期GIST患者。Theseus计划在2021年第四季度末至2022年第一季度中旬开始进行一项针对已接受治疗的晚期GIST患者的Phase 1/2临床试验。该药物在体外表现出对KIT激活性突变和耐药性突变的强大抑制作用，并在预临床研究中显示出良好的抗肿瘤活性。

Algernon Pharmaceuticals公司在Charles River Laboratories进行的预临床体外研究中，确定了AP-188（N,N-二甲基色胺或DMT）的最佳峰值刺激时间为6小时，以促进神经元生长。该研究显示，使用30nM DMT治疗6小时，神经元生长增加超过40%，与对照组相比具有统计学意义。这一结果优于其他治疗时间和剂量。研究还发现，使用3nM DMT在1小时内治疗也能显著增加神经元生长。CEO Christopher J. Moreau表示，这是该公司第二次确认DMT在亚迷幻剂量下刺激大脑细胞生长。公司计划将研究推进到1期临床试验。此外，Algernon还针对DMT的新形式、缺血性中风的治疗方法以及与限制性诱导运动疗法（CIMT）的联合疗法提交了新的临时专利申请。

Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对parsaclisib的新药申请（NDA），该药是一种新型强效、高度选择性的下一代口服PI3Kδ抑制剂，用于治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）、边缘区淋巴瘤（MZL）和mantle细胞淋巴瘤（MCL）患者。该申请基于多项II期研究数据，评估parsaclisib作为复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHLs）的治疗效果。parsaclisib在所有研究中均表现出良好的耐受性和可控的安全性。FDA已授予parsaclisib针对复发性或难治性MZL和MCL患者的优先审评资格，预计2022年4月30日作出决定。此外，针对复发性或难治性FL患者的NDA将进行标准审评，预计2022年8月30日作出决定。Incyte公司期待与FDA合作，将这一创新疗法带给可能从中受益的患者。

BELLUS Health公司将于2021年11月15日举办虚拟分析师会议，讨论慢性咳嗽治疗领域及其选择性P2X3拮抗剂BLU-5937。会议将邀请三位知名专家进行演讲，讨论慢性咳嗽未满足的需求、现有疗法以及BLU-5937在RCC治疗中的临床证据。此外，公司还将提供BLU-5937在RCC治疗中的临床开发更新，包括考虑第三阶段项目，并讨论其P2X3拮抗剂平台在多种过敏相关疾病中的广泛应用潜力。会议详情包括时间、地点和如何在线观看直播。BLU-5937是一种高度选择性的P2X3拮抗剂，正在开发用于RCC、慢性瘙痒和其他过敏相关疾病。