Sio Gene Therapies宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AXO-AAV-GM2快速通道认定，这是一种用于治疗婴儿型、晚发型和青少年型泰-萨克斯病和桑德霍夫病的基因疗法。这一认定旨在加速严重疾病药物的开发和审查。AXO-AAV-GM2之前已获得罕见儿科疾病和孤儿药认定。Sio Gene Therapies正在进行的注册性试验旨在评估AXO-AAV-GM2的安全性和疗效。GM2神经节苷脂病是一组罕见的神经退行性溶酶体储存病，由β-己糖胺酶A酶编码基因的突变引起，分为泰-萨克斯病和桑德霍夫病。目前，GM2神经节苷脂病没有FDA批准的治疗方法。AXO-AAV-GM2旨在通过引入HEXA和HEXB基因的功能性副本来恢复HexA功能。Sio Gene Therapies致力于通过基因疗法改善患者的生命，其临床候选药物包括GM1神经节苷脂病和泰-萨克斯/桑德霍夫病的潜在治愈性AAV基因疗法。

Rivus Pharmaceuticals公司宣布其新型口服代谢加速剂HU6在Phase 1临床试验中取得积极成果，显示出对多种心血管代谢疾病如2型糖尿病、HFpEF、NASH和SHTG的显著疗效，且安全性良好。该试验包括单剂量和多次递增剂量两部分，参与者接受了不同剂量的HU6，结果显示HU6耐受性良好，无严重不良事件。公司还宣布已完成HU6在超重参与者中的Phase 2a临床试验招募，预计2022年第一季度将公布初步数据。Rivus致力于通过HU6改善心血管代谢疾病的治疗，为患者提供新的治疗选择。

Antibe Therapeutics Inc.正利用其氢硫化物平台开发新一代更安全的疗法，针对广泛的炎症性疾病。公司详细介绍了其药物otenaproxesul在急性疼痛领域的开发计划，包括术后疼痛。otenaproxesul具有14天的显著疗效和良好的胃肠道安全性，适合急性疼痛治疗。公司计划在2022年第一季度启动急性疼痛的临床项目，并与全球领先的急性疼痛专家合作优化治疗方案。同时，公司正在进行市场机会和报销研究，预计在2022年第一季度末完成。otenaproxesul的Phase II项目预计在2022年第四季度开始，包括一个为期10天的单一疗效试验。成功后，公司将与美国FDA讨论Phase III项目，预计12个月内完成。此外，公司还计划进一步研究otenaproxesul在治疗其他急性疼痛疾病如偏头痛、痛经、钝性创伤和痛风等方面的效果。

ANI制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其补充新药申请（sNDA），将Purified Cortrophin™凝胶（Cortrophin凝胶）用于治疗某些慢性自身免疫性疾病，包括多发性硬化症（MS）和类风湿性关节炎（RA）的急性加重，以及肾病综合征引起的蛋白尿过多。Cortrophin凝胶是一种肾上腺皮质激素（ACTH），也称为纯化的促肾上腺皮质激素。该药物自1954年首次批准以来，已用于治疗多种慢性自身免疫性疾病。ANI制药公司计划在2022年第一季度初全面推出Cortrophin凝胶的商业化。此外，ANI制药公司还将推出患者支持计划，包括为符合条件的患者提供财务援助，如共付卡等。

Alzheon公司将在2021年11月9日至12日在美国波士顿举行的第14届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上展示两项科学海报。海报内容将包括正在进行的口服药物候选药物ALZ-801的II期生物标志物研究的基础数据，该药物针对早期阿尔茨海默病（AD）患者，这些患者携带一个或两个ε4等位基因的apolipoprotein E基因（APOE3/4杂合子和APOE4/4纯合子）。ALZ-801是一种口服药物，正在Alzheon的APOLLOE4 III期试验中作为AD的疾病修饰治疗进行评估。在作用机制研究中，ALZ-801已被证明在III期临床试验剂量下完全抑制神经毒性可溶性淀粉样寡聚体的形成。Alzheon的科学家分析了131名入选II期生物标志物研究的受试者的基线CSF、MRI和临床数据，其中108名提供了基线CSF样本，110名提供了基线MRI数据。这些数据支持了Alzheon针对具有APOE4/4基因型的阿尔茨海默病患者的精准医学方法，并确认了正在进行的ALZ-801 APOLLOE4 III期试验中针对这一患者群体的选择。

澳大利亚生物制药公司Bionomics Limited宣布，其主导临床化合物BNC210获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可进入用于治疗社交焦虑症（SAD）的II期临床试验“PREVAIL研究”。BNC210是一种口服的α7烟碱型乙酰胆碱受体选择性负性别构调节剂，旨在急性治疗SAD和慢性治疗创伤后应激障碍（PTSD）。此前，BNC210在治疗广泛性焦虑症（GAD）的IIa期研究中显示出积极结果，现在将作为急性治疗药物评估其在SAD患者中的效果。该研究是一项随机、双盲、多中心的II期临床试验，旨在比较BNC210与安慰剂在SAD患者焦虑水平上的差异。研究预计将在美国约15个地点进行，招募约150名患有SAD的成年患者。Bionomics计划在2021年底开始试验，并预计在2022年底报告主要数据。

飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）作为首个针对遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的治疗药物，于2021年10月30日正式在中国上市，为HAE患者带来新的治疗选择。该药物由中国医学科学院北京协和医院变态反应科确诊患者使用，通过京东大药房实现线上线下一体化服务，标志着中国HAE治疗新时代的开启。飞泽优®具有便携式即用式预充针的特点，患者接受培训后可自我给药，有效应对急性发作，减轻生理和心理痛苦。HAE是一种罕见的遗传病，患者面临喉头水肿等严重症状，飞泽优®的上市填补了中国HAE急性发作治疗的空白。武田公司积极推动药物进口和药检工作，并与京东大药房合作，提升罕见病用药的可及性，为中国HAE患者提供更全面的生命安全保障。

日本东京和新加坡的SanBio集团宣布，其关于慢性脑外伤患者运动功能障碍的评估研究数据已发表在《神经治疗学专家评论》上。该研究支持在慢性脑外伤临床试验中使用残疾评定量表（DRS）和Fugl-Meyer运动量表（FMMS）来评估长期功能结果和运动障碍。研究确定了DRS和FMMS的最小临床重要差异（MCID），为慢性脑外伤患者的长期功能结果和运动障碍评估提供了更精确的指标。这项研究基于SanBio的STEMTRA临床试验，该试验评估了SB623细胞疗法在治疗慢性脑外伤运动功能障碍方面的疗效和安全性。SB623是一种基于间充质干细胞的再生医学产品，旨在通过植入受损大脑组织周围来触发大脑的自然再生能力，恢复运动功能。

DBV Technologies在ACAAI 2021年会上将展示Viaskin™ Peanut（DBV712）250 μg在儿童中使用的新临床研究结果，包括4-11岁儿童使用Viaskin Peanut的安全性以及对其健康相关生活质量（HRQL）的潜在影响。这些数据将有助于了解Viaskin Peanut在现实世界中的潜在应用。DBV Technologies还将举办展位，并赞助第30届FIT Bowl比赛。Viaskin Peanut是一种旨在减少因意外接触花生而引发过敏反应风险的非侵入性、每日一次的经皮贴片，旨在通过皮肤向免疫系统输送微克量的花生抗原。DBV Technologies正在开发基于经皮免疫疗法（EPIT™）的潜在新疗法，该疗法旨在通过专有的经皮贴片技术（Viaskin™）将微克量的过敏原定期输送到免疫系统。

旧金山医疗初创公司Hinge Health完成4亿美元E轮融资，由Tiger Global和Coatue Management联合领投，估值达62亿美元。公司专注于治疗慢性肌肉骨骼疾病，提供数字解决方案和设备，旨在改善患者体验和治疗效果。此轮融资将用于技术和产品开发。Hinge Health累计融资超10亿美元，成为数字健康领域最有价值公司之一。公司通过先进技术减少患者疼痛，并减少手术和止痛药物使用。目前拥有近1000名员工，客户数量一年间翻番，包括575家企业客户。

智能穿戴设备公司Zeit Medical获得200万美元种子轮融资，由SeedtoB和Digilife领投，Y Combinator等多家机构及个人跟投。该公司由Orestis Vardoulis和Urs Naber于2020年创立，致力于通过脑部监测头带来提供睡眠中的中风预警。该产品通过脑电波监测在中风早期提醒用户，旨在拯救生命。产品内置轻型脑电图（EEG）监测大脑信号，通过智能手机应用程序分析数据，发现突发情况即发出警报，并在无人响应时自动拨打911。产品使用柔软亲肤面料，临床实验显示95%使用者对舒适度满意。Zeit Medical计划继续收集数据，寻求机构合作，并有望扩展至其他神经系统疾病。创始人Vardoulis表示，产品将在美国开始商业化，并有望降低全球家庭护理风险和成本。本轮融资将用于扩展业务和招募团队。

Hyloris公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Maxigesic® IV的新药申请（NDA），这是一种新型、独特的1000mg对乙酰氨基酚和300mg布洛芬的输液溶液，用于治疗术后疼痛。此外，美国专利商标局（USPTO）已颁发许可通知，并授予Maxigesic IV在美国的工艺和配方专利。预计专利将在2022年初颁发。FDA预计将在适当的时候确认处方药用户费法案（PDUFA）的提交日期。Hyloris首席执行官Stijn Van Rompay表示，NDA的接受标志着公司的重要里程碑，是向非阿片类术后疼痛管理创新迈出的重要一步，有助于解决美国当前的阿片危机。Maxigesic IV的NDA提交基于两项III期研究的积极数据，其中包括在276名接受趾甲切除术的患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照的有效性试验，以及232名接受普通、骨科或整形手术的患者进行的开放标签、多中心、单臂、多次剂量安全性研究。Maxigesic IV已在全球100多个国家获得许可，并在28个国家注册，目前在5个国家上市。

Idorsia公司宣布，其新型S1P1受体调节剂cenerimod在治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）的IIb期CARE研究中显示出临床意义的改善。cenerimod 4mg组的患者与安慰剂组相比，在mSLEDAI-2K评分上显示出改善，尤其是在疾病活动性高的患者中，且这种改善随时间推移而增加。cenerimod表现出良好的安全性，与作用机制一致。Idorsia计划与卫生当局讨论并尽快推进III期临床试验。Cenerimod作为一种口服药物，为SLE的治疗提供了一种全新的方法，具有高度选择性的S1P1受体调节作用，能够控制淋巴细胞从淋巴结进入血液循环。该研究的结果将在即将到来的会议上和同行评审出版物中公布。

苏州高新区医疗器械产业母基金签约暨Medpark第二届投融资会议在苏州太湖金谷成功举行，苏高新金控、苏州医疗器械产业发展有限公司、北极光创投等领导及知名投资机构代表出席。会议聚焦先进医疗设备和高值医用耗材，重点探讨手术机器人、植介入类医疗器械等细分领域。母基金与多家投资机构签署战略协议，Medpark与多家创新型医疗器械企业完成入园落地签约。会议旨在搭建高质量的投融资交流合作平台，推动医疗器械行业高速发展。活动现场气氛热烈，项目企业与投资机构积极互动，多家企业与机构进行深入交流。会议圆满结束，嘉宾相约第三届会议再见。

霍德生物完成数亿元B轮融资，由高瓴创投领投，礼来亚洲及老股东元生创投跟投，资金将用于临床试验、扩大研发管线和GMP生产体系开发。公司专注于神经疾病干细胞治疗，提供科研产品和服务，拥有符合国际标准的GMP生产中心。核心专利已获得多国授权，即将进行临床试验的创新细胞制剂针对脑卒中等疾病。此外，公司产品管线还包括其他iPSC相关公司。

君实生物宣布其抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗的BLA在美国FDA获得受理，并授予优先审评认定，用于晚期鼻咽癌的一线治疗和二线及以上治疗。特瑞普利单抗在中国已获批用于鼻咽癌治疗，成为全球首个免疫检查点抑制剂，旨在为鼻咽癌患者提供新的治疗选择。君实生物将与合作伙伴Coherus合作，加速BLA的审评完成。此外，特瑞普利单抗还获得多项突破性疗法认定和孤儿药资格认定，已在多个适应症中进行临床研究，旨在为全球患者提供国际先进水平的肿瘤免疫治疗。

德琪医药宣布美国FDA批准其双特异性单克隆抗体ATG-101的新药研究申请，用于治疗转移性或晚期实体瘤及B细胞非霍奇金淋巴瘤。这是继澳大利亚批准后，ATG-101在全球范围内获批的第二个临床试验申请，也是德琪医药在美国获批的首个临床试验申请，标志着公司的重要里程碑。ATG-101作为一款新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体，有望为实体肿瘤和NHL患者提供更新和更有效的治疗，满足未满足的医疗需求。德琪医药致力于研发和商业化全球同类首款及/或同类最优血液及创新肿瘤疗法，拥有丰富的产品管线和全球权益。